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Studio sulla conferma della dose e sulla sicurezza di Crizanlizumab nei pazienti con anemia falciforme pediatrica

31 gennaio 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto per valutare il dosaggio appropriato e valutare la sicurezza di Crizanlizumab, con o senza idrossiurea/idrossicarbamide, in gruppi di età sequenziali e discendenti di pazienti pediatrici con anemia falciforme con crisi vaso-occlusiva

Lo scopo dello studio di Fase 2 CSEG101B2201 è confermare e stabilire un dosaggio appropriato e valutare la sicurezza nei partecipanti pediatrici di età compresa tra 6 mesi e <18 anni con una storia di VOC con o senza HU/HC, che ricevono crizanlizumab per 2 anni. L'efficacia e la sicurezza di crizanlizumab erano già state dimostrate negli adulti con anemia falciforme. L'approccio è quello di estrapolare dalla PK/farmacodinamica (PD) già stabilita nella popolazione adulta. Lo studio è concepito come uno studio di Fase II, multicentrico, in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

119

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

      • Brussel, Belgio, 1000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgio, 1020
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Liege, Belgio, 4000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • BA
      • Salvador, BA, Brasile, 41253-190
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brasile, 14048-900
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brasile, 01232-010
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Monteria, Colombia, 230004
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellin, Antioquia, Colombia, 05001000
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
    • Valle Del Cauca
      • Cali, Valle Del Cauca, Colombia, 760012
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Germania, 50937
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Germania, 69120
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, India, 110029
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
      • Vellore, India, 632001
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440009
        • Completato
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italia, 41124
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italia, 35128
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italia, 10043
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Beirut, Libano, 1107 2020
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tripoli, Libano, 1434
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Muscat, Oman, 123
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, SE5 8AD
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spagna, 07120
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thomas Howard
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sanjay Shah
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrew Campbell
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • John Fort
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne Schaefer
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Completato
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Astrid Kyle Mack
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Radhika Peddinti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Investigatore principale:
          • Matthew M Heeney
        • Contatto:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stacey Rifkin-Zenenberg
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Deepa Manwani
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Rothman
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Beng Fuh
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4399
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Helge D Hartung
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Investigatore principale:
          • Shayla Bergmann
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jeremie Heath Estepp
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Completato
        • Novartis Investigative Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Venee Tubman
    • Aargau
      • Aarau, Aargau, Svizzera, 5001
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Tacchino, 33343
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 2 e <18 anni (il gruppo 3 sarà ampliato per consentire l'arruolamento di pazienti di età compresa tra 6 e <24 mesi (e almeno 7 kg) nella Parte B una volta confermata la dose appropriata in pazienti di età compresa tra 2 e <6 anni partecipanti).
  2. Diagnosi confermata di SCD (qualsiasi genotipo inclusi pazienti HbSS, HbSC, HbSβ0-talassemici, HbSβ+-talassemici e altri) mediante elettroforesi dell'emoglobina o/e cromatografia liquida ad alta prestazione (HPLC) [eseguita localmente]. Si raccomanda la conferma della diagnosi mediante due metodi accettati.
  3. Sperimentato almeno 1 VOC nei 12 mesi precedenti lo screening, come determinato dall'anamnesi. I VOC precedenti devono essersi risolti almeno 7 giorni prima della prima dose nello studio e devono includere tutti i seguenti elementi: a.l'insorgenza di sintomi appropriati (vedere la definizione di VOC nella Sezione 7.2.1.1), b.una visita presso una struttura medica o un operatore sanitario, c.assunzione di oppioidi per via orale/parenterale o FANS per via parenterale
  4. Se riceve HU / HC, L-glutammina o agente stimolante dell'eritropoietina, deve aver ricevuto il farmaco costantemente per almeno 6 mesi prima dello screening e pianificare di continuare a prenderlo alla stessa dose e programma durante lo studio. I pazienti che non hanno ricevuto tali farmaci devono esserne stati fuori per almeno 6 mesi prima dello screening. . Non sono consentite modifiche della dose di HU/HC, L-glutammina o agente stimolante dell'eritropoietina durante la Parte A e, in tal caso, il partecipante accederà direttamente alla Parte B.
  5. Ha ricevuto cure standard adeguate all'età per la SCD, inclusa la profilassi della penicillina, l'immunizzazione pneumococcica e l'educazione dei genitori.
  6. Performance status: Karnofsky ≥ 50% per pazienti di età >10 anni e Lansky ≥ 50 per pazienti di età ≤ 10 anni.
  7. Il paziente deve soddisfare i seguenti valori di laboratorio prima della Settimana 1 Giorno 1: Conta assoluta dei neutrofili ≥1,0 ​​x 109/L, Piastrine ≥75 x 109/L, Emoglobina (Hgb) > 5,5 g/dL
  8. Il paziente deve avere un'adeguata funzionalità renale ed epatica come definito: Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 75 mL/min/1,73 m2 utilizzando la formula di Schwartz, Bilirubina diretta (coniugata) ≤ 2,0 x ULN, Alanina transaminasi (ALT) ≤ 3,0 x ULN,
  9. Doppler transcranico (TCD) per pazienti di età compresa tra 2 e < 16 anni al momento dello screening, con malattia HbSS, HbSβ0-talassemia e HbSD che indicano un basso rischio di ictus (per sperimentatore). Fare riferimento alla Sezione 7.2.2.6 per i dettagli
  10. Consenso/assenso informato scritto, secondo le linee guida locali, firmato dal paziente e/o dai genitori o dal tutore legale prima che venga eseguita qualsiasi procedura di screening correlata allo studio.
  11. Donne in età non fertile o con test di gravidanza su siero negativo allo screening e test di gravidanza sulle urine negativo (dipstick) prima della somministrazione il giorno 1.

Criteri di esclusione:

  1. Storia del trapianto di cellule staminali.
  2. Ha ricevuto prodotti sanguigni entro 30 giorni prima della somministrazione della settimana 1 giorno 1.
  3. Pianificare di partecipare a un programma di trasfusioni croniche (serie di trasfusioni pre-pianificate a scopo profilattico) o sottoporsi a exanguinotrasfusioni/plasmaferesi durante lo studio. Sono consentiti i pazienti che necessitano di trasfusioni episodiche (semplici o di scambio) in risposta a peggioramento dell'anemia o VOC.
  4. Pazienti con disturbi della coagulazione

6. Controindicazione o ipersensibilità a qualsiasi farmaco appartenente a una classe simile a quella del farmaco in studio oa qualsiasi eccipiente della formulazione del farmaco in studio.

7.Storia di grave reazione di ipersensibilità ad altri anticorpi monoclonali, che secondo l'opinione dello sperimentatore può comportare un aumento del rischio di grave reazione all'infusione 8.Ha ricevuto un anticorpo monoclonale o una terapia a base di immunoglobuline entro 6 mesi dallo screening o ha documentato immunogenicità per un precedente anticorpo monoclonale.

9. Ha ricevuto un trattamento attivo in un'altra sperimentazione sperimentale entro 30 giorni (o 5 emivite di quell'agente, a seconda di quale sia maggiore) prima dello screening o prevede di partecipare a un'altra sperimentazione farmacologica sperimentale.

10. Donne in gravidanza o che hanno partorito negli ultimi 90 giorni o che stanno allattando.

11. Qualsiasi storia documentata di ictus clinico o emorragia intracranica, o un reperto neurologico non studiato negli ultimi 12 mesi. Gli infarti silenti (presenti solo all'imaging) non escludono i pazienti dalla partecipazione allo studio.

12. Qualsiasi TCD anormale negli ultimi 12 mesi. 13.Uso di terapia anticoagulante (dosi profilattiche consentite) o terapia antipiastrinica (diversa dall'aspirina) nei 10 giorni precedenti la somministrazione della Settimana 1 Giorno 1.

14.Ricoverato in ospedale entro 7 giorni prima della somministrazione della Settimana 1 Giorno 1. 15.Pianificazione di sottoporsi a un intervento chirurgico importante durante la durata dello studio.

16.Pianificazione di iniziare o terminare HU/HC o L-glutammina durante lo studio (eccetto se necessario per terminare per motivi di sicurezza).

17.Paziente con infezione attiva da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (carica virale rilevabile).

18.Pazienti con nota infezione attiva da epatite B. 19.Pazienti con storia nota di epatite C. 20. Infezione attiva significativa o deficienza immunitaria (compreso l'uso cronico di farmaci immunosoppressori) secondo il parere dello sperimentatore.

21. Malattia maligna. Le eccezioni a questa esclusione includono quanto segue: neoplasie che sono state trattate in modo curativo e non si sono ripresentate entro 2 anni prima del trattamento in studio; qualsiasi carcinoma in situ completamente asportato.

22. Ha una grave malattia mentale o fisica, che, a parere dello Sperimentatore, comprometterebbe la partecipazione allo studio.

23.Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe interferire con la corretta raccolta delle misurazioni richieste per lo studio 24.QTcF a riposo ≥450 msec al pretrattamento (basale) per pazienti di età inferiore a 12 anni e ≥450 msec per i maschi e ≥460 msec per le pazienti di età pari o superiore a 12 anni.

25. Anomalia cardiaca o della ripolarizzazione cardiaca, inclusa una delle seguenti: a. Storia di infarto miocardico (IM), insufficienza cardiaca congestizia incontrollata, angina instabile o bypass coronarico (CABG) nei 6 mesi precedenti l'inizio del trattamento in studio, b. Aritmie cardiache clinicamente significative (ad es. tachicardia ventricolare), blocco di branca sinistro completo, blocco AV di alto grado (blocco bifascicolare, tipo Mobitz II e blocco AV di terzo grado), c. Sindrome del QT lungo, anamnesi familiare di morte improvvisa idiopatica o sindrome congenita del QT lungo (Fattori di rischio per torsione di punta (TdP), inclusa ipokaliemia o ipomagnesiemia non corretta, anamnesi di insufficienza cardiaca o anamnesi di bradicardia clinicamente significativa/sintomatica, incapacità di determinare il QTcF).

26. Donne sessualmente attive che non sono disposte a rispettare un metodo affidabile di controllo delle nascite fino a 15 settimane dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.

28. Non in grado di comprendere e rispettare le istruzioni e i requisiti dello studio.

29. Pazienti che sono un dipendente dello sponsor o dello sperimentatore o comunque dipendenti da loro.

30. I pazienti ricoverati in istituto in forza di provvedimento dell'autorità giudiziaria o amministrativa.

31. I pazienti che hanno ricevuto un precedente trattamento con crizanlizumab e/o altri agenti mirati alla selectina non sono ammessi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Crizanlizumab
SEG101 (crizanlizumab) somministrato il giorno 1 della settimana 1, il giorno 1 della settimana 3 e il giorno 1 di ogni ciclo di 4 settimane
Crizanlizumab (SEG101) è un concentrato per soluzione per infusione, i.v. utilizzo. Fornito in flaconcini monouso da 10 ml ad una concentrazione di 10 mg/ml. Un flaconcino contiene 100 mg di crizanlizumab.
Altri nomi:
  • SEG101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PK (AUCd15) dopo la 1a dose
Lasso di tempo: Giorno 15
Confermare il dosaggio appropriato di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 2 e <18 anni (Parte A)
Giorno 15
PD (AUCd15) dopo la 1a dose
Lasso di tempo: Giorno 15
Confermare il dosaggio appropriato di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 2 e <18 anni (Parte A)
Giorno 15
PK (AUCtau) dopo dose multipla
Lasso di tempo: Settimana 15
Confermare il dosaggio appropriato di Crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 2 e <18 anni
Settimana 15
PD (AUCtau) dopo dose multipla
Lasso di tempo: Settimana 15
Confermare il dosaggio appropriato di Crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 2 e <18 anni
Settimana 15
PK (Cmax) dopo la 1a dose e la dose multipla
Lasso di tempo: Settimana 1 e Settimana 15
Confermare il dosaggio appropriato di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 2 e <18 anni (Parte A)
Settimana 1 e Settimana 15
Concentrazioni PK pre-dose
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 19
Confermare il dosaggio appropriato di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e meno di 24 mesi (Parte B)
Dalla settimana 1 alla settimana 19
Frequenza di eventuali eventi avversi (AE) come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
Sicurezza di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni (Parti A e B)
6 mesi, 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato Eventi di crisi vaso-occlusive (COV) che portano a visite mediche in clinica/pronto soccorso/ospedale
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
6 mesi, 2 anni
Tasso annualizzato Eventi di crisi vaso-occlusive (VOC) trattati a domicilio (sulla base della documentazione dell'operatore sanitario a seguito del contatto telefonico con il paziente)
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
6 mesi, 2 anni
Tasso annualizzato per ogni sottocategoria di evento VOC (crisi dolorosa non complicata, sindrome toracica acuta, sequestro epatico, sequestro splenico, priapismo)
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
6 mesi, 2 anni
Tasso annualizzato di ricoveri e visite di pronto soccorso (sia complessive che correlate a COV)
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
6 mesi, 2 anni
Tasso annualizzato giorni di pronto soccorso/ricovero (sia complessivi che VOC)
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
6 mesi, 2 anni
Tasso annualizzato di eventi di dattilite
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
6 mesi, 2 anni
Valutazioni del numero, della gravità, della gravità e del nesso di causalità degli eventi avversi emersi dal trattamento e altri dati ritenuti appropriati.
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
Valutare altre misure di sicurezza nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e <18 anni al momento dell'ingresso nello studio
6 mesi, 2 anni
Variazione assoluta rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 2 anni
Valutare altre misure di sicurezza nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e <18 anni al momento dell'ingresso nello studio
Basale, 6 mesi, 2 anni
Immunogenicità: misurazione degli anticorpi anti-farmaco (ADA) contro crizanlizumab
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 3, Settimana 15, Settimana 27, Fine del trattamento (EOT) (circa 2 anni) e Follow-up post-trattamento (ultima infusione +105 giorni)
Valutare altre misure di sicurezza nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e <18 anni al momento dell'ingresso nello studio
Settimana 1, Settimana 3, Settimana 15, Settimana 27, Fine del trattamento (EOT) (circa 2 anni) e Follow-up post-trattamento (ultima infusione +105 giorni)
Elettrocardiogramma (ECG) ai punti temporali PK rilevanti
Lasso di tempo: Screening, settimana 7, settimana 11, settimana 15, settimana 27 e settimana 51
Valutare altre misure di sicurezza nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e <18 anni al momento dell'ingresso nello studio
Screening, settimana 7, settimana 11, settimana 15, settimana 27 e settimana 51
Valutazione della crescita e della maturazione sessuale (fase di Tanner)
Lasso di tempo: Screening, settimana 51 e fine del trattamento (EOT)
Valutare altre misure di sicurezza nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e <18 anni al momento dell'ingresso nello studio
Screening, settimana 51 e fine del trattamento (EOT)
Concentrazioni PK pre-dose prima di ciascuna dose del farmaco in studio.
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 3, Settimana 7, Settimana 15, Settimana 19, Settimana 23, Settimana 27, Settimana 31, Settimana 35, Settimana 39, Settimana 43, Settimana 47 e Settimana 51
Caratterizzare PK e PD a lungo termine di crizanlizumab in partecipanti di età compresa tra 6 mesi e > 18 anni
Settimana 1, Settimana 3, Settimana 7, Settimana 15, Settimana 19, Settimana 23, Settimana 27, Settimana 31, Settimana 35, Settimana 39, Settimana 43, Settimana 47 e Settimana 51
Percentuale di inibizione della P-selectina prima della somministrazione
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 3, Settimana 7, Settimana 15, Settimana 19, Settimana 23, Settimana 27, Settimana 31, Settimana 35, Settimana 39, Settimana 43, Settimana 47 e Settimana 51
Caratterizzare PK e PD a lungo termine di crizanlizumab in partecipanti di età compresa tra 6 mesi e > 18 anni
Settimana 1, Settimana 3, Settimana 7, Settimana 15, Settimana 19, Settimana 23, Settimana 27, Settimana 31, Settimana 35, Settimana 39, Settimana 43, Settimana 47 e Settimana 51

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2018

Completamento primario (Stimato)

2 gennaio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

12 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

23 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questi dati dello studio sono attualmente disponibili secondo il processo descritto su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Crizanlizumab

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