Langtidsstudie av sikkerhet og effekt av Fitusiran hos pasienter med hemofili A eller B, med eller uten hemmende antistoffer mot faktor VIII eller IX (ATLAS-OLE)
15. desember 2025 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company
En åpen, langsiktig sikkerhets- og effektstudie av Fitusiran hos pasienter med hemofili A eller B, med eller uten hemmende antistoffer mot faktor VIII eller IX
Hovedmål:
For å karakterisere den langsiktige sikkerheten og toleransen til fitusiran
Sekundære mål:
Å karakterisere effekten og den langsiktige effekten av fitusiran som vurderes ved frekvensen av:
- Blødningsepisoder
- Spontane blødningsepisoder
- Leddblødningsepisoder
- Å karakterisere effekten av fitusiran på helserelaterte livskvalitetsmål (HRQOL) hos deltakere ≥17 år
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Den estimerte totale tiden på studien for en deltaker i opptil 90 måneder (inkludert screening, behandlingsperiode og sikkerhetsoppfølgingsperiode).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
281
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Victoria
-
Prahran, Victoria, Australia, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Frankrike, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
-
-
-
-
Bangalore, India, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow, India, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, India, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, India, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, India, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, India, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irland, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Veneto
-
Padua, Veneto, Italia, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
-
-
-
Kitakyushu, Japan, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Japan, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japan, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japan, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
-
Beijing, Kina, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
-
Changsha, Kina, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
-
Chengdu, Kina, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, Kina, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, Kina, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, Kina, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
-
Jinan, Kina, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, Kina, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, Kina, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, Kina, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, Kina, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, Kina, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannia, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannia, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
-
-
Busan
-
Busan, Busan, Sør -Korea, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
Daejeon
-
Daejeon, Daejeon, Sør -Korea, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sør -Korea, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
-
-
-
-
-
Port Elizabeth, Sør-Afrika, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Tyrkia (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Tyrkia (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Tyrkia (Türkiye), 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, Tyrkia (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Tyrkia (Türkiye), 55200
- Investigational Site Number : 7920007
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
-
Kyiv, Ukraina, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
-
Mykolaiv, Ukraina, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier :
- Deltakeren må være minst 12 år inkludert, på tidspunktet for signering av det informerte samtykket
- Deltakere med alvorlig hemofili A eller B som har fullført en klinisk fase 3 fitusiran studie
- Mann
- I stand til å gi signert informert samtykke som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i protokollen. I land der myndighetsalder er over 18 år, må en spesifikk ICF også være signert av deltakerens lovlig autoriserte representant
Ekskluderingskriterier:
- Gjennomføring av en kirurgisk prosedyre innen 14 dager før screening, eller for øyeblikket mottar ekstra faktorkonsentrat eller BPA-infusjon for postoperativ hemostase
- Nåværende deltakelse i immuntoleranse induksjonsbehandling (ITI)
- Gjeldende bruk av faktorkonsentrater eller bypassmidler (BPA) som regelmessig administrert profylakse designet for å forhindre spontane blødningsepisoder, bortsett fra deltakere som trenger faktorkonsentrat eller BPA-profylakse i løpet av studiens doseringspause.
- Bruk av andre forbindelser enn faktorkonsentrater eller BPA til hemofilibehandling
- Nåværende eller tidligere deltakelse i en genterapiutprøving
- Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) >1,5 × øvre grense for normalt referanseområde (ULN) for pasienter som er naive for fitusiran ved studiestart; ALAT og/eller ASAT > 5 x ULN for pasienter som var i fitusiran-armen i foreldrestudien
Ytterligere ekskluderinger for deltakere som for øyeblikket ikke deltar i en fitusiran-utprøving på tidspunktet for registrering i den lavere dose-kohorten:
- Klinisk signifikant leversykdom
- Anamnese med arteriell eller venøs tromboembolisme
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fitusiran
Deltakerne vil bli administrert fitusiran som en subkutan injeksjon én gang i måneden eller annenhver måned i opptil 48 måneder etter oppstart av modifisert IMP-dose/-frekvens eller til fitusiran blir kommersielt tilgjengelig, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Farmasøytisk form: injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: subkutan
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsfremvoksende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: fra studiens baseline (dag 1) opp til maksimalt 88 måneder
|
Antall deltakere som opplever TEAE, alvorlige TEAE, seponering på grunn av TEAE og død vil bli rapportert
|
fra studiens baseline (dag 1) opp til maksimalt 88 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
Annualisert blødningsrate (ABR) i behandlingsperioden
|
fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
|
Annualisert spontan blødningsrate
Tidsramme: fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
Annualisert spontan blødningsrate i behandlingsperioden
|
fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
|
Annualisert leddblødningsrate
Tidsramme: fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
Annualisert leddblødningsrate i behandlingsperioden
|
fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
|
Endringer i Haem-A-livskvalitetspoeng (QoL).
Tidsramme: fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
Endring i Haem A QoL fysisk helsescore og total poengsum i behandlingsperioden (hos deltakere ≥17 år) fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. januar 2019
Primær fullføring (Antatt)
5. november 2026
Studiet fullført (Antatt)
5. november 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. november 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. november 2018
Først lagt ut (Faktiske)
27. november 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
17. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LTE15174
- 2018-002880-25 (EudraCT-nummer)
- U1111-1210-0018 (Registeridentifikator: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Registeridentifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Fitusiran
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, ikke rekrutterendeHemofiliCanada, Tyrkia, Spania, Forente stater, India, Italia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtHemofili A | Hemofili BForente stater, Australia, Kina, Danmark, Frankrike, Israel, Japan, Korea, Republikken, Malaysia, Tyrkia, Ukraina, Storbritannia, Tyskland, India, Sør-Afrika, Spania, Taiwan, Ungarn, Italia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtHemofili A | Hemofili BBulgaria, Forente stater, Storbritannia, Den russiske føderasjonen, Sveits
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtHemofili A | Hemofili BForente stater, Australia, Canada, Kina, Frankrike, Korea, Republikken, Malaysia, Tyrkia, Ukraina, Storbritannia, Tyskland, India, Italia, Japan, Sør-Afrika, Spania, Taiwan
-
SanofiRekrutteringHemofiliItalia, Taiwan, India, Spania, Brasil, Tyrkia (Türkiye), Forente stater, Canada, Belgia, Polen, Romania, Saudi-Arabia
-
SanofiRekruttering
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtHemofiliForente stater, Australia, Kina, Danmark, Frankrike, Irland, Israel, Italia, Japan, Korea, Republikken, Malaysia, Tyrkia, Ukraina, Storbritannia, Mexico
-
SanofiAktiv, ikke rekrutterendeHemofiliKina, Taiwan, Mexico, Tyskland, Canada, India, Spania, Frankrike, Italia, Forente stater, Hellas, Japan, Polen, Saudi-Arabia, Sør-Afrika, Sør -Korea, Tyrkia (Türkiye)