인자 VIII 또는 IX에 대한 억제 항체 유무에 관계없이 혈우병 A 또는 B 환자에 대한 Fitusiran의 장기 안전성 및 효능 연구 (ATLAS-OLE)
2025년 12월 15일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
인자 VIII 또는 IX에 대한 억제 항체가 있거나 없는 혈우병 A 또는 B 환자를 대상으로 한 Fitusiran의 공개 라벨, 장기 안전성 및 효능 연구
주요 목표:
피투시란의 장기 안전성 및 내약성을 특성화하기 위해
보조 목표:
빈도에 의해 평가되는 피투시란의 효능 및 장기 효능을 특성화하기 위해:
- 출혈 에피소드
- 자발적인 출혈 에피소드
- 관절 출혈 에피소드
- 17세 이상 참가자의 건강 관련 삶의 질(HRQOL) 측정에 대한 피투시란의 효과를 특성화하기 위해
연구 개요
상세 설명
최대 90개월(선별, 치료 기간 및 안전 추적 기간 포함)의 참가자에 대한 연구의 예상 총 시간.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
281
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Port Elizabeth, 남아프리카, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
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Changhua, 대만, 500
- Investigational Site Number : 1580002
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Taichung, 대만, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
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Taichung, 대만, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
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Taipei, 대만, 100
- Investigational Site Number : 1580003
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Taipei, 대만, 110
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei, 대만, 112
- Investigational Site Number : 1580005
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Taoyuan, 대만, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
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Seoul, 대한민국, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
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Busan
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Busan, Busan, 대한민국, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
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Daejeon
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Daejeon, Daejeon, 대한민국, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
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Berlin, 독일, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
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Leipzig, 독일, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
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Ampang, 말레이시아, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
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Johor Bahru, 말레이시아, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
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Kota Kinabalu, 말레이시아, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
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Orange, California, 미국, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
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Tampa, Florida, 미국, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
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Dublin, 아일랜드, 8
- Investigational Site Number : 3720002
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Dublin
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Crumlin, Dublin, 아일랜드, 12
- Investigational Site Number : 3720001
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Glasgow, 영국, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
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London, City of
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London, London, City of, 영국, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
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Kyiv, 우크라이나, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
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Kyiv, 우크라이나, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
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Lviv, 우크라이나, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
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Mykolaiv, 우크라이나, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
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Ramat Gan, 이스라엘, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
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Lombardy
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
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Veneto
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Padua, Veneto, 이탈리아, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
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Bangalore, 인도, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
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Lucknow, 인도, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, 인도, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, 인도, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, 인도, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
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Ranipet, 인도, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
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Kitakyushu, 일본, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
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Nagoya, 일본, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
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Saitama, 일본, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
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Tokyo, 일본, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
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Hyōgo
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Nishinomiya, Hyōgo, 일본, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
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Kanagawa
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Isehara, Kanagawa, 일본, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
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Beijing, 중국, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
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Beijing, 중국, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
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Changsha, 중국, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
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Chengdu, 중국, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, 중국, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, 중국, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
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Hangzhou, 중국, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
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Jinan, 중국, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
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Kunming, 중국, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
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Lanzhou, 중국, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, 중국, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, 중국, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
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Suzhou, 중국, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
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Adana, 터키 (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
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Akdeniz, 터키 (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
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Bornova, 터키 (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, 터키 (Türkiye), 27100
- Investigational Site Number : 7920006
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Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920005
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Izmir, 터키 (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, 터키 (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number : 7920008
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Samsun, 터키 (Türkiye), 55200
- Investigational Site Number : 7920007
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Lyon, 프랑스, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, 프랑스, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
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Budapest, 헝가리, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
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Victoria
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Prahran, Victoria, 호주, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, 호주, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 12세 이상이어야 합니다.
- 3상 피투시란 임상시험을 완료한 중증 혈우병 A 또는 B 환자
- 남성
- 정보에 입각한 동의 양식(ICF) 및 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하는 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다. 법적 성년이 18세 이상인 국가에서는 참가자의 법적 대리인이 특정 ICF에 서명해야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 14일 이내에 수술을 완료했거나 현재 수술 후 지혈을 위해 추가 인자 농축액 또는 BPA 주입을 받고 있는 자
- 현재 면역 관용 유도 치료(ITI) 참여
- 연구 투약 중단 기간 동안 인자 농축물 또는 BPA 예방이 필요한 참가자를 제외하고 자발적인 출혈 에피소드를 예방하기 위해 고안된 규칙적으로 투여되는 예방으로서 인자 농축물 또는 우회제(BPA)의 현재 사용
- 혈우병 치료를 위한 농축인자 또는 BPA 이외의 화합물 사용
- 유전자 치료 시험에 현재 또는 이전에 참여
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및/또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) >1.5 × 연구 시작 시 피투시란에 경험이 없는 환자의 경우 정상 참조 범위의 상한(ULN); ALT 및/또는 AST > 모 연구에서 피투시란 치료군에 있었던 환자의 경우 5 x ULN
저용량 코호트 등록 시점에 현재 피투시란 시험에 참여하지 않는 참가자에 대한 추가 제외:
- 임상적으로 중요한 간 질환
- 동맥 또는 정맥 혈전색전증의 병력
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 피투시란
피투시란은 수정된 IMP 용량/빈도 개시 후 최대 48개월 동안 또는 피투시란이 상업적으로 이용 가능해질 때까지(둘 중 먼저 도래하는 시점 적용) 한 달에 한 번 또는 격월로 피하 주사로 피투시란을 투여받게 됩니다.
|
제형: 주사용액 투여경로: 피하
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 기준선(1일)부터 최대 88개월까지
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TEAE, 심각한 TEAE, TEAE로 인한 중단 및 사망을 경험한 참가자의 수를 보고합니다.
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연구 기준선(1일)부터 최대 88개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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연간 출혈률(ABR)
기간: 첫 피투시란 투여(제1일)부터 최대 78개월까지
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치료 기간의 연간 출혈률(ABR)
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첫 피투시란 투여(제1일)부터 최대 78개월까지
|
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연간 자발 출혈률
기간: 첫 피투시란 투여(제1일)부터 최대 78개월까지
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치료 기간 동안 연간 자발 출혈률
|
첫 피투시란 투여(제1일)부터 최대 78개월까지
|
|
연간 관절 출혈률
기간: 첫 피투시란 투여(제1일)부터 최대 78개월까지
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치료 기간의 연간 관절 출혈률
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첫 피투시란 투여(제1일)부터 최대 78개월까지
|
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Haem-A 삶의 질(QoL) 점수 변화
기간: 피투시란 첫 투여(1일차)부터 최대 78개월까지
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첫 번째 피투시란 투여(1일차)부터 최대 78개월까지 치료 기간(17세 이상 참가자의 경우) 동안 Haem A QoL 신체 건강 점수 및 총 점수의 변화
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피투시란 첫 투여(1일차)부터 최대 78개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 9일
기본 완료 (추정된)
2026년 11월 5일
연구 완료 (추정된)
2026년 11월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 11월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 11월 26일
처음 게시됨 (실제)
2018년 11월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 15일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LTE15174
- 2018-002880-25 (EudraCT 번호)
- U1111-1210-0018 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- 2023-508884-59 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
피투시란에 대한 임상 시험
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Sanofi모병혈우병이탈리아, 대만, 인도, 스페인, 브라질, 터키 (Türkiye), 미국, 캐나다, 벨기에, 폴란드, 루마니아, 사우디 아라비아
-
Sanofi모집하지 않고 적극적으로혈우병중국, 대만, 멕시코, 독일, 캐나다, 인도, 스페인, 프랑스, 이탈리아, 미국, 그리스, 일본, 폴란드, 사우디 아라비아, 남아프리카, 대한민국, 터키 (Türkiye)