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Étude d'innocuité et d'efficacité à long terme du fitusiran chez des patients atteints d'hémophilie A ou B, avec ou sans anticorps inhibiteurs du facteur VIII ou IX (ATLAS-OLE)

15 décembre 2025 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Étude ouverte d'innocuité et d'efficacité à long terme du fitusiran chez des patients atteints d'hémophilie A ou B, avec ou sans anticorps inhibiteurs du facteur VIII ou IX

Objectif principal:

Caractériser l'innocuité et la tolérabilité à long terme du fitusiran

Objectifs secondaires :

  • Caractériser l'efficacité et l'efficacité à long terme du fitusiran telles qu'évaluées par la fréquence de :

    • Épisodes de saignement
    • Épisodes hémorragiques spontanés
    • Épisodes hémorragiques articulaires
  • Caractériser les effets du fitusiran sur les mesures de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) chez les participants âgés de ≥ 17 ans

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée totale estimée de l'étude pour un participant jusqu'à 90 mois (y compris le dépistage, la période de traitement et la période de suivi de la sécurité).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

281

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Port Elizabeth, Afrique du Sud, 6001
        • Investigational Site Number : 7100002
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Leipzig, Allemagne, 04103
        • Investigational Site Number : 2760003
  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Investigational Site Number : 0360001
    • Victoria
      • Prahran, Victoria, Australie, 3181
        • Investigational Site Number : 0360003
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australie, 6961
        • Investigational Site Number : 0360002
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Investigational Site Number : 1240001
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100045
        • Investigational Site Number : 1560004
      • Beijing, Chine, 100730
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Changsha, Chine, 410008
        • Investigational Site Number : 1560014
      • Chengdu, Chine, 610091
        • Investigational Site Number : 1560009
      • Guangzhou, Chine, 510515
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Guiyang, Chine, 550004
        • Investigational Site Number : 1560011
      • Hangzhou, Chine, 89147
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Jinan, Chine, 250013
        • Investigational Site Number : 1560008
      • Kunming, Chine, 650000
        • Investigational Site Number : 1560012
      • Lanzhou, Chine, 730000
        • Investigational Site Number : 1560013
      • Qingdao, Chine, 266555
        • Investigational Site Number : 1560010
      • Shanghai, Chine, 200025
        • Investigational Site Number : 1560003
      • Suzhou, Chine, 215006
        • Investigational Site Number : 1560006
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 3722
        • Investigational Site Number : 4100004
    • Busan
      • Busan, Busan, Corée du Sud, 602-739
        • Investigational Site Number : 4100001
    • Daejeon
      • Daejeon, Daejeon, Corée du Sud, 35233
        • Investigational Site Number : 4100002
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corée du Sud, 03722
        • Investigational Site Number : 4100003
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Investigational Site Number : 2080001
  • France
      • Lyon, France, 69677
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, France, 75015
        • Investigational Site Number : 2500003
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1134
        • Investigational Site Number : 3480002
  • Inde
      • Bangalore, Inde, 560034
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Lucknow, Inde, 226003
        • Investigational Site Number : 3560005
      • Mumbai, Inde, 400 022
        • Investigational Site Number : 3560007
      • Pune, Inde, 411001
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune, Inde, 411004
        • Investigational Site Number : 3560010
      • Ranipet, Inde, 632517
        • Investigational Site Number : 3560004
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, 8
        • Investigational Site Number : 3720002
    • Dublin
      • Crumlin, Dublin, Irlande, 12
        • Investigational Site Number : 3720001
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 5262100
        • Investigational Site Number : 3760001
  • Italie
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italie, 20122
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italie, 35128
        • Investigational Site Number : 3800004
  • Japon
      • Kitakyushu, Japon, 8078555
        • Investigational Site Number : 3920003
      • Nagoya, Japon, 4668560
        • Investigational Site Number : 3920001
      • Saitama, Japon, 330-8777
        • Investigational Site Number : 3920004
      • Tokyo, Japon, 1600023
        • Investigational Site Number : 3920008
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japon, 663-8501
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japon, 2591193
        • Investigational Site Number : 3920005
  • Malaisie
      • Ampang, Malaisie, 68000
        • Investigational Site Number : 4580003
      • Johor Bahru, Malaisie, 80100
        • Investigational Site Number : 4580001
      • Kota Kinabalu, Malaisie, 88586
        • Investigational Site Number : 4580002
  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni, G4 0SF
        • Investigational Site Number : 8260004
    • London, City of
      • London, London, City of, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Taïwan
      • Changhua, Taïwan, 500
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taichung, Taïwan, 40201
        • Investigational Site Number : 1580008
      • Taichung, Taïwan, 40705
        • Investigational Site Number : 1580004
      • Taipei, Taïwan, 100
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Taïwan, 110
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Taïwan, 112
        • Investigational Site Number : 1580005
      • Taoyuan, Taïwan, 33305
        • Investigational Site Number : 1580007
  • Turquie (Türkiye)
      • Adana, Turquie (Türkiye), 01130
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Akdeniz, Turquie (Türkiye), 07059
        • Investigational Site Number : 7920004
      • Bornova, Turquie (Türkiye), 35100
        • Investigational Site Number : 7920012
      • Gaziantep, Turquie (Türkiye), 27100
        • Investigational Site Number : 7920006
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
        • Investigational Site Number : 7920005
      • Izmir, Turquie (Türkiye), TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003
      • Kayseri, Turquie (Türkiye), 38039
        • Investigational Site Number : 7920008
      • Samsun, Turquie (Türkiye), 55200
        • Investigational Site Number : 7920007
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 04060
        • Investigational Site Number : 8040001
      • Kyiv, Ukraine, 1135
        • Investigational Site Number : 8040003
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Investigational Site Number : 8040002
      • Mykolaiv, Ukraine, 54058
        • Investigational Site Number : 8040004
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612-3863
        • Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5000
        • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89135-3011
        • Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration :

  • Le participant doit être âgé d'au moins 12 ans inclus au moment de la signature du consentement éclairé
  • Participants atteints d'hémophilie A ou B sévère ayant terminé un essai clinique de phase 3 sur le fitusiran
  • Homme
  • Capable de donner un consentement éclairé signé qui inclut le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le protocole. Dans les pays où l'âge légal de la majorité est supérieur à 18 ans, un ICF spécifique doit également être signé par le représentant légal du participant

Critère d'exclusion:

  • Achèvement d'une intervention chirurgicale dans les 14 jours précédant le dépistage, ou recevant actuellement un concentré de facteur supplémentaire ou une perfusion de BPA pour l'hémostase postopératoire
  • Participation actuelle au traitement d'induction de la tolérance immunitaire (ITI)
  • Utilisation actuelle de concentrés de facteur ou d'agents de contournement (BPA) comme prophylaxie administrée régulièrement conçue pour prévenir les épisodes de saignement spontané, sauf pour les participants nécessitant des concentrés de facteur ou une prophylaxie aux BPA pendant la période de pause de dosage de l'étude
  • Utilisation de composés autres que les concentrés de facteur ou les BPA pour le traitement de l'hémophilie
  • Participation actuelle ou antérieure à un essai de thérapie génique
  • Alanine aminotransférase (ALT) et/ou aspartate aminotransférase (AST) > 1,5 × limite supérieure de la plage de référence normale (LSN) pour les patients naïfs de fitusiran au début de l'étude ; ALT et/ou AST > 5 x LSN pour les patients qui étaient dans le bras fitusiran dans l'étude parente

  • Exclusions supplémentaires pour les participants ne participant pas actuellement à un essai sur le fitusiran au moment de l'inscription dans la cohorte à dose plus faible :

    • Maladie hépatique cliniquement significative
    • Antécédents de thromboembolie artérielle ou veineuse

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fitusiran
Les participants recevront du fitusiran sous forme d'injection sous-cutanée une fois par mois ou tous les deux mois jusqu'à 48 mois après le début de la dose/fréquence modifiée de l'IMP ou jusqu'à ce que le fitusiran soit disponible dans le commerce, selon la première éventualité.
Médicament: Fitusiran
Forme pharmaceutique : solution injectable Voie d'administration : sous-cutanée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: de la ligne de base de l'étude (jour 1) jusqu'à un maximum de 88 mois
Le nombre de participants ayant subi des EIAT, des EIAT graves, des abandons en raison d'EIAT et des décès sera signalé
de la ligne de base de l'étude (jour 1) jusqu'à un maximum de 88 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé (ABR)
Délai: de la première dose de fitusiran (jour 1) jusqu'à 78 mois maximum
Taux de saignement annualisé (ABR) pendant la période de traitement
de la première dose de fitusiran (jour 1) jusqu'à 78 mois maximum
Taux de saignement spontané annualisé
Délai: de la première dose de fitusiran (jour 1) jusqu'à 78 mois maximum
Taux annualisé de saignements spontanés pendant la période de traitement
de la première dose de fitusiran (jour 1) jusqu'à 78 mois maximum
Taux de saignement articulaire annualisé
Délai: de la première dose de fitusiran (jour 1) jusqu'à 78 mois maximum
Taux annualisé de saignements articulaires pendant la période de traitement
de la première dose de fitusiran (jour 1) jusqu'à 78 mois maximum
Modifications du score Haem-A-qualité de vie (QoL)
Délai: depuis la toute première dose de fitusiran (jour 1) jusqu'à un maximum de 78 mois
Modification du score de santé physique de la qualité de vie de l'Haem A et du score total au cours de la période de traitement (chez les participants âgés de ≥ 17 ans) depuis la première dose de fitusiran (jour 1) jusqu'à un maximum de 78 mois
depuis la toute première dose de fitusiran (jour 1) jusqu'à un maximum de 78 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 janvier 2019

Achèvement primaire (Estimé)

5 novembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

5 novembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 novembre 2018

Première publication (Réel)

27 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

17 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LTE15174
  • 2018-002880-25 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1210-0018 (Identificateur de registre: ICTRP)
  • 2023-508884-59 (Identificateur de registre: CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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