Allogén ABCB5-pozitív limbális őssejtek az LSCD kezelésére
2022. október 6. frissítette: RHEACELL GmbH & Co. KG
Intervenciós, nyílt, többközpontú, I/IIa fázisú klinikai vizsgálat az allogén ABCB5-pozitív limbális őssejtek (LSC2) növekvő dózisai biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára a limbális őssejthiány (LSCD) kezelésére
Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja az LSCD-ben szenvedő betegek célszemére lokálisan alkalmazott LSC2 vizsgálati gyógyszerkészítmény (IMP) legfeljebb négy dózisának hatékonyságának vizsgálata (a neovaszkularizáció és a hámhibák monitorozásával).
Ezenkívül megvizsgálják az IMP biztonságosságát az alkalmazás során és után (a nemkívánatos események [AE] monitorozásával).
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy intervenciós, nyílt elrendezésű, I/IIa fázisú klinikai vizsgálat, amely az LSCD-ben szenvedő betegek célszemére legfeljebb négy adag IMP helyileg alkalmazott hatásosságát és biztonságosságát vizsgálja. A betegeket legfeljebb négy növekvő dóziscsoportban kezelik.
Az LSC2 allogén vizsgálati termék ABCB5-pozitív limbális őssejteket tartalmaz (holttest donorok szaruhártya pereméről, ex vivo szaporítva, izolálva és donor sejtbankban tárolva).
Az IMP-t a célszemre alkalmazzák. Az alkalmazás előtt a kötőhártya pannust általános vagy helyi érzéstelenítéssel eltávolítják.
A betegeket 1 évig nyomon követik a hatásosság érdekében. Az IMP hatékonyságát a neovaszkularizáció és az epiteliális defektusok értékelésével fogják ellenőrizni.
Az LSC2 hosszú távú biztonságosságának értékeléséhez az IMP alkalmazását követő 24. hónapban egy utóellenőrző látogatást tartalmaz.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
16
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
-
-
-
Heidelberg, Németország, 69120
- Universitäts-Klinikum Heidelberg, Kopfklinik
-
Jena, Németország, 07747
- Universitäts-Klinikum Jena, Augenklinik
-
Köln, Németország, 50937
- Universitäts-Klinikum Köln, Augenklinik
-
Mainz, Németország, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz, Augenklinik und Poliklinik
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 és 85 év közötti férfi vagy női betegek
- Másodlagos kétoldali vagy egyoldali LSCD-ben szenvedő betegek (olyan sérülés, amely LSCD-t okozott legalább 6 hónappal a felvétel előtt)
- Neovaszkularizáció: legalább 2 kvadráns ér behatolása, a szaruhártya központi részével
- A betegek megértik az eljárás természetét, és minden klinikai vizsgálati eljárás előtt írásos beleegyezést adnak
- A fogamzóképes nőknek az 1. látogatáskor negatív terhességi vérvizsgálatot kell végezniük
- A fogamzóképes nőknek hajlandónak kell lenniük arra, hogy rendkívül hatékony fogamzásgátló módszereket alkalmazzanak a klinikai vizsgálat során
Kizárási kritériumok:
- Csökkent szemhéj mobilitás és/vagy symblepharon; megfelelő kezelés után a beteg újra kivizsgálható
- A szemhéj helytelen helyzetének jelenléte; megfelelő kezelés után a beteg újra kivizsgálható
- Aktív lokális szem- vagy szisztémás fertőzés és/vagy gyulladás. A fertőzés és/vagy a gyulladás megszűnése után a beteg újra szűrhető.
- Daganatos betegségek vagy daganatos betegség anamnézisében
- Aktív szem neoplasztikus betegség (a kizárás a vizsgáló értékelése alapján történik)
- A szaruhártya eróziója vagy fekélye nagyobb, mint 4 mm2; a szaruhártya folyamatos epitéliumának kevesebb mint 95%-ának felel meg. Az erózió vagy a fekély (≤ 4 mm2) megszűnése után a beteg újra szűrhető.
- Pozitív a humán immunhiány vírus (HIV) 1 és/vagy 2 (szerológiai vizsgálattal diagnosztizálva)
- Klinikailag jelentős vagy instabil egyidejű betegség vagy az őssejt-transzplantáció egyéb klinikai ellenjavallata
- A glaukóma története
Ellenjavallatok a vizsgálattal kapcsolatos eljárásokhoz/anyagokhoz, beleértve
- A sebészeti beavatkozás (pl. a kötőhártya pannus eltávolítása)
- Kontaktlencse-szövődmények a javasolt vizsgálatban a kontaktlencse használatából eredően (a kontaktlencse-szövődmények standard klinikai referenciaértékére vonatkozó Efron Grading skála alapján)
- A könnyelválasztás hiánya Schirmer-teszttel meghatározott
- Allergia, érzékenység vagy intolerancia az IMP összetevőivel/segédanyagaival szemben/ protokoll szerint előre tervezett egyidejű gyógyszerek
- A kötőhártya hegesedése fornix rövidítéssel
- Általános érzéstelenítés (ha általános érzéstelenítés szükséges) vagy helyi érzéstelenítés
- Immunszuppresszió (kötelező egyidejű terápia)
- Az intraokuláris nyomás (IOP) ≥30 Hgmm
- A stroke vagy átmeneti ischaemiás rohamok anamnézisében vagy klinikai tüneteiben
- Aktív vagy feltételezett szem- vagy szemkörnyéki fertőzések
- Aktív vagy gyanított intraokuláris gyulladás
- Az IMP alkalmazásának további klinikai ellenjavallatai (a kizárás a vizsgáló döntése alapján történik)
- Jelenlegi vagy korábbi (a beiratkozást követő 30 napon belüli) kezelés másik IMP-vel, vagy egy másik klinikai vizsgálatban való részvétel és/vagy nyomon követés
- Korábbi részvétel ebben a klinikai vizsgálatban (kivéve a 2. felvételi kritérium és/vagy az 1. és/vagy 2. és/vagy 3. és/vagy 6. kizárási kritérium miatti szűrési sikertelenséget)
- Ismert alkohollal, kábítószerrel vagy gyógyszerekkel való visszaélés
- Azok a betegek, akik nem akarnak vagy nem tudnak megfelelni a protokoll követelményeinek
- Szoptató nők
- Bármely egyéb egészségügyi állapot (például pszichiátriai betegség, fizikális vizsgálat vagy laboratóriumi lelet) bizonyítéka, amely megzavarhatja a tervezett kezelést, befolyásolhatja a beteg együttműködését, vagy a kezeléssel összefüggő szövődmények magas kockázatának teheti ki a beteget.
- A megbízó alkalmazottai, vagy a vizsgáló alkalmazottai vagy hozzátartozói
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: LSC2; 7,5 x 10^4 cella
Egyszeri adag LSC2, 7,5 x 10^4 sejt betegenként
|
Az IMP helyi alkalmazása a célszemen
Más nevek:
|
|
Kísérleti: LSC2; 3,0 x 10^5 cella
Egyszeri adag LSC2, 3,0 x 10^5 sejt betegenként
|
Az IMP helyi alkalmazása a célszemen
Más nevek:
|
|
Kísérleti: LSC2; 8,0 x 10^5 cella
Egyszeri adag LSC2, 8,0 x 10^5 sejt betegenként
|
Az IMP helyi alkalmazása a célszemen
Más nevek:
|
|
Kísérleti: LSC2; 1,2 x 10^6 cella
Egyszeri adag LSC2, 1,2 x 10^6 sejt betegenként
|
Az IMP helyi alkalmazása a célszemen
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Válaszadási arány 12 hónappal az IMP alkalmazása után
Időkeret: 12. hónap
|
Válaszadási arány az IMP alkalmazását követő 12 hónapban, ahol a válasz meghatározása a következő:
|
12. hónap
|
|
A nemkívánatos események (AE) előfordulásának értékelése
Időkeret: Akár 24 hónapig.
|
A klinikai vizsgálat során fellépő összes nemkívánatos eseményt regisztrálják, dokumentálják és értékelik.
|
Akár 24 hónapig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Válaszadási arány 3 hónappal az IMP alkalmazása után
Időkeret: 3. hónap
|
Válaszadási arány 3 hónappal az IMP alkalmazását követően, ahol a válasz meghatározása a következő:
|
3. hónap
|
|
Neovaszkularizáció
Időkeret: Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 12. hét, 6. és 12. hónap
|
A szaruhártya neovaszkularizációja "nincs" (nincs vérerek behatolása), "enyhe" (1 kvadráns vérerek behatolása, a szaruhártya központi érintettsége nélkül), "mérsékelt" (1 kvadráns vérerek behatolása, központi szaruhártya érintettséggel vagy vérrel). 2 vagy 3 kvadráns érpenetrációja, központi szaruhártya érintettséggel vagy anélkül) vagy „erős” (az összes kvadráns véredénybehatolása, központi szaruhártya érintettséggel vagy anélkül).
|
Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 12. hét, 6. és 12. hónap
|
|
Hámhibák
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 6. hét, 3., 6. és 12. hónap
|
A hámhibák értékelése "nincs" (nincs szaruhártya erózió vagy fekély (a szaruhártya sebei zárva vannak)) vagy "enyhe" (minimális felületi elszíneződés) vagy "közepes" (sűrű, koaleszcens festődés 2 mm átmérőig) vagy " erős" (2 mm-nél nagyobb átmérőjű sűrű koaleszcens festődés) fluoreszcein festéssel.
|
Alapállapot, 2., 4., 6. hét, 3., 6. és 12. hónap
|
|
Szemészeti tünetek: fájdalom, fényfóbia, égés
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 6., 12. hét, 6. és 12. hónap
|
A fotofóbia és az égő érzés „panaszmentes” (0. fokozat), „enyhe” (1. fokozat), „közepes” (2. fokozat) vagy „súlyos” (3. fokozat) minősítés alatt áll. A fájdalomértékelést a páciens egy 11 pontos numerikus értékelési skála segítségével végzi el, amely a fájdalommentesség (nulla) és a legrosszabb elképzelhető fájdalom (tíz) között mozog. |
Alapállapot, 2., 4., 6., 12. hét, 6. és 12. hónap
|
|
Szemgyulladás
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 6., 12. hét, 6. és 12. hónap
|
A gyulladás értékelése jelenlévő (igen) vagy nem létező (nem) kategóriába kerül.
|
Alapállapot, 2., 4., 6., 12. hét, 6. és 12. hónap
|
|
A szaruhártya homályossága
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 6., 12. hét, 6. és 12. hónap
|
A szaruhártya elhomályosodása "nincs" (nincs szaruhártya homályosság), "enyhe" (a szaruhártya homályossága legfeljebb 1 kvadránsban, a szaruhártya központi érintettsége nélkül), "mérsékelt" (a szaruhártya homályossága 1 kvadránsban, a szaruhártya központi érintettségével vagy a szaruhártya elhomályosodásával) 2 vagy 3 kvadránsban, központi szaruhártya érintettséggel vagy anélkül) vagy "erős" (a szaruhártya elhomályosodása minden kvadránsban, a szaruhártya központi érintettségével vagy anélkül). További denzitometriás Pentacam® mérések nem kötelezőek. A következő gyűrű alakú szaruhártya-szegmensek átlátszatlansági értékei kerülnek rögzítésre:
|
Alapállapot, 2., 4., 6., 12. hét, 6. és 12. hónap
|
|
Látásélesség
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 6., 12. hét, 6. és 12. hónap
|
A látás tisztasága.
|
Alapállapot, 2., 4., 6., 12. hét, 6. és 12. hónap
|
|
Az életminőség felmérése
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 12. hónap
|
Életminőség (vizuális funkció kérdőív-25 [VFQ-25]) megválaszolandó kérdőív.
|
Alapállapot, 12. hét, 12. hónap
|
|
Fizikális vizsgálat
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 12. hónap
|
A 12. héten teljes fizikális vizsgálatot végeznek, és a kóros fizikális vizsgálati eredményeket értékelik, és mellékhatásként jelentik.
|
Alapállapot, 12. hét, 12. hónap
|
|
Tonometria
Időkeret: Alaphelyzet, 1., 3., 7. és 12. hét
|
Alaphelyzet, 1., 3., 7. és 12. hét
|
|
|
Életjelek: Testhőmérséklet a kiindulási értéknél, 12. hét, 12. hónap
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 12. hónap
|
A testhőmérséklet az alapállapotban, a 12. héten és a 12. hónapban kerül értékelésre.
|
Alapállapot, 12. hét, 12. hónap
|
|
Életjelek: Kiindulási vérnyomás, 12. hét, 12. hónap
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 12. hónap
|
A kiindulási érték, a 12. héten és a 12. hónapban mérik a vérnyomást.
|
Alapállapot, 12. hét, 12. hónap
|
|
Életjelek: Kiindulási pulzusszám, 12. hét, 12. hónap
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 12. hónap
|
A pulzusszám kiinduláskor, a 12. héten és a 12. hónapban kerül értékelésre.
|
Alapállapot, 12. hét, 12. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Gerd U. Auffarth, Prof.Dr.med., Universitäts-Klinikum Heidelberg, Kopfklinik, Heidelberg, Germany
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. július 4.
Elsődleges befejezés (Várható)
2023. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2023. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. május 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. május 24.
Első közzététel (Tényleges)
2018. június 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. október 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. október 6.
Utolsó ellenőrzés
2022. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LSC2-II-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Limbális őssejt-hiány
-
First Affiliated Hospital of Harbin Medical UniversityIsmeretlenCD19-kiméra antigénreceptor T-sejtek | Kiújult és/vagy refrakter akut limfoblasztos leukémia | Haploidentical Hematopoietic Stem Cell TransplantationKína