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Avaliação da eficácia do oxibato de sódio (Xyrem®) no tratamento da narcolepsia pós-traumática e da hipersonia pós-traumática

2 de março de 2021 atualizado por: Charles Andrew Czeisler, MD, PhD, Brigham and Women's Hospital

Ensaio clínico aberto para avaliar a eficácia do oxibato de sódio (Xyrem®) no tratamento de duas condições clínicas pouco reconhecidas: narcolepsia pós-traumática e hipersonia pós-traumática

O estudo avalia se o uso de Oxibato de Sódio (Xyrem®) em pacientes com TCE será eficaz na redução dos sintomas de narcolepsia pós-traumática e hipersonia pós-traumática.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A narcolepsia pós-traumática e a hipersonia pós-traumática são condições clínicas pouco reconhecidas em pacientes pós-TCE.

Considerando a alta prevalência de hipersonia, dificuldade de tratamento e poucos estudos clínicos para tratamento de problemas de sono em pacientes com TCE, estudos clínicos adicionais precisam ser realizados para fornecer mais opções terapêuticas para pacientes e médicos. O oxibato de sódio (Xyrem®) pode ser potencialmente uma dessas opções devido à sua alta eficácia em pacientes com narcolepsia idiopática.

A partir dos resultados de pesquisas com animais, bem como do líquido cefalorraquidiano (LCR) e achados de autópsia de pacientes com TCE, a lesão hipotalâmica e a patologia hipocretina parecem desempenhar um papel na patogênese da narcolepsia pós-traumática e hipersonia. Apesar da falta de compreensão clara do mecanismo exato de ação do oxibato de sódio em pacientes com narcolepsia idiopática, a fisiopatologia compartilhada do sistema de hipocretina na hipersonia pós-traumática e narcolepsia sugeriria a possível eficácia do oxibato de sódio (Xyrem®) na sonolência diurna excessiva (EDS) e sono prolongado em pacientes com TCE.

Neste ensaio clínico piloto, testaremos se o oxibato de sódio (Xyrem®, aprovado para o tratamento de melhora da vigília em pacientes adultos com sonolência excessiva associada à narcolepsia) é eficaz na melhora dos sintomas sono-vigília, funcionamento global e qualidade de vida de pacientes pós-TCE com hipersonia e narcolepsia.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 64 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • História do primeiro TCE primário há 12 ou mais meses;
  • TCE leve a grave (GCS 3-15);

  • Ou a ou B):

    1. Presença de sonolência diurna subjetiva (ESS ≥ 10) com duração de 3 meses ou mais e não presente antes do TCE;
    2. Longa duração do sono (TST médio ≥ 9 horas/24 horas ou aumento da necessidade de sono de pelo menos 1-2 horas por 24 horas em comparação com pré-TCE), documentado por actigrafia, com duração de 3 meses ou mais;
  • EDS objetivamente demonstrado (MSLT média de 5 sonecas: SL ≤ 8min);
  • Idade: 18 - 64;
  • Capacidade de ler e entender o formulário de consentimento, preencher questionários e diário de sono diário e fornecer consentimento informado. O Folstein MMSE será usado para avaliar a função cognitiva.

Critério de exclusão:

  • Déficit neurológico atual (fraqueza, disartria ou disfagia, afasia ou disfasia); Os participantes com pontuação <27 no Folstein MMSE serão excluídos.
  • História de doença neurológica ou psiquiátrica anterior ao TCE;
  • Epilepsia ou história de convulsão (relacionada ou não ao TCE);
  • Índice de massa corporal (IMC) ≥ 32;
  • Apneia do sono (Apnea Hypopnea Index, IAH > 15/h); - Restrição crônica do sono (≥ 2 horas de extensão do sono nos finais de semana a partir de autorrelato, diário ou pelo menos 14 dias de actigrafia);
  • Perturbação do sono-vigília que não seja sono de longa duração ou sonolência (DSPD, ASPD, Distúrbio do Sono no Trabalho por Turnos);
  • Diagnóstico de narcolepsia ou outro distúrbio do sono antes do TCE;
  • Relutância em seguir as instruções do médico relacionadas ao uso concomitante de álcool e oxibato de sódio durante o estudo;
  • Histórico ou abuso atual de substâncias;
  • Uso regular atual de medicamentos que afetam o SNC;
  • História de depressão, pensamentos suicidas e/ou transtorno de estresse pós-traumático (TEPT);
  • depressão atual avaliada por entrevista clínica estruturada e Inventário de Depressão de Beck (BDI);
  • Função hepática anormal (LFT mais de duas vezes o limite superior do normal ou bilirrubina sérica mais de 1,5 vezes o limite superior do normal);
  • Hipertensão, insuficiência cardíaca, história de infarto do miocárdio ou ECG anormal demonstrando arritmia clinicamente significativa;
  • Doença renal (Creatinina sérica >2,0mg/dl);
  • Doença pulmonar (DPOC, DPI, asma);
  • Em uma dieta com baixo teor de sal por razões médicas;
  • Uma ocupação que exija trabalho em turnos variáveis ​​ou turnos noturnos rotineiros (horário de trabalho entre 23h e 6h);
  • Grávida, intenção de engravidar;
  • Amamentação ou planos de amamentar;
  • Deficiência de semialdeído desidrogenase succínica.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Solução oral de oxibato de sódio (Xyrem®)
4,5 g de solução oral de Xyrem serão administrados como dose inicial. Isso será titulado semanalmente até a dose final de tratamento de 9,0 g. Os participantes estarão nesta dose final por 8 semanas.
Medicamento: Solução oral de oxibato de sódio [Xyrem]
Xyrem será administrado aos participantes para determinar se é eficaz no tratamento de narcolepsia pós-traumática e hipersonia pós-traumática

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Sonolência Diurna Subjetiva
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Alteração da sonolência diurna subjetiva avaliada por meio de questionário diário sobre frequência e duração dos cochilos diurnos, frequência dos ataques de sono.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Alteração na duração do sono
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança na duração do sono avaliada pelo tempo total de sono (TST) estimado por actigrafia.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança na condição clínica
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança na condição clínica avaliada pela avaliação de Impressão Clínica Global (CGI). O CGI avalia a visão de um clínico sobre o funcionamento global de um paciente antes e depois de iniciar a medicação. É dividido em CGI-S (gravidade) e CGI-I (melhoria). CGI-S é uma questão que avalia quão clinicamente doente um paciente está no momento da avaliação. está em uma escala de 1 a 7, sendo 1 normal e 7 entre os pacientes mais graves. O CGI-I analisa a melhora no funcionamento dos pacientes após o início da medicação. também está em uma escala de 1 a 7, sendo 1 muito melhorado desde o início do tratamento e 7 muito pior.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança na Sonolência Diurna Subjetiva (ESS)
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
A alteração na sonolência diurna será avaliada por meio de alterações nos escores da Escala de Sonolência de Epworth (ESS). A ESS mede a sonolência de um participante. São oito perguntas com uma escala de 0 a 3, sendo 0 nenhuma chance de cochilar e 3 alta chance de cochilar. A pontuação total de oito questões é relatada.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na qualidade do sono noturno (frequência de despertares noturnos)
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança média na qualidade do sono noturno avaliada por um questionário de sono diário sobre a frequência de despertares noturnos.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Alteração na qualidade do sono noturno (duração dos despertares noturnos)
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança média na qualidade do sono noturno avaliada por um questionário de sono diário sobre a duração dos despertares noturnos.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Alteração na qualidade do sono noturno (quantidade subjetiva de sono)
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança média na qualidade do sono noturno avaliada por um questionário de sono diário sobre a quantidade subjetiva de sono a cada noite.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Alteração na qualidade do sono noturno (frequência de sonambulismo)
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança média na qualidade do sono noturno avaliada por um questionário diário do sono sobre a frequência do sonambulismo.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Alteração na qualidade do sono noturno (frequência de alucinações hipnagógicas)
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança média na qualidade do sono noturno avaliada por um questionário de sono diário sobre a frequência de alucinações hipnagógicas.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança nas pontuações da qualidade do sono noturno (mudança no índice de qualidade do sono de Pittsburgh)
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança média na qualidade do sono noturno avaliada por mudanças nos escores do Índice de Qualidade do Sono de Pittsburgh (PSQI). O PSQI avalia a qualidade do sono. É dividido em sete componentes, com escalas de 0 a 3, sendo 0 uma melhor qualidade de sono e 3 uma qualidade de sono pior. A pontuação global do PSQI é obtida da soma das sete pontuações dos componentes.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Alteração na qualidade do sono noturno (actigrafia)
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança média na qualidade do sono noturno medida por actigrafia.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Mudança no Funcionamento Global
Prazo: Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.
Alteração no funcionamento global avaliada pela Sheehan Disability Scale (SDS). O SDS avalia o comprometimento funcional em três subescalas: no trabalho/escola, vida social e familiar. Cada subescala é de 1 a 10, sendo 1 sem deficiência/deficiência e 10 sendo deficiência/deficiência extrema. Essas três subescalas são somadas para dar o escore global de comprometimento funcional, que varia de 0, sem comprometimento, a 30, com alto comprometimento.
Dados coletados no dia 1 (visita de linha de base) da intervenção e no final de 1 semana na dosagem final, que será de 2 a 5 semanas após a visita de linha de base.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Brigham and Women's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de junho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

13 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de março de 2021

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2017-P-002884

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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