Allogeeniset ABCB5-positiiviset limbaalikantasolut LSCD:n hoitoon
torstai 6. lokakuuta 2022 päivittänyt: RHEACELL GmbH & Co. KG
Interventio, avoin, monikeskusvaiheinen I/IIa kliininen tutkimus allogeenisten ABCB5-positiivisten limbaalisten kantasolujen (LSC2) nousevien annosten turvallisuuden ja tehokkuuden tutkimiseksi raajan kantasolupuutoksen (LSCD) hoidossa
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on tutkia (seuraamalla uudissuonittumista ja epiteelivaurioita) enintään neljän tutkimuslääkevalmisteen (IMP) LSC2 annoksen tehoa paikallisesti annosteltuna LSCD-potilaiden kohdesilmään.
Lisäksi tutkitaan IMP:n turvallisuutta käytön aikana ja sen jälkeen (seuraamalla haittavaikutuksia [AE]).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on interventiotutkimus, avoin, vaiheen I/IIa kliininen tutkimus, jossa tutkitaan enintään neljän LSCD-potilaiden kohdesilmään paikallisesti annetun IMP-annoksen tehoa ja turvallisuutta. Potilaita hoidetaan enintään neljässä nousevassa annosryhmässä.
Allogeeninen tutkimustuote LSC2 sisältää ABCB5-positiivisia limbaalikantasoluja (kadaveristen luovuttajien sarveiskalvon reunoista, kasvatettu ex vivo, eristetty ja tallennettu luovuttajasolupankkiin).
IMP levitetään kohdesilmään. Ennen levitystä sidekalvon pannus poistetaan yleis- tai paikallispuudutuksessa.
Potilaiden tehoa seurataan 1 vuoden ajan. IMP:n tehokkuutta seurataan arvioimalla neovaskularisaatiota ja epiteelivaurioita.
LSC2:n pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi sisältyy yksi seurantakäynti 24. kuukaudessa IMP-hakemuksen jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
16
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Universitäts-Klinikum Heidelberg, Kopfklinik
-
Jena, Saksa, 07747
- Universitäts-Klinikum Jena, Augenklinik
-
Köln, Saksa, 50937
- Universitäts-Klinikum Köln, Augenklinik
-
Mainz, Saksa, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz, Augenklinik und Poliklinik
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 81 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18–85-vuotiaat mies- tai naispotilaat
- Potilaat, joilla on sekundaarinen molemminpuolinen tai yksipuolinen LSCD (vamma, joka aiheutti LSCD:n vähintään 6 kuukautta ennen sisällyttämistä)
- Neovaskularisaatio: Vähintään 2 kvadrantin verisuonen tunkeutuminen, keskussarveiskalvo mukana
- Potilaat ymmärtävät toimenpiteen luonteen ja antavat kirjallisen suostumuksen ennen kliinistä tutkimusta
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti vierailulla 1
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä kliinisen tutkimuksen aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Heikentynyt silmäluomien liikkuvuus ja/tai symblepharon; potilas voidaan seuloa uudelleen asianmukaisen hoidon jälkeen
- Silmäluomen väärinasennon esiintyminen; potilas voidaan seuloa uudelleen asianmukaisen hoidon jälkeen
- Aktiivinen paikallinen silmä- tai systeeminen infektio ja/tai tulehdus. Potilas voidaan seuloa uudelleen, kun infektio ja/tai tulehdus on ratkaistu.
- Kasvainsairaudet tai kasvainsairaushistoria
- Aktiivinen silmän neoplastinen sairaus (poissulkeminen perustuu tutkijan arvioon)
- Sarveiskalvon eroosio tai haavauma on suurempi kuin 4 mm2; joka vastaa alle 95 % jatkuvasta sarveiskalvon epiteelistä. Potilas voidaan seuloa uudelleen, kun eroosio tai haavauma on hävinnyt (≤ 4 mm2).
- Positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) 1 ja/tai 2 (diagnoosoitu serologisella testillä)
- Kliinisesti merkittävä tai epästabiili samanaikainen sairaus tai muut kliiniset vasta-aiheet kantasolusiirrolle
- Glaukooman historia
Vasta-aiheet tutkimukseen liittyville toimenpiteille/aineille, mukaan lukien
- Kirurginen toimenpide (esim. sidekalvon pannusten poistaminen)
- Piilolinssikomplikaatiot, jotka johtuvat piilolinssien käytöstä ehdotetussa tutkimuksessa (perustuu Efron Grading -asteikkoon piilolinssikomplikaatioiden standardin kliinisen vertailun perusteella)
- Kyynelerityksen puutos määritetty Schirmerin testillä
- Allergia, herkkyys tai intoleranssi IMP:n komponenteille/apuaineille/protokollan mukaan ennalta suunnitellut samanaikaiset lääkkeet
- Sidekalvon arpeutuminen fornixin lyhentämisellä
- Yleisanestesia (jos yleisanestesia tarvitaan) tai paikallispuudutus
- Immunosuppressio (joka on pakollinen samanaikainen hoito)
- Silmänsisäinen paine (IOP) ≥30 mm Hg
- Aivohalvauksen tai ohimenevien iskeemisten kohtausten historia tai kliiniset merkit
- Aktiiviset tai epäillyt silmä- tai periokulaariset infektiot
- Aktiivinen tai epäilty silmänsisäinen tulehdus
- Muut kliiniset vasta-aiheet IMP-sovellukselle (poissulkeminen perustuu tutkijan harkintaan)
- Nykyinen tai aiempi (30 päivän sisällä ilmoittautumisesta) hoito toisella tutkittavalla lääkevalmisteella tai osallistuminen ja/tai seuranta toiseen kliiniseen tutkimukseen
- Aikaisempi osallistuminen tähän kliiniseen tutkimukseen (paitsi seulonnan epäonnistuminen sisällyttamiskriteerin 2 ja/tai poissulkemiskriteerin 1 ja/tai 2 ja/tai 3 ja/tai 6 vuoksi)
- Tunnettu alkoholin, huumeiden tai lääkkeiden väärinkäyttö
- Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan protokollan vaatimuksia
- Imettävät naiset
- Todisteet kaikista muista lääketieteellisistä tiloista (kuten psykiatrinen sairaus, fyysinen tutkimus tai laboratoriolöydökset), jotka voivat häiritä suunniteltua hoitoa, vaikuttaa potilaan hoitomyöntyvyyteen tai asettaa potilaan suureen hoitoon liittyvien komplikaatioiden riskiin
- Sponsorin työntekijät tai tutkijan työntekijät tai sukulaiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LSC2; 7,5 x 10^4 solua
Kerta-annos LSC2:ta, 7,5 x 10^4 solua potilasta kohti
|
IMP:n paikallinen käyttö kohdesilmään
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: LSC2; 3,0 x 10^5 solua
Kerta-annos LSC2:ta, 3,0 x 10^5 solua potilasta kohti
|
IMP:n paikallinen käyttö kohdesilmään
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: LSC2; 8,0 x 10^5 solua
Kerta-annos LSC2:ta, 8,0 x 10^5 solua potilasta kohti
|
IMP:n paikallinen käyttö kohdesilmään
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: LSC2; 1,2 x 10^6 solua
Kerta-annos LSC2:ta, 1,2 x 10^6 solua potilasta kohti
|
IMP:n paikallinen käyttö kohdesilmään
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasteprosentti 12 kuukauden kuluttua IMP-hakemuksesta
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Vastausprosentti 12 kuukauden kuluttua IMP-hakemuksen tekemisestä, jossa vastaus määritellään seuraavasti:
|
Kuukausi 12
|
|
Haittatapahtuman (AE) esiintymisen arviointi
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta.
|
Kaikki kliinisen tutkimuksen aikana ilmenevät haittavaikutukset rekisteröidään, dokumentoidaan ja arvioidaan.
|
Jopa 24 kuukautta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasteprosentti 3 kuukauden kuluttua IMP-hakemuksesta
Aikaikkuna: Kuukausi 3
|
Vastausprosentti 3 kuukauden kuluttua IMP-hakemuksen tekemisestä, kun vastaus määritellään seuraavasti:
|
Kuukausi 3
|
|
Neovaskularisaatio
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 12, kuukausi 6 ja 12
|
Sarveiskalvon uudissuonittumisen arvioidaan olevan "ei mitään" (ei tunkeutumista verisuoniin), "lievä" (1 kvadrantin tunkeutuminen verisuoniin, ilman sarveiskalvon keskushermostoa), "kohtalainen" (1 kvadrantin tunkeutuminen verisuoniin, jossa sarveiskalvon tunkeutuminen keskuskalvoon tai verta 2 tai 3 kvadrantin verisuonen tunkeutuminen, sarveiskalvon keskushermoston kanssa tai ilman) tai "voimakas" (verisuoneen tunkeutuminen kaikkiin kvadranteihin, keskuskalvon kanssa tai ilman).
|
Perustaso, viikko 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 12, kuukausi 6 ja 12
|
|
Epiteelin viat
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, 4, 6, kuukausi 3, 6 ja 12
|
Epiteelivauriot arvioidaan "ei yhtään" (sarveiskalvon eroosiota tai haavaumaa ei ole (sarveiskalvon haavat ovat kiinni) tai "lievyt" (minimaalinen pinnallinen värjäytyminen) tai "kohtalainen" (halkaisijaltaan enintään 2 mm:n tiheä sulava värjäytyminen) tai " vahva" (halkaisijaltaan yli 2 mm tiheä sulautuva värjäytyminen) fluoreseiinivärjäyksen avulla.
|
Lähtötilanne, viikko 2, 4, 6, kuukausi 3, 6 ja 12
|
|
Silmän oireet kipu, valonarkuus, polttaminen
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2, 4, 6, 12, kuukausi 6 ja 12
|
Valonarkuus ja polttaminen arvioidaan "ei valittamista" (aste 0), "lievä" (aste 1), "kohtalainen" (aste 2) tai "vaikea" (aste 3). Potilas arvioi kivun käyttämällä 11 pisteen numeerista luokitusasteikkoa, joka vaihtelee välillä ei kipua (nolla) ja pahin kuviteltavissa oleva kipu (kymmenen). |
Perustaso, viikko 2, 4, 6, 12, kuukausi 6 ja 12
|
|
Silmän tulehdus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2, 4, 6, 12, kuukausi 6 ja 12
|
Tulehduksen arviointi luokitellaan olemassa olevaksi (kyllä) tai ei-olemattomaksi (ei).
|
Perustaso, viikko 2, 4, 6, 12, kuukausi 6 ja 12
|
|
Sarveiskalvon sameus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2, 4, 6, 12, kuukausi 6 ja 12
|
Sarveiskalvon samentumisen arvioidaan olevan "ei mitään" (ei sarveiskalvon samentumista), "lievä" (sarveiskalvon samentumista enintään 1 kvadrantissa, ilman sarveiskalvon keskushermostoa), "kohtalainen" (sarveiskalvon sameneminen 1 kvadrantissa, sarveiskalvon keskushermosto tai sarveiskalvon samentuminen 2 tai 3 kvadrantissa, sarveiskalvon keskushermoston kanssa tai ilman) tai "voimakas" (sarveiskalvon sameneminen kaikissa neljänneksissä, sarveiskalvon keskushermoston kanssa tai ilman). Densitometriset Pentacam®-lisämittaukset ovat valinnaisia. Seuraavien renkaan muotoisten sarveiskalvosegmenttien opasiteettiarvot tallennetaan:
|
Perustaso, viikko 2, 4, 6, 12, kuukausi 6 ja 12
|
|
Näöntarkkuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2, 4, 6, 12, kuukausi 6 ja 12
|
Näön selkeys.
|
Perustaso, viikko 2, 4, 6, 12, kuukausi 6 ja 12
|
|
Elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, kuukausi 12
|
Elämänlaatua koskeva kyselylomake (visuaalinen toimintakysely-25 [VFQ-25]) kyselyyn vastataan.
|
Perustaso, viikko 12, kuukausi 12
|
|
Lääkärintarkastus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, kuukausi 12
|
Täydellinen fyysinen tutkimus suoritetaan viikolla 12, ja epänormaalit fyysisen tarkastuksen tulokset arvioidaan ja raportoidaan haittavaikutuksina.
|
Perustaso, viikko 12, kuukausi 12
|
|
Tonometria
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 1, 3, 7 ja 12
|
Lähtötilanne, viikko 1, 3, 7 ja 12
|
|
|
Elintoiminnot: Kehonlämpö lähtötilanteessa, viikko 12, kuukausi 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, kuukausi 12
|
Kehon lämpötila lähtötilanteessa, viikolla 12 ja kuukaudella 12 arvioidaan.
|
Perustaso, viikko 12, kuukausi 12
|
|
Elintoiminnot: Verenpaine lähtötilanteessa, viikko 12, kuukausi 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, kuukausi 12
|
Verenpaine lähtötilanteessa, viikolla 12 ja kuukaudella 12 mitataan.
|
Perustaso, viikko 12, kuukausi 12
|
|
Elintoiminnot: Syke lähtötilanteessa, viikko 12, kuukausi 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, kuukausi 12
|
Syke lähtötilanteessa, viikolla 12 ja kuukaudella 12 arvioidaan.
|
Perustaso, viikko 12, kuukausi 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Gerd U. Auffarth, Prof.Dr.med., Universitäts-Klinikum Heidelberg, Kopfklinik, Heidelberg, Germany
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 4. heinäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 14. toukokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. toukokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 8. kesäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 7. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- LSC2-II-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .