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Studio di Haplo-HSCT + Rivogenlecleucel vs Haplo-HSCT + Ciclofosfamide post-trapianto in pazienti con AML o MDS (THRIVE)

22 settembre 2023 aggiornato da: Bellicum Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato di fase II/III sul trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche, correlate, con deplezione di cellule T αβ più Rivogenlecleucel vs. Haplo-HSCT più ciclofosfamide post-trapianto (PTCy) in pazienti con AML o MDS

Questo studio confronta la sicurezza e l'efficacia della somministrazione di rivogenlecleucel (cellule T BPX-501) a pazienti con AML o MDS post trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche rispetto alla ciclofosfamide post-trapianto.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nella fase 2, i partecipanti saranno sottoposti a HSCT aploidentico impoverito di cellule αβ T e CD19+ B seguito da un'infusione di una dose fissa di rivogenlecleucel (cellule T BPX-501) per kg. Questi partecipanti saranno valutati per tossicità limitanti la dose (DLT) prespecificate per una finestra di tossicità limitante la dose di 100 giorni.

Dopo il completamento della parte di Fase 2, i partecipanti verranno arruolati e randomizzati a uno dei due bracci di trattamento nella parte di Fase 3.

  • Braccio A: aplo-HSCT a cellule T αβ e cellule B CD19+ deplete più trattamento con rivogenlecleucel
  • Braccio B: aplo-HSCT più ciclofosfamide post trapianto

Anche i pazienti pediatrici di età compresa tra 12 e 17 anni saranno inclusi solo negli Stati Uniti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • TriStar Bone Marrow Transplant, LLC
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio Clinical Trials Office

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Consenso informato firmato

Soddisfare i criteri istituzionali per sottoporsi a trapianto allogenico

Età 18-70 anni (12-70 anni solo negli Stati Uniti)

Pazienti con AML o MDS come definito di seguito:

Pazienti con LMA Pazienti con LMA da intermedia ad avversa come definito da ELN (Dohner, 2017).

  • AML in prima remissione completa (CR1) con caratteristiche ad alto rischio definite come> 1 ciclo di terapia di induzione necessaria per ottenere la remissione O precedente MDS o malattia mieloproliferativa
  • AML in CR1 con caratteristiche di rischio intermedio
  • AML nella seconda o successiva risposta completa
  • AML con alterazioni correlate alla mielodisplasia (AML-MRC)
  • AML correlata alla terapia in prima o successiva remissione completa
  • AML de novo in seconda o successiva remissione completa

Pazienti con SMD

  • MDS ad alto o altissimo rischio secondo la classificazione IPSS-R
  • Pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio intermedio o superiore che hanno fallito un agente ipometilante

Mancanza di un donatore convenzionale idoneo (es. donatore HLA 10/10 correlato o non correlato)

Almeno una corrispondenza aplotipica genotipica identica di 5/10

Il donatore e il ricevente devono essere identici, almeno un allele di ciascuno dei seguenti loci genetici: HLA-A, HLA-B, HLA-C, HLA-DRB1 e HLA-DQB1

Pazienti con funzionalità d'organo adeguata

Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG): 0-2

Criteri di esclusione:

  • HLA 10/10 allele abbinato (HLA-A, -B, -C, -DRBl e DQB1) donatore correlato o donatore non correlato
  • Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche ≤ 3 mesi prima dell'arruolamento
  • Pregresso trapianto allogenico
  • Coinvolgimento attivo del SNC da parte di cellule maligne (meno di 2 mesi dal condizionamento)
  • Attuale infezione batterica, virale o fungina clinicamente attiva non controllata
  • Sierologia HIV positiva o RNA virale
  • Gravidanza (test βHCG sierico o urinario positivo) o allattamento
  • Uomini o donne fertili che non vogliono utilizzare forme efficaci di controllo delle nascite o astinenza per un anno dopo il trapianto
  • Storia radiografica, istologica o nota di cirrosi
  • MDS sovrapposta e malattia da neoplasie mieloproliferative (MPN).
  • Pazienti con leucemia promielocitica acuta (LPA)
  • Ipersensibilità nota al dimetilsolfossido (DMSO)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: fase 3 Braccio A: dose determinata nel gruppo fase 2 (mai completata)
Trapianto di cellule staminali emopoietiche aploidentiche correlate deplete di cellule T αβ e cellule CD19+ B (aplo-HSCT) più rivogenlecleucel
Biologico: rivogenlecleucel
Biologico: cellule T trasdotte con interruttore di sicurezza della caspasi 9
Altri nomi:
  • Cellule T BPX-501
Droga: rimiducid
somministrato per inattivare rivogenlecleucel in caso di GVHD
Altri nomi:
  • AP1903
Procedura: aplo-HSCT
trattamento per la malattia
Comparatore attivo: fase 3 Braccio B: dose determinata nel gruppo fase 2 (mai completata)
aplo-HSCT seguito da ciclofosfamide post-trapianto (PTCy) in pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) o sindrome mielodisplastica (MDS)
Droga: Ciclofosfamide
Profilassi GVHD
Altri nomi:
  • Cytoxan
Procedura: aplo-HSCT
trattamento per la malattia
Sperimentale: braccio singolo Fase II: 3 cellule 10E6 BPX-501/kg

Determinazione della sicurezza della dose massima consentita per BPX-501 a partire da 3 x 10E6 cellule/kg

Rimiducid verrà somministrato per inattivare rivogenlecleucel in caso di GVHD che non risponde al trattamento standard di cura
Biologico: rivogenlecleucel
Biologico: cellule T trasdotte con interruttore di sicurezza della caspasi 9
Altri nomi:
  • Cellule T BPX-501
Droga: rimiducid
somministrato per inattivare rivogenlecleucel in caso di GVHD
Altri nomi:
  • AP1903
Procedura: aplo-HSCT
trattamento per la malattia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che hanno manifestato 3 o più tossicità dose-limitanti [Fase 2] entro una finestra DLT di 100 giorni dopo aver ricevuto BPX-501
Lasso di tempo: 100 giorni

Se uno qualsiasi dei seguenti eventi avversi si verifica all'interno della finestra DLT, sarà considerato DLT:

  • GVHD acuta di grado III o IV attribuibile a rivogenlecleucel e non rispondente a > 1 dose di trattamento con rimiducid (più dosi standard (almeno 1 mg/kg) di metilprednisone o dose equivalente di altri corticosteroidi e/o inibitore della calcineurina) entro 14 giorni
  • Eventi neurologici di grado 3-4 attribuibili a rivogenlecleucel
  • Morte dovuta a qualsiasi causa diversa dalla malattia di base
  • Qualsiasi evento avverso di grado 3-5 CTCAE correlato a rivogenlecleucel (incluse reazioni allergiche, reazioni all'infusione e qualsiasi altra reazione avversa correlata, prevista o inaspettata). nel caso in cui si osservino 3 o più DLT con la dose 3 x 10E6, un'altra coorte sarebbe stata arruolata per ricevere la dose cellulare 1 x 10E6 (cosa mai avvenuta poiché lo studio è stato interrotto anticipatamente)
100 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da recidiva (RFS) [Fase 3]
Lasso di tempo: 3 anni
Tempo dalla randomizzazione alla ricaduta o alla morte per qualsiasi causa
3 anni
Malattia del trapianto contro l'ospite e sopravvivenza libera da recidiva (GRFS) [Fase 3]
Lasso di tempo: 3 anni
Tempo dalla randomizzazione fino alla GVHD acuta di grado 3-4; GVHD cronica che richiede immunosoppressione sistemica; recidiva della malattia o morte, a seconda di quale evento si verifichi prima
3 anni
Mortalità non da recidiva (NRM) [Fase 3]
Lasso di tempo: 3 anni
Tempo dalla randomizzazione alla morte senza recidiva/progressione della malattia
3 anni
Tempo alla risoluzione della GVHD dopo la somministrazione di rimiducid [Fase 3]
Lasso di tempo: 3 anni
La risoluzione della GVHD dopo la somministrazione di rimiducid è definita come risposta completa o miglioramento di almeno un grado di GVHD acuta in pazienti che ricevono 1-3 dosi di rimiducid
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

23 luglio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

23 luglio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BPX501-301A

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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