소아 낫적혈구병 환자에서 크리잔리주맙의 용량 확인 및 안전성 연구
혈관 폐쇄 위기가 있는 소아 낫적혈구병 환자의 순차적, 내림차순 연령군에서 하이드록시유레아/하이드록시카바마이드 병용 또는 불포함 크리잔리주맙의 적절한 투여량을 평가하고 안전성을 평가하기 위한 2상, 다기관, 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 겸상 적혈구 질환 (SCD) 소아 참가자의 크리 자 글리 주맙에 대한 열린 라벨, 단일 암 연구였습니다.
이 연구는 Part A와 Part B로 구성되었다. Part A에서, 3 개의 연령 그룹에 대한 용량 (아래 그룹 참조)은 먼저 단일 및 다중 용량 (정상 상태) PK 데이터 및 초기 하위 그룹의 주요 안전 데이터에 기초하여 확인되었다. 파트 B에서, 안전성 및 효능은 6 년에서 18 년 사이의 추가 참가자로부터 수집되었다 (그룹 1 및 2 만).
최소 100 명의 참가자가 총 시험에 등록 할 계획이었고, 3 명의 연령 그룹으로 분할되었습니다.
- 그룹 1 (12 세에서 <18 세) : 26 명 이상의 참가자 (파트 A의 ≥8 및 파트 B에서 18 세 이상),
- 그룹 2 (6 세에서 <12 세) : 26 명 이상의 참가자 (파트 A에서 ≥8, 파트 B에서 18 세 이상),
- 그룹 3 (2 ~ <6 세) : 최소 8 명의 참가자 (≥8 파트 A). Crizanlizumab은 첫 번째 투약 후 2 주 후 (즉, I.V. 주입) 1 주 1 일, 1 주 3 일 1 주 및 4 주마다 1 일)). 크리 자 글리 주맙의 초기 용량은 그룹 1 및 그룹 2 파트 A에 대해 5 mg/kg 용량이었다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Heidelberg, 독일, 69120
- Novartis Investigative Site
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Beirut, 레바논, 1107 2020
- Novartis Investigative Site
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Tripoli, 레바논, 1434
- Novartis Investigative Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Childrens National Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Hollywood, Florida, 미국, 33021
- Joe DiMaggio Childrens Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Childrens Healthcare of Atlanta
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Childrens Hosp Boston Dept of Hematology
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New York
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- Childrens Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- East Carolina University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4399
- Childrens Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical Uni of South Carolina
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Childrens Medical Center
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Brussels, 벨기에, 1000
- Novartis Investigative Site
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Laken, 벨기에, 1020
- Novartis Investigative Site
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Liège, 벨기에, 4000
- Novartis Investigative Site
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, 브라질, 41253-190
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14048-900
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 01232-010
- Novartis Investigative Site
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Madrid, 스페인, 28009
- Novartis Investigative Site
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Balearic Islands
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Palma de Mallorca, Balearic Islands, 스페인, 07120
- Novartis Investigative Site
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, 스페인, 08035
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, SE1 7EH
- Novartis Investigative Site
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Muscat, 오만, 123
- Novartis Investigative Site
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PD
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Padua, PD, 이탈리아, 35128
- Novartis Investigative Site
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TO
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Orbassano, TO, 이탈리아, 10043
- Novartis Investigative Site
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Maharashtra
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Nagpur, Maharashtra, 인도, 440009
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- Novartis Investigative Site
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Montería, 콜롬비아, 230004
- Novartis Investigative Site
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Valle del Cauca Department
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Santiago de Cali, Valle del Cauca Department, 콜롬비아, 760012
- Novartis Investigative Site
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Adana, 터키 (Türkiye), 01330
- Novartis Investigative Site
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Mersin, 터키 (Türkiye), 33110
- Novartis Investigative Site
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Paris, 프랑스, 75015
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 2세에서 18세 미만의 남성 또는 여성 환자(그룹 3은 2세에서 6세 미만에서 적절한 용량이 확인되면 파트 B에 6세에서 24개월 미만(및 최소 7kg)의 환자 등록을 허용하도록 확장됩니다. 참가자들).
- SCD(HbSS, HbSC, HbSβ0-지중해빈혈, HbSβ+-지중해빈혈 환자 등을 포함한 모든 유전자형)의 진단은 헤모글로빈 전기영동 또는/및 고성능 액체 크로마토그래피(HPLC)[로컬에서 수행]에 의해 확인되었습니다. 허용되는 두 가지 방법으로 진단을 확인하는 것이 좋습니다.
- 병력에 의해 결정된 스크리닝 이전 12개월 이내에 최소 1개의 VOC를 경험했습니다. 이전 VOC는 연구의 첫 번째 투여 전 최소 7일 전에 해결되어야 하며 다음을 모두 포함해야 합니다. b. 의료 시설 또는 의료 전문가 방문, c. 경구/비경구 오피오이드 또는 비경구 NSAID 수령
- HU/HC, L-글루타민 또는 에리스로포이에틴 자극제를 받는 경우 스크리닝 전 최소 6개월 동안 지속적으로 약물을 받아야 하며 시험 기간 동안 동일한 용량과 일정으로 계속 복용할 계획이어야 합니다. 그러한 약물을 투여받지 않은 환자는 스크리닝 전 최소 6개월 동안 약물을 중단해야 합니다. . 파트 A 동안 HU/HC, L-글루타민 또는 에리스로포이에틴 자극제의 용량 변경은 허용되지 않으며, 이러한 경우 참가자는 파트 B로 바로 입장하게 됩니다.
- 페니실린 예방, 폐렴 구균 예방 접종 및 부모 교육을 포함하여 SCD에 대한 표준 연령에 적합한 치료를 받았습니다.
- 성능 상태: 10세 초과 환자의 경우 Karnofsky ≥ 50%, 10세 미만 환자의 경우 Lansky ≥ 50.
- 환자는 1주차 1일 전에 다음 실험실 수치를 충족해야 합니다: 절대 호중구 수 ≥1.0 x 109/L, 혈소판 ≥75 x 109/L, 헤모글로빈(Hgb) > 5.5g/dL
- 환자는 정의된 대로 적절한 신장 및 간 기능을 가지고 있어야 합니다. 추정 사구체 여과율(eGFR) ≥ 75mL/min/1.73 Schwartz 공식을 사용하는 m2, 직접(결합) 빌리루빈 ≤ 2.0 x ULN, 알라닌 트랜스아미나제(ALT) ≤ 3.0 x ULN,
- HbSS, HbSβ0-지중해빈혈 및 HbSD 질병이 뇌졸중 위험이 낮음을 나타내는 스크리닝 당시 2세에서 16세 미만의 환자에 대한 경두개 도플러(TCD)(조사자당). 자세한 내용은 섹션 7.2.2.6을 참조하십시오.
- 연구 관련 선별 절차가 수행되기 전에 환자 및/또는 부모 또는 법적 보호자가 서명한 현지 지침에 따른 서면 동의서/동의서.
- 가임 가능성이 있는 여성 또는 스크리닝에서 혈청 임신 검사 음성 및 투여 1일 전 음성 소변 임신 검사(딥스틱) 검사를 받은 여성.
제외 기준:
- 줄기 세포 이식의 역사.
- 1주 1일 투약 전 30일 이내에 혈액 제품을 받은 경우.
- 만성 수혈 프로그램(예방 목적으로 미리 계획된 일련의 수혈)에 참여하거나 연구 기간 동안 교환 수혈/혈장 분리술을 받을 계획을 세우십시오. 악화된 빈혈 또는 VOC에 대한 반응으로 간헐적 수혈(단순 또는 교환)이 필요한 환자는 허용됩니다.
- 출혈 장애가 있는 환자
6. 연구 약물과 유사한 계열의 약물 또는 연구 약물 제형의 부형제에 대한 금기 또는 과민증.
7. 다른 단클론 항체에 대한 중증 과민 반응의 이력, 연구자의 의견으로는 심각한 주입 반응의 위험이 증가할 수 있음 8. 스크리닝 6개월 이내에 단클론 항체 또는 면역글로불린 기반 요법을 받았거나 이전 단일 클론 항체.
9. 스크리닝 전 30일(또는 해당 제제의 5 반감기 중 더 큰 기간) 이내에 다른 임상시험에서 활성 치료를 받았거나 다른 임상시험에 참여할 계획이 있는 경우.
10. 임신한 여성 또는 지난 90일 이내에 출산했거나 모유 수유 중인 여성.
11. 지난 12개월 이내에 임상적 뇌졸중 또는 두개내 출혈 또는 조사되지 않은 신경학적 소견의 기록된 병력. 무증상 경색(영상에서만 나타남)은 연구 참여에서 환자를 배제하지 않습니다.
12.지난 12개월 이내에 모든 비정상적인 TCD. 13. 1주차 1일 투여 전 10일 이내에 치료용 항응고제(예방 용량 허용) 또는 항혈소판 요법(아스피린 제외)의 사용.
14. 제1주 투여 1일 전 7일 이내에 입원. 15. 연구 기간 동안 대수술을 받을 계획.
16. 연구 중에 HU/HC 또는 L-글루타민을 시작하거나 종료할 계획(안전상의 이유로 종료해야 하는 경우 제외).
17.활성 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 환자(감지 가능한 바이러스 부하).
18. 활성 B형 간염 감염이 알려진 환자. 19.C형 간염 병력이 있는 환자. 20. 연구자의 견해에 따라 현저한 활동성 감염 또는 면역 결핍(면역억제제의 만성 사용 포함).
21.악성 질환. 이 배제에 대한 예외는 다음을 포함합니다: 치유적으로 치료되었고 연구 치료 전 2년 이내에 재발하지 않은 악성 종양; 완전히 절제된 제자리 암종.
22. 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 위태롭게 할 심각한 정신적 또는 신체적 질병이 있는 경우.
23. 연구자의 의견으로는 연구에 필요한 측정의 성공적인 수집을 방해할 가능성이 있는 모든 상태 남성의 경우 msec, 12세 이상의 여성 환자의 경우 460msec 이상.
25. 다음 중 하나를 포함하는 심장 또는 심장 재분극 이상: a. 연구 치료를 시작하기 전 6개월 이내에 심근경색(MI), 조절되지 않는 울혈성 심부전, 불안정 협심증 또는 관상동맥우회술(CABG)의 병력, b. 임상적으로 유의한 심장 부정맥(예: 심실성 빈맥), 완전 좌각 차단, 고급 방실 차단(이섬유속 차단, Mobitz Type II 및 3도 방실 차단), c. 긴 QT 증후군, 특발성 돌연사의 가족력 또는 선천성 긴 QT 증후군 QTcF).
26. 연구 약물의 마지막 투여 후 15주까지 신뢰할 수 있는 산아제한 방법을 따르기를 꺼리는 성적으로 활동적인 여성.
28. 연구 지침 및 요구 사항을 이해하고 준수할 수 없습니다.
29. 스폰서 또는 조사자의 직원이거나 그들에게 의존하는 환자.
30. 사법 또는 행정 당국의 명령에 따라 시설에 수용된 환자.
31. 이전에 크리잔리주맙 치료 및/또는 기타 셀렉틴 표적 제제를 받은 환자는 허용되지 않습니다. 32. 스크리닝 전 30일 미만 동안 복셀로터를 복용했거나 연구 중에 복셀로터를 복용할 계획인 환자는 허용되지 않습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Crizanlizumab
SEG101 (Crizanlizumab) 5 mg/kg 또는 8 mg/kg i.v.
최대 2 년 동안 4 주주기마다 1 주 1 일, 3 주 3 일 1 일 및 1 주차에 관리됩니다.
크리 자 글리 주맙의 초기 용량은 그룹 1 및 그룹 2 파트 A에 대해 5 mg/kg 용량이었다.
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크리잔리주맙(SEG101)은 정맥주사용 용액 농축액이다.
사용.
10mg/mL 농도의 일회용 10mL 바이알로 제공됩니다.
한 바이알에는 크리잔리주맙 100mg이 들어 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약동학 (PK) : 첫 번째 복용 후 크리 자 글리 주맙의 AUCD15- 파트 A
기간: 1 일 ~ 15 일
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첫 번째 용량 후 시간 제로부터 마지막 측정 가능한 농도 샘플링 시간 (TLAST) (질량 x 시간 X 볼륨 -1)까지의 곡선 아래의 영역.
Crizanlizumab의 혈청 농도에 기초하여 AUCD15를 계산 하였다.
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1 일 ~ 15 일
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약동학 (PK) - 여러 복용량 후 혈청 크리간리 주맙의 auctau- 파트 A- 정상 상태
기간: 15 주차 - 정상 상태
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AUC는 정상 상태 (양 X 시간 x 볼륨 -1)에서 투여 간격 (TAU)의 끝까지 계산되었습니다.
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15 주차 - 정상 상태
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약동학 (PK) - 첫 번째 복용량 및 다중 용량 후 크리간리 주맙의 CMAX- 파트 A- 정상 상태
기간: 1 주차 (첫 번째 복용 후) 및 15 주 (정상 상태)
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단일 또는 다중 용량 투여 후 최대 (피크) 관찰 된 혈청, 약물 농도 (질량 x 부피 -1)
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1 주차 (첫 번째 복용 후) 및 15 주 (정상 상태)
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약력학 (PD) - 첫 번째 복용 후 크리간리 주맙에 대한 P- 셀렉틴 억제 파라미터 - 파트 A -AUCD15
기간: 1 일 ~ 15 일
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AUC는 첫 번째 복용량 후 시간 제로에서 마지막 측정 가능한 농도 샘플링 시간 (TLAST) (질량 x 시간 x 부피 -1)까지의 AUC.
P- 셀렉틴 억제 곡선에 기초하여 AUCD15를 계산 하였다.
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1 일 ~ 15 일
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약력학 (PD) -Crizanlizumab에 대한 P- 셀렉틴 억제 파라미터 - 파트 A- 다중 용량 후 Auctau- 정상 상태
기간: 15 주차 - 정상 상태
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%억제의 AUC는 다수의 용량 후 투약 간격 (TAU)의 끝까지 계산되었다.
Auctau는 P- 셀렉틴 억제 곡선에 기초하여 계산되었다.
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15 주차 - 정상 상태
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안전성 및 내약성의 척도로서 부작용 (AES)의 빈도
기간: 부작용은 연구 치료 종료 주간 103 일 + 치료 후 105 일까지 약 2 년 및 3.25 개월까지 최대 기간까지의 연구 치료 치료의 첫 번째 용량으로부터보고된다.
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부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 :
피험자 또는 임상 조사 주제에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병)
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부작용은 연구 치료 종료 주간 103 일 + 치료 후 105 일까지 약 2 년 및 3.25 개월까지 최대 기간까지의 연구 치료 치료의 첫 번째 용량으로부터보고된다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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클리닉 / 응급실 (ER) / 병원에서 의료 방문으로 이어지는 연간 금리 VASO 폐색 위기 (VOC) 이벤트
기간: 기준선, 1 학년 및 2 학년
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VOC는 통증 위기 및 급성 흉부 증후군 (ACS), 프리아 피즘, 간 또는 비장 격리와 같은 다른 복잡한 위기로 정의됩니다. VOC의 기준 연간화 된 비율은 첫 번째 복용량까지 선별하기 전 지난 12 개월 내에 의료 방문으로 이어지는 VOC의 수로 정의되었습니다. 이 연간 VOC 비율은 VOC의 수를 365로 곱하고 관찰 기간의 일 수로 나누어 계산되었습니다. (부품 A 및 B) |
기준선, 1 학년 및 2 학년
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집에서 치료 된 연간 VASO 폐색 위기 (VOC) 이벤트 (환자와의 전화 연락 후 의료 서비스 제공자의 문서에 따라)
기간: 최대 2 학년
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VOC는 통증 위기 및 급성 흉부 증후군 (ACS), 프리아 피즘, 간 또는 비장 격리와 같은 다른 복잡한 위기로 정의됩니다. 이 연간 VOC 비율은 VOC의 수를 365로 곱하고 관찰 기간의 일 수로 나누어 계산되었습니다. (부품 A 및 B) |
최대 2 학년
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의료 방문으로 이어지는 연간 VASO 폐색 위기 (VOC) 이벤트 - 복잡하지 않은 통증 위기
기간: 최대 2 학년
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VOC는 통증 위기 및 급성 흉부 증후군 (ACS), 프리아 피즘, 간 또는 비장 격리와 같은 다른 복잡한 위기로 정의됩니다. 이 연간 VOC 비율은 VOC의 수를 365로 곱하고 관찰 기간의 일 수로 나누어 계산되었습니다. (부품 A 및 B) 복잡하지 않은 통증 위기는 vaso-occlusive 사건 이외의 통증에 대한 알려진 원인이없는 심각한 통증 에피소드로 정의됩니다. 비경 구 또는 경구 오피오이드 또는 기타 비경 구 진통제로 치료가 필요합니다. 그러나 급성 흉부 증후군, 간 격리, 비장 격리 또는 프리아 피즘으로 분류되지 않습니다. 복잡한 통증 위기의 끝은 급성 통증의 해결으로 간주되어 잔류 통증 (또는 통증이 없음)이 만성적 인 것으로 간주되며 현재의 진통제 요법은이 만성 통증에 대한 것으로 간주됩니다. |
최대 2 학년
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의료 방문으로 이어지는 연간 VASO 폐색 위기 (VOC) 이벤트 - 급성 흉부 증후군
기간: 최대 2 학년
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VOC는 통증 위기 및 급성 흉부 증후군 (ACS), 프리아 피즘, 간 또는 비장 격리와 같은 다른 복잡한 위기로 정의됩니다. 이 연간 VOC 비율은 VOC의 수를 365로 곱하고 관찰 기간의 일 수로 나누어 계산되었습니다. (부품 A 및 B) 급성 흉부 증후군 (ACS)은 폐포 강화와 일치하지만 흉부 X- 레이 (흉부 X- 레이)에 의해 표시되는 바와 같이, 아타 렉실 (checent x-ray)에 의해 제외되는 적어도 하나의 완전한 폐 세그먼트를 포함하는 새로운 폐 침윤의 발견에 기초하여 정의된다. 흉통, 38.5 ° C 이상의 온도, 빈맥, 천명 또는 기침. ACS는 환자가 더 이상 입원하지 않을 때 (ACS 에피소드가 아닌 다른 이유가 아니라면) 위의 추가 징후 또는 증상 중 어느 것도 존재하지 않는 경우 (ACS가 아닌 다른 이유가 아니라면) 해결되는 것으로 간주됩니다. |
최대 2 학년
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집에서 치료되는 연간 VASO 폐색 위기 (VOC) 이벤트 (환자와의 전화 접촉 후 의료 서비스 제공자의 문서에 근거) - 간 격리
기간: 최대 2 학년
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VOC는 통증 위기 및 급성 흉부 증후군 (ACS), 프리아 피즘, 간 또는 비장 격리와 같은 다른 복잡한 위기로 정의됩니다. 이 연간 VOC 비율은 VOC의 수를 365로 곱하고 관찰 기간의 일 수로 나누어 계산되었습니다. (부품 A 및 B) 간 격리는 오른쪽 상부 사분면 통증, 확대 된 간 및 헤모글로빈 농도의 급성 감소 (예 : ~ 2 g/dl의 감소)의 결과에 기초하여 정의됩니다. 급성 간 격리는 오른쪽 상부 사분면 통증이 기준선 (사전 이벤트) 수준으로 되돌아 가고 헤모글로빈이 24 시간 동안 안정되어있을 때 해결 될 것으로 간주됩니다. 집에서 치료 된 간 격리의 VOC 사건이있는 환자는 없었습니다. 따라서 보고서 기준을 충족시키는 관찰은 없었다. |
최대 2 학년
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의료 방문으로 이어지는 연간 금리 VASO 폐색 위기 (VOC) 이벤트 - 비장 격리
기간: 최대 2 학년
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VOC는 통증 위기 및 급성 흉부 증후군 (ACS), 프리아 피즘, 간 또는 비장 격리와 같은 다른 복잡한 위기로 정의됩니다. 이 연간 VOC 비율은 VOC의 수를 365로 곱하고 관찰 기간의 일 수로 나누어 계산되었습니다. (부품 A 및 B) 비장 격리는 왼쪽 상부 사분면 통증, 확대 된 비장 및 헤모글로빈 농도의 급성 감소 (예를 들어, ~ 2 g/dL의 감소)의 결과에 기초하여 정의 된 경우. 왼쪽 상부 사분면 통증이 기준선 (사전 이벤트) 수준으로 돌아오고 헤모글로빈이 24 시간 동안 안정되어있을 때 급성 비장 격리가 해결되는 것으로 간주됩니다. |
최대 2 학년
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의료 방문으로 이어지는 연간 VASO 폐색 위기 (VOC) 이벤트 -Priapism
기간: 최대 2 학년
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VOC는 통증 위기 및 급성 흉부 증후군 (ACS), 프리아 피즘, 간 또는 비장 격리와 같은 다른 복잡한 위기로 정의됩니다. 이 연간 VOC 비율은 VOC의 수를 365로 곱하고 관찰 기간의 일 수로 나누어 계산되었습니다. (부품 A 및 B) Priapism은 최소 30 분 이상 지속되는 원치 않는 고통스러운 음경 발기로 정의됩니다. 급성 프리 아피즘 사건의 끝은 원치 않는 발기가 최소 2 시간 동안 해결되었을 때입니다. |
최대 2 학년
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연간 입원 및 응급실 방문 비율 (ER) 방문 (VOC 관련)
기간: 최대 2 학년
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VOC는 통증 위기 및 급성 흉부 증후군 (ACS), 프리아 피즘, 간 또는 비장 격리와 같은 다른 복잡한 위기로 정의됩니다. 이 비율은 입원 및 응급실 방문 (VOC 관련)에 365를 곱하고 관찰 기간의 일 수로 나누어 계산되었습니다. 유닛은 다음과 같습니다 : 입원 및 응급실 방문. (부품 A 및 B) |
최대 2 학년
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연간 입원 및 응급실 방문 비율 (총)
기간: 최대 2 학년
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VOC는 통증 위기 및 급성 흉부 증후군 (ACS), 프리아 피즘, 간 또는 비장 격리와 같은 다른 복잡한 위기로 정의됩니다. VOC의 기준 연간화 된 비율은 첫 번째 복용량까지 선별하기 전 지난 12 개월 내에 의료 방문으로 이어지는 VOC의 수로 정의되었습니다. 이 비율은 입원 및 응급실 방문 (VOC 관련)에 365를 곱하고 관찰 기간의 일 수로 나누어 계산되었습니다. 유닛은 다음과 같습니다 : 입원 및 응급실 방문. (부품 A 및 B) |
최대 2 학년
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응급실 (ER) / 입원의 연간 일수 (전체 및 VOC 관련)
기간: 1 년과 2 학년
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VOC는 통증 위기 및 급성 흉부 증후군 (ACS), 프리아 피즘, 간 또는 비장 격리와 같은 다른 복잡한 위기로 정의됩니다. VOC의 기준 연간화 된 비율은 첫 번째 복용량까지 선별하기 전 지난 12 개월 내에 의료 방문으로 이어지는 VOC의 수로 정의되었습니다. 이 속도는 ER/입원 일 (전체 및 VOC 관련)을 365로 곱하고 관찰 기간의 일 수로 나누어 계산되었습니다. (부품 A 및 B) |
1 년과 2 학년
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낙하염 사건의 연간 비율
기간: 치료시, 최대 2 학년
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'핸드 피트 증후군'이라고도하는 Dactylitis는 숫자의 통증과 부종뿐만 아니라 손 또는 발의 등을 특징으로하는 급성 혈관-옥 클루 시브 질환의 합병증입니다. 젖소염 사건이있는 환자는 없었습니다. 따라서 보고서 기준을 충족시키는 관찰은 없었다. |
치료시, 최대 2 학년
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헤모글로빈의 기준선에서 절대 변화
기간: 기준선, 27 주, 2 년
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헤모글로빈은 신체를 통해 산소를 운반하는 단백질입니다.
적혈구에 부착하고 신체 전체에 산소를 전달하며 이산화탄소를 폐로 다시 운반합니다.
겸상 적혈구 질환에서, 적혈구는 유전자 돌연변이로 인해 초승달 또는 겸상 적혈구이며, 병에 걸린 적혈구는 혈류를 막아 쇠약 한 통증과 심지어 장기 손상을 유발할 수 있습니다.
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기준선, 27 주, 2 년
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면역 원성 : Crizanlizumab에 대한 항 약물 항체 (ADA)의 측정
기간: 최대 2 학년
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항 마약 항체 (ADA)는 치료제로부터 유발 된 항체이며 면역 원성을 측정하는 데 사용됩니다.
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최대 2 학년
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심전도 (ECG) 평가에서 주목할만한 치료 결과
기간: 기준선, 최대 2 학년
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QTCF = Fridericia의 공식에 의해 수정 된 QTCF = QT 간격 QTCB = 수정 된 QT 간격 Bazett의 공식 QT = QT 간격 Pr = pr 간격 QRS = QRS 간격 RR = RR 간격 HR = 심박수
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기준선, 최대 2 학년
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성장 및 성적인 성숙 평가 (Tanner Stage) - 이상 - 연구 시작일에 사춘기가 지연 될 위험이있는 여성 참가자의 경우
기간: 51 주차
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태너 기준에 따라 평가 된 바와 같이. 회의를 분석 한 참가자의 수는 사춘기를 시작하지 않았으며 연구 시작일 전에 사춘기를 지연시키지 않은 참가자를 말합니다. 암컷의 사춘기가 지연된 사춘기는 13 세까지 Tanner 2 단계 (유방 발달 및 음모 모두)를 얻지 못하거나 15 세 또는 Tanner 2 단계를 달성 한 후 5 년 이내에 미용이없는 것으로 정의됩니다. |
51 주차
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성장 및 성적인 성숙 평가 (Tanner Stage) - 이상 - 연구 시작일에 사춘기가 지연 될 위험이있는 남성 참가자의 경우
기간: 51 주차
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태너 기준에 따라 평가 된 바와 같이. 회의를 분석 한 참가자의 수는 사춘기를 시작하지 않았으며 연구 시작일 전에 사춘기를 지연시키지 않은 참가자를 말합니다. 남성의 사춘기가 지연된 사춘기는 14 세까지 Tanner 2 단계 (생식기 및 음모 모두)를 얻지 못하는 것으로 정의됩니다. |
51 주차
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각각의 연구 약물 복용량 전 크리조 글리 주맙의 PK 전용 농도 - 파트 a
기간: 주 3, 7 주, 11 주, 15 주, 19 주, 23 주, 27 주, 주 31 주, 3 주, 39 주, 주 43 주, 47 주 및 51 주 (1 일, 0 시간 (사전 복용))
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주 3, 7 주, 11 주, 15 주, 19 주, 23 주, 27 주, 주 31 주, 3 주, 39 주, 주 43 주, 47 주 및 51 주 (1 일, 0 시간 (사전 복용))
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각각의 연구 약물 복용량 전 크리조 글리 주맙의 PK 전용 농도 - 부품 A 및 B
기간: 주 3, 7 주, 7 주, 15 주, 19 주, 23 주, 27 주, 31 주, 3 주 35 주, 주 39 주, 43 주, 47 주 및 51 주 (0 시간 (사전 복용))
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주 3, 7 주, 7 주, 15 주, 19 주, 23 주, 27 주, 31 주, 3 주 35 주, 주 39 주, 43 주, 47 주 및 51 주 (0 시간 (사전 복용))
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투여 전 크리 자 글리 주맙의 P- 셀렉틴 억제 백분율 - 파트 A
기간: 3 주, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (1 일, 0 시간 (사전 복용))
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크리간리 주맙의 PD 마커는 인간 혈청 샘플을 사용한 표면 플라즈몬 공명 분석에 의해 측정 된 생체 외 P- 셀렉틴 억제이다.
혈청 샘플 중 크리 얀리 주맙은 스파이크 된 PSEL-IG (IG에 결합 된 P- 셀렉틴)에 결합하고 PSGL1 펩티드에 대한 그의 결합을 억제한다.
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3 주, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (1 일, 0 시간 (사전 복용))
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투약 전 크리 자 글리 주맙의 P- 셀렉틴 억제 - 파트 A 및 B
기간: 3 주, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (1 일, 0 시간 (사전 복용))
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크리간리 주맙의 PD 마커는 인간 혈청 샘플을 사용한 표면 플라즈몬 공명 분석에 의해 측정 된 생체 외 P- 셀렉틴 억제이다.
혈청 샘플 중 크리 얀리 주맙은 스파이크 된 PSEL-IG (IG에 결합 된 P- 셀렉틴)에 결합하고 PSGL1 펩티드에 대한 그의 결합을 억제한다.
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3 주, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (1 일, 0 시간 (사전 복용))
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연구 치료와 관련된 바람직한 용어에 의한 부작용
기간: 부작용은 연구 치료 종료 주간 103 일 + 치료 후 105 일까지 약 2 년 및 3.25 개월까지 최대 기간까지의 연구 치료 치료의 첫 번째 용량으로부터보고된다.
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부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 :
피험자 또는 임상 조사 주제에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병)
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부작용은 연구 치료 종료 주간 103 일 + 치료 후 105 일까지 약 2 년 및 3.25 개월까지 최대 기간까지의 연구 치료 치료의 첫 번째 용량으로부터보고된다.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CSEG101B2201
- 2017-001747-12 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 전문가 패널이 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터는 현재 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 프로세스에 따라 사용할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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크리잔리주맙에 대한 임상 시험
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Washington University School of Medicine완전한
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Novartis Pharmaceuticals모병겸상 적혈구 질환미국, 레바논, 독일, 스페인, 이탈리아, 프랑스, 콜롬비아, 오만, 벨기에, 브라질, 터키 (Türkiye)
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Novartis Pharmaceuticals종료됨골수 섬유증영국, 호주, 캐나다, 네덜란드, 스페인, 스위스, 독일, 이탈리아, 칠면조, 러시아 연방, 스웨덴, 덴마크, 헝가리
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Novartis Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로낫적혈구병(SCD)미국, 영국, 독일, 스페인, 벨기에, 그리스, 프랑스, 이탈리아, 요르단, 인도, 핀란드, 캐나다, 남아프리카, 브라질, 레바논, 파나마, 네덜란드, 콜롬비아, 오만, 터키 (Türkiye), 가나
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Novartis Pharmaceuticals모병겸상 적혈구 질환미국, 케냐, 우간다, 콜롬비아, 브라질