Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt vizsgálat, amely a burosumab (KRN23) biztonságosságát és hatékonyságát értékeli ENS-ben és hipofoszfátiás angolkórban szenvedő betegeknél

2020. január 14. frissítette: Redwood Dermatology Sciences

Nyílt kísérlet a burosumab (KRN23), az FGF23 elleni vizsgálati antitest biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére egyetlen, epidermális nevus szindrómában (ENS) és kapcsolódó hipofoszfátiás angolkórban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegnél

52 hetes, nyílt vizsgálat a KRN23, az FGF23 elleni vizsgált antitest biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére egyetlen, epidermális nevus szindrómában (ENS) és kapcsolódó hipofoszfatémiás angolkórban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegnél.

Az eredeti vizsgálat 26 hetes meghosszabbítása a páciens laboratóriumi eredményeinek nyomon követése érdekében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

1.1 Elsődleges cél

A KRN23 kezelés hatása az életkorral kiigazított szérum foszforszint normalizálására egyetlen, epidermális nevus szindrómával összefüggő hipofoszfátiás angolkórban szenvedő gyermekgyógyászatban

1.2 Másodlagos célok

  1. A KRN23 PD-profilja a kiindulási értékhez viszonyított időbeli változások alapján értékelve: 1,25(OH)2D, iPTH, szérumkalcium, TRP és TmP/GFR (a vesetubuláris maximális foszfát-reabszorpciós sebesség és a glomeruláris filtrációs ráta aránya)
  2. Az alapvető csontrendszeri betegségekben/rachitisben bekövetkezett változások standard röntgenfelvételekkel értékelve, a Radiographia Global Impression of Change (RGI-C) értékelési skálák használatával
  3. A KRN23 hatása a csontforgalom biokémiai markereire, amelyek tükrözik az angolkór súlyosságát, az alkalikus foszfatázt (ALP)
  4. A járásképesség 6 perces sétateszttel (6MWT) értékelve
  5. A betegek/szülők által jelentett eredmények PROMIS és FPS-R minősítési skálák alapján

1.3. Feltárási cél

1. Kettős energiás röntgenabszorpciós mérés (DXA)

1.4 Biztonsági cél A KRN23 beadásának biztonságosságának értékelése egyetlen ENS-hez kapcsolódó hipofoszfátiás angolkórban szenvedő betegnél a nemkívánatos események (AE), a laboratóriumi vizsgálatok, a szív képalkotás és a vese ultrahang vizsgálata alapján.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Női

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A páciens ENS-t igazolt az orvos diagnózisával
  2. A páciens FGF23-szint emelkedést igazolt alacsony szérum foszfortartalom mellett, <4,1 mg/dl
  3. A beteg képes tolerálni a KRN23 kezelést
  4. Korrigált szérum kalciumszintje < 10,8 mg/dl
  5. eGFR értéke >60 ml/perc
  6. A vizsgáló véleménye szerint hajlandónak kell lennie betartani a vizsgálati eljárásokat és ütemtervet
  7. Adja meg a szülő írásos beleegyezését, miután elmagyarázta a vizsgálatot, és mielőtt bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás megkezdődik

Kizárási kritériumok:

  1. Aktív D-vitamin (azaz kalcitriol) és/vagy exogén foszfát pótlás egyidejű alkalmazása. A beteg számára megengedett az OTC D-vitamin, ha a szintje 20 ng/ml alá csökken
  2. Más vizsgálati terápiákat, köztük más monoklonális antitesteket alkalmazó vizsgálatokba történő felhasználás vagy beiratkozás
  3. Az alany és szülője nem hajlandó vagy nem képes írásos beleegyezését adni
  4. A nyomozók véleménye szerint előfordulhat, hogy a páciens nem tudja teljesíteni a vizsgálatban való részvételhez szükséges összes követelményt
  5. A beteg anamnézisében túlérzékeny a KRN23 segédanyagokkal szemben, ami a vizsgáló véleménye szerint a beteget fokozottan veszélyezteti a mellékhatások
  6. A betegnek olyan állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint aggályt jelenthet az alany biztonsága vagy az adatok értelmezése szempontjából.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Elsődleges; nyitott címke
A Burosumab injekció két-három hetente az alany szérum foszforszintje alapján. A kezdő adag 0,3 mg/kg. A következő adagolást felfelé vagy lefelé titrálják az adott időszak szérum foszforszintjétől függően.
Biológiai: Burosumab
rekombináns humán IgG1 monoklonális antitest a fibroblaszt növekedési faktor 23 ellen)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A KRN23 kezelés hatása az életkorral kiigazított szérum foszforszint normalizálására egyetlen, epidermális nevus szindrómával összefüggő hipofoszfátiás angolkórban szenvedő gyermekgyógyászatban
Időkeret: 18 hónap
18 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Redwood Dermatology Sciences

Együttműködők

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jeffrey Sugarman, MD PhD, Redwood Dermatology Sciences

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. január 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. december 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. december 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. június 26.

Első közzététel (Tényleges)

2018. július 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. január 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 14.

Utolsó ellenőrzés

2020. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ENSKRN23.1

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fájdalom, krónikus

Klinikai vizsgálatok a Burosumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Liberia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel