Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Natriumoksibaatin (Xyrem®) tehon arviointi posttraumaattisen narkolepsian ja posttraumaattisen hypersomnian hoidossa

tiistai 2. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Charles Andrew Czeisler, MD, PhD, Brigham and Women's Hospital

Avoin kliininen tutkimus natriumoksibaatin (Xyrem®) tehon arvioimiseksi kahden alitunnustetun kliinisen sairauden hoidossa: posttraumaattinen narkolepsia ja posttraumaattinen hypersomnia

Tutkimuksessa arvioidaan, vähentääkö natriumoksibaatin (Xyrem®) käyttö TBI-potilailla tehokkaasti posttraumaattisen narkolepsian ja traumaperäisen hypersomnian oireita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Posttraumaattinen narkolepsia ja posttraumaattinen hypersomnia ovat alitunnustettuja kliinisiä tiloja post-TBI-potilailla.

Kun otetaan huomioon hypersomnian yleisyys, hoidon vaikeudet ja harvat kliiniset tutkimukset unihäiriöiden hoitamiseksi TBI-potilailla, kliinisiä lisätutkimuksia on suoritettava, jotta potilaille ja lääkäreille tarjotaan enemmän hoitovaihtoehtoja. Natriumoksibaatti (Xyrem®) voisi olla yksi tällainen vaihtoehto, koska se on tehokas idiopaattisissa narkolepsiapotilaissa.

Eläintutkimusten tulosten sekä aivo-selkäydinnesteen (CSF) ja TBI-potilaiden ruumiinavauslöydösten perusteella hypotalamuksen vaurio ja hypokretiinipatologia näyttävät olevan osansa posttraumaattisen narkolepsian ja hypersomnian patogeneesissä. Huolimatta siitä, että natriumoksibaatin tarkkaa vaikutusmekanismia ei tunneta idiopaattista narkolepsiaa sairastavilla potilailla, hypokretiinijärjestelmän yhteinen patofysiologia posttraumaattisessa hypersomniassa ja narkolepsiassa viittaa siihen, että natriumoksibaatilla (Xyrem®) on mahdollista tehoa liialliseen päiväuneliaisuuteen. (EDS) ja pitkittynyt uni potilailla, joilla on TBI.

Tässä kliinisessä pilottitutkimuksessa testaamme, onko natriumoksibaatti (Xyrem®, hyväksytty parantamaan valveillaoloa aikuispotilailla, joilla on narkolepsiaan liittyvä liiallinen uneliaisuus) tehostaa uni-heräilyoireita, maailmanlaajuista toimintaa ja elämänlaatua. TBI:n jälkeiset potilaat, joilla on hypersomnia ja narkolepsia.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 64 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ensimmäinen ensisijainen TBI:n historia vähintään 12 kuukautta sitten;
  • Lievä tai vaikea TBI (GCS 3-15);

  • Joko a tai B):

    1. Subjektiivinen päiväunisuus (ESS ≥ 10), joka kestää 3 kuukautta tai kauemmin, mutta ei esiintynyt ennen TBI:tä;
    2. Pitkä unen kesto (keskimääräinen TST ≥ 9 tuntia/24 tuntia tai lisääntynyt unen tarve vähintään 1–2 tuntia 24 tunnissa verrattuna TBI:tä edeltävään aikaan), joka on dokumentoitu aktigrafialla, kestää vähintään 3 kuukautta;
  • Objektiivisesti osoitettu EDS (MSLT-keskiarvo 5 päiväunista: SL ≤ 8 min);
  • Ikä: 18 - 64;
  • Kyky lukea ja ymmärtää suostumuslomake, täyttää kyselylomakkeita ja päivittäistä unipäiväkirjaa sekä antaa tietoon perustuva suostumus. Folstein MMSE:tä käytetään kognitiivisten toimintojen arvioimiseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen neurologinen vajaus (heikkous, dysartria tai dysfagia, afasia tai dysfasia); Osallistujat, joiden pistemäärä on <27 Folstein MMSE:ssä, suljetaan pois.
  • Neurologinen tai psykiatrinen sairaus ennen TBI:tä;
  • Epilepsia tai aiempi kohtaus (joko liittyy tai ei liity TBI:hen);
  • painoindeksi (BMI) ≥ 32;
  • uniapnea (Apnea Hypopnea Index, AHI > 15/h); - Krooninen unirajoitus (≥ 2 tunnin unen pidennys viikonloppuisin itseraportista, päiväkirjasta tai vähintään 14 päivää aktigrafiasta);
  • Uni- ja valveillaolohäiriö, joka ei ole pitkä uni tai uneliaisuus (DSPD, ASPD, vuorotyöunen häiriö);
  • Narkolepsian tai muun unihäiriön diagnoosi ennen TBI:tä;
  • Haluttomuus noudattaa lääkärin ohjeita, jotka koskevat alkoholin ja natriumoksibaatin samanaikaista käyttöä tutkimuksen aikana;
  • Aiempi tai nykyinen päihteiden väärinkäyttö;
  • Nykyinen säännöllinen keskushermostoon vaikuttavien lääkkeiden käyttö;
  • Aiempi masennus, itsemurha-ajatukset ja/tai posttraumaattinen stressihäiriö (PTSD);
  • Nykyinen masennus arvioitu strukturoidulla kliinisellä haastattelulla ja Beck Depression Inventorylla (BDI);
  • Epänormaali maksan toiminta (LFT yli kaksi kertaa normaalin ylärajaa tai seerumin bilirubiinia yli 1,5 kertaa normaalin yläraja);
  • Hypertensio, sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti tai epänormaali EKG, joka osoittaa kliinisesti merkittävää rytmihäiriötä;
  • munuaissairaus (seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl);
  • keuhkosairaus (COPD, ILD, astma);
  • vähäsuolainen ruokavalio lääketieteellisistä syistä;
  • Ammatti, joka vaatii vaihtelevaa vuorotyötä tai rutiininomaisia ​​yövuoroja (työaika klo 23-6);
  • raskaana, aikomus tulla raskaaksi;
  • Imettäminen tai imetyssuunnitelmat;
  • Meripihkahapon semialdehydidehydrogenaasin puutos.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Natriumoksibaatti-oraaliliuos (Xyrem®)
4,5 g oraaliliuosta Xyrem annetaan aloitusannoksena. Tämä titrataan viikoittain lopulliseen hoitoannokseen 9,0 g. Osallistujat saavat tätä viimeistä annosta 8 viikon ajan.
Lääke: Natriumoksibaatti-oraaliliuos [Xyrem]
Xyremiä annetaan osallistujille sen määrittämiseksi, onko se tehokas posttraumaattisen narkolepsian ja posttraumaattisen hypersomnian hoidossa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos subjektiivisessa päiväsuolisuudessa
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos subjektiivisessa päiväuniisuudessa arvioitiin päivittäisellä kyselylomakkeella päiväunien tiheydestä ja kestosta, unikohtausten esiintymistiheydestä.
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos unen kestossa
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos unen kestossa arvioituna aktigrafian perusteella arvioidulla kokonaisuniajalla (TST).
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Kliinisen tilan muutos
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Kliinisen tilan muutos CGI (Clinical Global Impression) -arvioinnin perusteella. CGI arvioi kliikon näkemyksen potilaan globaalista toiminnasta ennen lääkityksen aloittamista ja sen jälkeen. Se on jaettu CGI-S:ään (vakavuus) ja CGI-I:een (parannus). CGI-S on yksi kysymys, joka arvioi, kuinka kliinisesti sairas potilas on arviointihetkellä. se on asteikolla 1-7, jossa 1 on normaali ja 7 on yksi erittäin sairaimmista potilaista. CGI-I tarkastelee potilaiden toiminnan paranemista lääkityksen alkaessa. se on myös asteikolla 1-7, jossa 1 on parantunut huomattavasti hoidon aloittamisesta ja 7 on erittäin paljon huonompi.
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos subjektiivisessa päiväunettomuudessa (ESS)
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Päivisin uneliaisuuden muutosta arvioidaan Epworth Sleepiness Scale (ESS) -pisteiden muutosten perusteella. ESS mittaa osallistujan uneliaisuutta. Siinä on kahdeksan kysymystä asteikolla 0 - 3, jolloin 0 tarkoittaa, että ei ole mahdollista nukahtaa ja 3 on suuri mahdollisuus torkkumiseen. Raportoidaan kahdeksan kysymyksen kokonaispistemäärä.
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos yöunen laadussa (yöllisten heräämistiheys)
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Keskimääräinen muutos yöunen laadussa arvioituna päivittäisellä unikyselyllä yöllisten heräämistiheydestä.
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos yöunen laadussa (yöisten heräämisen kesto)
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Keskimääräinen muutos yöunen laadussa arvioituna päivittäisellä unikyselyllä öisten heräämisen kestosta.
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos yöunen laadussa (subjektiivinen unen määrä)
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Keskimääräinen muutos yöunen laadussa arvioituna päivittäisellä unikyselyllä subjektiivisesta unen määrästä joka yö.
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos yöunen laadussa (unissakävelyn tiheys)
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Keskimääräinen muutos yöunen laadussa arvioituna päivittäisellä unikyselyllä unissakävelyn tiheydestä.
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos yöunen laadussa (hypnagogisten hallusinaatioiden esiintymistiheys)
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Keskimääräinen muutos yöunen laadussa arvioituna päivittäisellä unikyselyllä hypnagogisten hallusinaatioiden esiintymistiheydestä.
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos yöunen laadussa (muutos Pittsburghin unen laatuindeksissä)
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Keskimääräinen muutos yöunen laadussa arvioituna Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) -pisteiden muutoksilla. PSQI arvioi unen laatua. Se on jaettu seitsemään osaan, asteikolla 0-3, jossa 0 tarkoittaa parempaa unen laatua ja 3 on huonompi unen laatu. Globaali PSQI-pistemäärä on otettu seitsemän komponentin pistemäärän summasta.
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos yöunen laadussa (aktigrafia)
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Keskimääräinen muutos yöunen laadussa aktigrafialla mitattuna.
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos globaalissa toiminnassa
Aikaikkuna: Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.
Muutos globaalissa toiminnassa arvioitu Sheehan Disability Scale (SDS) -asteikolla. SDS arvioi toimintahäiriöitä kolmella ala-asteikolla: työ-/koulu-, sosiaali- ja perhe-elämässä. Jokainen alaasteikko on 1-10, jossa 1 on ei vamma/vamma ja 10 on äärimmäinen vamma/vamma. Nämä kolme ala-asteikkoa lasketaan yhteen, jolloin saadaan globaali toimintahäiriöpisteet, jotka vaihtelevat 0:sta vammautumattomuudesta 30:een erittäin heikentyneeseen.
Tiedot, jotka on kerätty toimenpiteen 1. päivänä (perustilanteen käynti) ja 1 viikon lopussa lopullisesta annoksesta, joka on 2-5 viikkoa peruskäynnin jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Brigham and Women's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2017-P-002884

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa