Studio a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia di Fitusiran in pazienti con emofilia A o B, con o senza anticorpi inibitori contro il fattore VIII o IX (ATLAS-OLE)
25 marzo 2024 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company
Uno studio in aperto sulla sicurezza e sull'efficacia a lungo termine di Fitusiran in pazienti con emofilia A o B, con o senza anticorpi inibitori contro il fattore VIII o IX
Obiettivo primario:
Caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di fitusiran
Obiettivi secondari:
Per caratterizzare l'efficacia e l'efficacia a lungo termine di fitusiran come valutato dalla frequenza di:
- Episodi emorragici
- Episodi di sanguinamento spontaneo
- Episodi di sanguinamento articolare
- Caratterizzare gli effetti di fitusiran sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) nei partecipanti di età ≥17 anni
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Il tempo totale stimato nello studio per un partecipante fino a 90 mesi (inclusi screening, periodo di trattamento e periodo di follow-up di sicurezza).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
281
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Victoria
-
Prahran, Victoria, Australia, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
-
-
-
Beijing, Cina, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
-
Beijing, Cina, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
-
Changsha, Cina, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
-
Chengdu, Cina, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, Cina, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, Cina, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, Cina, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
-
Jinan, Cina, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, Cina, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, Cina, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, Cina, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, Cina, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, Cina, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Seoul, Corea, Repubblica di, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
-
-
Busan-gwangyeoksi
-
Busan, Busan-gwangyeoksi, Corea, Repubblica di, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
Daejeon-gwangyeoksi
-
Daejeon, Daejeon-gwangyeoksi, Corea, Repubblica di, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea, Repubblica di, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danimarca, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
-
Lyon, Francia, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Francia, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
-
-
-
-
Berlin, Germania, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Leipzig, Germania, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
-
-
-
-
-
Kitakyushu, Giappone, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Giappone, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Giappone, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Giappone, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Giappone, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Giappone, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
-
Bangalore, India, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow, India, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, India, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, India, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, India, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, India, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanda, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irlanda, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israele, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Veneto
-
Padua, Veneto, Italia, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
-
-
-
-
Glasgow, Regno Unito, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
-
-
London, City Of
-
London, London, City Of, Regno Unito, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Port Elizabeth, Sud Africa, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
-
-
-
-
-
Adana, Tacchino, 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Tacchino, 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Tacchino, 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Tacchino, 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Tacchino, 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Tacchino, TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, Tacchino, 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Tacchino, 55200
- Investigational Site Number : 7920007
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan City, Taiwan, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
-
-
-
-
-
Kyiv, Ucraina, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
-
Kyiv, Ucraina, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Ucraina, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
-
Mykolaiv, Ucraina, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
-
-
-
-
-
Budapest, Ungheria, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione :
- Il partecipante deve avere almeno 12 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato
- - Partecipanti con grave emofilia A o B che hanno completato uno studio clinico di fase 3 fitusiran
- Maschio
- In grado di fornire un consenso informato firmato che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel protocollo. Nei paesi in cui la maggiore età legale è superiore a 18 anni, uno specifico ICF deve essere firmato anche dal rappresentante legalmente autorizzato del partecipante
Criteri di esclusione:
- Completamento di una procedura chirurgica entro 14 giorni prima dello screening o attualmente in trattamento con concentrato di fattore aggiuntivo o infusione di BPA per l'emostasi postoperatoria
- Attuale partecipazione al trattamento di induzione della tolleranza immunitaria (ITI)
- Uso corrente di concentrati di fattori o agenti bypassanti (BPA) come profilassi somministrata regolarmente progettata per prevenire episodi di sanguinamento spontaneo, ad eccezione dei partecipanti che richiedono concentrati di fattori o profilassi con BPA durante il periodo di pausa della somministrazione dello studio
- Uso di composti diversi dai concentrati di fattori o dai BPA per il trattamento dell'emofilia
- Partecipazione attuale o precedente a una sperimentazione di terapia genica
- Alanina aminotransferasi (ALT) e/o Aspartato aminotransferasi (AST) >1,5 × limite superiore dell'intervallo di riferimento normale (ULN) per i pazienti naïve al fitusiran all'inizio dello studio; ALT e/o AST > 5 x ULN per i pazienti che erano nel braccio fitusiran nello studio principale
Ulteriori esclusioni per i partecipanti che attualmente non partecipano a uno studio fitusiran al momento dell'arruolamento nella coorte a dose inferiore:
- Malattia epatica clinicamente significativa
- Storia di tromboembolia arteriosa o venosa
Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Fitusiran
Ai partecipanti verrà somministrato fitusiran come iniezione sottocutanea una volta al mese o ogni due mesi per un massimo di 48 mesi dopo l'inizio della dose/frequenza IMP modificata o fino a quando fitusiran non diventa disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
|
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: sottocutanea
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: dal basale dello studio (giorno 1) fino a un massimo di 88 mesi
|
Verrà riportato il numero di partecipanti che hanno manifestato TEAE, TEAE gravi, interruzione dovuta a TEAE e decesso
|
dal basale dello studio (giorno 1) fino a un massimo di 88 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: dalla prima dose in assoluto di fitusiran (giorno 1) fino a un massimo di 78 mesi
|
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) nel periodo di trattamento
|
dalla prima dose in assoluto di fitusiran (giorno 1) fino a un massimo di 78 mesi
|
|
Tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato
Lasso di tempo: dalla prima dose in assoluto di fitusiran (giorno 1) fino a un massimo di 78 mesi
|
Tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato nel periodo di trattamento
|
dalla prima dose in assoluto di fitusiran (giorno 1) fino a un massimo di 78 mesi
|
|
Tasso di sanguinamento articolare annualizzato
Lasso di tempo: dalla prima dose in assoluto di fitusiran (giorno 1) fino a un massimo di 78 mesi
|
Tasso di sanguinamento articolare annualizzato nel periodo di trattamento
|
dalla prima dose in assoluto di fitusiran (giorno 1) fino a un massimo di 78 mesi
|
|
Cambiamenti nel punteggio Haem-A-qualità della vita (QoL).
Lasso di tempo: dalla prima dose in assoluto di fitusiran (giorno 1) fino a un massimo di 78 mesi
|
Variazione del punteggio di salute fisica di Haem A QoL e del punteggio totale nel periodo di trattamento (nei partecipanti di età ≥17 anni) dalla prima dose in assoluto di fitusiran (giorno 1) al mese 48
|
dalla prima dose in assoluto di fitusiran (giorno 1) fino a un massimo di 78 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 gennaio 2019
Completamento primario (Stimato)
5 novembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
5 novembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 novembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 novembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
27 novembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LTE15174
- 2018-002880-25 (Numero EudraCT)
- U1111-1210-0018 (Identificatore di registro: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Identificatore di registro: CTIS)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Fitusiran
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAttivo, non reclutanteEmofiliaCanada, Italia, Tacchino, Spagna, Stati Uniti, India
-
Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoEmofilia A | Emofilia BBulgaria, Stati Uniti, Regno Unito, Federazione Russa, Svizzera
-
Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoEmofilia A | Emofilia BStati Uniti, Australia, Cina, Danimarca, Francia, Israele, Giappone, Corea, Repubblica di, Malaysia, Tacchino, Ucraina, Regno Unito, Germania, India, Sud Africa, Spagna, Taiwan, Ungheria, Italia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoEmofilia A | Emofilia BStati Uniti, Australia, Canada, Cina, Francia, Corea, Repubblica di, Malaysia, Tacchino, Ucraina, Regno Unito, Germania, India, Italia, Giappone, Sud Africa, Spagna, Taiwan
-
Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoEmofiliaStati Uniti, Australia, Cina, Danimarca, Francia, Irlanda, Israele, Italia, Giappone, Corea, Repubblica di, Malaysia, Tacchino, Ucraina, Regno Unito, Messico
-
SanofiReclutamentoEmofiliaGrecia, Corea, Repubblica di, Francia, Taiwan, Italia, Spagna, Stati Uniti, Canada, Cina, Germania, India, Giappone, Messico, Sud Africa, Tacchino, Polonia