第VIII因子または第IX因子に対する阻害抗体の有無にかかわらず、血友病AまたはBの患者におけるフィツシランの長期安全性および有効性研究 (ATLAS-OLE)
2025年12月15日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
第VIII因子または第IX因子に対する阻害抗体の有無にかかわらず、血友病AまたはBの患者におけるフィツシランの非盲検長期安全性および有効性研究
第一目的：
フィツシランの長期的な安全性と忍容性を特徴付ける
副次的な目的:
次の頻度によって評価されるように、fitusiran の有効性と長期有効性を特徴付けます。
- 出血エピソード
- 自然出血エピソード
- 関節出血エピソード
- 17歳以上の参加者の健康関連の生活の質（HRQOL）測定に対するフィツシランの効果を特徴付ける
調査の概要
詳細な説明
90 か月までの参加者の研究の推定総時間 (スクリーニング、治療期間、および安全性追跡期間を含む)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
281
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、8
- Investigational Site Number : 3720002
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Dublin
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Crumlin、Dublin、アイルランド、12
- Investigational Site Number : 3720001
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
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Orange、California、アメリカ、92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
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Tampa、Florida、アメリカ、33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
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Glasgow、イギリス、G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
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London, City of
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London、London, City of、イギリス、SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
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Ramat Gan、イスラエル、5262100
- Investigational Site Number : 3760001
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Lombardy
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Milan、Lombardy、イタリア、20122
- Investigational Site Number : 3800002
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Veneto
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Padua、Veneto、イタリア、35128
- Investigational Site Number : 3800004
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Bangalore、インド、560034
- Investigational Site Number : 3560001
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Lucknow、インド、226003
- Investigational Site Number : 3560005
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Mumbai、インド、400 022
- Investigational Site Number : 3560007
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Pune、インド、411001
- Investigational Site Number : 3560002
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Pune、インド、411004
- Investigational Site Number : 3560010
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Ranipet、インド、632517
- Investigational Site Number : 3560004
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Kyiv、ウクライナ、04060
- Investigational Site Number : 8040001
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Kyiv、ウクライナ、1135
- Investigational Site Number : 8040003
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Lviv、ウクライナ、79044
- Investigational Site Number : 8040002
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Mykolaiv、ウクライナ、54058
- Investigational Site Number : 8040004
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Investigational Site Number : 0360001
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Victoria
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Prahran、Victoria、オーストラリア、3181
- Investigational Site Number : 0360003
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Western Australia
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Murdoch、Western Australia、オーストラリア、6961
- Investigational Site Number : 0360002
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Investigational Site Number : 2080001
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Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- Investigational Site Number : 7920002
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Akdeniz、トルコ（Türkiye）、07059
- Investigational Site Number : 7920004
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Bornova、トルコ（Türkiye）、35100
- Investigational Site Number : 7920012
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Gaziantep、トルコ（Türkiye）、27100
- Investigational Site Number : 7920006
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
- Investigational Site Number : 7920005
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Izmir、トルコ（Türkiye）、TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
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Kayseri、トルコ（Türkiye）、38039
- Investigational Site Number : 7920008
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Samsun、トルコ（Türkiye）、55200
- Investigational Site Number : 7920007
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Berlin、ドイツ、10249
- Investigational Site Number : 2760001
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Leipzig、ドイツ、04103
- Investigational Site Number : 2760003
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Budapest、ハンガリー、1134
- Investigational Site Number : 3480002
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Lyon、フランス、69677
- Investigational Site Number : 2500002
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Paris、フランス、75015
- Investigational Site Number : 2500003
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Ampang、マレーシア、68000
- Investigational Site Number : 4580003
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Johor Bahru、マレーシア、80100
- Investigational Site Number : 4580001
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Kota Kinabalu、マレーシア、88586
- Investigational Site Number : 4580002
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Beijing、中国、100045
- Investigational Site Number : 1560004
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Beijing、中国、100730
- Investigational Site Number : 1560007
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Changsha、中国、410008
- Investigational Site Number : 1560014
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Chengdu、中国、610091
- Investigational Site Number : 1560009
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Guangzhou、中国、510515
- Investigational Site Number : 1560002
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Guiyang、中国、550004
- Investigational Site Number : 1560011
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Hangzhou、中国、89147
- Investigational Site Number : 1560005
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Jinan、中国、250013
- Investigational Site Number : 1560008
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Kunming、中国、650000
- Investigational Site Number : 1560012
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Lanzhou、中国、730000
- Investigational Site Number : 1560013
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Qingdao、中国、266555
- Investigational Site Number : 1560010
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Shanghai、中国、200025
- Investigational Site Number : 1560003
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Suzhou、中国、215006
- Investigational Site Number : 1560006
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Port Elizabeth、南アフリカ、6001
- Investigational Site Number : 7100002
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Changhua、台湾、500
- Investigational Site Number : 1580002
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Taichung、台湾、40201
- Investigational Site Number : 1580008
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Taichung、台湾、40705
- Investigational Site Number : 1580004
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Taipei、台湾、100
- Investigational Site Number : 1580003
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Taipei、台湾、110
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei、台湾、112
- Investigational Site Number : 1580005
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Taoyuan、台湾、33305
- Investigational Site Number : 1580007
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Kitakyushu、日本、8078555
- Investigational Site Number : 3920003
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Nagoya、日本、4668560
- Investigational Site Number : 3920001
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Saitama、日本、330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
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Tokyo、日本、1600023
- Investigational Site Number : 3920008
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Hyōgo
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Nishinomiya、Hyōgo、日本、663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
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Kanagawa
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Isehara、Kanagawa、日本、2591193
- Investigational Site Number : 3920005
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Seoul、韓国、3722
- Investigational Site Number : 4100004
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Busan
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Busan、Busan、韓国、602-739
- Investigational Site Number : 4100001
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Daejeon
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Daejeon、Daejeon、韓国、35233
- Investigational Site Number : 4100002
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul、Seoul-teukbyeolsi、韓国、03722
- Investigational Site Number : 4100003
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準 :
- -参加者は、インフォームドコンセントに署名する時点で、少なくとも12歳以上でなければなりません
- -第3相フィツシラン臨床試験を完了した重度の血友病AまたはBの参加者
- 男
- -インフォームドコンセントフォーム（ICF）およびプロトコルに記載されている要件と制限への準拠を含む、署名されたインフォームドコンセントを提供できます。 法定成人年齢が 18 歳以上の国では、特定の ICF に参加者の法定代理人の署名も必要です。
除外基準:
- -スクリーニング前の14日以内の外科的処置の完了、または現在、術後止血のために追加の濃縮因子またはBPA注入を受けている
- 免疫寛容導入治療（ITI）への現在の参加
- -自然出血エピソードを防ぐために設計された定期的に投与される予防としての因子濃縮物またはバイパス剤（BPA）の現在の使用 研究投与休止期間中に因子濃縮物またはBPA予防を必要とする参加者を除く
- 血友病治療のための濃縮因子または BPA 以外の化合物の使用
- -遺伝子治療試験への現在または以前の参加
- アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) > 1.5 × 試験開始時にフィツシランを投与されていない患者の正常基準範囲 (ULN) の上限; -親研究でフィツシラン群にいた患者のALTおよび/またはAST > 5 x ULN
低用量コホートへの登録時に現在フィツシラン試験に参加していない参加者の追加除外：
- 臨床的に重要な肝疾患
- -動脈または静脈血栓塞栓症の病歴
上記の情報は、臨床試験への患者の潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：フィツシラン
参加者は、変更されたIMP用量/頻度の開始後最大48か月間、またはフィツシランが市販されるまで、毎月1回または隔月で皮下注射としてフィツシランを投与されます。
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剤形：注射液 投与経路：皮下
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：試験のベースライン (1 日目) から最大 88 か月まで
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何らかのTEAE、重篤なTEAE、TEAEによる中止、および死亡を経験した参加者の数が報告されます
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試験のベースライン (1 日目) から最大 88 か月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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年間出血率 (ABR)
時間枠：フィツシランの初回投与 (1 日目) から最大 78 か月まで
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治療期間の年間出血率（ABR）
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フィツシランの初回投与 (1 日目) から最大 78 か月まで
|
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年間自然出血率
時間枠：フィツシランの初回投与 (1 日目) から最大 78 か月まで
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治療期間の年間自然出血率
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フィツシランの初回投与 (1 日目) から最大 78 か月まで
|
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年間関節出血率
時間枠：フィツシランの初回投与 (1 日目) から最大 78 か月まで
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治療期間中の年間関節出血率
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フィツシランの初回投与 (1 日目) から最大 78 か月まで
|
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Haem-A-生活の質（QoL）スコアの変化
時間枠：フィツシランの初回投与（1日目）から最長78か月まで
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フィツシランの初回投与（1日目）から最大78か月までの治療期間（17歳以上の参加者）におけるヘムA QoL身体的健康スコアおよび合計スコアの変化
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フィツシランの初回投与（1日目）から最長78か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年1月9日
一次修了 (推定)
2026年11月5日
研究の完了 (推定)
2026年11月5日
試験登録日
最初に提出
2018年11月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年11月26日
最初の投稿 (実際)
2018年11月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月15日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LTE15174
- 2018-002880-25 (EudraCT番号)
- U1111-1210-0018 (レジストリ識別子：ICTRP)
- 2023-508884-59 (レジストリ識別子：CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
フィツシランの臨床試験
-
Sanofi募集血友病イタリア, 台湾, インド, スペイン, ブラジル, トルコ（Türkiye）, アメリカ, カナダ, ベルギー, ポーランド, ルーマニア, サウジアラビア
-
Sanofi積極的、募集していない血友病中国, 台湾, メキシコ, ドイツ, カナダ, インド, スペイン, フランス, イタリア, アメリカ, ギリシャ, 日本, ポーランド, サウジアラビア, 南アフリカ, 韓国, トルコ（Türkiye）