LSCD 치료를 위한 동종 ABCB5 양성 윤부 줄기세포
2022년 10월 6일 업데이트: RHEACELL GmbH & Co. KG
윤부 줄기 세포 결핍증(LSCD) 치료를 위한 동종이계 ABCB5 양성 윤부 줄기 세포(LSC2)의 용량 증량의 안전성과 효능을 조사하기 위한 중재적, 공개 라벨, 다기관 I/IIa상 임상 시험
이 임상 시험의 목적은 LSCD 환자의 표적 눈에 국소적으로 투여된 조사 의약품(IMP) LSC2의 최대 4회 용량의 효능(신생혈관형성 및 상피 결함을 모니터링함으로써)을 조사하는 것입니다.
추가로, 적용 동안 및 적용 후 IMP의 안전성을 조사할 것이다(부작용[AE]를 모니터링함으로써).
연구 개요
상세 설명
이것은 LSCD 환자의 표적 눈에 국소적으로 투여된 최대 4회 용량의 IMP의 효능과 안전성을 조사하기 위한 중재적 공개 라벨 I/IIa상 임상 시험입니다. 환자는 최대 4개의 오름차순 용량 그룹으로 치료받게 됩니다.
동종 연구 제품 LSC2는 ABCB5-양성 윤부 줄기 세포(시체 기증자의 각막 가장자리로부터, 생체외에서 확장되고, 분리되어 기증자 세포 은행에 저장됨)를 포함합니다.
IMP는 대상 눈에 적용됩니다. 적용 전에 전신 또는 국소 마취하에 결막 판누스를 제거합니다.
환자는 1년 동안 효능에 대해 추적 관찰될 것입니다. IMP의 효능은 혈관신생 및 상피 결함을 평가하여 모니터링할 것입니다.
LSC2의 장기 안전성을 평가하기 위해 IMP 적용 후 24개월에 1회의 후속 방문이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
16
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Heidelberg, 독일, 69120
- Universitäts-Klinikum Heidelberg, Kopfklinik
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Jena, 독일, 07747
- Universitäts-Klinikum Jena, Augenklinik
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Köln, 독일, 50937
- Universitäts-Klinikum Köln, Augenklinik
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Mainz, 독일, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz, Augenklinik und Poliklinik
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세에서 85세 사이의 남성 또는 여성 환자
- 2차 양측 또는 일측 LSCD 환자(포함 전 최소 6개월 전에 LSCD를 유발한 부상)
- 혈관 신생: 중심 각막이 침범된 상태에서 최소 2사분면의 혈관 침투
- 환자는 절차의 특성을 이해하고 임상 시험 절차에 앞서 서면 동의서를 제공합니다.
- 가임기 여성은 방문 1에서 혈액 임신 검사가 음성이어야 합니다.
- 가임 여성은 임상 시험 기간 동안 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 손상된 눈꺼풀 이동성 및/또는 눈꺼풀; 환자는 적절한 치료를 받은 후 재검진을 받을 수 있습니다.
- 눈꺼풀 위치 이상; 환자는 적절한 치료를 받은 후 재검진을 받을 수 있습니다.
- 활성 국소 안구 또는 전신 감염 및/또는 염증. 감염 및/또는 염증이 해결된 후 환자를 다시 선별할 수 있습니다.
- 종양 질환 또는 종양 질환의 병력
- 활동성 눈 종양 질환(제외는 연구자의 평가를 기반으로 함)
- 각막 미란 또는 궤양이 4mm2보다 큽니다. 연속 각막 상피의 95% 미만에 해당합니다. 미란 또는 궤양이 해결된 후(≤ 4mm2) 환자를 다시 검사할 수 있습니다.
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 1 및/또는 2 양성(혈청학적 검사로 진단)
- 줄기 세포 이식에 대한 임상적으로 중요하거나 불안정한 동시 질환 또는 기타 임상 금기 사항
- 녹내장의 역사
다음을 포함하는 시험 관련 절차/물질에 대한 금기 사항
- 수술 절차(예: 결막 판누스 제거)
- 제안된 시험에서 콘택트렌즈 사용으로 인한 콘택트렌즈 합병증(콘택트렌즈 합병증에 대한 표준 임상 참조를 위한 Efron 등급 척도 기준)
- Schirmer 검사로 결정되는 눈물 분비 결핍
- IMP의 성분/부형제에 대한 알레르기, 민감성 또는 불내성/프로토콜에 따라 사전 계획된 병용 약물
- fornix 단축을 동반한 결막 반흔
- 전신마취(전신마취가 필요한 경우) 또는 국소마취
- 면역억제(필수 병용 요법임)
- ≥30mmHg의 안압(IOP)
- 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작의 병력 또는 임상 징후
- 활동성 또는 의심되는 안구 또는 안구 주위 감염
- 활동성 또는 의심되는 안내 염증
- IMP 적용에 대한 추가 임상적 금기 사항(제외는 조사자의 판단에 따라 결정됨)
- 다른 IMP를 사용한 현재 또는 이전(등록 후 30일 이내) 치료, 또는 다른 임상 시험에 참여 및/또는 후속 조치 중
- 이 임상 시험에 대한 이전 참여(포함 기준 2 및/또는 제외 기준 1 및/또는 2 및/또는 3 및/또는 6으로 인한 선별 실패 제외)
- 알려진 알코올, 약물 또는 의약품 남용
- 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 않거나 준수할 수 없는 환자
- 수유 여성
- 계획된 치료를 방해하거나 환자의 순응도에 영향을 미치거나 치료와 관련된 합병증의 위험이 높은 환자를 배치할 수 있는 기타 의학적 상태(예: 정신 질환, 신체 검사 또는 실험실 소견)의 증거
- 후원자의 직원 또는 조사자의 직원 또는 친척
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: LSC2; 7.5 x 10^4 셀
LSC2 단일 용량, 환자당 7.5 x 10^4 세포
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대상 눈에 IMP의 국소 적용
다른 이름들:
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실험적: LSC2; 3.0 x 10^5 셀
LSC2 단일 용량, 환자당 3.0 x 10^5 세포
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대상 눈에 IMP의 국소 적용
다른 이름들:
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실험적: LSC2; 8.0 x 10^5 셀
LSC2 단일 용량, 환자당 8.0 x 10^5 세포
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대상 눈에 IMP의 국소 적용
다른 이름들:
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실험적: LSC2; 1.2 x 10^6 셀
LSC2 단일 용량, 환자당 1.2 x 10^6 세포
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대상 눈에 IMP의 국소 적용
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IMP 신청 후 12개월 응답률
기간: 12월
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IMP 적용 후 12개월의 응답률, 여기서 응답은 다음과 같이 정의됩니다.
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12월
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부작용(AE) 발생 평가
기간: 최대 24개월.
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임상 시험 중에 발생하는 모든 AE는 등록, 문서화 및 평가됩니다.
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최대 24개월.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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IMP 신청 후 3개월 응답률
기간: 3개월
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IMP 적용 후 3개월 후 응답률, 여기서 응답은 다음과 같이 정의됩니다.
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3개월
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혈관신생
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 12주, 6개월 및 12개월
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각막 혈관신생은 "없음"(혈관 침투 없음), "경증"(중앙 각막 침범 없이 1사분면의 혈관 침투), "보통"(중앙 각막 침범 또는 혈액과 함께 1사분면의 혈관 침투)로 평가됩니다. 2 또는 3 사분면의 혈관 침투, 중앙 각막 침범 여부와 관계 없음) 또는 "강함"(중앙 각막 침범 여부에 관계없이 모든 사분면의 혈관 침투).
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기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 12주, 6개월 및 12개월
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상피 결함
기간: 기준선, 2, 4, 6주, 3, 6, 12개월
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상피 결함은 "없음"(각막 미란 또는 궤양이 없음(각막 상처가 닫힘)) 또는 "경미함"(최소 표면 염색) 또는 "보통"(최대 직경 2mm의 조밀한 유착 염색) 또는 " 강한"(직경 2 mm 이상의 조밀한 유착 염색)을 플루오레세인 염색법으로 염색합니다.
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기준선, 2, 4, 6주, 3, 6, 12개월
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통증, 광 공포증, 작열감의 안구 증상
기간: 기준선, 2주, 4주, 6주, 12주, 6개월 및 12개월
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눈부심과 작열감은 "불만 없음"(0등급), "가벼움"(1등급), "보통"(2등급) 또는 "심각함"(3등급)으로 평가됩니다. 통증 평가는 통증 없음(0)과 상상할 수 있는 최악의 통증(10) 사이 범위의 11점 숫자 등급 척도를 사용하여 환자가 수행합니다. |
기준선, 2주, 4주, 6주, 12주, 6개월 및 12개월
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안구 염증
기간: 기준선, 2주, 4주, 6주, 12주, 6개월 및 12개월
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염증 평가는 존재(예) 또는 존재하지 않음(아니오)으로 분류됩니다.
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기준선, 2주, 4주, 6주, 12주, 6개월 및 12개월
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각막 혼탁
기간: 기준선, 2주, 4주, 6주, 12주, 6개월 및 12개월
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각막 혼탁은 "없음"(각막 혼탁 없음), "경증"(중앙 각막 침범 없이 최대 1사분면의 각막 혼탁), "보통"(1사분면의 각막 혼탁, 중앙 각막 침범 또는 각막 혼탁 포함)으로 평가됩니다. 2 또는 3 사분면, 중앙 각막 침범 여부와 관계없이) 또는 "강함"(중앙 각막 침범 유무에 관계없이 모든 사분면의 각막 혼탁). 추가적인 Densitometric Pentacam® 측정은 옵션입니다. 다음 링 모양 각막 세그먼트의 불투명도 값이 기록됩니다.
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기준선, 2주, 4주, 6주, 12주, 6개월 및 12개월
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시력
기간: 기준선, 2주, 4주, 6주, 12주, 6개월 및 12개월
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시야의 선명도.
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기준선, 2주, 4주, 6주, 12주, 6개월 및 12개월
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삶의 질 평가
기간: 기준선, 12주차, 12개월차
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삶의 질(시각 기능 설문지-25[VFQ-25]) 응답할 설문지.
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기준선, 12주차, 12개월차
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신체 검사
기간: 기준선, 12주차, 12개월차
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12주차에 전체 신체 검사를 실시하고 비정상적인 신체 검사 결과를 평가하고 AE로 보고합니다.
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기준선, 12주차, 12개월차
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안압계
기간: 기준선, 1주, 3주, 7주 및 12주
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기준선, 1주, 3주, 7주 및 12주
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활력 징후: 기준선, 12주차, 12개월차 체온
기간: 기준선, 12주차, 12개월차
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기준선, 12주 및 12개월에 체온을 평가합니다.
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기준선, 12주차, 12개월차
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활력 징후: 베이스라인의 혈압, 12주차, 12개월차
기간: 기준선, 12주차, 12개월차
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기준선, 12주 및 12개월에 혈압을 평가할 것입니다.
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기준선, 12주차, 12개월차
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활력 징후: 베이스라인의 심박수, 12주차, 12개월차
기간: 기준선, 12주차, 12개월차
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기준선, 12주차 및 12개월차의 심박수를 평가합니다.
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기준선, 12주차, 12개월차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Gerd U. Auffarth, Prof.Dr.med., Universitäts-Klinikum Heidelberg, Kopfklinik, Heidelberg, Germany
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 7월 4일
기본 완료 (예상)
2023년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2023년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 24일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 10월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 6일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .