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Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Burosumab (KRN23) bei einem Patienten mit ENS und hypophosphatämischer Rachitis

14. Januar 2020 aktualisiert von: Redwood Dermatology Sciences

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Burosumab (KRN23), einem Prüfantikörper gegen FGF23, bei einem einzelnen pädiatrischen Patienten mit epidermalem Naevus-Syndrom (ENS) und damit verbundener hypophosphatämischer Rachitis

Eine 52-wöchige Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von KRN23, einem Prüfantikörper gegen FGF23, bei einem einzelnen pädiatrischen Patienten mit epidermalem Naevus-Syndrom (ENS) und damit verbundener hypophosphatämischer Rachitis

Eine 26-wöchige Verlängerung der ursprünglichen Studie, um die Laborergebnisse der Patientin zu ihrer Sicherheit zu überwachen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

1.1 Hauptziel

Die Wirkung der Behandlung mit KRN23 auf die Normalisierung der altersangepassten Serum-Phosphatspiegel bei einem einzelnen pädiatrischen Patienten mit epidermalem Nävus-Syndrom im Zusammenhang mit hypophosphatämischer Rachitis

1.2 Sekundäre Ziele

  1. Das PD-Profil von KRN23, bewertet anhand von Änderungen gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit 1,25(OH)2D, iPTH, Serumkalzium, TRP und TmP/GFR (das Verhältnis der renalen tubulären maximalen Phosphatreabsorptionsrate zur glomerulären Filtrationsrate)
  2. Veränderungen der zugrunde liegenden Skeletterkrankung/Rachitis, wie anhand von Standard-Röntgenaufnahmen unter Verwendung der Bewertungsskalen „Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)“ beurteilt
  3. Wirkungen von KRN23 auf biochemische Marker des Knochenumsatzes, die den Schweregrad der Rachitis widerspiegeln, alkalische Phosphatase (ALP)
  4. Gehfähigkeit gemäß 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
  5. Von Patienten/Eltern berichtete Ergebnisse, wie anhand der PROMIS- und FPS-R-Bewertungsskalen bewertet

1.3 Erkundungsziel

1. Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA)

1.4 Sicherheitsziel Bewertung der Sicherheit der KRN23-Verabreichung bei einem einzelnen Patienten mit ENS-assoziierter hypophosphatämischer Rachitis, basierend auf unerwünschten Ereignissen (AEs), Laborbeurteilungen, Herzbildgebung und Nierenultraschall.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patient hat ENS durch ärztliche Diagnose bestätigt
  2. Patient hat bestätigte FGF23-Erhöhungen im Zusammenhang mit niedrigem Serumphosphat < 4,1 mg/dl
  3. Patient, der die Behandlung mit KRN23 verträgt
  4. Haben Sie einen korrigierten Serumkalziumspiegel < 10,8 mg/dL
  5. Haben Sie eine eGFR >60 ml/min
  6. Muss nach Meinung des Prüfarztes bereit sein, die Studienverfahren und den Zeitplan einzuhalten
  7. Stellen Sie eine schriftliche Einverständniserklärung eines Elternteils bereit, nachdem die Studie erklärt wurde und bevor forschungsbezogene Verfahren beginnen

Ausschlusskriterien:

  1. Gleichzeitige Anwendung von aktivem Vitamin D (z. B. Calcitriol) und/oder exogener Phosphatergänzung. Dem Patienten wird OTC-Vitamin D erlaubt, wenn die Werte unter <20 ng/ml fallen
  2. Die Verwendung oder Teilnahme an Studien mit anderen Prüftherapien, einschließlich anderer monoklonaler Antikörper
  3. Das Subjekt und seine Eltern sind nicht bereit oder nicht in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  4. Nach Ansicht der Prüfärzte ist der Patient möglicherweise nicht in der Lage, alle Voraussetzungen für die Teilnahme an der Studie zu erfüllen
  5. Der Patient hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegenüber KRN23-Hilfsstoffen, die den Patienten nach Meinung des Prüfarztes einem erhöhten Risiko für Nebenwirkungen aussetzt
  6. Der Patient hat eine Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes Anlass zu Bedenken hinsichtlich der Sicherheit des Probanden oder der Dateninterpretation geben könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Primär; offenes Etikett
Injektion von Burosumab alle zwei bis drei Wochen, basierend auf dem Serumphosphatspiegel des Patienten. Anfangsdosis 0,3 mg/kg. Die nachfolgende Dosierung wird je nach Serumphosphatspiegel für diesen Zeitraum nach oben oder unten titriert.
Biologisch: Burosumab
rekombinanter humaner monoklonaler IgG1-Antikörper gegen den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Wirkung der Behandlung mit KRN23 auf die Normalisierung der altersangepassten Serum-Phosphatspiegel bei einem einzelnen pädiatrischen Patienten mit epidermalem Nävus-Syndrom im Zusammenhang mit hypophosphatämischer Rachitis
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Redwood Dermatology Sciences

Mitarbeiter

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Hauptermittler: Jeffrey Sugarman, MD PhD, Redwood Dermatology Sciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ENSKRN23.1

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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