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ENS 및 저인산혈증 구루병 환자에서 Burosumab(KRN23)의 안전성 및 효능을 평가하는 공개 라벨 시험

2020년 1월 14일 업데이트: Redwood Dermatology Sciences

표피모반증후군(ENS) 및 관련 저인산혈증 구루병을 앓고 있는 단일 소아 환자에서 FGF23에 대한 조사 항체인 Burosumab(KRN23)의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 시험

표피모반증후군(ENS) 및 관련 저인산혈증 구루병이 있는 단일 소아 환자에서 FGF23에 대한 시험용 항체인 KRN23의 안전성과 효능을 평가하기 위한 52주 공개 라벨 시험

그녀의 안전을 위해 환자 실험실 결과를 모니터링하기 위해 원래 연구에서 26주 연장.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

1.1 주요 목표

KRN23 치료가 표피모반증후군 관련 저인산혈증 구루병이 있는 단일 소아 환자의 연령 조정 혈청 인 수치 정상화에 미치는 영향

1.2 2차 목표

  1. 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화에 ​​의해 평가된 KRN23의 PD 프로필 1,25(OH)2D, iPTH, 혈청 칼슘, TRP 및 TmP/GFR(신세뇨관 최대 인산염 재흡수율 대 사구체 여과율의 비율)
  2. RGI-C(Radiographic Global Impression of Change) 등급 척도를 사용하는 표준 방사선 사진으로 평가한 기본 골격 질환/구루병의 변화
  3. KRN23이 구루병의 중증도를 반영하는 골교체의 생화학적 지표인 ALP(alkaline phosphatase)에 미치는 영향
  4. 6분 보행 테스트(6MWT)로 평가한 보행 능력
  5. PROMIS 및 FPS-R 등급 척도로 평가한 환자/부모 보고 결과

1.3 탐색 목적

1. 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA)

1.4 안전성 목표 부작용(AE), 실험실 평가, 심장 영상 및 신장 초음파를 기반으로 ENS 관련 저인산혈증 구루병이 있는 단일 환자에서 KRN23 투여의 안전성을 평가합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

1

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Utah
      • Clinton, Utah, 미국, 84015
        • The Focus Center, PC

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

여성

설명

포함 기준:

  1. 환자는 의사의 진단에 의해 ENS를 확인했습니다.
  2. 환자는 4.1mg/dL 미만의 낮은 혈청 인과 관련하여 FGF23 상승을 확인했습니다.
  3. KRN23 치료를 견딜 수 있는 환자
  4. 교정된 혈청 칼슘 수치 < 10.8mg/dL
  5. eGFR >60 ml/min
  6. 연구 절차 및 일정을 준수하기 위해 연구자의 의견에 따라야 합니다.
  7. 연구가 설명된 후 연구 관련 절차가 시작되기 전에 부모의 서면 동의서를 제공합니다.

제외 기준:

  1. 활성 비타민 D(예: 칼시트리올) 및/또는 외인성 인산염 보충의 병용. 환자는 OTC 비타민 D 수치가 <20 ng/ml 미만으로 떨어지면 허용됩니다.
  2. 다른 단클론항체를 포함하는 다른 연구 요법을 사용하는 연구의 사용 또는 등록
  3. 피험자와 부모가 서면 동의서를 제공할 의사가 없거나 제공할 수 없음
  4. 연구자의 의견에 따르면, 환자는 연구 참여에 대한 모든 요구 사항을 충족하지 못할 수 있습니다.
  5. 환자는 KRN23 부형제에 대한 과민증의 병력이 있으며 연구자의 의견으로는 환자를 부작용 위험이 증가된 상태로 만듭니다.
  6. 환자는 시험자의 의견에 따라 피험자 안전 또는 데이터 해석에 대한 우려를 나타낼 수 있는 상태를 가집니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 주요한; 오픈 라벨
피험자의 혈청 인 수준에 따라 2~3주마다 Burosumab 주사. 초기 투여량은 0.3mg/kg입니다. 후속 투여량은 해당 기간 동안 혈청 인 수준에 따라 상향 또는 하향 조정됩니다.
생물학적: 부로수맙
섬유아세포 성장 인자에 대한 재조합 인간 IgG1 단클론 항체 23)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
KRN23 치료가 표피모반증후군 관련 저인산혈증 구루병이 있는 단일 소아 환자의 연령 조정 혈청 인 수치 정상화에 미치는 영향
기간: 18개월
18개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Redwood Dermatology Sciences

협력자

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

수사관

  • 수석 연구원: Jeffrey Sugarman, MD PhD, Redwood Dermatology Sciences

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 31일

기본 완료 (실제)

2019년 12월 6일

연구 완료 (실제)

2019년 12월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 10월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 6월 26일

처음 게시됨 (실제)

2018년 7월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 1월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 1월 14일

마지막으로 확인됨

2020년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ENSKRN23.1

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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