Estudo de Segurança e Eficácia a Longo Prazo de Fitusiran em Pacientes com Hemofilia A ou B, Com ou Sem Anticorpos Inibitórios para Fator VIII ou IX (ATLAS-OLE)
15 de dezembro de 2025 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Um estudo aberto de segurança e eficácia de longo prazo de Fitusiran em pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem anticorpos inibidores do fator VIII ou IX
Objetivo primário:
Caracterizar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de fitusiran
Objetivos Secundários:
Caracterizar a eficácia e a eficácia a longo prazo do fitusiran conforme avaliado pela frequência de:
- Episódios de sangramento
- Episódios de sangramento espontâneo
- Episódios de sangramento articular
- Caracterizar os efeitos do fitusiran nas medidas de qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em participantes ≥17 anos de idade
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O tempo total estimado no estudo para um participante até 90 meses (incluindo triagem, período de tratamento e período de acompanhamento de segurança).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
281
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
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Victoria
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Prahran, Victoria, Austrália, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
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Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Austrália, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
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Beijing, China, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
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Beijing, China, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
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Changsha, China, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
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Chengdu, China, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, China, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, China, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, China, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
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Jinan, China, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, China, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, China, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, China, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, China, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, China, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
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Seoul, Coréia do Sul, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
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Busan
-
Busan, Busan, Coréia do Sul, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
-
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Daejeon
-
Daejeon, Daejeon, Coréia do Sul, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Coréia do Sul, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
-
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
-
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
-
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Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
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Lyon, França, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, França, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
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-
Budapest, Hungria, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
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Dublin, Irlanda, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
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Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irlanda, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
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-
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Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
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Lombardy
-
Milan, Lombardy, Itália, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
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Veneto
-
Padua, Veneto, Itália, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
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Kitakyushu, Japão, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Japão, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Japão, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japão, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
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Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japão, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
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Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japão, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
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Ampang, Malásia, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Malásia, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Malásia, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
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-
-
Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
-
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London, City of
-
London, London, City of, Reino Unido, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
-
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Changhua, Taiwan, 500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
-
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
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Akdeniz, Turquia (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Turquia (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Turquia (Türkiye), 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Turquia (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
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Kayseri, Turquia (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Turquia (Türkiye), 55200
- Investigational Site Number : 7920007
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Kyiv, Ucrânia, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
-
Kyiv, Ucrânia, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Ucrânia, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
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Mykolaiv, Ucrânia, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
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Port Elizabeth, África do Sul, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
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Bangalore, Índia, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
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Lucknow, Índia, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
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Mumbai, Índia, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, Índia, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, Índia, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, Índia, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão :
- O participante deve ter pelo menos 12 anos de idade, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado
- Participantes com hemofilia A ou B grave que concluíram um ensaio clínico de Fase 3 com fitusiran
- Macho
- Capaz de dar consentimento informado assinado, que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (TCLE) e no protocolo. Em países onde a maioridade legal é superior a 18 anos, um TCLE específico também deve ser assinado pelo representante legalmente autorizado do participante
Critério de exclusão:
- Conclusão de um procedimento cirúrgico dentro de 14 dias antes da triagem, ou atualmente recebendo concentrado de fator adicional ou infusão de BPA para hemostasia pós-operatória
- Participação atual no tratamento de indução de tolerância imunológica (ITI)
- Uso atual de concentrados de fator ou agentes de bypass (BPAs) como profilaxia administrada regularmente projetada para prevenir episódios de sangramento espontâneo, exceto para participantes que necessitam de concentrados de fator ou profilaxia de BPAs durante o período de pausa da dosagem do estudo
- Uso de compostos diferentes de concentrados de fator ou BPAs para tratamento de hemofilia
- Participação atual ou anterior em um estudo de terapia genética
- Alanina aminotransferase (ALT) e/ou Aspartato aminotransferase (AST) >1,5 × limite superior do intervalo de referência normal (LSN) para pacientes que nunca tomaram fitusiran no início do estudo; ALT e/ou AST > 5 x LSN para pacientes que estavam no braço fitusirano no estudo principal
Exclusões adicionais para participantes que não participam atualmente de um estudo de fitusiran no momento da inscrição na coorte de dose mais baixa:
- Doença hepática clinicamente significativa
- História de tromboembolismo arterial ou venoso
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Fitusiran
Os participantes receberão fitusiran como uma injeção subcutânea uma vez por mês ou a cada dois meses por até 48 meses após o início da dose/frequência de IMP modificada ou até que o fitusiran esteja disponível comercialmente, o que ocorrer primeiro.
|
Forma farmacêutica: solução injetável Via de administração: subcutânea
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: desde a linha de base do estudo (dia 1) até o máximo de 88 meses
|
O número de participantes com TEAEs, TEAEs graves, descontinuação devido a TEAEs e morte será relatado
|
desde a linha de base do estudo (dia 1) até o máximo de 88 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: desde a primeira dose de fitusiran (dia 1) até um máximo de 78 meses
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Taxa de sangramento anualizada (ABR) no período de tratamento
|
desde a primeira dose de fitusiran (dia 1) até um máximo de 78 meses
|
|
Taxa anualizada de sangramento espontâneo
Prazo: desde a primeira dose de fitusiran (dia 1) até um máximo de 78 meses
|
Taxa anualizada de sangramento espontâneo no período de tratamento
|
desde a primeira dose de fitusiran (dia 1) até um máximo de 78 meses
|
|
Taxa anualizada de sangramento articular
Prazo: desde a primeira dose de fitusiran (dia 1) até um máximo de 78 meses
|
Taxa anualizada de sangramento articular no período de tratamento
|
desde a primeira dose de fitusiran (dia 1) até um máximo de 78 meses
|
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Mudanças na pontuação de qualidade de vida (QV) do Haem-A
Prazo: desde a primeira dose de fitusiran (dia 1) até um máximo de 78 meses
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Alteração na pontuação de saúde física Haem A QoL e pontuação total no período de tratamento (em participantes ≥17 anos de idade) desde a primeira dose de fitusiran (dia 1) até um máximo de 78 meses
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desde a primeira dose de fitusiran (dia 1) até um máximo de 78 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de janeiro de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
5 de novembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
5 de novembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de novembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de novembro de 2018
Primeira postagem (Real)
27 de novembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
17 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- fitusiran
Outros números de identificação do estudo
- LTE15174
- 2018-002880-25 (Número EudraCT)
- U1111-1210-0018 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Identificador de registro: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Fitusiran
-
SanofiRecrutamentoHemofiliaItália, Taiwan, Índia, Espanha, Brasil, Turquia (Türkiye), Estados Unidos, Canadá, Bélgica, Polônia, Romênia, Arábia Saudita
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAtivo, não recrutandoHemofiliaCanadá, Peru, Espanha, Estados Unidos, Índia, Itália
-
Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoHemofilia A | Hemofilia BBulgária, Estados Unidos, Reino Unido, Federação Russa, Suíça
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoHemofilia A | Hemofilia BEstados Unidos, Austrália, China, Dinamarca, França, Israel, Japão, Republica da Coréia, Malásia, Peru, Ucrânia, Reino Unido, Alemanha, Índia, África do Sul, Espanha, Taiwan, Hungria, Itália
-
Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoUm estudo de fitusiran (ALN-AT3SC) em pacientes com hemofilia grave A e B com inibidores (ATLAS-INH)Hemofilia A | Hemofilia BEstados Unidos, Austrália, Canadá, China, França, Republica da Coréia, Malásia, Peru, Ucrânia, Reino Unido, Alemanha, Índia, Itália, Japão, África do Sul, Espanha, Taiwan
-
Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoHemofiliaEstados Unidos, Austrália, China, Dinamarca, França, Irlanda, Israel, Itália, Japão, Republica da Coréia, Malásia, Peru, Ucrânia, Reino Unido, México
-
SanofiRecrutamento
-
SanofiAtivo, não recrutandoHemofiliaChina, Taiwan, México, Alemanha, Canadá, Índia, Espanha, França, Itália, Estados Unidos, Grécia, Japão, Polônia, Arábia Saudita, África do Sul, Coréia do Sul, Turquia (Türkiye)