Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie potvrzení dávky a bezpečnosti Crizanlizumabu u dětských pacientů se srpkovitou anémií

31. ledna 2024 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze 2, multicentrická, otevřená studie k posouzení vhodného dávkování a vyhodnocení bezpečnosti crizanlizumabu, s nebo bez hydroxymočoviny/hydroxykarbamidu, v sekvenčních, sestupných věkových skupinách dětských pacientů se srpkovitou anémií s vazookluzivní krizí

Účelem studie CSEG101B2201 fáze 2 je potvrdit a stanovit vhodné dávkování a vyhodnotit bezpečnost u pediatrických účastníků ve věku 6 měsíců až <18 let s anamnézou VOC s nebo bez HU/HC, kteří dostávali crizanlizumab po dobu 2 let. Účinnost a bezpečnost crizanlizumabu již byla prokázána u dospělých se srpkovitou anémií. Přístup spočívá v extrapolaci z farmakodynamických/farmakodynamických (PD) již zavedených v dospělé populaci. Studie je navržena jako multicentrická, otevřená studie fáze II.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

119

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussel, Belgie, 1000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgie, 1020
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Liege, Belgie, 4000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Brazílie
    • BA
      • Salvador, BA, Brazílie, 41253-190
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brazílie, 14048-900
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brazílie, 01232-010
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Paris 15, Francie, 75015
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110029
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site
      • Vellore, Indie, 632001
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, 440009
        • Dokončeno
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • MO
      • Modena, MO, Itálie, 41124
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Itálie, 35128
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Itálie, 10043
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbie
      • Monteria, Kolumbie, 230004
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellin, Antioquia, Kolumbie, 05001000
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site
    • Valle Del Cauca
      • Cali, Valle Del Cauca, Kolumbie, 760012
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01330
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Krocan, 33343
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Německo, 50937
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Německo, 69120
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, SE5 8AD
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Howard
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sanjay Shah
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Fort
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne Schaefer
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Dokončeno
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Astrid Kyle Mack
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Radhika Peddinti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew M Heeney
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stacey Rifkin-Zenenberg
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deepa Manwani
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer Rothman
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Beng Fuh
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4399
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Helge D Hartung
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shayla Bergmann
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeremie Heath Estepp
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Dokončeno
        • Novartis Investigative Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Venee Tubman
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Španělsko, 07120
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
    • Aargau
      • Aarau, Aargau, Švýcarsko, 5001
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 2 až <18 let (Skupina 3 bude rozšířena, aby umožnila zařazení pacientů ve věku 6 až <24 měsíců (a alespoň 7 kg) do části B, jakmile bude u 2 až <6 let potvrzena vhodná dávka účastníci).
  2. Potvrzená diagnóza SCD (jakéhokoli genotypu včetně HbSS, HbSC, HbSβ0-talasémie, HbSβ+-talasemie a dalších) hemoglobinovou elektroforézou nebo/a vysokoúčinnou kapalinovou chromatografií (HPLC) [prováděno lokálně]. Doporučuje se potvrzení diagnózy dvěma akceptovanými metodami.
  3. Zkušenost s alespoň 1 VOC během předchozích 12 měsíců před screeningem, jak bylo stanoveno na základě anamnézy. Předchozí VOC musí vymizet alespoň 7 dní před první dávkou ve studii a musí zahrnovat všechny následující: a. výskyt příslušných příznaků (viz definice VOC v části 7.2.1.1), b.buď návštěva zdravotnického zařízení nebo zdravotnického pracovníka, c.příjem perorálních/parenterálních opioidů nebo parenterálních NSAID
  4. Pokud dostáváte HU/HC, L-glutamin nebo látku stimulující erytropoetin, musíte lék dostávat důsledně po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem a plánovat jeho pokračování ve stejné dávce a schématu během studie. Pacienti, kteří takové léky neužívali, je musí vysadit alespoň 6 měsíců před screeningem. . Změny dávky HU/HC, L-glutaminu nebo látky stimulující erytropoetin během části A nejsou povoleny, a pokud k tomu dojde, účastník vstoupí přímo do části B.
  5. Obdrželi standardní péči přiměřenou věku pro SCD, včetně penicilinové profylaxe, imunizace proti pneumokokům a vzdělávání rodičů.
  6. Výkonnostní stav: Karnofsky ≥ 50 % pro pacienty ve věku >10 let a Lansky ≥ 50 pro pacienty ve věku ≤ 10 let.
  7. Pacient musí před 1. týdnem dne 1 splňovat následující laboratorní hodnoty: absolutní počet neutrofilů ≥1,0 ​​x 109/l, krevní destičky ≥75 x 109/l, hemoglobin (Hgb) > 5,5 g/dl
  8. Pacient musí mít adekvátní funkci ledvin a jater, jak je definováno: Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 75 ml/min/1,73 m2 pomocí Schwartzova vzorce, přímý (konjugovaný) bilirubin ≤ 2,0 x ULN, alanintransamináza (ALT) ≤ 3,0 x ULN,
  9. Transkraniální Doppler (TCD) pro pacienty ve věku 2 až < 16 let v době screeningu, s HbSS, HbSβ0-talasémií a HbSD onemocněním indikujícím nízké riziko cévní mozkové příhody (na zkoušejícího). Podrobnosti naleznete v části 7.2.2.6
  10. Písemný informovaný souhlas/souhlas podle místních směrnic podepsaný pacientem a/nebo rodiči nebo zákonným zástupcem před provedením jakýchkoliv screeningových postupů souvisejících se studií.
  11. Žena s potenciálem otěhotnět nebo s negativním těhotenským testem v séru při screeningu a negativním těhotenským testem v moči (proužek) před podáním dávky v den 1.

Kritéria vyloučení:

  1. Historie transplantace kmenových buněk.
  2. Obdrželi jakékoli krevní produkty během 30 dnů před dávkováním v týdnu 1 v 1. dni.
  3. Naplánujte si účast v chronickém transfuzním programu (předem plánovaná série transfuzí pro profylaktické účely) nebo podstupujte výměnné transfuze/plazmaferézu během studie. Pacienti vyžadující epizodickou transfuzi (jednoduchou nebo výměnnou) v reakci na zhoršenou anémii nebo VOC jsou povoleni.
  4. Pacienti s poruchami krvácení

6. Kontraindikace nebo přecitlivělost na jakýkoli lék z podobné třídy jako studovaný lék nebo na kteroukoli pomocnou látku lékové formy studie.

7. Závažná hypersenzitivní reakce na jiné monoklonální protilátky v anamnéze, která podle názoru zkoušejícího může představovat zvýšené riziko závažné infuzní reakce předchozí monoklonální protilátka.

9. Podstoupil aktivní léčbu v jiné výzkumné studii do 30 dnů (nebo 5 poločasů tohoto činidla, podle toho, která hodnota je větší) před screeningem nebo plánuje účastnit se jiné výzkumné studie léků.

10. Těhotné ženy nebo ženy, které porodily během posledních 90 dnů nebo které kojí.

11. Jakákoli zdokumentovaná anamnéza klinické cévní mozkové příhody nebo intrakraniálního krvácení nebo nevyšetřovaný neurologický nález během posledních 12 měsíců. Tiché infarkty (přítomné pouze na zobrazení) nevylučují pacienty z účasti ve studii.

12. Jakékoli abnormální TCD během posledních 12 měsíců. 13. Použití terapeutické antikoagulace (povolené profylaktické dávky) nebo protidestičkové terapie (jiné než aspirin) během 10 dnů před dávkováním v týdnu 1 Den 1.

14. Hospitalizováno během 7 dnů před dávkováním v týdnu 1 1. den. 15. Plánování podstoupit velký chirurgický zákrok během trvání studie.

16. Plánování zahájení nebo ukončení HU/HC nebo L-glutaminu během studie (kromě případů, kdy je nutné ukončení z bezpečnostních důvodů).

17.Pacient s aktivní infekcí virem lidské imunodeficience (HIV) (detekovatelná virová zátěž).

18. Pacienti se známou aktivní hepatitidou B. 19. Pacienti se známou hepatitidou C v anamnéze. 20.Významná aktivní infekce nebo imunodeficience (včetně chronického užívání imunosupresiv) podle názoru zkoušejícího.

21.Maligní onemocnění. Výjimky z tohoto vyloučení zahrnují následující: malignity, které byly léčeny kurativním způsobem a nerecidivovaly během 2 let před studijní léčbou; jakýkoli kompletně resekovaný karcinom in situ.

22. Trpí vážným duševním nebo fyzickým onemocněním, které by podle názoru výzkumníka ohrozilo účast ve studii.

23. Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího pravděpodobně interferuje s úspěšným sběrem měření požadovaných pro studii 24. Klidové QTcF ≥ 450 ms při předléčbě (výchozí hodnota) u pacientů mladších 12 let a ≥ 450 ms pro muže a ≥460 ms pro pacientky ve věku 12 let a starší.

25.Srdeční nebo srdeční repolarizační abnormalita, včetně kterékoli z následujících: a. Anamnéza infarktu myokardu (IM), nekontrolovaného městnavého srdečního selhání, nestabilní anginy pectoris nebo koronárního bypassu (CABG) během 6 měsíců před zahájením studijní léčby, b. klinicky významné srdeční arytmie (např. ventrikulární tachykardie), kompletní blokáda levého raménka, AV blokáda vysokého stupně (bifascikulární blok, Mobitz typ II a AV blokáda třetího stupně), c. Syndrom dlouhého QT intervalu, rodinná anamnéza idiopatické náhlé smrti nebo vrozeného syndromu dlouhého QT intervalu (Rizikové faktory pro Torsade de Pointes (TdP), včetně nekorigované hypokalémie nebo hypomagnezémie, anamnéza srdečního selhání nebo anamnéza klinicky významné/symptomatické bradykardie, Neschopnost určit QTcF).

26. Sexuálně aktivní ženy, které nejsou ochotny dodržovat spolehlivou metodu antikoncepce do 15 týdnů po poslední dávce studovaného léku.

28.Není schopen porozumět a dodržovat studijní pokyny a požadavky.

29.Pacienti, kteří jsou zaměstnancem zadavatele nebo zkoušejícího nebo na nich jinak závislí.

30.Pacienti, kteří jsou přijati do ústavu na základě příkazu vydaného soudními nebo správními orgány.

31. Pacienti, kteří dříve dostávali léčbu crizanlizumabem a/nebo jiná selektinová cílená činidla, nejsou povoleni. 32. Pacienti, kteří užívali voxelotor méně než 30 dní před screeningem, nebo kteří plánují užívat voxelotor během studie, nejsou povoleni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Crizanlizumab
SEG101 (crizanlizumab) podávaný v Týden 1 Den 1, Týden 3 Den 1 a Den 1 každého 4týdenního cyklu
Lék: Crizanlizumab
Crizanlizumab (SEG101) je koncentrát pro přípravu infuzního roztoku, i.v. použití. Dodává se v 10ml lahvičkách na jedno použití v koncentraci 10 mg/ml. Jedna injekční lahvička obsahuje 100 mg crizanlizumabu.
Ostatní jména:
  • SEG101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PK (AUCd15) po 1. dávce
Časové okno: Den 15
Potvrďte vhodné dávkování crizanlizumabu u účastníků ve věku 2 až < 18 let (část A)
Den 15
PD (AUCd15) po 1. dávce
Časové okno: Den 15
Potvrďte vhodné dávkování crizanlizumabu u účastníků ve věku 2 až < 18 let (část A)
Den 15
PK (AUCtau) po vícenásobné dávce
Časové okno: 15. týden
Potvrďte vhodné dávkování Crizanlizumabu u účastníků ve věku 2 až < 18 let
15. týden
PD (AUCtau) po vícenásobné dávce
Časové okno: 15. týden
Potvrďte vhodné dávkování Crizanlizumabu u účastníků ve věku 2 až < 18 let
15. týden
PK (Cmax) po 1. dávce a opakované dávce
Časové okno: 1. týden a 15. týden
Potvrďte vhodné dávkování crizanlizumabu u účastníků ve věku 2 až < 18 let (část A)
1. týden a 15. týden
PK koncentrace před podáním dávky
Časové okno: Týden 1 až 19
Potvrďte vhodné dávkování crizanlizumabu u účastníků ve věku od 6 měsíců do méně než 24 měsíců (část B)
Týden 1 až 19
Frekvence jakýchkoli nežádoucích příhod (AE) jako míra bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 6 měsíců, 2 roky
Bezpečnost crizanlizumabu u účastníků ve věku od 6 měsíců do < 18 let (část A a B)
6 měsíců, 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra událostí Vaso Occlusive Crisis (VOC) vedoucích k návštěvě zdravotní péče na klinice/ER/nemocnici
Časové okno: 6 měsíců, 2 roky
Posoudit dlouhodobou účinnost crizanlizumabu u účastníků ve věku 6 měsíců až < 18 let v době vstupu do studie (část A a B)
6 měsíců, 2 roky
Roční sazba událostí Vaso Occlusive Crisis (VOC) léčených doma (na základě dokumentace poskytovatele zdravotní péče po telefonickém kontaktu s pacientem)
Časové okno: 6 měsíců, 2 roky
Posoudit dlouhodobou účinnost crizanlizumabu u účastníků ve věku 6 měsíců až < 18 let v době vstupu do studie (část A a B)
6 měsíců, 2 roky
Anualizovaná míra každé podkategorie příhody VOC (nekomplikovaná krize bolesti, akutní hrudní syndrom, sekvestrace jater, sekvestrace sleziny, priapismus)
Časové okno: 6 měsíců, 2 roky
Posoudit dlouhodobou účinnost crizanlizumabu u účastníků ve věku 6 měsíců až < 18 let v době vstupu do studie (část A a B)
6 měsíců, 2 roky
Roční sazba hospitalizací a návštěv na pohotovosti (jak celkově, tak související s VOC)
Časové okno: 6 měsíců, 2 roky
Posoudit dlouhodobou účinnost crizanlizumabu u účastníků ve věku 6 měsíců až < 18 let v době vstupu do studie (část A a B)
6 měsíců, 2 roky
Počet dní s roční sazbou ER/hospitalizace (celkové i související s VOC)
Časové okno: 6 měsíců, 2 roky
Posoudit dlouhodobou účinnost crizanlizumabu u účastníků ve věku 6 měsíců až < 18 let v době vstupu do studie (část A a B)
6 měsíců, 2 roky
Roční míra výskytu daktylitidy
Časové okno: 6 měsíců, 2 roky
Posoudit dlouhodobou účinnost crizanlizumabu u účastníků ve věku 6 měsíců až < 18 let v době vstupu do studie (část A a B)
6 měsíců, 2 roky
Počet, závažnost, závažnost a kauzalita hodnocení nežádoucích příhod souvisejících s léčbou a další údaje, které se považují za vhodné.
Časové okno: 6 měsíců, 2 roky
Posoudit další bezpečnostní opatření u účastníků ve věku 6 měsíců až < 18 let v době vstupu do studie
6 měsíců, 2 roky
Absolutní změna od výchozí hodnoty hemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 2 roky
Posoudit další bezpečnostní opatření u účastníků ve věku 6 měsíců až < 18 let v době vstupu do studie
Výchozí stav, 6 měsíců, 2 roky
Imunogenicita: měření protilátek proti crizanlizumabu (ADA).
Časové okno: 1. týden, 3. týden, 15. týden, 27. týden, konec léčby (EOT) (cca 2 roky) a sledování po léčbě (poslední infuze +105 dní)
Posoudit další bezpečnostní opatření u účastníků ve věku 6 měsíců až < 18 let v době vstupu do studie
1. týden, 3. týden, 15. týden, 27. týden, konec léčby (EOT) (cca 2 roky) a sledování po léčbě (poslední infuze +105 dní)
Elektrokardiogram (EKG) v příslušných PK časových bodech
Časové okno: Screening, 7. týden, 11. týden, 15. týden, 27. týden a 51. týden
Posoudit další bezpečnostní opatření u účastníků ve věku 6 měsíců až < 18 let v době vstupu do studie
Screening, 7. týden, 11. týden, 15. týden, 27. týden a 51. týden
Hodnocení růstu a pohlavního zrání (Tannerovo stadium)
Časové okno: Screening, 51. týden a konec léčby (EOT)
Posoudit další bezpečnostní opatření u účastníků ve věku 6 měsíců až < 18 let v době vstupu do studie
Screening, 51. týden a konec léčby (EOT)
Koncentrace PK před dávkou před každou dávkou studovaného léku.
Časové okno: 1. týden, 3. týden, 7. týden, 15. týden, 19. týden, 23. týden, 27. týden, 31. týden, 35. týden, 39. týden, 43. týden, 47. týden a 51.
Charakterizujte dlouhodobou PK a PD crizanlizumabu u účastníků ve věku od 6 měsíců do >18 let
1. týden, 3. týden, 7. týden, 15. týden, 19. týden, 23. týden, 27. týden, 31. týden, 35. týden, 39. týden, 43. týden, 47. týden a 51.
Procento inhibice P-selektinu před podáním dávky
Časové okno: 1. týden, 3. týden, 7. týden, 15. týden, 19. týden, 23. týden, 27. týden, 31. týden, 35. týden, 39. týden, 43. týden, 47. týden a 51.
Charakterizujte dlouhodobou PK a PD crizanlizumabu u účastníků ve věku od 6 měsíců do >18 let
1. týden, 3. týden, 7. týden, 15. týden, 19. týden, 23. týden, 27. týden, 31. týden, 35. týden, 39. týden, 43. týden, 47. týden a 51.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

2. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

23. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSEG101B2201
  • 2017-001747-12 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá odborná komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tyto zkušební údaje jsou v současné době k dispozici podle procesu popsaného na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie (SCD)

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníci
    Zápis na pozvánku
    Včasná kontrola: Rozšířený screening u novorozenců
    Primární hyperoxalurie typu 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilie A | Hemofilie B | Dědičná intolerance fruktózy | Cystická fibróza | Nedostatek faktoru VII | Fenylketonurie | Srpkovitá anémie | Dravetův syndrom | Duchennova svalová dystrofie | Prader-Willi syndrom | Syndrom křehkého X | Chronické granulomatózní onemocnění | Rettův syndrom a další podmínky
    Spojené státy

Klinické studie na Crizanlizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit