Langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effekt af Fitusiran hos patienter med hæmofili A eller B, med eller uden hæmmende antistoffer mod faktor VIII eller IX (ATLAS-OLE)
15. december 2025 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company
Et åbent, langsigtet sikkerheds- og effektivitetsstudie af Fitusiran hos patienter med hæmofili A eller B, med eller uden hæmmende antistoffer mod faktor VIII eller IX
Primært mål:
At karakterisere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af fitusiran
Sekundære mål:
At karakterisere effekten og den langsigtede virkning af fitusiran som vurderet ved hyppigheden af:
- Blødningsepisoder
- Spontane blødningsepisoder
- Fælles blødningsepisoder
- At karakterisere effekten af fitusiran på sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) målinger hos deltagere ≥17 år
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Den estimerede samlede tid på undersøgelsen for en deltager op til 90 måneder (inklusive screening, behandlingsperiode og sikkerhedsopfølgningsperiode).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
281
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Victoria
-
Prahran, Victoria, Australien, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australien, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrig, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Frankrig, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
-
-
-
-
Bangalore, Indien, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow, Indien, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, Indien, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, Indien, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, Indien, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, Indien, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irland, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Veneto
-
Padua, Veneto, Italien, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
-
-
-
Kitakyushu, Japan, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Japan, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japan, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japan, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
-
Beijing, Kina, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
-
Changsha, Kina, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
-
Chengdu, Kina, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, Kina, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, Kina, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, Kina, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
-
Jinan, Kina, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, Kina, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, Kina, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, Kina, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, Kina, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, Kina, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
-
-
-
-
Port Elizabeth, Sydafrika, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
-
-
Busan
-
Busan, Busan, Sydkorea, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
Daejeon
-
Daejeon, Daejeon, Sydkorea, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sydkorea, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Tyrkiet (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Tyrkiet (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Tyrkiet (Türkiye), 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Tyrkiet (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, Tyrkiet (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Tyrkiet (Türkiye), 55200
- Investigational Site Number : 7920007
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraine, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
-
Kyiv, Ukraine, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Ukraine, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
-
Mykolaiv, Ukraine, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren skal være mindst 12 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af det informerede samtykke
- Deltagere med svær hæmofili A eller B, som har gennemført et klinisk fase 3 fitusiran-forsøg
- Han
- I stand til at give underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke (ICF) og i protokollen. I lande, hvor myndighedsalderen er over 18 år, skal en specifik ICF også være underskrevet af deltagerens juridisk autoriserede repræsentant
Ekskluderingskriterier:
- Gennemførelse af en kirurgisk procedure inden for 14 dage før screening, eller aktuelt modtagelse af yderligere faktorkoncentrat eller BPA-infusion til postoperativ hæmostase
- Aktuel deltagelse i immuntolerance-induktionsbehandling (ITI)
- Nuværende brug af faktorkoncentrater eller bypass-midler (BPA'er) som regelmæssigt administreret profylakse designet til at forhindre spontane blødningsepisoder med undtagelse af deltagere, der har behov for faktorkoncentrater eller BPA'er profylakse i løbet af undersøgelsens dosispauseperiode
- Anvendelse af andre forbindelser end faktorkoncentrater eller BPA'er til behandling af hæmofili
- Nuværende eller tidligere deltagelse i et genterapiforsøg
- Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) >1,5 × øvre grænse for normalt referenceområde (ULN) for patienter, der er naive over for fitusiran ved studiestart; ALAT og/eller ASAT > 5 x ULN for patienter, der var i fitusiran-armen i forældreundersøgelsen
Yderligere udelukkelser for deltagere, der ikke i øjeblikket deltager i et fitusiran-forsøg på tidspunktet for tilmelding til den lavere dosis-kohorte:
- Klinisk signifikant leversygdom
- Anamnese med arteriel eller venøs tromboembolisme
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Fitusiran
Deltagerne vil blive givet fitusiran som en subkutan injektion én gang om måneden eller hver anden måned i op til 48 måneder efter påbegyndelse af modificeret IMP-dosis/hyppighed eller indtil fitusiran bliver kommercielt tilgængeligt, alt efter hvad der kommer først.
|
Lægemiddelform: injektionsvæske, opløsning. Indgivelsesvej: subkutant
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: fra undersøgelsens baseline (dag 1) op til maksimalt 88 måneder
|
Antallet af deltagere, der oplever TEAE'er, alvorlige TEAE'er, seponering på grund af TEAE'er og død vil blive rapporteret
|
fra undersøgelsens baseline (dag 1) op til maksimalt 88 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: fra første dosis fitusiran nogensinde (dag 1) op til maksimalt 78 måneder
|
Annualiseret blødningsrate (ABR) i behandlingsperioden
|
fra første dosis fitusiran nogensinde (dag 1) op til maksimalt 78 måneder
|
|
Annualiseret spontan blødningshastighed
Tidsramme: fra første dosis fitusiran nogensinde (dag 1) op til maksimalt 78 måneder
|
Annualiseret spontan blødningsrate i behandlingsperioden
|
fra første dosis fitusiran nogensinde (dag 1) op til maksimalt 78 måneder
|
|
Årlig ledblødningshastighed
Tidsramme: fra første dosis fitusiran nogensinde (dag 1) op til maksimalt 78 måneder
|
Årlig ledblødningshastighed i behandlingsperioden
|
fra første dosis fitusiran nogensinde (dag 1) op til maksimalt 78 måneder
|
|
Ændringer i Haem-A-livskvalitetsscore (QoL).
Tidsramme: fra første dosis fitusiran nogensinde (dag 1) op til maksimalt 78 måneder
|
Ændring i Haem A QoL fysisk sundhedsscore og totalscore i behandlingsperioden (hos deltagere ≥17 år) fra første dosis fitusiran nogensinde (dag 1) op til maksimalt 78 måneder
|
fra første dosis fitusiran nogensinde (dag 1) op til maksimalt 78 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. januar 2019
Primær færdiggørelse (Anslået)
5. november 2026
Studieafslutning (Anslået)
5. november 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. november 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. november 2018
Først opslået (Faktiske)
27. november 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
17. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LTE15174
- 2018-002880-25 (EudraCT nummer)
- U1111-1210-0018 (Registry Identifier: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Registry Identifier: CTIS)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Fitusiran
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, ikke rekrutterendeHæmofiliCanada, Kalkun, Spanien, Forenede Stater, Indien, Italien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetHæmofili A | Hæmofili BForenede Stater, Australien, Kina, Danmark, Frankrig, Israel, Japan, Korea, Republikken, Malaysia, Kalkun, Ukraine, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Indien, Sydafrika, Spanien, Taiwan, Ungarn, Italien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetHæmofili A | Hæmofili BBulgarien, Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Den Russiske Føderation, Schweiz
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetHæmofili A | Hæmofili BForenede Stater, Australien, Canada, Kina, Frankrig, Korea, Republikken, Malaysia, Kalkun, Ukraine, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Indien, Italien, Japan, Sydafrika, Spanien, Taiwan
-
SanofiRekrutteringHæmofiliItalien, Taiwan, Indien, Spanien, Brasilien, Tyrkiet (Türkiye), Forenede Stater, Canada, Belgien, Polen, Rumænien, Saudi Arabien
-
SanofiRekruttering
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetHæmofiliForenede Stater, Australien, Kina, Danmark, Frankrig, Irland, Israel, Italien, Japan, Korea, Republikken, Malaysia, Kalkun, Ukraine, Det Forenede Kongerige, Mexico
-
SanofiAktiv, ikke rekrutterendeHæmofiliKina, Taiwan, Mexico, Tyskland, Canada, Indien, Spanien, Frankrig, Italien, Forenede Stater, Grækenland, Japan, Polen, Saudi Arabien, Sydafrika, Sydkorea, Tyrkiet (Türkiye)