A Fitusiran hosszú távú biztonságossági és hatásossági vizsgálata A- vagy B-hemofíliában szenvedő, VIII-as vagy IX-es faktor elleni antitestekkel rendelkező vagy anélküli betegeknél (ATLAS-OLE)
2025. december 15. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company
Nyílt, hosszú távú biztonságossági és hatékonysági vizsgálat a Fitusiranról A- vagy B-hemofíliában szenvedő betegeknél, VIII-as vagy IX-es faktort gátló antitestekkel vagy anélkül
Az elsődleges célkítűzés:
A fitusiran hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának jellemzésére
Másodlagos célok:
A fitusiran hatékonyságának és hosszú távú hatásosságának jellemzése az alábbi gyakoriságok alapján:
- Vérzéses epizódok
- Spontán vérzéses epizódok
- Ízületi vérzéses epizódok
- A fitusiran egészséggel kapcsolatos életminőségre (HRQOL) gyakorolt hatásának jellemzése 17 évesnél idősebb résztvevőknél
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A vizsgálaton eltöltött teljes becsült idő egy résztvevő esetében legfeljebb 90 hónapig (beleértve a szűrést, a kezelési időszakot és a biztonsági követési időszakot).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
281
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Victoria
-
Prahran, Victoria, Ausztrália, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Ausztrália, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
-
Seoul, Dél -Korea, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
-
-
Busan
-
Busan, Busan, Dél -Korea, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
Daejeon
-
Daejeon, Daejeon, Dél -Korea, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Dél -Korea, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
-
-
-
-
-
Port Elizabeth, Dél-Afrika, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
-
-
-
-
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Egyesült Királyság, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Lyon, Franciaország, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Franciaország, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
-
-
-
-
Bangalore, India, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow, India, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, India, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, India, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, India, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, India, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Izrael, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
-
-
-
-
Kitakyushu, Japán, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Japán, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Japán, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japán, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japán, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japán, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
-
Beijing, Kína, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
-
Changsha, Kína, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
-
Chengdu, Kína, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, Kína, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, Kína, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, Kína, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
-
Jinan, Kína, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, Kína, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, Kína, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, Kína, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, Kína, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, Kína, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Leipzig, Németország, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Olaszország, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Veneto
-
Padua, Veneto, Olaszország, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
-
-
-
Changhua, Tajvan, 500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung, Tajvan, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Tajvan, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Tajvan, 100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Tajvan, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Tajvan, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan, Tajvan, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
-
-
-
-
-
Adana, Törökország (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Törökország (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Törökország (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Törökország (Türkiye), 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Törökország (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, Törökország (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Törökország (Türkiye), 55200
- Investigational Site Number : 7920007
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukrajna, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
-
Kyiv, Ukrajna, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Ukrajna, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
-
Mykolaiv, Ukrajna, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Írország, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
8 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevőnek a beleegyező nyilatkozat aláírásakor legalább 12 évesnek kell lennie
- Súlyos A vagy B hemofíliában szenvedő résztvevők, akik befejezték a 3. fázisú fitusiran klinikai vizsgálatot
- Férfi
- Képes aláírt beleegyező nyilatkozatot adni, amely magában foglalja a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapon (ICF) és a jegyzőkönyvben felsorolt követelmények és korlátozások betartását. Azokban az országokban, ahol a nagykorúság 18 év felett van, a résztvevő törvényes képviselőjének is alá kell írnia egy adott ICF-et.
Kizárási kritériumok:
- Sebészeti beavatkozás befejezése a szűrést megelőző 14 napon belül, vagy jelenleg további faktorkoncentrátumot vagy BPA infúziót kap a műtét utáni vérzéscsillapítás miatt
- Jelenlegi részvétel az immuntolerancia-indukciós kezelésben (ITI)
- A faktorkoncentrátumok vagy bypassing szerek (BPA-k) jelenlegi használata rendszeresen alkalmazott profilaxisként a spontán vérzéses epizódok megelőzésére, kivéve azokat a résztvevőket, akiknek faktorkoncentrátumokra vagy BPA-k profilaxisára van szükségük a vizsgálati adagolási szünet időszakában
- A faktorkoncentrátumokon vagy BPA-kon kívül más vegyületek alkalmazása hemofília kezelésére
- Jelenlegi vagy korábbi részvétel egy génterápiás vizsgálatban
- Alanin-aminotranszferáz (ALT) és/vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) > a normál referenciatartomány (ULN) felső határának 1,5-szerese azoknál a betegeknél, akik a vizsgálat kezdetén még nem kaptak fituziránt; ALT és/vagy AST > 5x ULN azoknál a betegeknél, akik a szülővizsgálatban a fitusirán karon voltak
További kizárások azon résztvevők számára, akik jelenleg nem vesznek részt fitusiran-vizsgálatban az alacsonyabb dózisú csoportba való beiratkozás időpontjában:
- Klinikailag jelentős májbetegség
- Artériás vagy vénás thromboembolia anamnézisében
A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való esetleges részvétele szempontjából.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Fitusiran
A résztvevőknek szubkután injekció formájában havonta egyszer vagy minden második hónapban fitusiránt adnak be a módosított IMP dózis/gyakoriság megkezdése után legfeljebb 48 hónapig, vagy amíg a fitusiran kereskedelmi forgalomba nem kerül, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
|
Gyógyszerforma: oldatos injekció Az alkalmazás módja: szubkután
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelésből adódó nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: a vizsgálat kezdetétől (1. nap) legfeljebb 88 hónapig
|
A TEAE-t, súlyos TEAE-t, a TEAE miatti megszakítást és a halálesetet szenvedő résztvevők számát jelenteni kell.
|
a vizsgálat kezdetétől (1. nap) legfeljebb 88 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves vérzési arány (ABR)
Időkeret: a fitusiran első adagjától (1. nap) legfeljebb 78 hónapig
|
Éves vérzési arány (ABR) a kezelési időszakban
|
a fitusiran első adagjától (1. nap) legfeljebb 78 hónapig
|
|
Évesített spontán vérzési arány
Időkeret: a fitusiran első adagjától (1. nap) legfeljebb 78 hónapig
|
Évesített spontán vérzési arány a kezelési időszakban
|
a fitusiran első adagjától (1. nap) legfeljebb 78 hónapig
|
|
Éves ízületi vérzési arány
Időkeret: a fitusiran első adagjától (1. nap) legfeljebb 78 hónapig
|
Évesített ízületi vérzési arány a kezelési időszakban
|
a fitusiran első adagjától (1. nap) legfeljebb 78 hónapig
|
|
Változások a Haem-A-életminőség (QoL) pontszámában
Időkeret: a fitusiran első adagjától (1. nap) legfeljebb 78 hónapig
|
A Haem A QoL fizikai egészségi pontszámának és összpontszámának változása a kezelési időszakban (17 évesnél idősebb résztvevőknél) a fitusiran első adagjától (1. nap) a maximum 78 hónapig
|
a fitusiran első adagjától (1. nap) legfeljebb 78 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. január 9.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. november 5.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. november 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. november 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. november 26.
Első közzététel (Tényleges)
2018. november 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. december 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 15.
Utolsó ellenőrzés
2025. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LTE15174
- 2018-002880-25 (EudraCT szám)
- U1111-1210-0018 (Registry Identifier: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Registry Identifier: CTIS)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a kísérletben résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .