Открытое исследование по оценке безопасности и эффективности буросумаба (KRN23) у пациента с ЭНС и гипофосфатемическим рахитом
14 января 2020 г. обновлено: Redwood Dermatology Sciences
Открытое исследование для оценки безопасности и эффективности буросумаба (KRN23), исследуемого антитела к FGF23, у одного педиатрического пациента с синдромом эпидермального невуса (ENS) и ассоциированным гипофосфатемическим рахитом
52-недельное открытое исследование для оценки безопасности и эффективности KRN23, исследуемого антитела к FGF23, у одного педиатрического пациента с синдромом эпидермального невуса (ENS) и ассоциированным гипофосфатемическим рахитом.
Продление первоначального исследования на 26 недель для мониторинга лабораторных результатов пациента в целях ее безопасности.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
1.1 Основная цель
Влияние лечения KRN23 на нормализацию скорректированных по возрасту уровней фосфора в сыворотке у одного педиатрического пациента с гипофосфатемическим рахитом, ассоциированным с синдромом эпидермального невуса
1.2 Второстепенные цели
- Профиль PD KRN23, оцениваемый по изменениям от исходного уровня с течением времени 1,25(OH)2D, iPTH, сывороточный кальций, TRP и TmP/GFR (отношение максимальной скорости реабсорбции фосфата в почечных канальцах к скорости клубочковой фильтрации)
- Изменения в основном заболевании скелета/рахите, оцениваемые по стандартным рентгенограммам с использованием оценочных шкал Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)
- Влияние KRN23 на биохимические маркеры метаболизма костной ткани, отражающие тяжесть рахита, щелочную фосфатазу (ЩФ)
- Способность к ходьбе, оцененная с помощью теста 6-минутной ходьбы (6MWT)
- Результаты, о которых сообщают пациенты/родители, оцениваемые по рейтинговым шкалам PROMIS и FPS-R
1.3 Исследовательская цель
1. Двухэнергетическая рентгеновская абсорбциометрия (ДРА)
1.4 Безопасность Цель Оценить безопасность введения KRN23 у одного пациента с гипофосфатемическим рахитом, ассоциированным с ЭНС, на основании нежелательных явлений (НЯ), лабораторных оценок, визуализации сердца и УЗИ почек.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Utah
-
Clinton, Utah, Соединенные Штаты, 84015
- The Focus Center, PC
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Женский
Описание
Критерии включения:
- Пациент подтвердил ЭНС по диагнозу врача
- У пациента подтверждено повышение FGF23 в контексте низкого уровня фосфора в сыворотке крови < 4,1 мг/дл.
- Пациент, способный переносить лечение KRN23
- Иметь скорректированный уровень кальция в сыворотке крови < 10,8 мг/дл.
- Иметь рСКФ >60 мл/мин.
- Должен быть готов, по мнению исследователя, соблюдать процедуры и график исследования
- Предоставьте письменное информированное согласие родителя после того, как исследование было объяснено, и до начала любых процедур, связанных с исследованием.
Критерий исключения:
- Одновременное применение активного витамина D (например, кальцитриола) и/или экзогенных добавок фосфатов. Пациенту будет разрешен безрецептурный прием витамина D, если его уровень упадет ниже <20 нг/мл.
- Использование или участие в исследованиях с использованием других исследуемых методов лечения, включая другие моноклональные антитела.
- Субъект и его родитель не желают или не могут дать письменное информированное согласие
- По мнению исследователей, пациент может не соответствовать всем требованиям для участия в исследовании.
- Пациент имеет в анамнезе гиперчувствительность к вспомогательным веществам KRN23, что, по мнению исследователя, подвергает пациента повышенному риску побочных эффектов.
- Состояние пациента, которое, по мнению исследователя, может представлять угрозу для безопасности субъекта или интерпретации данных.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Начальный; Открой надпись
Инъекция буросумаба каждые две-три недели в зависимости от уровня фосфора в сыворотке субъекта.
Начальная доза должна составлять 0,3 мг/кг.
Последующая доза будет увеличена или уменьшена в зависимости от уровня фосфора в сыворотке за этот период времени.
|
рекомбинантное моноклональное антитело IgG1 человека к фактору роста фибробластов 23)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Влияние лечения KRN23 на нормализацию скорректированных по возрасту уровней фосфора в сыворотке у одного педиатрического пациента с гипофосфатемическим рахитом, ассоциированным с синдромом эпидермального невуса
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Jeffrey Sugarman, MD PhD, Redwood Dermatology Sciences
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Aono Y, Yamazaki Y, Yasutake J, Kawata T, Hasegawa H, Urakawa I, Fujita T, Wada M, Yamashita T, Fukumoto S, Shimada T. Therapeutic effects of anti-FGF23 antibodies in hypophosphatemic rickets/osteomalacia. J Bone Miner Res. 2009 Nov;24(11):1879-88. doi: 10.1359/jbmr.090509.
- Aono Y, Hasegawa H, Yamazaki Y, Shimada T, Fujita T, Yamashita T, Fukumoto S. Anti-FGF-23 neutralizing antibodies ameliorate muscle weakness and decreased spontaneous movement of Hyp mice. J Bone Miner Res. 2011 Apr;26(4):803-10. doi: 10.1002/jbmr.275.
- Carpenter TO, Imel EA, Ruppe MD, Weber TJ, Klausner MA, Wooddell MM, Kawakami T, Ito T, Zhang X, Humphrey J, Insogna KL, Peacock M. Randomized trial of the anti-FGF23 antibody KRN23 in X-linked hypophosphatemia. J Clin Invest. 2014 Apr;124(4):1587-97. doi: 10.1172/JCI72829. Epub 2014 Feb 24.
- Lim YH, Ovejero D, Sugarman JS, Deklotz CM, Maruri A, Eichenfield LF, Kelley PK, Juppner H, Gottschalk M, Tifft CJ, Gafni RI, Boyce AM, Cowen EW, Bhattacharyya N, Guthrie LC, Gahl WA, Golas G, Loring EC, Overton JD, Mane SM, Lifton RP, Levy ML, Collins MT, Choate KA. Multilineage somatic activating mutations in HRAS and NRAS cause mosaic cutaneous and skeletal lesions, elevated FGF23 and hypophosphatemia. Hum Mol Genet. 2014 Jan 15;23(2):397-407. doi: 10.1093/hmg/ddt429. Epub 2013 Sep 4.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 января 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
6 декабря 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
6 декабря 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 октября 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 июня 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 июля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 января 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 января 2020 г.
Последняя проверка
1 января 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Боль
- Неврологические проявления
- Расстройства питания
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Авитаминоз
- Дефицитные заболевания
- Недоедание
- Заболевания костей
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Болезни костей, метаболические
- Почечный канальцевый транспорт, врожденные ошибки
- Нарушения обмена кальция
- Метаболизм металлов, врожденные ошибки
- Нарушения обмена фосфора
- Дефицит витамина D
- Гипофосфатемия, семейная
- Хроническая боль
- Рахит
- Семейный гипофосфатемический рахит
- Гипофосфатемия
- Рахит, гипофосфатемический
Другие идентификационные номера исследования
- ENSKRN23.1
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .