Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarta próba oceniająca bezpieczeństwo i skuteczność burosumabu (KRN23) u pacjenta z ENS i krzywicą hipofosfatemiczną

14 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Redwood Dermatology Sciences

Otwarta próba mająca na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności burosumabu (KRN23), badanego przeciwciała przeciwko FGF23, u jednego pacjenta pediatrycznego z zespołem znamion naskórkowych (ENS) i powiązaną krzywicą hipofosfatemiczną

52-tygodniowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności KRN23, badanego przeciwciała przeciwko FGF23, u jednego pacjenta pediatrycznego z zespołem znamion naskórkowych (ENS) i powiązaną krzywicą hipofosfatemiczną

Przedłużenie pierwotnego badania o 26 tygodni w celu monitorowania wyników badań laboratoryjnych pacjentki pod kątem jej bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

1.1 Główny cel

Wpływ leczenia KRN23 na normalizację poziomu fosforu w surowicy dostosowanego do wieku u jednego pacjenta pediatrycznego z krzywicą hipofosfatemiczną związaną z zespołem znamion naskórkowych

1.2 Cele drugorzędne

  1. Profil PD KRN23 oceniany na podstawie zmian w czasie od wartości wyjściowych 1,25(OH)2D, iPTH, wapnia w surowicy, TRP i TmP/GFR (stosunek maksymalnej szybkości wchłaniania zwrotnego fosforanów w kanalikach nerkowych do szybkości filtracji kłębuszkowej)
  2. Zmiany w podstawowej chorobie szkieletu/krzywicy oceniane na podstawie standardowych radiogramów wykorzystujących skale oceny radiograficznego ogólnego wrażenia zmiany (RGI-C)
  3. Wpływ KRN23 na biochemiczne markery obrotu kostnego, które odzwierciedlają nasilenie krzywicy, fosfataza alkaliczna (ALP)
  4. Zdolność chodzenia oceniana za pomocą 6-minutowego testu marszu (6MWT)
  5. Wyniki zgłaszane przez pacjentów/rodziców oceniane za pomocą skal ocen PROMIS i FPS-R

1.3 Cel eksploracyjny

1. Absorpcjometria rentgenowska o podwójnej energii (DXA)

1.4 Cel dotyczący bezpieczeństwa Ocena bezpieczeństwa podawania KRN23 pojedynczemu pacjentowi z krzywicą hipofosfatemiczną związaną z ENS na podstawie zdarzeń niepożądanych (AE), ocen laboratoryjnych, badań obrazowych serca i USG nerek.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Clinton, Utah, Stany Zjednoczone, 84015
        • The Focus Center, PC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent potwierdził ENS diagnozą lekarską
  2. Pacjentka potwierdziła podwyższenie poziomu FGF23 w kontekście niskiego poziomu fosforu w surowicy < 4,1 mg/dl
  3. Pacjent toleruje leczenie KRN23
  4. Mieć skorygowany poziom wapnia w surowicy < 10,8 mg/dl
  5. Mieć eGFR >60 ml/min
  6. W opinii badacza musi być chętny do przestrzegania procedur i harmonogramu badania
  7. Wyraź pisemną świadomą zgodę rodzica po wyjaśnieniu badania i przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem

Kryteria wyłączenia:

  1. Jednoczesne stosowanie aktywnej witaminy D (tj. kalcytriolu) i (lub) egzogennej suplementacji fosforanów. Pacjent będzie mógł przyjmować witaminę D bez recepty, jeśli jej poziom spadnie poniżej <20 ng/ml
  2. Stosowanie lub włączenie do badań z wykorzystaniem innych terapii eksperymentalnych, w tym innych przeciwciał monoklonalnych
  3. Podmiot i jego rodzic nie chcą lub nie mogą wyrazić pisemnej świadomej zgody
  4. W opinii Badaczy pacjent może nie być w stanie spełnić wszystkich wymagań dotyczących udziału w badaniu
  5. Pacjent ma historię nadwrażliwości na substancje pomocnicze KRN23, co w opinii badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  6. Stan pacjenta, który w opinii badacza może stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjenta lub interpretacji danych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Podstawowy; otwarta etykieta
Wstrzyknięcie burosumabu co dwa do trzech tygodni w zależności od poziomu fosforu w surowicy pacjenta. Dawka początkowa 0,3 mg/kg. Kolejne dawkowanie będzie zwiększane lub zmniejszane w zależności od poziomu fosforu w surowicy w tym okresie.
Biologiczny: Burosumab
rekombinowane ludzkie przeciwciało monoklonalne IgG1 przeciwko czynnikowi wzrostu fibroblastów 23)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wpływ leczenia KRN23 na normalizację poziomu fosforu w surowicy dostosowanego do wieku u jednego pacjenta pediatrycznego z krzywicą hipofosfatemiczną związaną z zespołem znamion naskórkowych
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Redwood Dermatology Sciences

Współpracownicy

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeffrey Sugarman, MD PhD, Redwood Dermatology Sciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ENSKRN23.1

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj