Dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti Fitusiranu u pacientů s hemofilií A nebo B, s nebo bez inhibičních protilátek proti faktoru VIII nebo IX (ATLAS-OLE)
15. prosince 2025 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Otevřená, dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti přípravku Fitusiran u pacientů s hemofilií A nebo B, s nebo bez inhibičních protilátek proti faktoru VIII nebo IX
Primární cíl:
Charakterizovat dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost fitusiranu
Sekundární cíle:
Charakterizovat účinnost a dlouhodobou účinnost fitusiranu podle četnosti:
- Epizody krvácení
- Epizody spontánního krvácení
- Epizody kloubního krvácení
- Charakterizovat účinky fitusiranu na měření kvality života související se zdravím (HRQOL) u účastníků ve věku ≥ 17 let
Přehled studie
Detailní popis
Odhadovaná celková doba trvání studie pro účastníka až 90 měsíců (včetně screeningu, období léčby a období sledování bezpečnosti).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
281
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Victoria
-
Prahran, Victoria, Austrálie, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
-
Lyon, Francie, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Francie, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow, Indie, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, Indie, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, Indie, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, Indie, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, Indie, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irsko, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Itálie, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Veneto
-
Padua, Veneto, Itálie, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Izrael, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
-
-
-
-
Kitakyushu, Japonsko, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Japonsko, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Japonsko, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japonsko, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japonsko, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japonsko, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
-
Port Elizabeth, Jižní Afrika, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
-
-
Busan
-
Busan, Busan, Jižní Korea, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
Daejeon
-
Daejeon, Daejeon, Jižní Korea, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
-
-
-
Ampang, Malajsie, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Malajsie, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Malajsie, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Leipzig, Německo, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Spojené království, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Changhua, Tchaj-wan, 500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung, Tchaj-wan, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Tchaj-wan, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Tchaj-wan, 100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Tchaj-wan, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Tchaj-wan, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan, Tchaj-wan, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
-
-
-
-
-
Adana, Turecko (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Turecko (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Turecko (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Turecko (Türkiye), 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Turecko (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, Turecko (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Turecko (Türkiye), 55200
- Investigational Site Number : 7920007
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukrajina, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
-
Kyiv, Ukrajina, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Ukrajina, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
-
Mykolaiv, Ukrajina, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
-
Beijing, Čína, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
-
Changsha, Čína, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
-
Chengdu, Čína, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, Čína, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, Čína, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, Čína, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
-
Jinan, Čína, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, Čína, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, Čína, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, Čína, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, Čína, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, Čína, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení :
- Účastníkovi musí být v době podpisu informovaného souhlasu alespoň 12 let včetně
- Účastníci s těžkou hemofilií A nebo B, kteří dokončili 3. fázi klinického hodnocení fitusiranu
- mužský
- Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v protokolu. V zemích, kde je plnoletost vyšší než 18 let, musí být konkrétní ICF podepsán také zákonným zástupcem účastníka.
Kritéria vyloučení:
- Dokončení chirurgického zákroku do 14 dnů před screeningem nebo v současné době dostáváte další koncentrát faktoru nebo infuzi BPA pro pooperační hemostázu
- Současná účast na léčbě indukcí imunitní tolerance (ITI)
- Současné používání koncentrátů faktoru nebo bypassových činidel (BPA) jako pravidelně podávaná profylaxe určená k prevenci epizod spontánního krvácení s výjimkou účastníků vyžadujících koncentráty faktoru nebo profylaxi BPA během období pauzy v dávkování ve studii
- Použití jiných sloučenin než koncentrátů faktorů nebo BPA pro léčbu hemofilie
- Současná nebo předchozí účast ve studii genové terapie
- Alaninaminotransferáza (ALT) a/nebo aspartátaminotransferáza (AST) >1,5 × horní hranice normálního referenčního rozmezí (ULN) u pacientů, kteří na začátku studie dosud neužívali fitusiran; ALT a/nebo AST > 5 x ULN u pacientů, kteří byli v rodičovské studii v rameni s fitusiranem
Další vyloučení pro účastníky, kteří se v současné době neúčastní studie fitusiran v době zařazení do kohorty s nižší dávkou:
- Klinicky významné onemocnění jater
- Arteriální nebo žilní tromboembolismus v anamnéze
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fitusiran
Účastníkům bude podáván fitusiran jako subkutánní injekce jednou měsíčně nebo každý druhý měsíc po dobu až 48 měsíců po zahájení modifikované dávky/frekvence IMP nebo dokud nebude fitusiran komerčně dostupný, podle toho, co nastane dříve.
|
Léková forma: injekční roztok Způsob podání: subkutánní
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: od výchozího stavu studie (den 1) až do maximálně 88 měsíců
|
Bude hlášen počet účastníků, u kterých se objevily jakékoli TEAE, závažné TEAE, přerušení kvůli TEAE a úmrtí
|
od výchozího stavu studie (den 1) až do maximálně 88 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: od vůbec první dávky fitusiranu (den 1) až do maximálně 78 měsíců
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) v léčebném období
|
od vůbec první dávky fitusiranu (den 1) až do maximálně 78 měsíců
|
|
Anualizovaná frekvence spontánního krvácení
Časové okno: od vůbec první dávky fitusiranu (den 1) až do maximálně 78 měsíců
|
Anualizovaná míra spontánního krvácení v období léčby
|
od vůbec první dávky fitusiranu (den 1) až do maximálně 78 měsíců
|
|
Anualizovaná frekvence kloubního krvácení
Časové okno: od vůbec první dávky fitusiranu (den 1) až do maximálně 78 měsíců
|
Anualizovaná frekvence kloubního krvácení v období léčby
|
od vůbec první dávky fitusiranu (den 1) až do maximálně 78 měsíců
|
|
Změny skóre kvality života Haem-A (QoL).
Časové okno: od vůbec první dávky fitusiranu (den 1) až do maximálně 78 měsíců
|
Změna skóre fyzického zdraví Haem A QoL a celkového skóre v období léčby (u účastníků ve věku ≥ 17 let) od vůbec první dávky fitusiranu (den 1) až po maximálně 78 měsíců
|
od vůbec první dávky fitusiranu (den 1) až do maximálně 78 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. ledna 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
5. listopadu 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
5. listopadu 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. listopadu 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. listopadu 2018
První zveřejněno (Aktuální)
27. listopadu 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
17. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LTE15174
- 2018-002880-25 (Číslo EudraCT)
- U1111-1210-0018 (Identifikátor registru: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Identifikátor registru: CTIS)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Fitusiran
-
SanofiNáborHemofilieItálie, Tchaj-wan, Indie, Španělsko, Brazílie, Turecko (Türkiye), Spojené státy, Kanada, Belgie, Polsko, Rumunsko, Saudská arábie
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoHemofilie A | Hemofilie BSpojené státy, Austrálie, Čína, Dánsko, Francie, Izrael, Japonsko, Korejská republika, Malajsie, Krocan, Ukrajina, Spojené království, Německo, Indie, Jižní Afrika, Španělsko, Tchaj-wan, Maďarsko, Itálie
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktivní, ne náborHemofilieKanada, Krocan, Španělsko, Spojené státy, Indie, Itálie
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoHemofilie A | Hemofilie BBulharsko, Spojené státy, Spojené království, Ruská Federace, Švýcarsko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoHemofilie A | Hemofilie BSpojené státy, Austrálie, Kanada, Čína, Francie, Korejská republika, Malajsie, Krocan, Ukrajina, Spojené království, Německo, Indie, Itálie, Japonsko, Jižní Afrika, Španělsko, Tchaj-wan
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoHemofilieSpojené státy, Austrálie, Čína, Dánsko, Francie, Irsko, Izrael, Itálie, Japonsko, Korejská republika, Malajsie, Krocan, Ukrajina, Spojené království, Mexiko
-
SanofiAktivní, ne náborHemofilieČína, Tchaj-wan, Mexiko, Německo, Kanada, Indie, Španělsko, Francie, Itálie, Spojené státy, Řecko, Japonsko, Polsko, Saudská arábie, Jižní Afrika, Jižní Korea, Turecko (Türkiye)
-
SanofiNáborHemofilie ASpojené státy, Tchaj-wan