Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus, jossa arvioidaan burosumabin (KRN23) turvallisuutta ja tehoa potilaalla, jolla on ENS- ja hypofosfateeminen riisitauti

tiistai 14. tammikuuta 2020 päivittänyt: Redwood Dermatology Sciences

Avoin tutkimus Burosumabin (KRN23), FGF23:n vasta-aineen, turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi yhdellä lapsipotilaalla, jolla on epidermaalisen nevus-oireyhtymä (ENS) ja siihen liittyvä hypofosfateminen riisitauti

52 viikon avoin tutkimus FGF23:n vasta-aineen KRN23:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi yhdellä lapsipotilaalla, jolla on epidermaalisen nevus-oireyhtymä (ENS) ja siihen liittyvä hypofosfateminen riisitauti

26 viikon jatko alkuperäiseen tutkimukseen potilaan laboratoriotulosten seuraamiseksi hänen turvallisuutensa vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

1.1 Ensisijainen tavoite

KRN23-hoidon vaikutus iän mukaan mukautettujen seerumin fosforipitoisuuksien normalisoimiseen yhdellä lapsipotilaalla, jolla on epidermaalisen nevus-oireyhtymään liittyvä hypofosfateeminen riisitauti

1.2 Toissijaiset tavoitteet

  1. KRN23:n PD-profiili arvioituna muutoksilla lähtötasosta ajan kuluessa 1,25(OH)2D, iPTH, seerumin kalsium, TRP ja TmP/GFR (munuaistiehyiden maksimaalisen fosfaatin reabsorptionopeuden suhde glomerulusten suodatusnopeuteen)
  2. Muutokset taustalla olevassa luuston sairaudessa/rahitautissa arvioituna tavanomaisilla röntgenkuvilla käyttämällä RGI-C (Radiographic Global Impression of Change) -luokitusasteikkoja
  3. KRN23:n vaikutukset luun vaihtuvuuden biokemiallisiin markkereihin, jotka heijastavat riisitautien vakavuutta, alkalista fosfataasia (ALP)
  4. Kävelykyky arvioituna 6 minuutin kävelytestillä (6MWT)
  5. Potilaan/vanhempien raportoimat tulokset PROMIS- ja FPS-R-luokitusasteikoilla arvioituna

1.3 Tutkimustavoite

1. Kahden energian röntgenabsorptiometria (DXA)

1.4 Turvallisuus Tavoite Arvioi KRN23:n annon turvallisuus yhdelle potilaalle, jolla on ENS:hen liittyvä hypofosfateeminen riisitauti haittatapahtumien (AE), laboratorioarvioiden, sydämen kuvantamisen ja munuaisten ultraäänitutkimuksen perusteella.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Utah
      • Clinton, Utah, Yhdysvallat, 84015
        • The Focus Center, PC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas on vahvistanut ENS:n lääkärin diagnoosilla
  2. Potilas on vahvistanut FGF23:n nousun, kun seerumin fosforipitoisuus on < 4,1 mg/dl
  3. Potilas, joka sietää KRN23-hoitoa
  4. Korjattu seerumin kalsiumtaso < 10,8 mg/dl
  5. eGFR > 60 ml/min
  6. On oltava tutkijan mielestä valmis noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja aikataulua
  7. Anna vanhemmalta kirjallinen tietoinen suostumus tutkimuksen selityksen jälkeen ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aktiivisen D-vitamiinin (eli kalsitriolin) ja/tai eksogeenisen fosfaattilisän samanaikainen käyttö. Potilaalle sallitaan OTC D-vitamiini, jos pitoisuus putoaa alle 20 ng/ml
  2. Käyttö tai osallistuminen tutkimuksiin, joissa käytetään muita tutkimushoitoja, mukaan lukien muita monoklonaalisia vasta-aineita
  3. Tutkittava ja hänen vanhempansa eivät halua tai eivät pysty antamaan kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta
  4. Tutkijoiden mielestä potilas ei välttämättä pysty täyttämään kaikkia tutkimukseen osallistumisen vaatimuksia
  5. Potilaalla on aiemmin ollut yliherkkyys KRN23-apuaineille, mikä tutkijan mielestä lisää potilaaseen haittavaikutusten riskiä
  6. Potilaalla on tila, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa huolta tutkittavan turvallisuudesta tai tietojen tulkinnasta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ensisijainen; avoin etiketti
Burosumabi-injektio kahden tai kolmen viikon välein koehenkilön seerumin fosforitason perusteella. Aloitusannos on 0,3 mg/kg. Seuraava annostus titrataan ylös tai alas riippuen seerumin fosforipitoisuudesta kyseisellä ajanjaksolla.
Biologinen: Burosumabi
rekombinantti ihmisen IgG1 monoklonaalinen vasta-aine fibroblastikasvutekijälle 23)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
KRN23-hoidon vaikutus iän mukaan mukautettujen seerumin fosforipitoisuuksien normalisoimiseen yhdellä lapsipotilaalla, jolla on epidermaalisen nevus-oireyhtymään liittyvä hypofosfateeminen riisitauti
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Redwood Dermatology Sciences

Yhteistyökumppanit

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tutkijat

  • Päätutkija: Jeffrey Sugarman, MD PhD, Redwood Dermatology Sciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 31. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 10. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Lauantai 18. tammikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. tammikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ENSKRN23.1

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa