- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03474965
Studio sulla conferma della dose e sulla sicurezza di Crizanlizumab nei pazienti con anemia falciforme pediatrica
Uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto per valutare il dosaggio appropriato e valutare la sicurezza di Crizanlizumab, con o senza idrossiurea/idrossicarbamide, in gruppi di età sequenziali e discendenti di pazienti pediatrici con anemia falciforme con crisi vaso-occlusiva
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Numero di telefono: 1-888-669-6682
- Email: novartis.email@novartis.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Numero di telefono: +41613241111
Luoghi di studio
-
-
-
Brussel, Belgio, 1000
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Laeken, Belgio, 1020
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Liege, Belgio, 4000
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BA
-
Salvador, BA, Brasile, 41253-190
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Ribeirao Preto, SP, Brasile, 14048-900
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, SP, Brasile, 01232-010
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Ritirato
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Monteria, Colombia, 230004
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
Antioquia
-
Medellin, Antioquia, Colombia, 05001000
- Ritirato
- Novartis Investigative Site
-
-
Valle Del Cauca
-
Cali, Valle Del Cauca, Colombia, 760012
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris 15, Francia, 75015
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Germania, 13353
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Koeln, Germania, 50937
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Germania, 69120
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
New Delhi, India, 110029
- Ritirato
- Novartis Investigative Site
-
Vellore, India, 632001
- Ritirato
- Novartis Investigative Site
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, India, 440009
- Completato
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
MO
-
Modena, MO, Italia, 41124
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Italia, 35128
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Italia, 10043
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libano, 1107 2020
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Tripoli, Libano, 1434
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Regno Unito, SE1 7EH
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
London, Regno Unito, SE5 8AD
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spagna, 28009
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Spagna, 08035
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
Comunidad Valenciana
-
Valencia, Comunidad Valenciana, Spagna, 46026
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
Islas Baleares
-
Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spagna, 07120
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Christy Patrick
- Numero di telefono: 205-638-9285
- Email: cpatrick@uabmc.edu
-
Investigatore principale:
- Thomas Howard
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Erica Sieber
- Numero di telefono: 602-546-4702
- Email: esieber@phoenixchildrens.com
-
Investigatore principale:
- Sanjay Shah
-
-
California
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- Ritirato
- Novartis Investigative Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Stefanie Jesus Margulies
- Numero di telefono: +1 202 476 5000
- Email: Stefanie.Margulies@childrensnational.org
-
Investigatore principale:
- Andrew Campbell
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Melissa Lingis
- Numero di telefono: 353-273-9120
- Email: Melissa.Lingis@peds.ufl.edu
-
Investigatore principale:
- John Fort
-
Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Nathalie Espinosa
- Numero di telefono: 954-265-5324
- Email: NEspinosa@mhs.net
-
Investigatore principale:
- Anne Schaefer
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Completato
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Kayla Jones
- Numero di telefono: +1 312 227 4811
- Email: KSJones@luriechildrens.org
-
Investigatore principale:
- Astrid Kyle Mack
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Mariel Galvan
- Numero di telefono: 773-702-2084
- Email: mgalvan3@peds.bsd.uchicago.edu
-
Investigatore principale:
- Radhika Peddinti
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Investigatore principale:
- Matthew M Heeney
-
Contatto:
- Erika Tavares
- Numero di telefono: 617-355-7700
- Email: erika.tavares@childrens.harvard.edu
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Ritirato
- Novartis Investigative Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Elana Smilow
- Numero di telefono: 551-996-5437
- Email: elana.smilow@hackensackmeridian.org
-
Investigatore principale:
- Stacey Rifkin-Zenenberg
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Ritirato
- Novartis Investigative Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Jill Fillipelli
- Numero di telefono: 718-741-2384
- Email: jfilipelli@brany.com
-
Investigatore principale:
- Deepa Manwani
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Patrick Barrera
- Numero di telefono: 919-684-1018
- Email: patrick.barrera@duke.edu
-
Investigatore principale:
- Jennifer Rothman
-
Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Melissa Johnson
- Numero di telefono: 252-744-4676
- Email: JOHNSONME16@ECU.EDU
-
Investigatore principale:
- Beng Fuh
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4399
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Julia Sabrick
- Numero di telefono: 267-426-9338
- Email: sabrickj@email.chop.edu
-
Investigatore principale:
- Helge D Hartung
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Investigatore principale:
- Shayla Bergmann
-
Contatto:
- Kreighton M. Milks
- Email: milks@musc.edu
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Olivia McGregor
- Numero di telefono: 901-595-7188
- Email: Olivia.McGregor@stjude.org
-
Investigatore principale:
- Jeremie Heath Estepp
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Completato
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Contatto:
- Batha Tariq
- Numero di telefono: 832-822-1804
- Email: bxtariq1@texaschildrens.org
-
Investigatore principale:
- Venee Tubman
-
-
-
-
Aargau
-
Aarau, Aargau, Svizzera, 5001
- Ritirato
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Adana, Tacchino, 01330
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Mersin, Tacchino, 33343
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 2 e <18 anni (il gruppo 3 sarà ampliato per consentire l'arruolamento di pazienti di età compresa tra 6 e <24 mesi (e almeno 7 kg) nella Parte B una volta confermata la dose appropriata in pazienti di età compresa tra 2 e <6 anni partecipanti).
- Diagnosi confermata di SCD (qualsiasi genotipo inclusi pazienti HbSS, HbSC, HbSβ0-talassemici, HbSβ+-talassemici e altri) mediante elettroforesi dell'emoglobina o/e cromatografia liquida ad alta prestazione (HPLC) [eseguita localmente]. Si raccomanda la conferma della diagnosi mediante due metodi accettati.
- Sperimentato almeno 1 VOC nei 12 mesi precedenti lo screening, come determinato dall'anamnesi. I VOC precedenti devono essersi risolti almeno 7 giorni prima della prima dose nello studio e devono includere tutti i seguenti elementi: a.l'insorgenza di sintomi appropriati (vedere la definizione di VOC nella Sezione 7.2.1.1), b.una visita presso una struttura medica o un operatore sanitario, c.assunzione di oppioidi per via orale/parenterale o FANS per via parenterale
- Se riceve HU / HC, L-glutammina o agente stimolante dell'eritropoietina, deve aver ricevuto il farmaco costantemente per almeno 6 mesi prima dello screening e pianificare di continuare a prenderlo alla stessa dose e programma durante lo studio. I pazienti che non hanno ricevuto tali farmaci devono esserne stati fuori per almeno 6 mesi prima dello screening. . Non sono consentite modifiche della dose di HU/HC, L-glutammina o agente stimolante dell'eritropoietina durante la Parte A e, in tal caso, il partecipante accederà direttamente alla Parte B.
- Ha ricevuto cure standard adeguate all'età per la SCD, inclusa la profilassi della penicillina, l'immunizzazione pneumococcica e l'educazione dei genitori.
- Performance status: Karnofsky ≥ 50% per pazienti di età >10 anni e Lansky ≥ 50 per pazienti di età ≤ 10 anni.
- Il paziente deve soddisfare i seguenti valori di laboratorio prima della Settimana 1 Giorno 1: Conta assoluta dei neutrofili ≥1,0 x 109/L, Piastrine ≥75 x 109/L, Emoglobina (Hgb) > 5,5 g/dL
- Il paziente deve avere un'adeguata funzionalità renale ed epatica come definito: Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 75 mL/min/1,73 m2 utilizzando la formula di Schwartz, Bilirubina diretta (coniugata) ≤ 2,0 x ULN, Alanina transaminasi (ALT) ≤ 3,0 x ULN,
- Doppler transcranico (TCD) per pazienti di età compresa tra 2 e < 16 anni al momento dello screening, con malattia HbSS, HbSβ0-talassemia e HbSD che indicano un basso rischio di ictus (per sperimentatore). Fare riferimento alla Sezione 7.2.2.6 per i dettagli
- Consenso/assenso informato scritto, secondo le linee guida locali, firmato dal paziente e/o dai genitori o dal tutore legale prima che venga eseguita qualsiasi procedura di screening correlata allo studio.
- Donne in età non fertile o con test di gravidanza su siero negativo allo screening e test di gravidanza sulle urine negativo (dipstick) prima della somministrazione il giorno 1.
Criteri di esclusione:
- Storia del trapianto di cellule staminali.
- Ha ricevuto prodotti sanguigni entro 30 giorni prima della somministrazione della settimana 1 giorno 1.
- Pianificare di partecipare a un programma di trasfusioni croniche (serie di trasfusioni pre-pianificate a scopo profilattico) o sottoporsi a exanguinotrasfusioni/plasmaferesi durante lo studio. Sono consentiti i pazienti che necessitano di trasfusioni episodiche (semplici o di scambio) in risposta a peggioramento dell'anemia o VOC.
- Pazienti con disturbi della coagulazione
6. Controindicazione o ipersensibilità a qualsiasi farmaco appartenente a una classe simile a quella del farmaco in studio oa qualsiasi eccipiente della formulazione del farmaco in studio.
7.Storia di grave reazione di ipersensibilità ad altri anticorpi monoclonali, che secondo l'opinione dello sperimentatore può comportare un aumento del rischio di grave reazione all'infusione 8.Ha ricevuto un anticorpo monoclonale o una terapia a base di immunoglobuline entro 6 mesi dallo screening o ha documentato immunogenicità per un precedente anticorpo monoclonale.
9. Ha ricevuto un trattamento attivo in un'altra sperimentazione sperimentale entro 30 giorni (o 5 emivite di quell'agente, a seconda di quale sia maggiore) prima dello screening o prevede di partecipare a un'altra sperimentazione farmacologica sperimentale.
10. Donne in gravidanza o che hanno partorito negli ultimi 90 giorni o che stanno allattando.
11. Qualsiasi storia documentata di ictus clinico o emorragia intracranica, o un reperto neurologico non studiato negli ultimi 12 mesi. Gli infarti silenti (presenti solo all'imaging) non escludono i pazienti dalla partecipazione allo studio.
12. Qualsiasi TCD anormale negli ultimi 12 mesi. 13.Uso di terapia anticoagulante (dosi profilattiche consentite) o terapia antipiastrinica (diversa dall'aspirina) nei 10 giorni precedenti la somministrazione della Settimana 1 Giorno 1.
14.Ricoverato in ospedale entro 7 giorni prima della somministrazione della Settimana 1 Giorno 1. 15.Pianificazione di sottoporsi a un intervento chirurgico importante durante la durata dello studio.
16.Pianificazione di iniziare o terminare HU/HC o L-glutammina durante lo studio (eccetto se necessario per terminare per motivi di sicurezza).
17.Paziente con infezione attiva da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (carica virale rilevabile).
18.Pazienti con nota infezione attiva da epatite B. 19.Pazienti con storia nota di epatite C. 20. Infezione attiva significativa o deficienza immunitaria (compreso l'uso cronico di farmaci immunosoppressori) secondo il parere dello sperimentatore.
21. Malattia maligna. Le eccezioni a questa esclusione includono quanto segue: neoplasie che sono state trattate in modo curativo e non si sono ripresentate entro 2 anni prima del trattamento in studio; qualsiasi carcinoma in situ completamente asportato.
22. Ha una grave malattia mentale o fisica, che, a parere dello Sperimentatore, comprometterebbe la partecipazione allo studio.
23.Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe interferire con la corretta raccolta delle misurazioni richieste per lo studio 24.QTcF a riposo ≥450 msec al pretrattamento (basale) per pazienti di età inferiore a 12 anni e ≥450 msec per i maschi e ≥460 msec per le pazienti di età pari o superiore a 12 anni.
25. Anomalia cardiaca o della ripolarizzazione cardiaca, inclusa una delle seguenti: a. Storia di infarto miocardico (IM), insufficienza cardiaca congestizia incontrollata, angina instabile o bypass coronarico (CABG) nei 6 mesi precedenti l'inizio del trattamento in studio, b. Aritmie cardiache clinicamente significative (ad es. tachicardia ventricolare), blocco di branca sinistro completo, blocco AV di alto grado (blocco bifascicolare, tipo Mobitz II e blocco AV di terzo grado), c. Sindrome del QT lungo, anamnesi familiare di morte improvvisa idiopatica o sindrome congenita del QT lungo (Fattori di rischio per torsione di punta (TdP), inclusa ipokaliemia o ipomagnesiemia non corretta, anamnesi di insufficienza cardiaca o anamnesi di bradicardia clinicamente significativa/sintomatica, incapacità di determinare il QTcF).
26. Donne sessualmente attive che non sono disposte a rispettare un metodo affidabile di controllo delle nascite fino a 15 settimane dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
28. Non in grado di comprendere e rispettare le istruzioni e i requisiti dello studio.
29. Pazienti che sono un dipendente dello sponsor o dello sperimentatore o comunque dipendenti da loro.
30. I pazienti ricoverati in istituto in forza di provvedimento dell'autorità giudiziaria o amministrativa.
31. I pazienti che hanno ricevuto un precedente trattamento con crizanlizumab e/o altri agenti mirati alla selectina non sono ammessi.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Crizanlizumab
SEG101 (crizanlizumab) somministrato il giorno 1 della settimana 1, il giorno 1 della settimana 3 e il giorno 1 di ogni ciclo di 4 settimane
|
Crizanlizumab (SEG101) è un concentrato per soluzione per infusione, i.v.
utilizzo.
Fornito in flaconcini monouso da 10 ml ad una concentrazione di 10 mg/ml.
Un flaconcino contiene 100 mg di crizanlizumab.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
PK (AUCd15) dopo la 1a dose
Lasso di tempo: Giorno 15
|
Confermare il dosaggio appropriato di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 2 e <18 anni (Parte A)
|
Giorno 15
|
PD (AUCd15) dopo la 1a dose
Lasso di tempo: Giorno 15
|
Confermare il dosaggio appropriato di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 2 e <18 anni (Parte A)
|
Giorno 15
|
PK (AUCtau) dopo dose multipla
Lasso di tempo: Settimana 15
|
Confermare il dosaggio appropriato di Crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 2 e <18 anni
|
Settimana 15
|
PD (AUCtau) dopo dose multipla
Lasso di tempo: Settimana 15
|
Confermare il dosaggio appropriato di Crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 2 e <18 anni
|
Settimana 15
|
PK (Cmax) dopo la 1a dose e la dose multipla
Lasso di tempo: Settimana 1 e Settimana 15
|
Confermare il dosaggio appropriato di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 2 e <18 anni (Parte A)
|
Settimana 1 e Settimana 15
|
Concentrazioni PK pre-dose
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 19
|
Confermare il dosaggio appropriato di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e meno di 24 mesi (Parte B)
|
Dalla settimana 1 alla settimana 19
|
Frequenza di eventuali eventi avversi (AE) come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
|
Sicurezza di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni (Parti A e B)
|
6 mesi, 2 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Tasso annualizzato Eventi di crisi vaso-occlusive (COV) che portano a visite mediche in clinica/pronto soccorso/ospedale
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
|
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
|
6 mesi, 2 anni
|
Tasso annualizzato Eventi di crisi vaso-occlusive (VOC) trattati a domicilio (sulla base della documentazione dell'operatore sanitario a seguito del contatto telefonico con il paziente)
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
|
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
|
6 mesi, 2 anni
|
Tasso annualizzato per ogni sottocategoria di evento VOC (crisi dolorosa non complicata, sindrome toracica acuta, sequestro epatico, sequestro splenico, priapismo)
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
|
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
|
6 mesi, 2 anni
|
Tasso annualizzato di ricoveri e visite di pronto soccorso (sia complessive che correlate a COV)
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
|
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
|
6 mesi, 2 anni
|
Tasso annualizzato giorni di pronto soccorso/ricovero (sia complessivi che VOC)
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
|
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
|
6 mesi, 2 anni
|
Tasso annualizzato di eventi di dattilite
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
|
Valutare l'efficacia a lungo termine di crizanlizumab nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al momento dell'ingresso nello studio (Parti A e B)
|
6 mesi, 2 anni
|
Valutazioni del numero, della gravità, della gravità e del nesso di causalità degli eventi avversi emersi dal trattamento e altri dati ritenuti appropriati.
Lasso di tempo: 6 mesi, 2 anni
|
Valutare altre misure di sicurezza nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e <18 anni al momento dell'ingresso nello studio
|
6 mesi, 2 anni
|
Variazione assoluta rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 2 anni
|
Valutare altre misure di sicurezza nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e <18 anni al momento dell'ingresso nello studio
|
Basale, 6 mesi, 2 anni
|
Immunogenicità: misurazione degli anticorpi anti-farmaco (ADA) contro crizanlizumab
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 3, Settimana 15, Settimana 27, Fine del trattamento (EOT) (circa 2 anni) e Follow-up post-trattamento (ultima infusione +105 giorni)
|
Valutare altre misure di sicurezza nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e <18 anni al momento dell'ingresso nello studio
|
Settimana 1, Settimana 3, Settimana 15, Settimana 27, Fine del trattamento (EOT) (circa 2 anni) e Follow-up post-trattamento (ultima infusione +105 giorni)
|
Elettrocardiogramma (ECG) ai punti temporali PK rilevanti
Lasso di tempo: Screening, settimana 7, settimana 11, settimana 15, settimana 27 e settimana 51
|
Valutare altre misure di sicurezza nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e <18 anni al momento dell'ingresso nello studio
|
Screening, settimana 7, settimana 11, settimana 15, settimana 27 e settimana 51
|
Valutazione della crescita e della maturazione sessuale (fase di Tanner)
Lasso di tempo: Screening, settimana 51 e fine del trattamento (EOT)
|
Valutare altre misure di sicurezza nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e <18 anni al momento dell'ingresso nello studio
|
Screening, settimana 51 e fine del trattamento (EOT)
|
Concentrazioni PK pre-dose prima di ciascuna dose del farmaco in studio.
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 3, Settimana 7, Settimana 15, Settimana 19, Settimana 23, Settimana 27, Settimana 31, Settimana 35, Settimana 39, Settimana 43, Settimana 47 e Settimana 51
|
Caratterizzare PK e PD a lungo termine di crizanlizumab in partecipanti di età compresa tra 6 mesi e > 18 anni
|
Settimana 1, Settimana 3, Settimana 7, Settimana 15, Settimana 19, Settimana 23, Settimana 27, Settimana 31, Settimana 35, Settimana 39, Settimana 43, Settimana 47 e Settimana 51
|
Percentuale di inibizione della P-selectina prima della somministrazione
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 3, Settimana 7, Settimana 15, Settimana 19, Settimana 23, Settimana 27, Settimana 31, Settimana 35, Settimana 39, Settimana 43, Settimana 47 e Settimana 51
|
Caratterizzare PK e PD a lungo termine di crizanlizumab in partecipanti di età compresa tra 6 mesi e > 18 anni
|
Settimana 1, Settimana 3, Settimana 7, Settimana 15, Settimana 19, Settimana 23, Settimana 27, Settimana 31, Settimana 35, Settimana 39, Settimana 43, Settimana 47 e Settimana 51
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CSEG101B2201
- 2017-001747-12 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.
Questi dati dello studio sono attualmente disponibili secondo il processo descritto su www.clinicalstudydatarequest.com.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Crizanlizumab
-
Novartis PharmaceuticalsTerminatoAnemia falciformeEmirati Arabi Uniti, Bahrein, Kuwait, Qatar, Arabia Saudita
-
Novartis PharmaceuticalsCompletato
-
Washington University School of MedicineAttivo, non reclutanteCrizanlizumab per il trattamento della vasculopatia retinica con leucoencefalopatia cerebrale (RVCL)RVCL - Vasculopatia retinica Leucoencefalopatia cerebraleStati Uniti
-
Novartis PharmaceuticalsCompletato
-
Johns Hopkins UniversityNovartis; Brigham and Women's Hospital; Socar Research SACompletato
-
Andria FordNovartis PharmaceuticalsReclutamentoAnemia falciformeStati Uniti
-
Novartis PharmaceuticalsReclutamentoAnemia falciformeBelgio, Spagna, Libano, Stati Uniti, Brasile, Francia, Italia, Oman, Tacchino, Germania, Colombia
-
Novartis PharmaceuticalsAttivo, non reclutanteMielofibrosiRegno Unito, Australia, Canada, Svizzera, Olanda, Spagna, Germania, Italia, Tacchino, Federazione Russa, Svezia, Danimarca, Ungheria
-
Children's Hospital Los AngelesNovartisNon ancora reclutamento
-
Novartis PharmaceuticalsA disposizione