Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-labelonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van Burosumab (KRN23), bij een patiënt met ENS en hypofosfatemische rachitis

14 januari 2020 bijgewerkt door: Redwood Dermatology Sciences

Een open-labelonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te beoordelen van Burosumab (KRN23), een onderzoeksantilichaam tegen FGF23, bij een enkele pediatrische patiënt met epidermaal nevussyndroom (ENS) en geassocieerde hypofosfatemische rachitis

Een open-labelonderzoek van 52 weken om de veiligheid en werkzaamheid van KRN23, een onderzoeksantilichaam tegen FGF23, te beoordelen bij een enkele pediatrische patiënt met epidermaal-naevussyndroom (ENS) en geassocieerde hypofosfatemische rachitis

Een verlenging van 26 weken van de oorspronkelijke studie om de laboratoriumresultaten van de patiënt te controleren op haar veiligheid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

1.1 Hoofddoel

Het effect van KRN23-behandeling op het normaliseren van voor leeftijd gecorrigeerde serumfosforspiegels bij een enkele pediatrische patiënt met hypofosfatemische rachitis geassocieerd met epidermaal naevussyndroom

1.2 Secundaire doelstellingen

  1. Het PD-profiel van KRN23 zoals beoordeeld aan de hand van veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd 1,25(OH)2D, iPTH, serumcalcium, TRP en TmP/GFR (de verhouding tussen de maximale fosfaatreabsorptiesnelheid van de niertubuli en de glomerulaire filtratiesnelheid)
  2. Veranderingen in onderliggende skeletaandoeningen/rachitis zoals beoordeeld door standaard röntgenfoto's met behulp van de Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) beoordelingsschalen
  3. Effecten van KRN23 op biochemische markers van botomzetting die de ernst van rachitis, alkalische fosfatase (ALP) weerspiegelen
  4. Loopvaardigheid zoals beoordeeld door 6-minuten looptest (6MWT)
  5. Door patiënt/ouder gerapporteerde resultaten zoals beoordeeld door PROMIS en FPS-R beoordelingsschalen

1.3 Verkennende doelstelling

1. Röntgenabsorptiometrie met dubbele energie (DXA)

1.4 Veiligheid Doelstelling Beoordeel de veiligheid van KRN23-toediening bij een enkele patiënt met ENS-geassocieerde hypofosfatemische rachitis, op basis van bijwerkingen (AE's), laboratoriumbeoordelingen, beeldvorming van het hart en echografie van de nieren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Utah
      • Clinton, Utah, Verenigde Staten, 84015
        • The Focus Center, PC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt heeft ENS bevestigd door diagnose van arts
  2. Patiënt heeft FGF23-verhogingen bevestigd in de context van laag serumfosfor < 4,1 mg/dL
  3. Patiënt kan KRN23-behandeling verdragen
  4. Een gecorrigeerd serumcalciumgehalte < 10,8 mg/dL hebben
  5. Heb een eGFR >60 ml/min
  6. Moet naar de mening van de onderzoeker bereid zijn om te voldoen aan de studieprocedures en het schema
  7. Zorg voor schriftelijke geïnformeerde toestemming van een ouder nadat het onderzoek is uitgelegd en voordat aan onderzoek gerelateerde procedures beginnen

Uitsluitingscriteria:

  1. Gelijktijdig gebruik van actieve vitamine D (d.w.z. calcitriol) en/of exogene fosfaatsuppletie. De patiënt krijgt vrij verkrijgbare vitamine D als het gehalte onder de <20 ng/ml zakt
  2. Het gebruik van of deelname aan onderzoeken waarbij andere experimentele therapieën worden gebruikt, waaronder andere monoklonale antilichamen
  3. Onderwerp en hun ouder niet bereid of niet in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
  4. Volgens de onderzoekers is het mogelijk dat de patiënt niet aan alle vereisten voor deelname aan het onderzoek kan voldoen
  5. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor KRN23-hulpstoffen waardoor de patiënt naar de mening van de onderzoeker een verhoogd risico op bijwerkingen heeft
  6. Patiënt heeft een aandoening die naar de mening van de onderzoeker aanleiding kan geven tot bezorgdheid over de veiligheid van de proefpersoon of de interpretatie van gegevens.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Primair; open etiket
Injectie van Burosumab om de twee tot drie weken op basis van het serumfosforgehalte van de proefpersoon. De aanvangsdosis is 0,3 mg/kg. De daaropvolgende dosering zal omhoog of omlaag worden getitreerd, afhankelijk van het serumfosforniveau voor die periode.
Biologisch: Burosumab
recombinant humaan IgG1 monoklonaal antilichaam tegen fibroblastgroeifactor 23)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het effect van KRN23-behandeling op het normaliseren van voor leeftijd gecorrigeerde serumfosforspiegels bij een enkele pediatrische patiënt met hypofosfatemische rachitis geassocieerd met epidermaal naevussyndroom
Tijdsspanne: 18 maanden
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Redwood Dermatology Sciences

Medewerkers

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeffrey Sugarman, MD PhD, Redwood Dermatology Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juni 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ENSKRN23.1

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren