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Studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di Burosumab (KRN23), in un paziente con ENS e rachitismo ipofosfatemico

14 gennaio 2020 aggiornato da: Redwood Dermatology Sciences

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di Burosumab (KRN23), un anticorpo sperimentale contro FGF23, in un singolo paziente pediatrico con sindrome del nevo epidermico (ENS) e rachitismo ipofosfatemico associato

Uno studio in aperto di 52 settimane per valutare la sicurezza e l'efficacia di KRN23, un anticorpo sperimentale contro FGF23, in un singolo paziente pediatrico con sindrome del nevo epidermico (ENS) e rachitismo ipofosfatemico associato

Un'estensione di 26 settimane allo studio originale per monitorare i risultati di laboratorio del paziente per la sua sicurezza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

1.1 Obiettivo primario

L'effetto del trattamento con KRN23 sulla normalizzazione dei livelli di fosforo sierico aggiustati per l'età in un singolo paziente pediatrico con rachitismo ipofosfatemico associato alla sindrome del nevo epidermico

1.2 Obiettivi secondari

  1. Il profilo PD di KRN23 come valutato dai cambiamenti rispetto al basale nel tempo 1,25(OH)2D, iPTH, calcio sierico, TRP e TmP/GFR (il rapporto tra velocità massima di riassorbimento tubulare renale del fosfato e velocità di filtrazione glomerulare)
  2. Cambiamenti nella malattia scheletrica sottostante/rachitismo valutati mediante radiografie standard utilizzando le scale di valutazione Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)
  3. Effetti di KRN23 sui marcatori biochimici del turnover osseo che riflettono la gravità del rachitismo, fosfatasi alcalina (ALP)
  4. Capacità di deambulazione valutata dal test del cammino in 6 minuti (6MWT)
  5. Risultati riferiti da pazienti/genitori valutati dalle scale di valutazione PROMIS e FPS-R

1.3 Obiettivo esplorativo

1. Assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA)

1.4 Obiettivo di sicurezza Valutare la sicurezza della somministrazione di KRN23 in un singolo paziente con rachitismo ipofosfatemico associato a ENS, sulla base di eventi avversi (AE), valutazioni di laboratorio, imaging cardiaco ed ecografia renale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Utah
      • Clinton, Utah, Stati Uniti, 84015
        • The Focus Center, PC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha confermato la SNE dalla diagnosi del medico
  2. Il paziente ha confermato aumenti di FGF23 nel contesto di un basso livello di fosforo sierico < 4,1 mg/dL
  3. Paziente in grado di tollerare il trattamento KRN23
  4. Avere un livello di calcio sierico corretto < 10,8 mg/dL
  5. Avere un eGFR >60 ml/min
  6. Deve essere disposto, secondo l'opinione dello sperimentatore, a rispettare le procedure e il programma dello studio
  7. Fornire il consenso informato scritto di un genitore dopo che lo studio è stato spiegato e prima dell'inizio di qualsiasi procedura correlata alla ricerca

Criteri di esclusione:

  1. Uso concomitante di vitamina D attiva (es. calcitriolo) e/o supplementazione di fosfato esogeno. Al paziente verrà concessa vitamina D da banco se i livelli scenderanno al di sotto di <20 ng/ml
  2. L'uso o l'arruolamento in studi che utilizzano altre terapie sperimentali inclusi altri anticorpi monoclonali
  3. Il soggetto e il suo genitore non vogliono o non possono dare il consenso informato scritto
  4. Secondo gli investigatori, il paziente potrebbe non essere in grado di soddisfare tutti i requisiti per la partecipazione allo studio
  5. Il paziente ha una storia di ipersensibilità agli eccipienti KRN23 che, secondo l'opinione dello sperimentatore, espone il paziente a un aumentato rischio di effetti avversi
  6. Il paziente ha una condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe presentare una preoccupazione per la sicurezza del soggetto o l'interpretazione dei dati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Primario; etichetta aperta
Iniezione di Burosumab ogni due o tre settimane in base al livello di fosforo sierico del soggetto. La dose iniziale deve essere di 0,3 mg/kg. Il dosaggio successivo verrà titolato verso l'alto o verso il basso a seconda del livello di fosforo sierico per quel periodo di tempo.
Biologico: Burosumab
anticorpo monoclonale IgG1 umano ricombinante contro il fattore di crescita dei fibroblasti 23)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
L'effetto del trattamento con KRN23 sulla normalizzazione dei livelli di fosforo sierico aggiustati per l'età in un singolo paziente pediatrico con rachitismo ipofosfatemico associato alla sindrome del nevo epidermico
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Redwood Dermatology Sciences

Collaboratori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffrey Sugarman, MD PhD, Redwood Dermatology Sciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

6 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

6 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

10 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ENSKRN23.1

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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