Fitusiran 在血友病 A 或 B 患者中的长期安全性和有效性研究，有或没有因子 VIII 或 IX 的抑制性抗体 (ATLAS-OLE)
2024年3月25日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
Fitusiran 在血友病 A 或 B 患者中的开放标签、长期安全性和有效性研究，有或没有因子 VIII 或 IX 的抑制性抗体
主要目标：
表征fitusiran的长期安全性和耐受性
次要目标：
通过以下频率评估 fitusiran 的疗效和长期疗效：
- 出血事件
- 自发性出血事件
- 关节出血发作
- 描述 fitusiran 对 17 岁以上参与者健康相关生活质量 (HRQOL) 指标的影响
研究概览
详细说明
参与者参与研究的估计总时间长达 90 个月（包括筛选、治疗期和安全性随访期）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
281
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100045
- Investigational Site Number : 1560004
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Beijing、中国、100730
- Investigational Site Number : 1560007
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Changsha、中国、410008
- Investigational Site Number : 1560014
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Chengdu、中国、610091
- Investigational Site Number : 1560009
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Guangzhou、中国、510515
- Investigational Site Number : 1560002
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Guiyang、中国、550004
- Investigational Site Number : 1560011
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Hangzhou、中国、89147
- Investigational Site Number : 1560005
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Jinan、中国、250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming、中国、650000
- Investigational Site Number : 1560012
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Lanzhou、中国、730000
- Investigational Site Number : 1560013
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Qingdao、中国、266555
- Investigational Site Number : 1560010
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Shanghai、中国、200025
- Investigational Site Number : 1560003
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Suzhou、中国、215006
- Investigational Site Number : 1560006
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Copenhagen、丹麦、2100
- Investigational Site Number : 2080001
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Kyiv、乌克兰、04060
- Investigational Site Number : 8040001
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Kyiv、乌克兰、1135
- Investigational Site Number : 8040003
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Lviv、乌克兰、79044
- Investigational Site Number : 8040002
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Mykolaiv、乌克兰、54058
- Investigational Site Number : 8040004
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Ramat Gan、以色列、5262100
- Investigational Site Number : 3760001
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
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Budapest、匈牙利、1134
- Investigational Site Number : 3480002
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Port Elizabeth、南非、6001
- Investigational Site Number : 7100002
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Bangalore、印度、560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow、印度、226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai、印度、400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune、印度、411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune、印度、411004
- Investigational Site Number : 3560010
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Ranipet、印度、632517
- Investigational Site Number : 3560004
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Changhua、台湾、500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung、台湾、40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung、台湾、40705
- Investigational Site Number : 1580004
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Taipei、台湾、100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei、台湾、110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei、台湾、112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan City、台湾、33305
- Investigational Site Number : 1580007
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Seoul、大韩民国、3722
- Investigational Site Number : 4100004
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Busan-gwangyeoksi
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Busan、Busan-gwangyeoksi、大韩民国、602-739
- Investigational Site Number : 4100001
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Daejeon-gwangyeoksi
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Daejeon、Daejeon-gwangyeoksi、大韩民国、35233
- Investigational Site Number : 4100002
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Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul、Seoul-teukbyeolsi、大韩民国、03722
- Investigational Site Number : 4100003
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Berlin、德国、10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Leipzig、德国、04103
- Investigational Site Number : 2760003
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Lombardia
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Milano、Lombardia、意大利、20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
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Veneto
-
Padua、Veneto、意大利、35128
- Investigational Site Number : 3800004
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Kitakyushu、日本、8078555
- Investigational Site Number : 3920003
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Nagoya、日本、4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama、日本、330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo、日本、1600023
- Investigational Site Number : 3920008
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Hyogo
-
Nishinomiya、Hyogo、日本、663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
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Kanagawa
-
Isehara、Kanagawa、日本、2591193
- Investigational Site Number : 3920005
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Lyon、法国、69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris、法国、75015
- Investigational Site Number : 2500003
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Investigational Site Number : 0360001
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Victoria
-
Prahran、Victoria、澳大利亚、3181
- Investigational Site Number : 0360003
-
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Western Australia
-
Murdoch、Western Australia、澳大利亚、6961
- Investigational Site Number : 0360002
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Adana、火鸡、01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz、火鸡、07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova、火鸡、35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep、火鸡、27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul、火鸡、34093
- Investigational Site Number : 7920005
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Izmir、火鸡、TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri、火鸡、38039
- Investigational Site Number : 7920008
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Samsun、火鸡、55200
- Investigational Site Number : 7920007
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Dublin、爱尔兰、8
- Investigational Site Number : 3720002
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Dublin
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Crumlin、Dublin、爱尔兰、12
- Investigational Site Number : 3720001
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
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California
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
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Orange、California、美国、92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
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Florida
-
Jacksonville、Florida、美国、32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
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Tampa、Florida、美国、33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
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Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
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Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
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Ohio
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Akron、Ohio、美国、44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
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Glasgow、英国、G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
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London, City Of
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London、London, City Of、英国、SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
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Ampang、马来西亚、68000
- Investigational Site Number : 4580003
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Johor Bahru、马来西亚、80100
- Investigational Site Number : 4580001
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Kota Kinabalu、马来西亚、88586
- Investigational Site Number : 4580002
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在签署知情同意书时，参加者必须年满 12 岁（含）
- 已完成 fitusiran 3 期临床试验的重度血友病 A 或 B 参与者
- 男性
- 能够签署知情同意书，包括遵守知情同意书 (ICF) 和方案中列出的要求和限制。 在法定成年年龄超过 18 岁的国家/地区，特定 ICF 还必须由参与者的合法授权代表签署
排除标准：
- 筛选前 14 天内完成外科手术，或目前正在接受额外的浓缩因子或 BPA 输注以进行术后止血
- 目前参与免疫耐受诱导治疗 (ITI)
- 当前使用凝血因子浓缩物或旁路剂 (BPAs) 作为定期给药的预防措施，旨在预防自发性出血事件，但在研究给药暂停期间需要凝血因子浓缩物或 BPAs 预防的参与者除外
- 使用凝血因子浓缩物或双酚 A 以外的化合物治疗血友病
- 当前或之前参与基因治疗试验
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) 和/或天冬氨酸转氨酶 (AST) >1.5 × 正常参考范围 (ULN) 上限，适用于在研究开始时未接触过 fitusiran 的患者； ALT 和/或 AST > 5 x ULN 对于父研究中 fitusiran 组的患者
在低剂量队列登记时当前未参加 fitusiran 试验的参与者的其他排除：
- 有临床意义的肝病
- 动脉或静脉血栓栓塞史
上述信息并非旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：菲图西兰
参与者将每月一次或每隔一个月以皮下注射的形式接受 fitusiran 一次，持续长达 48 个月后开始修改 IMP 剂量/频率或直到 fitusiran 上市，以先到者为准。
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剂型：注射液 给药途径：皮下
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从研究基线（第 1 天）到最多 88 个月
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将报告经历任何 TEAE、严重 TEAE、因 TEAE 和死亡而中止的参与者人数
|
从研究基线（第 1 天）到最多 88 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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年化出血率（ABR）
大体时间：从首次服用 fitusiran（第 1 天）到最长 78 个月
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治疗期间年化出血率（ABR）
|
从首次服用 fitusiran（第 1 天）到最长 78 个月
|
|
年自发性出血率
大体时间：从首次服用 fitusiran（第 1 天）到最长 78 个月
|
治疗期间年化自发性出血率
|
从首次服用 fitusiran（第 1 天）到最长 78 个月
|
|
年化关节出血率
大体时间：从首次服用 fitusiran（第 1 天）到最长 78 个月
|
治疗期间年化关节出血率
|
从首次服用 fitusiran（第 1 天）到最长 78 个月
|
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Haem-A 生活质量 (QoL) 评分的变化
大体时间：从首次服用 fitusiran（第 1 天）到最长 78 个月
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从首次服用 fitusiran（第 1 天）到第 48 个月，治疗期间（年龄≥17 岁的参与者）Haem A QoL 身体健康评分和总分的变化
|
从首次服用 fitusiran（第 1 天）到最长 78 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年1月9日
初级完成 (估计的)
2026年11月5日
研究完成 (估计的)
2026年11月5日
研究注册日期
首次提交
2018年11月25日
首先提交符合 QC 标准的
2018年11月26日
首次发布 (实际的)
2018年11月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月25日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- LTE15174
- 2018-002880-25 (EudraCT编号)
- U1111-1210-0018 (注册表标识符：ICTRP)
- 2023-508884-59 (注册表标识符：CTIS)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关赛诺菲数据共享标准、合格研究和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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