Allogeniczne ABCB5-dodatnie komórki macierzyste rąbka do leczenia LSCD
6 października 2022 zaktualizowane przez: RHEACELL GmbH & Co. KG
Interwencyjne, otwarte, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy I/IIa mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności rosnących dawek allogenicznych ABCB5-dodatnich komórek macierzystych rąbka (LSC2) w leczeniu niedoboru komórek macierzystych rąbka (LSCD)
Celem tego badania klinicznego jest zbadanie skuteczności (poprzez monitorowanie neowaskularyzacji i ubytków nabłonka) maksymalnie czterech dawek badanego produktu leczniczego (IMP) LSC2 podawanych miejscowo na docelowe oko pacjentów z LSCD.
Ponadto zbadane zostanie bezpieczeństwo IMP podczas i po zastosowaniu (poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych [AE]).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to interwencyjne, otwarte badanie kliniczne fazy I/IIa mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa do czterech dawek IMP podawanych miejscowo na docelowe oko pacjentów z LSCD. Pacjenci będą leczeni w maksymalnie czterech rosnących grupach dawek.
Badany allogeniczny produkt LSC2 zawiera komórki macierzyste rąbka ABCB5-dodatnie (z brzegów rogówki dawców zmarłych, ekspandowane ex vivo, izolowane i przechowywane w banku komórek dawcy).
IMP zostanie nałożony na oko docelowe. Przed zastosowaniem łuszczka spojówkowa zostanie usunięta w znieczuleniu ogólnym lub miejscowym.
Pacjenci będą obserwowani pod kątem skuteczności przez 1 rok. Skuteczność IMP będzie monitorowana poprzez ocenę neowaskularyzacji i uszkodzeń nabłonka.
Aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo LSC2, uwzględniono jedną wizytę kontrolną w 24. miesiącu po złożeniu wniosku o IMP.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
16
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Heidelberg, Niemcy, 69120
- Universitäts-Klinikum Heidelberg, Kopfklinik
-
Jena, Niemcy, 07747
- Universitäts-Klinikum Jena, Augenklinik
-
Köln, Niemcy, 50937
- Universitäts-Klinikum Köln, Augenklinik
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz, Augenklinik und Poliklinik
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 81 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 85 lat
- Pacjenci z wtórnym obustronnym lub jednostronnym LSCD (uraz, który spowodował LSCD co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem)
- Neowaskularyzacja: penetracja naczynia w co najmniej 2 kwadrantach, z zajęciem centralnej rogówki
- Pacjenci rozumieją charakter procedury i wyrażają pisemną świadomą zgodę przed jakimkolwiek badaniem klinicznym
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z krwi podczas Wizyty 1
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą być chętne do stosowania wysoce skutecznych metod antykoncepcji w trakcie badania klinicznego
Kryteria wyłączenia:
- upośledzona ruchomość powiek i/lub symblepharon; Pacjent może zostać ponownie przebadany po odpowiednim leczeniu
- Obecność nieprawidłowego położenia powiek; Pacjent może zostać ponownie przebadany po odpowiednim leczeniu
- Aktywna lokalna infekcja i/lub zapalenie oka lub układowe. Pacjent może zostać poddany ponownemu badaniu przesiewowemu po ustąpieniu infekcji i/lub stanu zapalnego.
- Choroby nowotworowe lub historia choroby nowotworowej
- Aktywna choroba nowotworowa oka (wykluczenie będzie oparte na ocenie badacza)
- Nadżerka lub owrzodzenie rogówki jest większe niż 4 mm2; odpowiada mniej niż 95% ciągłego nabłonka rogówki. Pacjenta można poddać ponownemu badaniu przesiewowemu po ustąpieniu erozji lub owrzodzenia (≤ 4 mm2).
- Pozytywny na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) 1 i/lub 2 (zdiagnozowany na podstawie testów serologicznych)
- Klinicznie istotna lub niestabilna współistniejąca choroba lub inne kliniczne przeciwwskazania do przeszczepu komórek macierzystych
- Historia jaskry
Przeciwwskazania do procedur/substancji związanych z badaniem, w tym
- Procedura chirurgiczna (np. usunięcie łuszczki spojówkowej)
- Powikłania związane z soczewkami kontaktowymi spowodowane używaniem soczewek kontaktowych w proponowanym badaniu (na podstawie skali Efrona jako standardowego odniesienia klinicznego dotyczącego powikłań związanych z soczewkami kontaktowymi)
- Niedobór wydzielania łez określony testem Schirmera
- Alergia, nadwrażliwość lub nietolerancja na składniki/substancje pomocnicze IMP/ zgodnie z protokołem wcześniej zaplanowane leki towarzyszące
- Bliznowacenie spojówki ze skróceniem sklepienia
- Znieczulenie ogólne (w przypadku konieczności znieczulenia ogólnego) lub znieczulenie miejscowe
- Immunosupresja (obowiązkowa terapia towarzysząca)
- Ciśnienie wewnątrzgałkowe (IOP) ≥30 mm Hg
- Historia lub objawy kliniczne udaru lub przemijających napadów niedokrwiennych
- Aktywne lub podejrzewane infekcje oka lub okolicy oka
- Aktywne lub podejrzewane zapalenie wewnątrzgałkowe
- Dalsze przeciwwskazania kliniczne do stosowania IMP (wykluczenie będzie oparte na ocenie badacza)
- Obecne lub poprzednie (w ciągu 30 dni od włączenia) leczenie innym IMP lub udział i/lub obserwacja w innym badaniu klinicznym
- Wcześniejszy udział w tym badaniu klinicznym (z wyjątkiem niepowodzenia badania przesiewowego z powodu kryterium włączenia 2 i/lub kryterium wykluczenia 1 i/lub 2 i/lub 3 i/lub 6)
- Znane nadużywanie alkoholu, narkotyków lub produktów leczniczych
- Pacjenci niechętni lub niezdolni do przestrzegania wymagań protokołu
- Kobiety karmiące
- Dowody innych schorzeń (takich jak choroba psychiczna, badanie fizykalne lub wyniki badań laboratoryjnych), które mogą zakłócać planowane leczenie, wpływać na przestrzeganie zaleceń przez pacjenta lub narażać pacjenta na wysokie ryzyko powikłań związanych z leczeniem
- Pracownicy sponsora lub pracownicy lub krewni badacza
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: LSC2; 7,5 x 10^4 komórek
Pojedyncza dawka LSC2, 7,5 x 10^4 komórek na pacjenta
|
Miejscowa aplikacja IMP na docelowe oko
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: LSC2; 3,0 x 10^5 komórek
Pojedyncza dawka LSC2, 3,0 x 10^5 komórek na pacjenta
|
Miejscowa aplikacja IMP na docelowe oko
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: LSC2; 8,0 x 10^5 komórek
Pojedyncza dawka LSC2, 8,0 x 10^5 komórek na pacjenta
|
Miejscowa aplikacja IMP na docelowe oko
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: LSC2; 1,2 x 10^6 komórek
Pojedyncza dawka LSC2, 1,2 x 10^6 komórek na pacjenta
|
Miejscowa aplikacja IMP na docelowe oko
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik odpowiedzi po 12 miesiącach od zastosowania IMP
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Wskaźnik odpowiedzi po 12 miesiącach od zastosowania IMP, gdzie odpowiedź definiuje się jako:
|
Miesiąc 12
|
|
Ocena wystąpienia zdarzenia niepożądanego (AE).
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy.
|
Wszystkie zdarzenia niepożądane występujące podczas badania klinicznego zostaną zarejestrowane, udokumentowane i ocenione.
|
Do 24 miesięcy.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik odpowiedzi po 3 miesiącach od zastosowania IMP
Ramy czasowe: Miesiąc 3
|
Wskaźnik odpowiedzi po 3 miesiącach od zastosowania IMP, gdzie odpowiedź definiuje się jako:
|
Miesiąc 3
|
|
Neowaskularyzacja
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 12, miesiąc 6 i 12
|
Neowaskularyzacja rogówki zostanie oceniona jako „brak” (brak penetracji naczyń krwionośnych), „łagodna” (penetracja naczyń krwionośnych 1 kwadrantu, bez zajęcia centralnej rogówki), „umiarkowana” (penetracja naczyń krwionośnych 1 kwadrantu, z zajęciem centralnej rogówki lub penetracja naczyń w 2 lub 3 ćwiartkach, z zajęciem rogówki centralnej lub bez) lub „silna” (penetracja naczyń krwionośnych we wszystkich ćwiartkach, z zajęciem rogówki centralnej lub bez).
|
Punkt wyjściowy, tydzień 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 12, miesiąc 6 i 12
|
|
Wady nabłonka
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 2, 4, 6, miesiąc 3, 6 i 12
|
Ubytki nabłonka zostaną ocenione jako „brak” (brak erozji rogówki lub owrzodzenia (rany rogówki są zamknięte)) lub „łagodne” (minimalne przebarwienia powierzchowne) lub „umiarkowane” (gęste, koalescencyjne przebarwienia o średnicy do 2 mm) lub „ silne” (gęste zabarwienie koalescencyjne o średnicy większej niż 2 mm) za pomocą barwienia fluoresceiną.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 2, 4, 6, miesiąc 3, 6 i 12
|
|
Oczne objawy bólu, światłowstrętu, pieczenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 2, 4, 6, 12, miesiąc 6 i 12
|
Światłowstręt i pieczenie zostaną ocenione jako „brak dolegliwości” (stopień 0), „łagodne” (stopień 1), „umiarkowane” (stopień 2) lub „poważne” (stopień 3). Ocena bólu zostanie dokonana przez pacjenta przy użyciu 11-punktowej numerycznej skali oceny, od braku bólu (zero) do najgorszego możliwego do wyobrażenia bólu (dziesięć). |
Punkt wyjściowy, tydzień 2, 4, 6, 12, miesiąc 6 i 12
|
|
Zapalenie oka
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 2, 4, 6, 12, miesiąc 6 i 12
|
Ocena stanu zapalnego zostanie sklasyfikowana jako obecna (tak) lub nieistniejąca (nie).
|
Punkt wyjściowy, tydzień 2, 4, 6, 12, miesiąc 6 i 12
|
|
Zmętnienie rogówki
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 2, 4, 6, 12, miesiąc 6 i 12
|
Zmętnienie rogówki zostanie ocenione jako „brak” (brak zmętnienia rogówki), „łagodne” (zmętnienie rogówki do 1 kwadrantu, bez zajęcia centralnej rogówki), „umiarkowane” (zmętnienie rogówki w 1 kwadrancie, z zajęciem centralnej rogówki lub zmętnieniem rogówki) w 2 lub 3 kwadrantach, z zajęciem rogówki centralnej lub bez) lub „silne” (zmętnienie rogówki we wszystkich kwadrantach, z zajęciem rogówki centralnej lub bez). Dodatkowe pomiary densytometryczne Pentacam® są opcjonalne. Rejestrowane będą wartości zmętnienia następujących pierścieniowych segmentów rogówki:
|
Punkt wyjściowy, tydzień 2, 4, 6, 12, miesiąc 6 i 12
|
|
Ostrość widzenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 2, 4, 6, 12, miesiąc 6 i 12
|
Jasność widzenia.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 2, 4, 6, 12, miesiąc 6 i 12
|
|
Ocena jakości życia
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 12
|
Jakość życia (kwestionariusz funkcji wzrokowych-25 [VFQ-25]) kwestionariusz do wypełnienia.
|
Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 12
|
|
Badanie lekarskie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 12
|
Pełne badanie fizykalne zostanie przeprowadzone w 12. tygodniu, a nieprawidłowe wyniki badania fizykalnego zostaną ocenione i zgłoszone jako zdarzenia niepożądane.
|
Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 12
|
|
Tonometria
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 1, 3, 7 i 12
|
Linia bazowa, tydzień 1, 3, 7 i 12
|
|
|
Oznaki życiowe: Temperatura ciała na początku badania, tydzień 12, miesiąc 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 12
|
Oceniana będzie temperatura ciała na linii bazowej, w 12. tygodniu i 12. miesiącu.
|
Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 12
|
|
Oznaki życiowe: Ciśnienie krwi na początku badania, tydzień 12, miesiąc 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 12
|
Ocenione zostanie ciśnienie krwi na początku badania, w 12. tygodniu i 12. miesiącu.
|
Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 12
|
|
Oznaki życiowe: Tętno na początku badania, tydzień 12, miesiąc 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 12
|
Ocenione zostanie tętno na linii bazowej, w 12. tygodniu i 12. miesiącu.
|
Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Gerd U. Auffarth, Prof.Dr.med., Universitäts-Klinikum Heidelberg, Kopfklinik, Heidelberg, Germany
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 lipca 2019
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 września 2023
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 września 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 maja 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 maja 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 czerwca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 października 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 października 2022
Ostatnia weryfikacja
1 października 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- LSC2-II-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .