Cellule staminali limbari allogeniche ABCB5-positive per il trattamento di LSCD
6 ottobre 2022 aggiornato da: RHEACELL GmbH & Co. KG
Uno studio clinico interventistico, in aperto, multicentrico di fase I/IIa per studiare la sicurezza e l'efficacia delle dosi crescenti di cellule staminali limbari allogeniche ABCB5-positive (LSC2) per il trattamento della carenza di cellule staminali limbari (LSCD)
Lo scopo di questo studio clinico è indagare l'efficacia (monitorando la neovascolarizzazione e i difetti epiteliali) di un massimo di quattro dosi del medicinale sperimentale (IMP) LSC2 somministrato per via topica sull'occhio bersaglio di pazienti con LSCD.
Inoltre, verrà esaminata la sicurezza dell'IMP durante e dopo l'applicazione (monitorando gli eventi avversi [AE]).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio clinico interventistico, in aperto, di fase I/IIa per studiare l'efficacia e la sicurezza di un massimo di quattro dosi di IMP somministrate per via topica sull'occhio bersaglio di pazienti con LSCD. I pazienti saranno trattati in un massimo di quattro gruppi di dose crescente.
Il prodotto sperimentale allogenico LSC2 contiene cellule staminali limbari positive per ABCB5 (da bordi corneali di donatori cadaverici, espanse ex vivo, isolate e conservate in una banca di cellule di donatori).
L'IMP verrà applicato sull'occhio del bersaglio. Prima dell'applicazione, il panno congiuntivale verrà rimosso in anestesia generale o locale.
I pazienti saranno seguiti per l'efficacia per 1 anno. L'efficacia dell'IMP sarà monitorata valutando la neovascolarizzazione ei difetti epiteliali.
Per valutare la sicurezza a lungo termine di LSC2 è inclusa una visita di follow-up al mese 24 dopo l'applicazione IMP.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
16
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Heidelberg, Germania, 69120
- Universitäts-Klinikum Heidelberg, Kopfklinik
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Jena, Germania, 07747
- Universitäts-Klinikum Jena, Augenklinik
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Köln, Germania, 50937
- Universitäts-Klinikum Köln, Augenklinik
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Mainz, Germania, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz, Augenklinik und Poliklinik
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 81 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 85 anni
- Pazienti con LSCD secondario bilaterale o unilaterale (lesione che ha causato LSCD almeno 6 mesi prima dell'inclusione)
- Neovascolarizzazione: penetrazione del vaso di almeno 2 quadranti, con cornea centrale coinvolta
- I pazienti comprendono la natura della procedura e forniscono il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di sperimentazione clinica
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza del sangue negativo alla Visita 1
- Le donne in età fertile devono essere disposte a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante il corso della sperimentazione clinica
Criteri di esclusione:
- Mobilità palpebrale compromessa e/o simblefaron; paziente può essere nuovamente sottoposto a screening dopo un trattamento appropriato
- Presenza di malposizione palpebrale; paziente può essere nuovamente sottoposto a screening dopo un trattamento appropriato
- Infezione oculare o sistemica locale attiva e/o infiammazione. Il paziente può essere ricontrollato dopo che l'infezione e/o l'infiammazione si sono risolte.
- Malattie tumorali o storia di malattia tumorale
- Malattia neoplastica oculare attiva (l'esclusione sarà basata sulla valutazione dello sperimentatore)
- L'erosione o ulcera corneale è maggiore di 4 mm2; corrispondente a meno del 95% dell'epitelio corneale continuo. Il paziente può essere nuovamente sottoposto a screening dopo la risoluzione dell'erosione o dell'ulcera (≤ 4 mm2).
- Positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) 1 e/o 2 (diagnosticato mediante test sierologici)
- Malattia concomitante clinicamente significativa o instabile o altre controindicazioni cliniche al trapianto di cellule staminali
- Storia del glaucoma
Controindicazioni alle procedure/sostanze relative allo studio, inclusi
- La procedura chirurgica (ad es. rimozione del panno congiuntivale)
- Complicanze da lenti a contatto dovute all'uso di lenti a contatto nello studio proposto (basato sulla scala Efron Grading come riferimento clinico standard per le complicanze da lenti a contatto)
- Carenza di secrezione lacrimale determinata dal test di Schirmer
- Allergia, sensibilità o intolleranza a componenti/eccipienti dell'IMP/farmaci concomitanti pre-programmati per protocollo
- Cicatrizzazione congiuntivale con accorciamento del fornice
- Anestesia generale (nel caso sia necessaria l'anestesia generale) o anestesia locale
- Immunosoppressione (essendo terapia concomitante obbligatoria)
- Pressione intraoculare (IOP) ≥30 mm Hg
- Anamnesi o segni clinici di ictus o attacchi ischemici transitori
- Infezioni oculari o perioculari attive o sospette
- Infiammazione intraoculare attiva o sospetta
- Ulteriori controindicazioni cliniche all'applicazione di IMP (l'esclusione sarà basata sul giudizio dello sperimentatore)
- Trattamento in corso o precedente (entro 30 giorni dall'arruolamento) con un altro IMP, o partecipazione e/o follow-up a un altro studio clinico
- Precedente partecipazione a questa sperimentazione clinica (tranne il fallimento dello screening dovuto al criterio di inclusione 2 e/o al criterio di esclusione 1 e/o 2 e/o 3 e/o 6)
- Abuso noto di alcol, droghe o medicinali
- Pazienti che non vogliono o non possono rispettare i requisiti del protocollo
- Donne che allattano
- Evidenza di qualsiasi altra condizione medica (come malattia psichiatrica, esame fisico o risultati di laboratorio) che possa interferire con il trattamento pianificato, influire sulla compliance del paziente o esporre il paziente ad alto rischio di complicanze correlate al trattamento
- Dipendenti dello sponsor, o dipendenti o parenti dello sperimentatore
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: LSC2; 7,5 x 10^4 celle
Singola dose di LSC2, 7,5 x 10^4 cellule per paziente
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Applicazione topica di IMP sull'occhio bersaglio
Altri nomi:
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Sperimentale: LSC2; 3,0 x 10^5 celle
Singola dose di LSC2, 3,0 x 10^5 cellule per paziente
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Applicazione topica di IMP sull'occhio bersaglio
Altri nomi:
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Sperimentale: LSC2; 8,0 x 10^5 celle
Singola dose di LSC2, 8,0 x 10^5 cellule per paziente
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Applicazione topica di IMP sull'occhio bersaglio
Altri nomi:
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Sperimentale: LSC2; 1,2 x 10^6 celle
Dose singola di LSC2, 1,2 x 10^6 cellule per paziente
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Applicazione topica di IMP sull'occhio bersaglio
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta a 12 mesi dopo l'applicazione IMP
Lasso di tempo: Mese 12
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Tasso di risposta a 12 mesi dopo l'applicazione IMP, dove la risposta è definita come:
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Mese 12
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Valutazione del verificarsi di eventi avversi (AE).
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi.
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Tutti gli eventi avversi verificatisi durante la sperimentazione clinica saranno registrati, documentati e valutati.
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Fino a 24 mesi.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta a 3 mesi dopo l'applicazione IMP
Lasso di tempo: Mese 3
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Tasso di risposta a 3 mesi dopo l'applicazione IMP, dove la risposta è definita come:
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Mese 3
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Neovascolarizzazione
Lasso di tempo: Basale, settimana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 12, mese 6 e 12
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La neovascolarizzazione corneale sarà valutata come "nessuna" (nessuna penetrazione dei vasi sanguigni), "lieve" (penetrazione dei vasi sanguigni di 1 quadrante, senza coinvolgimento della cornea centrale), "moderata" (penetrazione dei vasi sanguigni di 1 quadrante, con coinvolgimento della cornea centrale o penetrazione dei vasi sanguigni di 2 o 3 quadranti, con o senza coinvolgimento della cornea centrale) o "forte" (penetrazione dei vasi sanguigni di tutti i quadranti, con o senza coinvolgimento della cornea centrale).
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Basale, settimana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 12, mese 6 e 12
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Difetti epiteliali
Lasso di tempo: Basale, settimana 2, 4, 6, mese 3, 6 e 12
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I difetti epiteliali saranno valutati come "nessuno" (nessuna erosione o ulcera corneale presente (le ferite corneali sono chiuse)) o "lieve" (colorazione superficiale minima) o "moderata" (colorazione coalescente densa fino a 2 mm di diametro) o " strong" (colorazione coalescente densa superiore a 2 mm di diametro) mediante colorazione con fluoresceina.
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Basale, settimana 2, 4, 6, mese 3, 6 e 12
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Sintomi oculari di dolore, fotofobia, bruciore
Lasso di tempo: Basale, settimana 2, 4, 6, 12, mese 6 e 12
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La fotofobia e il bruciore saranno valutati come "nessun disturbo" (grado 0), "lieve" (grado 1), "moderato" (grado 2) o "grave" (grado 3). La valutazione del dolore verrà effettuata dal paziente utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti che va da nessun dolore (zero) e il peggior dolore immaginabile (dieci). |
Basale, settimana 2, 4, 6, 12, mese 6 e 12
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Infiammazione oculare
Lasso di tempo: Basale, settimana 2, 4, 6, 12, mese 6 e 12
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La valutazione dell'infiammazione sarà classificata come presente (sì) o inesistente (no).
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Basale, settimana 2, 4, 6, 12, mese 6 e 12
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Opacità corneale
Lasso di tempo: Basale, settimana 2, 4, 6, 12, mese 6 e 12
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L'opacizzazione corneale sarà valutata come "nessuna" (nessuna opacizzazione corneale), "lieve" (opacizzazione corneale fino a 1 quadrante, senza coinvolgimento corneale centrale), "moderata" (opacizzazione corneale in 1 quadrante, con coinvolgimento corneale centrale o opacizzazione corneale in 2 o 3 quadranti, con o senza coinvolgimento corneale centrale) o "forte" (opacizzazione corneale in tutti i quadranti, con o senza coinvolgimento corneale centrale). Ulteriori misure densitometriche Pentacam® sono opzionali. Verranno registrati i valori di opacità dei seguenti segmenti corneali anulari:
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Basale, settimana 2, 4, 6, 12, mese 6 e 12
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Acuità visiva
Lasso di tempo: Basale, settimana 2, 4, 6, 12, mese 6 e 12
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Chiarezza di visione.
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Basale, settimana 2, 4, 6, 12, mese 6 e 12
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Valutazione della qualità della vita
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, mese 12
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Questionario sulla qualità della vita (questionario sulla funzione visiva-25 [VFQ-25]) a cui rispondere.
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Basale, settimana 12, mese 12
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Esame fisico
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, mese 12
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Un esame fisico completo verrà eseguito alla settimana 12 e i risultati anormali dell'esame fisico saranno valutati e riportati come eventi avversi.
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Basale, settimana 12, mese 12
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Tonometria
Lasso di tempo: Basale, settimana 1, 3, 7 e 12
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Basale, settimana 1, 3, 7 e 12
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Segni vitali: temperatura corporea al basale, settimana 12, mese 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, mese 12
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Verrà valutata la temperatura corporea al basale, alla settimana 12 e al mese 12.
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Basale, settimana 12, mese 12
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Segni vitali: pressione sanguigna al basale, settimana 12, mese 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, mese 12
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Verrà valutata la pressione sanguigna al basale, alla settimana 12 e al mese 12.
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Basale, settimana 12, mese 12
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Segni vitali: frequenza cardiaca al basale, settimana 12, mese 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, mese 12
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Verrà valutata la frequenza cardiaca al basale, alla settimana 12 e al mese 12.
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Basale, settimana 12, mese 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Gerd U. Auffarth, Prof.Dr.med., Universitäts-Klinikum Heidelberg, Kopfklinik, Heidelberg, Germany
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 luglio 2019
Completamento primario (Anticipato)
1 settembre 2023
Completamento dello studio (Anticipato)
1 settembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 maggio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 maggio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
8 giugno 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 ottobre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 ottobre 2022
Ultimo verificato
1 ottobre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- LSC2-II-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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