Ensaio aberto avaliando a segurança e a eficácia do burosumabe (KRN23), em um paciente com SNE e raquitismo hipofosfatêmico
14 de janeiro de 2020 atualizado por: Redwood Dermatology Sciences
Um estudo aberto para avaliar a segurança e a eficácia do burosumabe (KRN23), um anticorpo experimental para FGF23, em um único paciente pediátrico com síndrome do nevo epidérmico (ENS) e raquitismo hipofosfatêmico associado
Um estudo aberto de 52 semanas para avaliar a segurança e eficácia do KRN23, um anticorpo experimental para FGF23, em um único paciente pediátrico com Síndrome do Nevo Epidérmico (ENS) e raquitismo hipofosfatêmico associado
Uma extensão de 26 semanas para o estudo original para monitorar os resultados do laboratório do paciente para sua segurança.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
1.1 Objetivo Primário
O efeito do tratamento com KRN23 na normalização dos níveis séricos de fósforo ajustados à idade em um único paciente pediátrico com raquitismo hipofosfatêmico associado à síndrome do nevo epidérmico
1.2 Objetivos Secundários
- O perfil de DP de KRN23 conforme avaliado por alterações da linha de base ao longo do tempo 1,25(OH)2D, iPTH, Cálcio sérico, TRP e TmP/GFR (a proporção da taxa de reabsorção tubular renal máxima de fosfato para a taxa de filtração glomerular)
- Alterações em doenças esqueléticas subjacentes/raquitismo, conforme avaliado por radiografias padrão utilizando as escalas de avaliação de impressão global radiográfica de alteração (RGI-C)
- Efeitos de KRN23 em marcadores bioquímicos de renovação óssea que refletem a gravidade do raquitismo, fosfatase alcalina (ALP)
- Capacidade de caminhar avaliada pelo Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT)
- Resultados relatados pelos pais/pacientes conforme avaliados pelas escalas de classificação PROMIS e FPS-R
1.3 Objetivo Exploratório
1. Absorciometria de raios X de dupla energia (DXA)
1.4 Objetivo de segurança Avaliar a segurança da administração de KRN23 em um único paciente com raquitismo hipofosfatêmico associado a ENS, com base em eventos adversos (EAs), avaliações laboratoriais, imagem cardíaca e ultrassonografia renal.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Utah
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Clinton, Utah, Estados Unidos, 84015
- The Focus Center, PC
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Fêmea
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente confirmou ENS por diagnóstico médico
- O paciente confirmou elevações de FGF23 no contexto de baixo fósforo sérico < 4,1 mg/dL
- Paciente capaz de tolerar o tratamento com KRN23
- Ter um nível de cálcio sérico corrigido < 10,8mg/dL
- Ter eGFR > 60 ml/min
- Deve estar disposto, na opinião do investigador, a cumprir os procedimentos e o cronograma do estudo
- Forneça o consentimento informado por escrito de um dos pais após o estudo ter sido explicado e antes do início de qualquer procedimento relacionado à pesquisa
Critério de exclusão:
- Uso concomitante de vitamina D ativa (ou seja, calcitriol) e/ou suplementação de fosfato exógeno. O paciente receberá vitamina D OTC se os níveis caírem abaixo de <20 ng/ml
- O uso ou inscrição em estudos usando outras terapias em investigação, incluindo outros anticorpos monoclonais
- Sujeito e seus pais não desejam ou não podem dar consentimento informado por escrito
- Na opinião dos investigadores, o paciente pode não ser capaz de atender a todos os requisitos para participação no estudo
- O paciente tem histórico de hipersensibilidade aos excipientes KRN23 que, na opinião do investigador, colocam o paciente em risco aumentado de efeitos adversos
- O paciente tem uma condição que, na opinião do investigador, pode representar uma preocupação para a segurança do sujeito ou a interpretação dos dados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Primário; rótulo aberto
Injeção de Burosumab a cada duas a três semanas com base no nível de fósforo sérico do indivíduo.
A dose inicial deve ser de 0,3 mg/kg.
A dosagem subsequente será titulada para cima ou para baixo, dependendo do nível de fósforo sérico para esse período de tempo.
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anticorpo monoclonal IgG1 humano recombinante para fator de crescimento de fibroblastos 23)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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O efeito do tratamento com KRN23 na normalização dos níveis séricos de fósforo ajustados à idade em um único paciente pediátrico com raquitismo hipofosfatêmico associado à síndrome do nevo epidérmico
Prazo: 18 meses
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jeffrey Sugarman, MD PhD, Redwood Dermatology Sciences
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Aono Y, Yamazaki Y, Yasutake J, Kawata T, Hasegawa H, Urakawa I, Fujita T, Wada M, Yamashita T, Fukumoto S, Shimada T. Therapeutic effects of anti-FGF23 antibodies in hypophosphatemic rickets/osteomalacia. J Bone Miner Res. 2009 Nov;24(11):1879-88. doi: 10.1359/jbmr.090509.
- Aono Y, Hasegawa H, Yamazaki Y, Shimada T, Fujita T, Yamashita T, Fukumoto S. Anti-FGF-23 neutralizing antibodies ameliorate muscle weakness and decreased spontaneous movement of Hyp mice. J Bone Miner Res. 2011 Apr;26(4):803-10. doi: 10.1002/jbmr.275.
- Carpenter TO, Imel EA, Ruppe MD, Weber TJ, Klausner MA, Wooddell MM, Kawakami T, Ito T, Zhang X, Humphrey J, Insogna KL, Peacock M. Randomized trial of the anti-FGF23 antibody KRN23 in X-linked hypophosphatemia. J Clin Invest. 2014 Apr;124(4):1587-97. doi: 10.1172/JCI72829. Epub 2014 Feb 24.
- Lim YH, Ovejero D, Sugarman JS, Deklotz CM, Maruri A, Eichenfield LF, Kelley PK, Juppner H, Gottschalk M, Tifft CJ, Gafni RI, Boyce AM, Cowen EW, Bhattacharyya N, Guthrie LC, Gahl WA, Golas G, Loring EC, Overton JD, Mane SM, Lifton RP, Levy ML, Collins MT, Choate KA. Multilineage somatic activating mutations in HRAS and NRAS cause mosaic cutaneous and skeletal lesions, elevated FGF23 and hypophosphatemia. Hum Mol Genet. 2014 Jan 15;23(2):397-407. doi: 10.1093/hmg/ddt429. Epub 2013 Sep 4.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de janeiro de 2018
Conclusão Primária (Real)
6 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
6 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de outubro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de junho de 2018
Primeira postagem (Real)
10 de julho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de janeiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de janeiro de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Dor
- Manifestações Neurológicas
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Avitaminose
- Doenças de Deficiência
- Desnutrição
- Doenças ósseas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Ósseas Metabólicas
- Transporte Tubular Renal, Erros Inatos
- Distúrbios do Metabolismo do Cálcio
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Distúrbios do Metabolismo do Fósforo
- Deficiência de Vitamina D
- Hipofosfatemia Familiar
- Dor crônica
- Raquitismo
- Raquitismo hipofosfatêmico familiar
- Hipofosfatemia
- Raquitismo Hipofosfatêmico
Outros números de identificação do estudo
- ENSKRN23.1
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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