Langdurige veiligheids- en werkzaamheidsstudie van Fitusiran bij patiënten met hemofilie A of B, met of zonder remmende antilichamen tegen factor VIII of IX (ATLAS-OLE)
15 december 2025 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company
Een open-label langetermijnonderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Fitusiran bij patiënten met hemofilie A of B, met of zonder remmende antilichamen tegen factor VIII of IX
Hoofddoel:
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van fitusiran op lange termijn te karakteriseren
Secundaire doelstellingen:
Om de werkzaamheid en werkzaamheid op lange termijn van fitusiran te karakteriseren, zoals beoordeeld aan de hand van de frequentie van:
- Afleveringen van bloedingen
- Episoden van spontane bloedingen
- Afleveringen van gewrichtsbloedingen
- Om de effecten van fitusiran op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL)-metingen bij deelnemers ≥17 jaar te karakteriseren
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De geschatte totale duur van het onderzoek voor een deelnemer tot 90 maanden (inclusief screening, behandelingsperiode en follow-upperiode voor veiligheid).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
281
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Victoria
-
Prahran, Victoria, Australië, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australië, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
-
Beijing, China, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
-
Changsha, China, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
-
Chengdu, China, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, China, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, China, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, China, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
-
Jinan, China, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, China, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, China, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, China, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, China, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, China, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Leipzig, Duitsland, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Ierland, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
-
Bangalore, Indië, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow, Indië, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, Indië, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, Indië, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, Indië, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, Indië, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israël, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italië, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Veneto
-
Padua, Veneto, Italië, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
-
-
-
Kitakyushu, Japan, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Japan, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japan, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japan, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
-
Ampang, Maleisië, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Maleisië, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Maleisië, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
-
-
-
-
Kyiv, Oekraïne, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
-
Kyiv, Oekraïne, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Oekraïne, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
-
Mykolaiv, Oekraïne, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
-
-
-
-
-
Adana, Turkije (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Turkije (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Turkije (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Turkije (Türkiye), 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Turkije (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, Turkije (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Turkije (Türkiye), 55200
- Investigational Site Number : 7920007
-
-
-
-
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Seoul, Zuid -Korea, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
-
-
Busan
-
Busan, Busan, Zuid -Korea, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
Daejeon
-
Daejeon, Daejeon, Zuid -Korea, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Zuid -Korea, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
-
-
-
-
-
Port Elizabeth, Zuid-Afrika, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria :
- Deelnemer moet ten minste 12 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
- Deelnemers met ernstige hemofilie A of B die een klinische fase 3-fitusiran-studie hebben voltooid
- Mannelijk
- In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in het protocol. In landen waar de wettelijke meerderjarigheid hoger is dan 18 jaar, moet een specifieke ICF ook worden ondertekend door de wettelijk bevoegde vertegenwoordiger van de deelnemer
Uitsluitingscriteria:
- Voltooiing van een chirurgische ingreep binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening, of momenteel ontvangen van extra factorconcentraat of BPA-infusie voor postoperatieve hemostase
- Huidige deelname aan immuuntolerantie-inductiebehandeling (ITI)
- Huidig gebruik van factorconcentraten of bypassing agents (BPA's) als regelmatig toegediende profylaxe bedoeld om spontane bloedingen te voorkomen, behalve voor deelnemers die factorconcentraten of BPA's profylaxe nodig hebben tijdens de studiedosispauzeperiode
- Gebruik van andere verbindingen dan factorconcentraten of BPA's voor de behandeling van hemofilie
- Huidige of eerdere deelname aan een proef met gentherapie
- Alanineaminotransferase (ALT) en/of aspartaataminotransferase (AST) >1,5 × bovengrens van het normale referentiebereik (ULN) voor patiënten die naïef zijn voor fitusiran bij aanvang van de studie; ALAT en/of ASAT > 5 x ULN voor patiënten die in de ouderstudie in de fitusiran-arm zaten
Aanvullende uitsluitingen voor deelnemers die momenteel niet deelnemen aan een fitusiran-onderzoek op het moment van inschrijving in het cohort met lagere dosis:
- Klinisch significante leverziekte
- Geschiedenis van arteriële of veneuze trombo-embolie
Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fitusiraans
Deelnemers krijgen fitusiran toegediend als een subcutane injectie eenmaal per maand of om de maand gedurende maximaal 48 maanden na aanvang van de gewijzigde IMP-dosis/frequentie of totdat fitusiran commercieel verkrijgbaar is, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
|
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: subcutaan
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: vanaf studiebaseline (dag 1) tot maximaal 88 maanden
|
Het aantal deelnemers dat TEAE's, ernstige TEAE's, stopzetting vanwege TEAE's en overlijden ervaart, wordt gerapporteerd
|
vanaf studiebaseline (dag 1) tot maximaal 88 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: vanaf de allereerste dosis fitusiran (dag 1) tot maximaal 78 maanden
|
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) in de behandelperiode
|
vanaf de allereerste dosis fitusiran (dag 1) tot maximaal 78 maanden
|
|
Jaarlijks aantal spontane bloedingen
Tijdsspanne: vanaf de allereerste dosis fitusiran (dag 1) tot maximaal 78 maanden
|
Geannualiseerd aantal spontane bloedingen in de behandelingsperiode
|
vanaf de allereerste dosis fitusiran (dag 1) tot maximaal 78 maanden
|
|
Geannualiseerde gewrichtsbloeding
Tijdsspanne: vanaf de allereerste dosis fitusiran (dag 1) tot maximaal 78 maanden
|
Geannualiseerde gewrichtsbloeding in de behandelingsperiode
|
vanaf de allereerste dosis fitusiran (dag 1) tot maximaal 78 maanden
|
|
Veranderingen in de Haem-A-kwaliteit van leven (QoL) score
Tijdsspanne: vanaf de allereerste dosis fitusiran (dag 1) tot maximaal 78 maanden
|
Verandering in de Haem A QoL-score voor lichamelijke gezondheid en de totale score in de behandelingsperiode (bij deelnemers ≥17 jaar) vanaf de allereerste dosis fitusiran (dag 1) tot maximaal 78 maanden
|
vanaf de allereerste dosis fitusiran (dag 1) tot maximaal 78 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 januari 2019
Primaire voltooiing (Geschat)
5 november 2026
Studie voltooiing (Geschat)
5 november 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 november 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 november 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
27 november 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
17 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LTE15174
- 2018-002880-25 (EudraCT-nummer)
- U1111-1210-0018 (Register-ID: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Register-ID: CTIS)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Fitusiraans
-
Genzyme, a Sanofi CompanyActief, niet wervendHemofilieCanada, Kalkoen, Spanje, Verenigde Staten, Indië, Italië
-
Genzyme, a Sanofi CompanyVoltooidHemofilie A | Hemofilie BBulgarije, Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Russische Federatie, Zwitserland
-
SanofiWervingHemofilieItalië, Taiwan, Indië, Spanje, Brazilië, Turkije (Türkiye), Verenigde Staten, Canada, België, Polen, Roemenië, Saoedi-Arabië
-
SanofiWerving
-
SanofiActief, niet wervendHemofilieChina, Taiwan, Mexico, Duitsland, Canada, Indië, Spanje, Frankrijk, Italië, Verenigde Staten, Griekenland, Japan, Polen, Saoedi-Arabië, Zuid-Afrika, Zuid -Korea, Turkije (Türkiye)