Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie hodnotící bezpečnost a účinnost burosumabu (KRN23) u pacienta s ENS a hypofosfatemickou křivicí

14. ledna 2020 aktualizováno: Redwood Dermatology Sciences

Otevřená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti burosumabu (KRN23), vyšetřovací protilátky proti FGF23, u jednoho dětského pacienta se syndromem epidermálního nevusu (ENS) a přidruženou hypofosfatemickou křivicí

52týdenní otevřená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti KRN23, zkoumané protilátky proti FGF23, u jednoho pediatrického pacienta se syndromem epidermálního nevusu (ENS) a související hypofosfatemickou křivicí

Prodloužení původní studie o 26 týdnů za účelem sledování laboratorních výsledků pacientek pro její bezpečnost.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

1.1 Primární cíl

Účinek léčby KRN23 na normalizaci sérových hladin fosforu přizpůsobených věku u jednoho pediatrického pacienta s hypofosfatemickou křivicí spojenou s epidermálním nevusovým syndromem

1.2 Sekundární cíle

  1. PD profil KRN23 hodnocený změnami od výchozí hodnoty v průběhu času 1,25(OH)2D, iPTH, sérový vápník, TRP a TmP/GFR (poměr renální tubulární maximální rychlosti reabsorpce fosfátu k rychlosti glomerulární filtrace)
  2. Změny v základním kosterním onemocnění/rachitidě hodnocené standardními rentgenovými snímky využívajícími radiografické stupnice RGI-C (Global Impression of Change).
  3. Účinky KRN23 na biochemické markery kostního obratu, které odrážejí závažnost křivice, alkalická fosfatáza (ALP)
  4. Schopnost chůze hodnocená 6minutovým testem chůze (6MWT)
  5. Výsledky hlášené pacientem/rodičem hodnocené hodnotícími stupnicemi PROMIS a FPS-R

1.3 Průzkumný cíl

1. Dvouenergetická rentgenová absorpciometrie (DXA)

1.4 Cíl bezpečnosti Posouzení bezpečnosti podávání KRN23 u jednoho pacienta s hypofosfatemickou křivicí spojenou s ENS na základě nežádoucích příhod (AE), laboratorních hodnocení, zobrazení srdce a ultrazvuku ledvin.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Utah
      • Clinton, Utah, Spojené státy, 84015
        • The Focus Center, PC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient má potvrzenou ENS diagnózou lékaře
  2. Pacient potvrdil zvýšení FGF23 v souvislosti s nízkou hladinou fosforu v séru < 4,1 mg/dl
  3. Pacient schopný tolerovat léčbu KRN23
  4. Mějte upravenou hladinu vápníku v séru < 10,8 mg/dl
  5. Mějte eGFR >60 ml/min
  6. Podle názoru zkoušejícího musí být ochoten dodržovat studijní postupy a harmonogram
  7. Poskytněte písemný informovaný souhlas rodiče po vysvětlení studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem

Kritéria vyloučení:

  1. Současné užívání aktivního vitaminu D (tj. kalcitriolu) a/nebo suplementace exogenními fosfáty. Pacientovi bude povolen OTC vitamín D, pokud jeho hladiny klesnou pod <20 ng/ml
  2. Použití nebo zařazení do studií využívajících jiné výzkumné terapie včetně jiných monoklonálních protilátek
  3. Subjekt a jeho rodič nechtějí nebo nejsou schopni dát písemný informovaný souhlas
  4. Podle názoru zkoušejících nemusí být pacient schopen splnit všechny požadavky pro účast ve studii
  5. Pacient má v anamnéze přecitlivělost na pomocné látky KRN23, což podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta zvýšenému riziku nežádoucích účinků
  6. Pacient má stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl představovat obavy o bezpečnost subjektu nebo interpretaci údajů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hlavní; otevřený
Injekce burosumabu každé dva až tři týdny na základě hladiny sérového fosforu subjektu. Počáteční dávka má být 0,3 mg/kg. Následné dávkování bude titrováno nahoru nebo dolů v závislosti na hladině fosforu v séru pro dané časové období.
Biologický: Burosumab
rekombinantní lidská IgG1 monoklonální protilátka proti fibroblastovému růstovému faktoru 23)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Účinek léčby KRN23 na normalizaci sérových hladin fosforu přizpůsobených věku u jednoho pediatrického pacienta s hypofosfatemickou křivicí spojenou s epidermálním nevusovým syndromem
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Redwood Dermatology Sciences

Spolupracovníci

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey Sugarman, MD PhD, Redwood Dermatology Sciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

6. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

6. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

10. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ENSKRN23.1

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Bolest, chronická

Klinické studie na Burosumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit