Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z lub bez przeciwciał hamujących czynnik VIII lub IX (ATLAS-OLE)
15 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company
Otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z lub bez przeciwciał hamujących czynnik VIII lub IX
Podstawowy cel:
Charakterystyka długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji fitusiranu
Cele drugorzędne:
Aby scharakteryzować skuteczność i długoterminową skuteczność fitusiranu ocenianą na podstawie częstości:
- Epizody krwawienia
- Epizody samoistnych krwawień
- Epizody krwawienia do stawów
- Aby scharakteryzować wpływ fitusiranu na pomiary jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) u uczestników w wieku ≥17 lat
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Szacunkowy całkowity czas trwania badania dla uczestnika do 90 miesięcy (w tym badanie przesiewowe, okres leczenia i okres obserwacji bezpieczeństwa).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
281
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Port Elizabeth, Afryka Południowa, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Victoria
-
Prahran, Victoria, Australia, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
-
Beijing, Chiny, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
-
Changsha, Chiny, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
-
Chengdu, Chiny, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, Chiny, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, Chiny, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, Chiny, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
-
Jinan, Chiny, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, Chiny, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, Chiny, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, Chiny, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, Chiny, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, Chiny, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
-
Lyon, Francja, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Francja, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow, Indie, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, Indie, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, Indie, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, Indie, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, Indie, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irlandia, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Izrael, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
-
-
-
-
Kitakyushu, Japonia, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Japonia, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Japonia, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japonia, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japonia, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japonia, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
-
-
Busan
-
Busan, Busan, Korea Południowa, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
Daejeon
-
Daejeon, Daejeon, Korea Południowa, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
-
-
-
-
-
Ampang, Malezja, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Malezja, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Malezja, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Leipzig, Niemcy, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Changhua, Tajwan, 500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung, Tajwan, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Tajwan, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Tajwan, 100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Tajwan, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Tajwan, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan, Tajwan, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
-
-
-
-
-
Adana, Turcja (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Turcja (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Turcja (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Turcja (Türkiye), 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Turcja (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, Turcja (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Turcja (Türkiye), 55200
- Investigational Site Number : 7920007
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
-
Kyiv, Ukraina, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
-
Mykolaiv, Ukraina, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Włochy, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Veneto
-
Padua, Veneto, Włochy, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia :
- Uczestnik musi mieć co najmniej 12 lat włącznie, w momencie podpisania świadomej zgody
- Uczestnicy z ciężką hemofilią A lub B, którzy ukończyli badanie kliniczne fazy 3 fitusiranu
- Męski
- Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej, która obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w protokole. W krajach, w których pełnoletność wynosi powyżej 18 lat, specjalny ICF musi być również podpisany przez prawnie upoważnionego przedstawiciela uczestnika
Kryteria wyłączenia:
- Zakończenie zabiegu chirurgicznego w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym lub obecnie otrzymywanie dodatkowego koncentratu czynnika lub wlewu BPA w celu uzyskania hemostazy pooperacyjnej
- Aktualny udział w leczeniu indukującym tolerancję immunologiczną (ITI)
- Bieżące stosowanie koncentratów czynników lub czynników omijających (BPA) jako regularnie podawanej profilaktyki mającej na celu zapobieganie epizodom samoistnych krwawień, z wyjątkiem uczestników wymagających profilaktyki koncentratów czynników lub BPA w okresie przerwy w dawkowaniu w badaniu
- Stosowanie związków innych niż koncentraty czynnika lub BPA w leczeniu hemofilii
- Obecny lub wcześniejszy udział w badaniu terapii genowej
- Aminotransferaza alaninowa (ALT) i/lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >1,5 × górna granica normy (GGN) u pacjentów, którzy nie otrzymywali wcześniej fitusiranu na początku badania; AlAT i/lub AST > 5 x GGN u pacjentów, którzy byli w ramieniu fitusiranu w badaniu macierzystym
Dodatkowe wykluczenia dla uczestników nieuczestniczących obecnie w badaniu fitusiranu w momencie włączania do kohorty z niższą dawką:
- Klinicznie istotna choroba wątroby
- Historia tętniczej lub żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej
Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Fitusiran
Uczestnikom będzie podawany fitusiran we wstrzyknięciu podskórnym raz w miesiącu lub co drugi miesiąc przez okres do 48 miesięcy po rozpoczęciu zmodyfikowanej dawki IMP/częstotliwości lub do momentu, gdy fitusiran stanie się dostępny na rynku, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
|
Postać farmaceutyczna:roztwór do wstrzykiwań Droga podania: podskórnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: od punktu początkowego badania (dzień 1) do maksymalnie 88 miesięcy
|
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których wystąpią jakiekolwiek TEAE, poważne TEAE, przerwanie leczenia z powodu TEAE i zgony
|
od punktu początkowego badania (dzień 1) do maksymalnie 88 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: od pierwszej dawki fitusiranu (dzień 1.) do maksymalnie 78 miesięcy
|
Roczna częstość krwawień (ABR) w okresie leczenia
|
od pierwszej dawki fitusiranu (dzień 1.) do maksymalnie 78 miesięcy
|
|
Roczna częstość samoistnych krwawień
Ramy czasowe: od pierwszej dawki fitusiranu (dzień 1.) do maksymalnie 78 miesięcy
|
Roczna częstość samoistnych krwawień w okresie leczenia
|
od pierwszej dawki fitusiranu (dzień 1.) do maksymalnie 78 miesięcy
|
|
Roczny wskaźnik krwawień do stawów
Ramy czasowe: od pierwszej dawki fitusiranu (dzień 1.) do maksymalnie 78 miesięcy
|
Roczna częstość krwawień do stawów w okresie leczenia
|
od pierwszej dawki fitusiranu (dzień 1.) do maksymalnie 78 miesięcy
|
|
Zmiany w punktacji jakości życia Haem-A (QoL).
Ramy czasowe: od pierwszej dawki fitusiranu (dzień 1) do maksymalnie 78 miesięcy
|
Zmiana wyniku w zakresie stanu zdrowia fizycznego Haem A QoL i całkowitego wyniku w okresie leczenia (u uczestników w wieku ≥17 lat) od pierwszej dawki fitusiranu (dzień 1) do maksymalnie 78 miesięcy
|
od pierwszej dawki fitusiranu (dzień 1) do maksymalnie 78 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 stycznia 2019
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
5 listopada 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
5 listopada 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 listopada 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 listopada 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 listopada 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
17 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LTE15174
- 2018-002880-25 (Numer EudraCT)
- U1111-1210-0018 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Identyfikator rejestru: CTIS)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, pustego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Fitusiran
-
SanofiRekrutacyjnyHemofiliaWłochy, Tajwan, Indie, Hiszpania, Brazylia, Turcja (Türkiye), Stany Zjednoczone, Kanada, Belgia, Polska, Rumunia, Arabia Saudyjska
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktywny, nie rekrutującyHemofiliaKanada, Indyk, Hiszpania, Stany Zjednoczone, Indie, Włochy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyHemofilia A | Hemofilia BStany Zjednoczone, Australia, Chiny, Dania, Francja, Izrael, Japonia, Republika Korei, Malezja, Indyk, Ukraina, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Indie, Afryka Południowa, Hiszpania, Tajwan, Węgry, Włochy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyHemofilia A | Hemofilia BBułgaria, Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Federacja Rosyjska, Szwajcaria
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyHemofilia A | Hemofilia BStany Zjednoczone, Australia, Kanada, Chiny, Francja, Republika Korei, Malezja, Indyk, Ukraina, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Indie, Włochy, Japonia, Afryka Południowa, Hiszpania, Tajwan
-
SanofiRekrutacyjny
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyHemofiliaStany Zjednoczone, Australia, Chiny, Dania, Francja, Irlandia, Izrael, Włochy, Japonia, Republika Korei, Malezja, Indyk, Ukraina, Zjednoczone Królestwo, Meksyk
-
SanofiAktywny, nie rekrutującyHemofiliaChiny, Tajwan, Meksyk, Niemcy, Kanada, Indie, Hiszpania, Francja, Włochy, Stany Zjednoczone, Grecja, Japonia, Polska, Arabia Saudyjska, Afryka Południowa, Korea Południowa, Turcja (Türkiye)