Tutkimus Haplo-HSCT + Rivogenlecleucel vs Haplo-HSCT + Transplant Syklofosfamidi potilailla, joilla on AML tai MDS (THRIVE)
perjantai 22. syyskuuta 2023 päivittänyt: Bellicum Pharmaceuticals
Satunnaistettu vaiheen II/III tutkimus αβ-T-soluista tyhjennetystä, siihen liittyvästä, haploidenttisestä hematopoieettisesta kantasolusiirrosta (Haplo-HSCT) Plus Rivogenlecleucel vs. Haplo-HSCT Plus Transplant-syklofosfamidi (PTCy) AML- tai MDS-potilailla
Tässä tutkimuksessa verrataan rivogenlecleucelin (BPX-501 T-solujen) antamisen turvallisuutta ja tehokkuutta potilaille, joilla on AML tai MDS haploidenttisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen, verrattuna siirron jälkeiseen syklofosfamidiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaiheen 2 osassa osallistujille suoritetaan αβ-T-soluista ja CD19+ B-soluista tyhjennetty haploidenttinen HSCT, jota seuraa kiinteä annos rivogenlecleucelia (BPX-501 T-soluja) kiloa kohti. Näiltä osallistujilta arvioidaan ennalta määrätty annosta rajoittava toksisuus (DLT) 100 päivän annosta rajoittavalla toksisuusikkunalla.
Vaiheen 2 osan päätyttyä osallistujat rekisteröidään ja satunnaistetaan toiseen vaiheen 3 osan kahdesta hoitohaarasta.
- Käsivarsi A: αβ T-solu ja CD19+ B-soluista tyhjennetty haplo-HSCT plus hoito rivogenlecleucelilla
- Käsivarsi B: haplo-HSCT plus transplantaation jälkeinen syklofosfamidi
Myös 12–17-vuotiaat lapsipotilaat otetaan mukaan vain Yhdysvalloissa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- TriStar Bone Marrow Transplant, LLC
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio Clinical Trials Office
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Allekirjoitettu tietoinen suostumus
Täyttää institutionaaliset kriteerit allogeeniselle HSCT:lle
Ikä 18–70 vuotta (12–70 vuotta vain Yhdysvalloissa)
Potilaat, joilla on alla määritelty AML tai MDS:
AML-potilaat Potilaat, joilla on ELN:n määrittelemä keskitasoinen tai haitallinen AML (Dohner, 2017).
- AML ensimmäisessä täydellisessä remissiossa (CR1), jossa on korkean riskin piirteitä, jotka määritellään > 1 induktiohoitojaksoksi, joka vaaditaan remission saavuttamiseksi TAI edeltäväksi MDS:ksi tai myeloproliferatiiviseksi sairaudeksi
- AML CR1:ssä keskitason riskin ominaisuuksilla
- AML toisessa tai myöhemmässä täydellisessä vastauksessa
- AML, johon liittyy myelodysplasiaan liittyviä muutoksia (AML-MRC)
- Hoitoon liittyvä AML ensimmäisessä tai myöhemmässä täydellisessä remissiossa
- De novo AML toisessa tai myöhemmässä täydellisessä remissiossa
MDS-potilaat
- Korkean tai erittäin korkean riskin MDS IPSS-R-luokituksen mukaan
- Keskitasoisen riskin tai korkeampi MDS-potilaat, joille hypometyloiva aine epäonnistui
Sopivan tavanomaisen luovuttajan puute (esim. HLA 10/10:een liittyvä tai riippumaton luovuttaja)
Vähintään 5/10 genotyyppistä identtistä haplotyyppiä
Luovuttajan ja vastaanottajan on oltava identtisiä, vähintään yksi alleeli kustakin seuraavista geneettisistä lokuksista: HLA-A, HLA-B, HLA-C, HLA-DRB1 ja HLA-DQB1
Potilaat, joilla on riittävä elintoiminto
Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila: 0-2
Poissulkemiskriteerit:
- Vastaava HLA 10/10 -alleeli (HLA-A,-B,-C,-DRBl ja DQB1) liittyvään luovuttajaan tai ei-sukulainen luovuttaja
- Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto ≤ 3 kuukautta ennen ilmoittautumista
- Aikaisempi allogeeninen transplantaatio
- Pahanlaatuisten solujen aktiivinen keskushermostovaikutus (alle 2 kuukautta kuntouttamisesta)
- Nykyinen hallitsematon kliinisesti aktiivinen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio
- Positiivinen HIV-serologia tai viruksen RNA
- Raskaus (positiivinen seerumin tai virtsan βHCG-testi) tai imetys
- Hedelmälliset miehet tai naiset, jotka eivät halua käyttää tehokkaita ehkäisykeinoja tai raittiutta vuoden ajan transplantaation jälkeen
- Radiografinen, histologinen tai tunnettu kirroosihistoria
- Päällekkäinen MDS ja myeloproliferatiiviset kasvaimet (MPN).
- Potilaat, joilla on akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL)
- Tunnettu yliherkkyys dimetyylisulfoksidille (DMSO)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: vaihe 3 käsi A: Annos määritetty vaiheen 2 ryhmässä (ei koskaan valmis)
αβ-T-solut ja CD19+ B-solut, joihin liittyy haploidenttinen hematopoieettinen kantasolusiirto (haplo-HSCT) plus rivogenlecleucel
|
Biologinen: T-solut transdusoitu kaspaasi 9 -turvakytkimellä
Muut nimet:
annetaan rivogenlecleucelin inaktivoimiseksi GVHD:n tapauksessa
Muut nimet:
sairauden hoitoon
|
|
Active Comparator: vaihe 3 käsi B: annos määritetty vaiheen 2 ryhmässä (ei koskaan valmis)
haplo-HSCT, jota seuraa transplantaation jälkeinen syklofosfamidi (PTCy) potilailla, joilla on akuutti myelooinen leukemia (AML) tai myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)
|
GVHD profylaksi
Muut nimet:
sairauden hoitoon
|
|
Kokeellinen: yksihaarainen vaihe II: 3 x 10E6 BPX-501 solu/kg
BPX-501:n suurimman sallitun annoksen turvallisuuden määrittäminen alkaen 3 x 10E6 solua/kg Rimiducidia annetaan rivogenlecleucelin inaktivoimiseksi siinä tapauksessa, että GVHD ei reagoi tavanomaiseen hoitoon |
Biologinen: T-solut transdusoitu kaspaasi 9 -turvakytkimellä
Muut nimet:
annetaan rivogenlecleucelin inaktivoimiseksi GVHD:n tapauksessa
Muut nimet:
sairauden hoitoon
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Koehenkilöiden määrä, jotka kokevat vähintään 3 annosta rajoittavaa toksisuutta [vaihe 2] 100 päivän DLT-ikkunassa BPX-501:n vastaanottamisen jälkeen
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Jos jokin seuraavista haittatapahtumista tapahtuu DLT-ikkunassa, ne katsotaan DLT:ksi:
|
100 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Relapse free survival (RFS) [vaihe 3]
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Aika satunnaistamisesta uusiutumiseen tai kuolemaan mistä tahansa syystä
|
3 vuotta
|
|
Graft versus host -sairaus ja relapse-free survival (GRFS) [vaihe 3]
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Aika satunnaistamisesta asteen 3–4 akuuttiin GVHD:hen; krooninen GVHD, joka vaatii systeemistä immunosuppressiota; taudin uusiutuminen tai kuolema sen mukaan, kumpi tulee ensin
|
3 vuotta
|
|
Ei-relapse-kuolleisuus (NRM) [vaihe 3]
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Aika satunnaistamisesta kuolemaan ilman uusiutumista/sairauden etenemistä
|
3 vuotta
|
|
Aika GVHD:n häviämiseen rimidusidin annon jälkeen [vaihe 3]
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
GVHD:n häviäminen rimidusidin annon jälkeen määritellään täydelliseksi vasteeksi tai ainakin yhden akuutin GVHD-asteen paranemiseksi potilailla, jotka saavat 1-3 annosta rimidusidia
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 27. joulukuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 23. heinäkuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 23. heinäkuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 5. lokakuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. lokakuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 9. lokakuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Syklofosfamidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- BPX501-301A
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .