Långtidsstudie av säkerhet och effekt av Fitusiran hos patienter med hemofili A eller B, med eller utan hämmande antikroppar mot faktor VIII eller IX (ATLAS-OLE)
15 december 2025 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company
En öppen, långsiktig säkerhets- och effektstudie av Fitusiran hos patienter med hemofili A eller B, med eller utan hämmande antikroppar mot faktor VIII eller IX
Huvudmål:
För att karakterisera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för fitusiran
Sekundära mål:
Att karakterisera effekten och den långsiktiga effekten av fitusiran som bedöms utifrån frekvensen av:
- Blödningsepisoder
- Spontana blödningsepisoder
- Ledblödningsepisoder
- Att karakterisera effekterna av fitusiran på hälsorelaterade livskvalitetsmått (HRQOL) hos deltagare ≥17 år
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Den beräknade totala tiden på studien för en deltagare upp till 90 månader (inklusive screening, behandlingsperiod och säkerhetsuppföljningsperiod).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
281
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Victoria
-
Prahran, Victoria, Australien, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australien, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Frankrike, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Bangalore, Indien, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow, Indien, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, Indien, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, Indien, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, Indien, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, Indien, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irland, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Veneto
-
Padua, Veneto, Italien, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
-
-
-
Kitakyushu, Japan, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Japan, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japan, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japan, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
-
Beijing, Kina, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
-
Changsha, Kina, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
-
Chengdu, Kina, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, Kina, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, Kina, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, Kina, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
-
Jinan, Kina, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, Kina, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, Kina, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, Kina, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, Kina, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, Kina, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannien, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannien, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
-
Port Elizabeth, Sydafrika, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
-
-
Busan
-
Busan, Busan, Sydkorea, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
Daejeon
-
Daejeon, Daejeon, Sydkorea, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sydkorea, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
-
-
-
-
-
Adana, Turkiet (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Turkiet (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Turkiet (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Turkiet (Türkiye), 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Turkiet (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, Turkiet (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Turkiet (Türkiye), 55200
- Investigational Site Number : 7920007
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
-
Kyiv, Ukraina, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
-
Mykolaiv, Ukraina, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier :
- Deltagare måste vara minst 12 år inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket
- Deltagare med svår hemofili A eller B som har slutfört en klinisk fas 3-studie med fitusiran
- Manlig
- Kan ge undertecknat informerat samtycke som inkluderar efterlevnad av de krav och begränsningar som anges i formuläret för informerat samtycke (ICF) och i protokollet. I länder där myndig ålder är över 18 år måste en specifik ICF också undertecknas av deltagarens lagligt auktoriserade representant
Exklusions kriterier:
- Genomförande av ett kirurgiskt ingrepp inom 14 dagar före screening, eller för närvarande får ytterligare faktorkoncentrat eller BPA-infusion för postoperativ hemostas
- Aktuellt deltagande i immuntoleransinduktionsbehandling (ITI)
- Nuvarande användning av faktorkoncentrat eller bypass-medel (BPA) som regelbundet administrerad profylax utformad för att förhindra spontana blödningsepisoder förutom för deltagare som behöver faktorkoncentrat eller BPA-profylax under studiens doseringspausperiod
- Användning av andra föreningar än faktorkoncentrat eller BPA för behandling av hemofili
- Nuvarande eller tidigare deltagande i en genterapiförsök
- Alaninaminotransferas (ALT) och/eller aspartataminotransferas (ASAT) >1,5 × övre gräns för normalt referensintervall (ULN) för patienter som är naiva för fitusiran vid studiestart; ALAT och/eller ASAT > 5 x ULN för patienter som var i fitusiran-armen i moderstudien
Ytterligare undantag för deltagare som för närvarande inte deltar i en fitusiran-prövning vid tidpunkten för inskrivningen i den lägre dosgruppen:
- Kliniskt signifikant leversjukdom
- Historik av arteriell eller venös tromboembolism
Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fitusiran
Deltagarna kommer att ges fitusiran som en subkutan injektion en gång i månaden eller varannan månad i upp till 48 månader efter påbörjad modifierad IMP-dos/frekvens eller tills fitusiran blir kommersiellt tillgänglig, beroende på vad som inträffar först.
|
Läkemedelsform: injektionsvätska, lösning Administreringssätt: subkutant
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: från studiens baslinje (dag 1) upp till maximalt 88 månader
|
Antalet deltagare som upplever några TEAEs, allvarliga TEAEs, avbrott på grund av TEAE och dödsfall kommer att rapporteras
|
från studiens baslinje (dag 1) upp till maximalt 88 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årlig blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: från första dosen av fitusiran någonsin (dag 1) upp till maximalt 78 månader
|
Annualiserad blödningsfrekvens (ABR) under behandlingsperioden
|
från första dosen av fitusiran någonsin (dag 1) upp till maximalt 78 månader
|
|
Årlig spontan blödningshastighet
Tidsram: från första dosen av fitusiran någonsin (dag 1) upp till maximalt 78 månader
|
Annualiserad spontan blödningshastighet under behandlingsperioden
|
från första dosen av fitusiran någonsin (dag 1) upp till maximalt 78 månader
|
|
Årlig ledblödningshastighet
Tidsram: från första dosen av fitusiran någonsin (dag 1) upp till maximalt 78 månader
|
Årlig ledblödningsfrekvens under behandlingsperioden
|
från första dosen av fitusiran någonsin (dag 1) upp till maximalt 78 månader
|
|
Förändringar i Haem-A-livskvalitetspoäng (QoL).
Tidsram: från första dosen av fitusiran någonsin (dag 1) upp till maximalt 78 månader
|
Förändring i Haem A QoL fysisk hälsopoäng och totalpoäng under behandlingsperioden (hos deltagare ≥17 år) från första dosen av fitusiran någonsin (dag 1) upp till maximalt 78 månader
|
från första dosen av fitusiran någonsin (dag 1) upp till maximalt 78 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
9 januari 2019
Primärt slutförande (Beräknad)
5 november 2026
Avslutad studie (Beräknad)
5 november 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 november 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 november 2018
Första postat (Faktisk)
27 november 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
17 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LTE15174
- 2018-002880-25 (EudraCT-nummer)
- U1111-1210-0018 (Registeridentifierare: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Registeridentifierare: CTIS)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Fitusiran
-
SanofiRekryteringHemofiliItalien, Taiwan, Indien, Spanien, Brasilien, Turkiet (Türkiye), Förenta staterna, Kanada, Belgien, Polen, Rumänien, Saudiarabien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, inte rekryterandeHemofiliKanada, Kalkon, Spanien, Förenta staterna, Indien, Italien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadBlödarsjuka A | Hemofili BFörenta staterna, Australien, Kina, Danmark, Frankrike, Israel, Japan, Korea, Republiken av, Malaysia, Kalkon, Ukraina, Storbritannien, Tyskland, Indien, Sydafrika, Spanien, Taiwan, Ungern, Italien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadBlödarsjuka A | Hemofili BBulgarien, Förenta staterna, Storbritannien, Ryska Federationen, Schweiz
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadBlödarsjuka A | Hemofili BFörenta staterna, Australien, Kanada, Kina, Frankrike, Korea, Republiken av, Malaysia, Kalkon, Ukraina, Storbritannien, Tyskland, Indien, Italien, Japan, Sydafrika, Spanien, Taiwan
-
SanofiAktiv, inte rekryterandeHemofiliKina, Taiwan, Mexiko, Tyskland, Kanada, Indien, Spanien, Frankrike, Italien, Förenta staterna, Grekland, Japan, Polen, Saudiarabien, Sydafrika, Sydkorea, Turkiet (Türkiye)
-
SanofiRekrytering
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadHemofiliFörenta staterna, Australien, Kina, Danmark, Frankrike, Irland, Israel, Italien, Japan, Korea, Republiken av, Malaysia, Kalkon, Ukraina, Storbritannien, Mexiko