Fitusiranin pitkäaikainen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on hemofilia A tai B, joilla on tai ei ole estäviä vasta-aineita tekijä VIII tai IX (ATLAS-OLE)
maanantai 15. joulukuuta 2025 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Fitusiranin avoin, pitkäaikainen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on hemofilia A tai B, joilla on tai ei ole estäviä vasta-aineita tekijä VIII tai IX
Ensisijainen tavoite:
Kuvaa fitusiranin pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä
Toissijaiset tavoitteet:
Luonnehditaan fitusiraanin tehoa ja pitkäaikaista tehoa arvioituna seuraavien esiintymistiheydellä:
- Verenvuotojaksot
- Spontaanit verenvuotojaksot
- Nivelten verenvuotojaksot
- karakterisoida fitusiranin vaikutuksia terveyteen liittyviin elämänlaatumittauksiin (HRQOL) ≥17-vuotiailla osallistujilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen arvioitu kokonaisaika osallistujalle enintään 90 kuukautta (mukaan lukien seulonta, hoitojakso ja turvallisuusseurantajakso).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
281
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Victoria
-
Prahran, Victoria, Australia, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
-
-
Busan
-
Busan, Busan, Etelä -Korea, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
Daejeon
-
Daejeon, Daejeon, Etelä -Korea, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Etelä -Korea, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
-
-
-
-
-
Port Elizabeth, Etelä-Afrikka, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
-
-
-
-
-
Bangalore, Intia, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow, Intia, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, Intia, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, Intia, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, Intia, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, Intia, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irlanti, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Veneto
-
Padua, Veneto, Italia, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
-
-
-
Kitakyushu, Japani, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Japani, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Japani, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japani, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japani, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japani, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
-
Beijing, Kiina, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
-
Changsha, Kiina, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
-
Chengdu, Kiina, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, Kiina, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, Kiina, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, Kiina, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
-
Jinan, Kiina, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, Kiina, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, Kiina, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, Kiina, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, Kiina, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, Kiina, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Ampang, Malesia, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Malesia, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Malesia, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Ranska, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Turkki (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Turkki (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Turkki (Türkiye), 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Turkki (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, Turkki (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Turkki (Türkiye), 55200
- Investigational Site Number : 7920007
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
-
Kyiv, Ukraina, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
-
Mykolaiv, Ukraina, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit :
- Osallistujan tulee olla tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä vähintään 12-vuotias
- Osallistujat, joilla on vaikea hemofilia A tai B ja jotka ovat suorittaneet 3. vaiheen kliinisen fitusiran-tutkimuksen
- Uros
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen. Maissa, joissa täysi-ikäisyys on yli 18 vuotta, osallistujan laillisesti valtuutetun edustajan on allekirjoitettava myös erityinen ICF.
Poissulkemiskriteerit:
- Kirurgisen toimenpiteen saattaminen päätökseen 14 päivän sisällä ennen seulontaa tai tällä hetkellä lisätekijätiivistettä tai BPA-infuusiota postoperatiiviseen hemostaasiin
- Nykyinen osallistuminen immuunitoleranssin induktiohoitoon (ITI)
- Tekijäkonsentraattien tai ohitusaineiden (BPA:iden) nykyinen käyttö säännöllisesti annettavana ennaltaehkäisynä, joka on suunniteltu estämään spontaanit verenvuototapahtumat, paitsi jos osallistujat tarvitsevat tekijätiivisteitä tai BPA:iden estolääkitystä tutkimuksen annostelutaukojakson aikana
- Muiden yhdisteiden kuin tekijätiivisteiden tai BPA:iden käyttö hemofilian hoitoon
- Nykyinen tai aiempi osallistuminen geeniterapiatutkimukseen
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 1,5 × normaalin vertailualueen yläraja (ULN) potilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet fitusiraania tutkimuksen alussa; ALAT ja/tai ASAT > 5 x ULN potilailla, jotka olivat fitusiraanihaarassa emotutkimuksessa
Lisäpoikkeukset osallistujille, jotka eivät tällä hetkellä osallistu fitusiran-tutkimukseen ilmoittautumishetkellä pienemmän annoksen kohorttiin:
- Kliinisesti merkittävä maksasairaus
- Valtimo- tai laskimotromboembolia historiassa
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia seikkoja, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fitusiran
Osallistujille annetaan fitusiraania ihonalaisena injektiona kerran kuukaudessa tai joka toinen kuukausi enintään 48 kuukauden ajan muutetun IMP-annoksen/taajuuden aloittamisen jälkeen tai kunnes fitusiraania tulee kaupallisesti saataville sen mukaan, kumpi tulee ensin.
|
Lääkemuoto: injektioneste, liuos Antoreitti: ihon alle
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: tutkimuksen lähtötasosta (päivä 1) enintään 88 kuukauteen asti
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on TEAE-tapauksia, vakavia TEAE-tapauksia, TEAE-tapahtumien vuoksi keskeytys ja kuolema.
|
tutkimuksen lähtötasosta (päivä 1) enintään 88 kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: ensimmäisestä fitusiran-annoksesta (päivä 1) enintään 78 kuukauteen asti
|
Annualized blood rate (ABR) hoitojakson aikana
|
ensimmäisestä fitusiran-annoksesta (päivä 1) enintään 78 kuukauteen asti
|
|
Vuositasolla spontaani verenvuoto
Aikaikkuna: ensimmäisestä fitusiran-annoksesta (päivä 1) enintään 78 kuukauteen asti
|
Annualisoitu spontaanin verenvuodon määrä hoitojakson aikana
|
ensimmäisestä fitusiran-annoksesta (päivä 1) enintään 78 kuukauteen asti
|
|
Vuosittainen nivelvuotonopeus
Aikaikkuna: ensimmäisestä fitusiran-annoksesta (päivä 1) enintään 78 kuukauteen asti
|
Vuosittainen nivelvuotonopeus hoitojakson aikana
|
ensimmäisestä fitusiran-annoksesta (päivä 1) enintään 78 kuukauteen asti
|
|
Muutokset Haem-A-elämänlaatupisteissä (QoL).
Aikaikkuna: ensimmäisestä fitusiran-annoksesta (päivä 1) enintään 78 kuukauteen asti
|
Muutos Haem A QoL -fyysisen terveyden pisteissä ja kokonaispisteissä hoitojakson aikana (osallistujat ≥17-vuotiaat) ensimmäisestä fitusiraaniannoksesta (päivä 1) enintään 78 kuukauteen asti
|
ensimmäisestä fitusiran-annoksesta (päivä 1) enintään 78 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 9. tammikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 5. marraskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 5. marraskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 25. marraskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. marraskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 27. marraskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LTE15174
- 2018-002880-25 (EudraCT-numero)
- U1111-1210-0018 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Rekisterin tunniste: CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .