Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label-forsøg, der vurderer sikkerhed og effektivitet af Burosumab (KRN23), hos en patient med ENS og hypofosfatemisk rakitt

14. januar 2020 opdateret af: Redwood Dermatology Sciences

Et åbent studie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​Burosumab (KRN23), et undersøgelsesantistof mod FGF23, i en enkelt pædiatrisk patient med epidermalt Nevus syndrom (ENS) og associeret hypofosfatemisk rakitt

Et 52 ugers åbent forsøg for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​KRN23, et forsøgsantistof mod FGF23, i en enkelt pædiatrisk patient med epidermalt Nevus syndrom (ENS) og associeret hypofosfatemisk rakitis

En 26 ugers forlængelse af den oprindelige undersøgelse for at overvåge resultaterne af patientlaboratoriet for hendes sikkerhed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

1.1 Primært mål

Effekten af ​​KRN23-behandling på normalisering af aldersjusterede serumfosforniveauer hos en enkelt pædiatrisk patient med Epidermal Nevus Syndrom associeret hypofosfatemisk rakitis

1.2 Sekundære mål

  1. PD-profilen af ​​KRN23 som vurderet ved ændringer fra baseline over tid 1,25(OH)2D, iPTH, Serum Calcium, TRP og TmP/GFR (forholdet mellem renal tubulær maksimal fosfatreabsorptionshastighed og glomerulær filtrationshastighed)
  2. Ændringer i underliggende skeletsygdom/rakitis vurderet ved hjælp af standard røntgenbilleder ved hjælp af Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) vurderingsskalaer
  3. Effekter af KRN23 på biokemiske markører for knogleomsætning, der afspejler sværhedsgraden af ​​rakitis, alkalisk fosfatase (ALP)
  4. Gangevne vurderet ved 6-minutters gangtest (6MWT)
  5. Patient/forældre-rapporterede resultater vurderet af PROMIS og FPS-R vurderingsskalaer

1.3 Udforskningsmål

1. Dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA)

1.4 Sikkerhedsmål Vurder sikkerheden ved administration af KRN23 hos en enkelt patient med ENS-associeret hypofosfatemisk rakitis, baseret på bivirkninger (AE'er), laboratorievurderinger, hjertebilleddannelse og renal ultralyd.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Utah
      • Clinton, Utah, Forenede Stater, 84015
        • The Focus Center, PC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har bekræftet ENS af lægens diagnose
  2. Patienten har bekræftet FGF23-stigninger i sammenhæng med lavt serumfosfor < 4,1 mg/dL
  3. Patient i stand til at tolerere KRN23-behandling
  4. Har et korrigeret serumcalciumniveau < 10,8 mg/dL
  5. Har en eGFR >60 ml/min
  6. Skal efter investigators mening være villig til at overholde undersøgelsesprocedurer og tidsplan
  7. Giv skriftligt informeret samtykke fra en forælder, efter at undersøgelsen er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede procedurer påbegyndes

Ekskluderingskriterier:

  1. Samtidig brug af aktivt D-vitamin (dvs. calcitriol) og/eller eksogent fosfattilskud. Patienten vil få lov til OTC-vitamin D, hvis niveauerne falder til under <20 ng/ml
  2. Anvendelse eller optagelse i undersøgelser, der anvender andre undersøgelsesterapier, herunder andre monoklonale antistoffer
  3. Forsøgspersonen og deres forælder er ikke villige eller i stand til at give skriftligt informeret samtykke
  4. Efter Investigators opfattelse er patienten muligvis ikke i stand til at opfylde alle kravene til undersøgelsesdeltagelse
  5. Patienten har en historie med overfølsomhed over for KRN23 hjælpestoffer, der efter investigatorens mening giver patienten en øget risiko for bivirkninger
  6. Patienten har en tilstand, som efter investigators mening kan give anledning til bekymring for emnets sikkerhed eller fortolkning af data.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Primær; åben etiket
Injektion af Burosumab hver anden til tredje uge baseret på serumfosforniveauet hos patienten. Startdosis skal være 0,3 mg/kg. Efterfølgende dosering vil blive titreret op eller ned afhængigt af serumfosforniveauet for det pågældende tidsrum.
Biologisk: Burosumab
rekombinant humant IgG1 monoklonalt antistof mod fibroblast vækstfaktor 23)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effekten af ​​KRN23-behandling på normalisering af aldersjusterede serumfosforniveauer hos en enkelt pædiatrisk patient med Epidermal Nevus Syndrom associeret hypofosfatemisk rakitis
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Redwood Dermatology Sciences

Samarbejdspartnere

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeffrey Sugarman, MD PhD, Redwood Dermatology Sciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

6. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

10. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ENSKRN23.1

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Smerte, kronisk

Kliniske forsøg med Burosumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner