Estudio de seguridad y eficacia a largo plazo de Fitusiran en pacientes con hemofilia A o B, con o sin anticuerpos inhibidores del factor VIII o IX (ATLAS-OLE)
25 de marzo de 2024 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Un estudio abierto de seguridad y eficacia a largo plazo de Fitusiran en pacientes con hemofilia A o B, con o sin anticuerpos inhibidores del factor VIII o IX
Objetivo primario:
Caracterizar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de fitusiran
Objetivos secundarios:
Caracterizar la eficacia y la eficacia a largo plazo de fitusiran evaluada por la frecuencia de:
- Episodios de sangrado
- Episodios de sangrado espontáneo
- Episodios de sangrado articular
- Caracterizar los efectos de fitusirán en las medidas de calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en participantes ≥17 años de edad
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El tiempo total estimado en el estudio para un participante hasta 90 meses (incluido el período de evaluación, el período de tratamiento y el período de seguimiento de seguridad).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
281
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
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Leipzig, Alemania, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
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Victoria
-
Prahran, Victoria, Australia, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
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Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
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Seoul, Corea, república de, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
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Busan-gwangyeoksi
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Busan, Busan-gwangyeoksi, Corea, república de, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
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Daejeon-gwangyeoksi
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Daejeon, Daejeon-gwangyeoksi, Corea, república de, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
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Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea, república de, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
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Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
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Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
-
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Lyon, Francia, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Francia, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
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Budapest, Hungría, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
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Bangalore, India, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow, India, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, India, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, India, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, India, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, India, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
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Dublin, Irlanda, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irlanda, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
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Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
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Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
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Veneto
-
Padua, Veneto, Italia, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
-
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Kitakyushu, Japón, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Japón, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Japón, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japón, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Japón, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japón, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
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Ampang, Malasia, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Malasia, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Malasia, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
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Adana, Pavo, 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Pavo, 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Pavo, 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Pavo, 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Pavo, 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Pavo, TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, Pavo, 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Pavo, 55200
- Investigational Site Number : 7920007
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Beijing, Porcelana, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
-
Beijing, Porcelana, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
-
Changsha, Porcelana, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
-
Chengdu, Porcelana, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, Porcelana, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, Porcelana, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, Porcelana, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
-
Jinan, Porcelana, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, Porcelana, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, Porcelana, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, Porcelana, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, Porcelana, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, Porcelana, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
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Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
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London, City Of
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London, London, City Of, Reino Unido, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
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Port Elizabeth, Sudáfrica, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
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Changhua, Taiwán, 500
- Investigational Site Number : 1580002
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Taichung, Taiwán, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Taiwán, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Taiwán, 100
- Investigational Site Number : 1580003
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Taipei, Taiwán, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwán, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan City, Taiwán, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
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Kyiv, Ucrania, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
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Kyiv, Ucrania, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Ucrania, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
-
Mykolaiv, Ucrania, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión :
- El participante debe tener al menos 12 años de edad inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado
- Participantes con hemofilia A o B grave que hayan completado un ensayo clínico de fase 3 de fitusiran
- Masculino
- Capaz de dar un consentimiento informado firmado que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en el protocolo. En los países donde la mayoría de edad es superior a los 18 años, el representante legalmente autorizado del participante también debe firmar un ICF específico.
Criterio de exclusión:
- Finalización de un procedimiento quirúrgico dentro de los 14 días anteriores a la selección, o actualmente recibiendo concentrado de factor adicional o infusión de BPA para la hemostasia posoperatoria
- Participación actual en tratamiento de inducción de inmunotolerancia (ITI)
- Uso actual de concentrados de factor o agentes de derivación (BPA) como profilaxis administrada regularmente diseñada para prevenir episodios de sangrado espontáneo, excepto para los participantes que requieren profilaxis con concentrados de factor o BPA durante el período de pausa de dosificación del estudio
- Uso de compuestos que no sean concentrados de factor o BPA para el tratamiento de la hemofilia
- Participación actual o anterior en un ensayo de terapia génica
- Alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) >1,5 × límite superior del rango de referencia normal (ULN) para pacientes que no han recibido fitusiran al inicio del estudio; ALT y/o AST > 5 x ULN para pacientes que estaban en el brazo de fitusiran en el estudio principal
Exclusiones adicionales para participantes que no participan actualmente en un ensayo de fitusirán en el momento de la inscripción en la cohorte de dosis más baja:
- Enfermedad hepática clínicamente significativa
- Antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Fitusirán
A los participantes se les administrará fitusiran como una inyección subcutánea una vez al mes o cada dos meses hasta 48 meses después del inicio de la dosis/frecuencia de IMP modificada o hasta que fitusiran esté disponible comercialmente, lo que suceda primero.
|
Forma farmacéutica: solución inyectable Vía de administración: subcutánea
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: desde el inicio del estudio (día 1) hasta un máximo de 88 meses
|
Se informará el número de participantes que experimentaron TEAE, TEAE graves, discontinuación debido a TEAE y muerte.
|
desde el inicio del estudio (día 1) hasta un máximo de 88 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: desde la primera dosis de fitusiran (día 1) hasta un máximo de 78 meses
|
Tasa de sangrado anualizada (ABR) en el período de tratamiento
|
desde la primera dosis de fitusiran (día 1) hasta un máximo de 78 meses
|
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Tasa de sangrado espontáneo anualizada
Periodo de tiempo: desde la primera dosis de fitusiran (día 1) hasta un máximo de 78 meses
|
Tasa anualizada de sangrado espontáneo en el período de tratamiento
|
desde la primera dosis de fitusiran (día 1) hasta un máximo de 78 meses
|
|
Tasa anualizada de sangrado articular
Periodo de tiempo: desde la primera dosis de fitusiran (día 1) hasta un máximo de 78 meses
|
Tasa anualizada de sangrado articular en el período de tratamiento
|
desde la primera dosis de fitusiran (día 1) hasta un máximo de 78 meses
|
|
Cambios en la puntuación de calidad de vida (QoL) de Haem-A
Periodo de tiempo: desde la primera dosis de fitusiran (día 1) hasta un máximo de 78 meses
|
Cambio en la puntuación de salud física de Haem A QoL y la puntuación total en el período de tratamiento (en participantes ≥17 años de edad) desde la primera dosis de fitusiran (día 1) hasta el mes 48
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desde la primera dosis de fitusiran (día 1) hasta un máximo de 78 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de enero de 2019
Finalización primaria (Estimado)
5 de noviembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
5 de noviembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de noviembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de noviembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
27 de noviembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LTE15174
- 2018-002880-25 (Número EudraCT)
- U1111-1210-0018 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Identificador de registro: CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Fitusirán
-
Genzyme, a Sanofi CompanyActivo, no reclutandoHemofiliaCanadá, Italia, Pavo, España, Estados Unidos, India