ENSおよび低リン血症性くる病患者におけるブロスマブ(KRN23)の安全性と有効性を評価する非盲検試験
2020年1月14日 更新者:Redwood Dermatology Sciences
表皮母斑症候群(ENS)および関連する低リン血症性くる病を有する単一の小児患者における、FGF23に対する治験用抗体であるブロスマブ(KRN23)の安全性および有効性を評価する非盲検試験
表皮母斑症候群(ENS)および関連する低リン血症性くる病の小児患者 1 人を対象に、FGF23 に対する治験中の抗体である KRN23 の安全性と有効性を評価するための 52 週間の非盲検試験
彼女の安全のために患者の検査結果を監視するための元の研究の26週間の延長。
調査の概要
詳細な説明
1.1 主な目的
表皮母斑症候群に関連する低リン血症性くる病を有する単一の小児患者における年齢調整された血清リンレベルの正常化に対するKRN23治療の効果
1.2 副次的な目的
- 1,25(OH)2D、iPTH、血清カルシウム、TRP、および TmP/GFR (糸球体濾過率に対する腎尿細管の最大リン酸塩再吸収率の比率) の経時的なベースラインからの変化によって評価される KRN23 の PD プロファイル
- X線写真による全体的な変化の印象(RGI-C)評価尺度を利用した標準的なX線写真によって評価される、基礎となる骨格疾患/くる病の変化
- くる病の重症度を反映する骨代謝回転の生化学的マーカー、アルカリホスファターゼ(ALP)に対するKRN23の効果
- 6-Minute Walk Test (6MWT) によって評価される歩行能力
- PROMISおよびFPS-R評価スケールによって評価された患者/親から報告された結果
1.3 探索目的
1. 二重エネルギー X 線吸収法 (DXA)
1.4 安全性 目的 有害事象 (AE)、臨床検査評価、心臓画像および腎超音波に基づいて、ENS 関連低リン血症性くる病を有する 1 人の患者における KRN23 投与の安全性を評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Utah
-
Clinton、Utah、アメリカ、84015
- The Focus Center, PC
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
- -患者は医師の診断によりENSを確認しました
- 患者は、低血清リン< 4.1 mg/dLの状況でFGF23上昇を確認しました
- -KRN23治療に耐えられる患者
- -補正された血清カルシウムレベルが10.8mg / dL未満である
- eGFRが60ml/分を超える
- -研究手順とスケジュールを遵守するために、研究者の意見で進んでいる必要があります
- 研究が説明された後、研究関連の手順が開始される前に、保護者による書面によるインフォームドコンセントを提供します
除外基準:
- 活性ビタミンD(すなわちカルシトリオール)および/または外因性リン酸塩補給の併用。 OTC ビタミン D レベルが 20 ng/ml 未満に低下した場合、患者は許可されます
- 他のモノクローナル抗体を含む他の治験薬を使用した研究への使用または登録
- -被験者とその親が書面によるインフォームドコンセントを提供する意思がない、または提供できない
- 治験責任医師の意見では、患者は研究参加のすべての要件を満たすことができない可能性があります
- -患者はKRN23賦形剤に対する過敏症の病歴があり、研究者の意見では、患者を有害作用のリスクが高くなる
- -患者は、治験責任医師の意見では、被験者の安全性またはデータ解釈に懸念を示す可能性がある状態にあります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
---|---|
実験的:主要な;オープンラベル
被験者の血清リンレベルに基づいて、2〜3週間ごとにブロスマブを注射します。
初回投与量は 0.3 mg/kg です。
その後の投与量は、その期間の血清リンレベルに応じて増減されます。
|
線維芽細胞増殖因子に対する組換えヒト IgG1 モノクローナル抗体 23)
|
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
---|---|
表皮母斑症候群に関連する低リン血症性くる病を有する単一の小児患者における年齢調整された血清リンレベルの正常化に対するKRN23治療の効果
時間枠:18ヶ月
|
18ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者:Jeffrey Sugarman, MD PhD、Redwood Dermatology Sciences
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Aono Y, Yamazaki Y, Yasutake J, Kawata T, Hasegawa H, Urakawa I, Fujita T, Wada M, Yamashita T, Fukumoto S, Shimada T. Therapeutic effects of anti-FGF23 antibodies in hypophosphatemic rickets/osteomalacia. J Bone Miner Res. 2009 Nov;24(11):1879-88. doi: 10.1359/jbmr.090509.
- Aono Y, Hasegawa H, Yamazaki Y, Shimada T, Fujita T, Yamashita T, Fukumoto S. Anti-FGF-23 neutralizing antibodies ameliorate muscle weakness and decreased spontaneous movement of Hyp mice. J Bone Miner Res. 2011 Apr;26(4):803-10. doi: 10.1002/jbmr.275.
- Carpenter TO, Imel EA, Ruppe MD, Weber TJ, Klausner MA, Wooddell MM, Kawakami T, Ito T, Zhang X, Humphrey J, Insogna KL, Peacock M. Randomized trial of the anti-FGF23 antibody KRN23 in X-linked hypophosphatemia. J Clin Invest. 2014 Apr;124(4):1587-97. doi: 10.1172/JCI72829. Epub 2014 Feb 24.
- Lim YH, Ovejero D, Sugarman JS, Deklotz CM, Maruri A, Eichenfield LF, Kelley PK, Juppner H, Gottschalk M, Tifft CJ, Gafni RI, Boyce AM, Cowen EW, Bhattacharyya N, Guthrie LC, Gahl WA, Golas G, Loring EC, Overton JD, Mane SM, Lifton RP, Levy ML, Collins MT, Choate KA. Multilineage somatic activating mutations in HRAS and NRAS cause mosaic cutaneous and skeletal lesions, elevated FGF23 and hypophosphatemia. Hum Mol Genet. 2014 Jan 15;23(2):397-407. doi: 10.1093/hmg/ddt429. Epub 2013 Sep 4.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年1月31日
一次修了 (実際)
2019年12月6日
研究の完了 (実際)
2019年12月6日
試験登録日
最初に提出
2017年10月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年6月26日
最初の投稿 (実際)
2018年7月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月14日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ENSKRN23.1
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
痛み、慢性の臨床試験
-
Dexa Medica Group完了