Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование безопасности и эффективности фитузирана у пациентов с гемофилией А или В, с ингибирующими антителами к фактору VIII или IX или без них (ATLAS-OLE)

15 декабря 2025 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Открытое долгосрочное исследование безопасности и эффективности Фитусирана у пациентов с гемофилией А или В, с ингибирующими антителами к фактору VIII или IX или без них

Основная цель:

Охарактеризовать долгосрочную безопасность и переносимость фитусирана.

Второстепенные цели:

  • Охарактеризовать эффективность и долгосрочную эффективность фитусирана по частоте:

    • Эпизоды кровотечения
    • Эпизоды спонтанных кровотечений
    • Эпизоды суставных кровотечений
  • Охарактеризовать влияние фитусирана на показатели качества жизни, связанного со здоровьем (HRQOL), у участников в возрасте ≥17 лет.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Предполагаемое общее время участия в исследовании для участника до 90 месяцев (включая скрининг, период лечения и период наблюдения за безопасностью).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

281

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Investigational Site Number : 0360001
    • Victoria
      • Prahran, Victoria, Австралия, 3181
        • Investigational Site Number : 0360003
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Австралия, 6961
        • Investigational Site Number : 0360002
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1134
        • Investigational Site Number : 3480002
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10249
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Investigational Site Number : 2760003
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Investigational Site Number : 2080001
  • Израиль
      • Ramat Gan, Израиль, 5262100
        • Investigational Site Number : 3760001
  • Индия
      • Bangalore, Индия, 560034
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Lucknow, Индия, 226003
        • Investigational Site Number : 3560005
      • Mumbai, Индия, 400 022
        • Investigational Site Number : 3560007
      • Pune, Индия, 411001
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune, Индия, 411004
        • Investigational Site Number : 3560010
      • Ranipet, Индия, 632517
        • Investigational Site Number : 3560004
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, 8
        • Investigational Site Number : 3720002
    • Dublin
      • Crumlin, Dublin, Ирландия, 12
        • Investigational Site Number : 3720001
  • Италия
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Италия, 20122
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Италия, 35128
        • Investigational Site Number : 3800004
  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H1T 2M4
        • Investigational Site Number : 1240001
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100045
        • Investigational Site Number : 1560004
      • Beijing, Китай, 100730
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Changsha, Китай, 410008
        • Investigational Site Number : 1560014
      • Chengdu, Китай, 610091
        • Investigational Site Number : 1560009
      • Guangzhou, Китай, 510515
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Guiyang, Китай, 550004
        • Investigational Site Number : 1560011
      • Hangzhou, Китай, 89147
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Jinan, Китай, 250013
        • Investigational Site Number : 1560008
      • Kunming, Китай, 650000
        • Investigational Site Number : 1560012
      • Lanzhou, Китай, 730000
        • Investigational Site Number : 1560013
      • Qingdao, Китай, 266555
        • Investigational Site Number : 1560010
      • Shanghai, Китай, 200025
        • Investigational Site Number : 1560003
      • Suzhou, Китай, 215006
        • Investigational Site Number : 1560006
  • Малайзия
      • Ampang, Малайзия, 68000
        • Investigational Site Number : 4580003
      • Johor Bahru, Малайзия, 80100
        • Investigational Site Number : 4580001
      • Kota Kinabalu, Малайзия, 88586
        • Investigational Site Number : 4580002
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G4 0SF
        • Investigational Site Number : 8260004
    • London, City of
      • London, London, City of, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612-3863
        • Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5000
        • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135-3011
        • Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
  • Тайвань
      • Changhua, Тайвань, 500
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taichung, Тайвань, 40201
        • Investigational Site Number : 1580008
      • Taichung, Тайвань, 40705
        • Investigational Site Number : 1580004
      • Taipei, Тайвань, 100
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Тайвань, 110
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Тайвань, 112
        • Investigational Site Number : 1580005
      • Taoyuan, Тайвань, 33305
        • Investigational Site Number : 1580007
  • Турция (Туркие)
      • Adana, Турция (Туркие), 01130
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Akdeniz, Турция (Туркие), 07059
        • Investigational Site Number : 7920004
      • Bornova, Турция (Туркие), 35100
        • Investigational Site Number : 7920012
      • Gaziantep, Турция (Туркие), 27100
        • Investigational Site Number : 7920006
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Investigational Site Number : 7920005
      • Izmir, Турция (Туркие), TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003
      • Kayseri, Турция (Туркие), 38039
        • Investigational Site Number : 7920008
      • Samsun, Турция (Туркие), 55200
        • Investigational Site Number : 7920007
  • Украина
      • Kyiv, Украина, 04060
        • Investigational Site Number : 8040001
      • Kyiv, Украина, 1135
        • Investigational Site Number : 8040003
      • Lviv, Украина, 79044
        • Investigational Site Number : 8040002
      • Mykolaiv, Украина, 54058
        • Investigational Site Number : 8040004
  • Франция
      • Lyon, Франция, 69677
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, Франция, 75015
        • Investigational Site Number : 2500003
  • Южная Африка
      • Port Elizabeth, Южная Африка, 6001
        • Investigational Site Number : 7100002
  • Южная Корея
      • Seoul, Южная Корея, 3722
        • Investigational Site Number : 4100004
    • Busan
      • Busan, Busan, Южная Корея, 602-739
        • Investigational Site Number : 4100001
    • Daejeon
      • Daejeon, Daejeon, Южная Корея, 35233
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Южная Корея, 03722
        • Investigational Site Number : 4100003
  • Япония
      • Kitakyushu, Япония, 8078555
        • Investigational Site Number : 3920003
      • Nagoya, Япония, 4668560
        • Investigational Site Number : 3920001
      • Saitama, Япония, 330-8777
        • Investigational Site Number : 3920004
      • Tokyo, Япония, 1600023
        • Investigational Site Number : 3920008
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Япония, 663-8501
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Япония, 2591193
        • Investigational Site Number : 3920005

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения :

  • Участнику должно быть не менее 12 лет включительно на момент подписания информированного согласия.
  • Участники с тяжелой формой гемофилии A или B, которые завершили клиническое исследование 3 фазы фитусирана.
  • Мужской
  • Способен дать подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в протоколе. В странах, где законный возраст совершеннолетия превышает 18 лет, конкретная ICF также должна быть подписана законным представителем участника.

Критерий исключения:

  • Завершение хирургической процедуры в течение 14 дней до скрининга или получение в настоящее время дополнительного концентрата фактора или инфузии BPA для послеоперационного гемостаза.
  • Текущее участие в лечении индукции иммунной толерантности (ITI)
  • Текущее использование концентратов факторов или шунтирующих агентов (BPA) в качестве регулярно назначаемой профилактики, предназначенной для предотвращения спонтанных эпизодов кровотечения, за исключением участников, которым требуется профилактика концентратами факторов или BPA в течение периода перерыва в дозировании исследования.
  • Использование соединений, отличных от концентратов фактора или BPA, для лечения гемофилии
  • Текущее или предыдущее участие в испытании генной терапии
  • Аланинаминотрансфераза (АЛТ) и/или аспартатаминотрансфераза (АСТ) >1,5 × верхняя граница нормального референтного диапазона (ВГН) для пациентов, ранее не получавших фитусиран в начале исследования; АЛТ и/или АСТ > 5 x ВГН для пациентов, получавших фитусиран в исходном исследовании

  • Дополнительные исключения для участников, которые в настоящее время не участвуют в исследовании фитусирана на момент включения в когорту с более низкой дозой:

    • Клинически значимое заболевание печени
    • Артериальная или венозная тромбоэмболия в анамнезе

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фитусиран
Участникам будет вводиться фитусиран в виде подкожной инъекции один раз в месяц или раз в два месяца в течение 48 месяцев после начала введения модифицированной дозы/частоты ИМП или до тех пор, пока фитусиран не станет коммерчески доступным, в зависимости от того, что наступит раньше.
Лекарство: Фитусиран
Лекарственная форма: раствор для инъекций. Способ применения: подкожно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникающими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: от исходного уровня исследования (день 1) до максимум 88 месяцев
Будет сообщено о количестве участников, у которых возникли какие-либо TEAE, серьезные TEAE, прекращение участия в связи с TEAE и смерть.
от исходного уровня исследования (день 1) до максимум 88 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (ABR)
Временное ограничение: от первой дозы фитусирана (день 1) до максимум 78 месяцев
Годовая частота кровотечений (ККА) в период лечения
от первой дозы фитусирана (день 1) до максимум 78 месяцев
Годовая частота спонтанных кровотечений
Временное ограничение: от первой дозы фитусирана (день 1) до максимум 78 месяцев
Годовая частота спонтанных кровотечений в период лечения
от первой дозы фитусирана (день 1) до максимум 78 месяцев
Годовая частота суставных кровотечений
Временное ограничение: от первой дозы фитусирана (день 1) до максимум 78 месяцев
Годовая частота суставных кровотечений в период лечения
от первой дозы фитусирана (день 1) до максимум 78 месяцев
Изменения показателя качества жизни (QoL) по Haem-A
Временное ограничение: от первой дозы фитусирана (день 1) до максимум 78 месяцев
Изменение показателя физического здоровья Haem A QoL и общего балла в период лечения (у участников в возрасте ≥17 лет) от первой дозы фитусирана (день 1) до максимум 78 месяцев
от первой дозы фитусирана (день 1) до максимум 78 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 января 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

5 ноября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

5 ноября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 ноября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 ноября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 ноября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

17 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LTE15174
  • 2018-002880-25 (Номер EudraCT)
  • U1111-1210-0018 (Идентификатор реестра: ICTRP)
  • 2023-508884-59 (Идентификатор реестра: CTIS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Фитусиран

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahrain

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться