Haplo-HSCT + Rivogenlecleucel 与 Haplo-HSCT + 移植后环磷酰胺治疗 AML 或 MDS 患者的研究 (THRIVE)
2023年9月22日 更新者：Bellicum Pharmaceuticals
AML 或 MDS 患者的 αβ T 细胞耗尽、相关、半相合造血干细胞移植 (Haplo-HSCT) 联合 Rivogenlecleucel 与 Haplo-HSCT 联合移植后环磷酰胺 (PTCy) 的随机 II/III 期研究
本研究比较了半相合造血干细胞移植后给予 AML 或 MDS 患者与移植后环磷酰胺相比给予 rivogenlecleucel（BPX-501 T 细胞）的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
在第 2 阶段，参与者将接受 αβ T 细胞和 CD19+ B 细胞耗尽的半相合 HSCT，然后每公斤输注固定剂量的 rivogenlecleucel（BPX-501 T 细胞）。 这些参与者将在 100 天的剂量限制毒性窗口内接受预先指定的剂量限制毒性 (DLT) 评估。
完成第 2 阶段部分后，参与者将被招募并随机分配到第 3 阶段部分的两个治疗组之一。
- A 组：αβ T 细胞和 CD19+ B 细胞耗尽的单倍体 HSCT 加 rivogenlecleucel 治疗
- B 组：haplo-HSCT 加移植后环磷酰胺
12-17 岁的儿科患者也将仅包括在美国。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
扩展访问
不再可用
查看扩展访问记录。
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37203
- TriStar Bone Marrow Transplant, LLC
-
-
Texas
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio Clinical Trials Office
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 70年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
签署知情同意书
满足接受同种异体 HSCT 的机构标准
18-70 岁（仅限美国 12-70 岁）
定义如下的 AML 或 MDS 患者：
AML 患者 ELN 定义的中度至不良 AML 患者（Dohner，2017）。
- 首次完全缓解 (CR1) 的 AML，具有高风险特征，定义为达到缓解所需的 > 1 个诱导治疗周期或先于 MDS 或骨髓增生性疾病
- 具有中等风险特征的 CR1 中的 AML
- 第二次或后续完整响应中的 AML
- 伴有骨髓增生异常相关改变的 AML (AML-MRC)
- 首次或随后完全缓解的治疗相关 AML
- 第二次或随后完全缓解的新发 AML
MDS患者
- IPSS-R 分类的高风险或极高风险 MDS
- 低甲基化药物失败的中等风险或较高 MDS 患者
缺乏合适的常规供体（即 HLA 10/10 相关或无关供体）
至少 5/10 基因型相同的单倍型匹配
供体和受体必须相同，至少有以下每个基因位点的等位基因：HLA-A、HLA-B、HLA-C、HLA-DRB1 和 HLA-DQB1
具有足够器官功能的患者
东部合作肿瘤组 (ECOG) 表现状态：0-2
排除标准：
- HLA 10/10 等位基因匹配（HLA-A、-B、-C、-DRB1 和 DQB1）相关供体或无关供体
- 自体造血干细胞移植 ≤ 入组前 3 个月
- 先前的同种异体移植
- 恶性细胞活跃的中枢神经系统受累（自调理后不到 2 个月）
- 目前不受控制的临床活动性细菌、病毒或真菌感染
- 阳性 HIV 血清学或病毒 RNA
- 怀孕（阳性血清或尿液 βHCG 检测）或哺乳
- 移植后一年内不愿使用有效形式的节育或禁欲的生育男性或女性
- 放射学、组织学或已知的肝硬化病史
- 重叠的 MDS 和骨髓增生性肿瘤 (MPN) 疾病
- 急性早幼粒细胞白血病 (APL) 患者
- 已知对二甲基亚砜 (DMSO) 过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 3 阶段 A 组：第 2 阶段组中确定的剂量（从未完成）
αβ T 细胞和 CD19+ B 细胞耗尽的相关单倍体相合造血干细胞移植 (haplo-HSCT) 加上 rivogenlecleucel
|
生物学：用 caspase 9 安全开关转导的 T 细胞
其他名称：
在 GVHD 事件中用于灭活 rivogenlecleucel
其他名称：
疾病治疗
|
|
有源比较器：第 3 阶段 B 组：第 2 阶段组中确定的剂量（从未完成）
对急性髓系白血病 (AML) 或骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者进行单倍体造血干细胞移植 (haplo-HSCT)，然后进行移植后环磷酰胺 (PTCy)
|
GVHD 预防
其他名称：
疾病治疗
|
|
实验性的：单臂 II 期：3 x 10E6 BPX-501 细胞/kg
确定 BPX-501 从 3 x 10E6 细胞/kg 开始的最大允许剂量的安全性 如果 GVHD 对标准护理治疗没有反应，将施用 Rimiducid 灭活 rivogenlecleucel |
生物学：用 caspase 9 安全开关转导的 T 细胞
其他名称：
在 GVHD 事件中用于灭活 rivogenlecleucel
其他名称：
疾病治疗
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
接受 BPX-501 后 100 天 DLT 窗口内经历 3 次或更多剂量限制毒性 [第 2 阶段] 的受试者数量
大体时间：100天
|
如果在 DLT 窗口内发生以下任何不良事件，则将被视为 DLT：
|
100天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
无复发生存 (RFS) [第 3 阶段]
大体时间：3年
|
从随机分组到因任何原因复发或死亡的时间
|
3年
|
|
移植物抗宿主病和无复发生存期 (GRFS) [第 3 阶段]
大体时间：3年
|
从随机化到 3-4 级急性 GVHD 的时间；需要全身免疫抑制的慢性 GVHD；疾病复发或死亡，以先到者为准
|
3年
|
|
非复发死亡率 (NRM) [第 3 阶段]
大体时间：3年
|
从随机分组到无复发/疾病进展死亡的时间
|
3年
|
|
施用 rimiducid 后解决 GVHD 的时间 [第 3 阶段]
大体时间：3年
|
给予 rimiducid 后 GVHD 的消退定义为接受 1-3 剂 rimiducid 的患者中至少一级急性 GVHD 的完全反应或改善
|
3年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Bellicum Pharmaceuticals、Bellicum Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年12月27日
初级完成 (实际的)
2019年7月23日
研究完成 (实际的)
2019年7月23日
研究注册日期
首次提交
2018年10月5日
首先提交符合 QC 标准的
2018年10月5日
首次发布 (实际的)
2018年10月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月22日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
急性髓性白血病的临床试验
-
Shenzhen Second People's Hospital招聘中白血病 | 骨髓的 | 慢性的 | BCR-ABL (Breakpoint Cluster Region-abelson Murine Leukemia) | 积极的中国
环磷酰胺的临床试验
-
Tianjin Medical University Cancer Institute and...CSPC Ouyi Pharmaceutical Co., Ltd.尚未招聘