Virtsahappoa alentava tutkimus Youth Onset T2D:ssä (ULTRA-T2D)
ULTRA-T2D-tutkimus: Virtsahappoa alentava tutkimus nuorisovaiheen T2D:ssä
Hyperurikemia vaikuttaa suhteettoman paljon nuoriin ja nuoriin aikuisiin, joilla on nuorella alkanut tyypin 2 diabetes (T2D), verrattuna ei-diabeettisiin ikätovereihin ja nuoriin, joilla on tyypin 1 diabetes (T1D). Itse asiassa 50 prosentilla miehistä, joilla on nuoruudessa alkava T2D, seerumin virtsahappo (SUA) on yli 6,8 mg/dl. Tutkijat osoittivat äskettäin myös, että korkeampi SUA lisäsi todennäköisyyttä sairastua verenpainetautiin ja diabeettiseen munuaissairauteen (DKD) nuorilla, joilla oli T2D seitsemän vuoden seurannan aikana. Kohonneen SUA:n uskotaan johtavan sydän- ja verisuonisairauksiin (CVD) ja DKD:hen tulehduksen, mitokondrioiden toimintahäiriön ja haitallisten vaikutusten vuoksi nefronimassaan. Vaikka on olemassa tutkimuksia, jotka osoittavat virtsahapon (UA) suotuisia vaikutuksia verisuonten terveyteen väestössä, ei ole tutkimuksia nuoruudessa alkavasta T2D:stä. Nuorten T2D-tautiin liittyy suurempi riski sairastua DKD:hen ja sydän- ja verisuonisairauksiin verrattuna aikuisilla alkaviin T2D- ja T1D-tautiin.
Sen vuoksi kliininen tutkimus, jossa arvioidaan UA:ta alentavia hoitoja, tarvitaan nuorella alkavassa T2D:ssä. Krystexxa (peglotikaasi), urikaasi, alentaa tehokkaasti SUA:ta, ja siksi sillä on lupaus uudenlaisena terapiana estääkseen sydän- ja verisuonitautien (CVD) ja DKD:n kehittymisen nuoruudessa alkaneessa T2D:ssä. Tässä ehdotuksessa kuvataan pilotti- ja toteutettavuustutkimus, jossa arvioidaan peglotikaasin aiheuttaman UA-tason alentamisen vaikutusta sydän- ja verisuonitautien (CVD) ja DKD:n markkereihin kymmenellä (n=10) 18–25-vuotiaalla nuorella, joilla on nuorella alkanut T2D (diagnoosoitu alle 21-vuotiaana) 7 päivän aikana. . Yleinen hypoteesi on, että peglotikaasi parantaa sydän- ja munuaisterveyden merkkiainetta alentamalla UA:ta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- miehet
- Ikäraja 18-25
- Nuoruudessa alkava T2D (diagnoosi alle 21 vuotta)
- seerumin virtsahappo ≥ 5 mg/dl
Poissulkemiskriteerit:
- Glukoosi-6-fosfaatin (G6P) puutos
- Allergia mereneläville tai jodille
- MRI-vasta-aiheet (vaikea klaustrofobia, ei-MRI-yhteensopivat implantoitavat laitteet, paino ≥ 450 lbs)
- HbA1C ≥ 12 %
- Äskettäin (1 kuukautta aiemmin) diagnosoitu diabeettinen ketoasidoosi (DKA) tai hyperosmolaarinen hyperglykemia
- Sydämen vajaatoiminta
- Useita ja/tai vakavia allergioita tai anafylaktisia reaktioita historiassa
- Virtsahappoa alentavat lääkkeet (esim: allopurinoli, febuksostaatti)
- Pegvisomantti, pegvaliaasi, peginterferoni alfa 2b, peginterferoni alfa 2a, pegfilgrastiimi, pegaspargaasi, pegaptanibi, pegademaasi ja sertolitsumabipegoli
- Osallistuminen toiseen tutkimustutkimukseen 2 viikkoa ennen tutkimusta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pegloticase
Single administration of pegloticase (8 mg IV in 250 mL 0.9% normal saline)
|
Peglotikaasia annetaan kerran.
Osallistujat saavat peglotikaasin infuusion kahden tunnin ajan Coloradon lastensairaalan avohoidon kliinisessä ja translaatiotutkimuskeskuksessa (CTRC), ja heitä seurataan infuusion jälkeen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Systolic Blood Pressure
Aikaikkuna: Baseline and 1 week post treatment
|
Systolic blood pressure measured by sphygmomanometer
|
Baseline and 1 week post treatment
|
|
Diastolic Blood Pressure
Aikaikkuna: Baseline and 1 week post treatment
|
Diastolic blood pressure measured by sphygmomanometer
|
Baseline and 1 week post treatment
|
|
Mean Arterial Pressure
Aikaikkuna: Baseline and 1 week post treatment
|
Mean arterial pressure measured by sphygmomanometer
|
Baseline and 1 week post treatment
|
|
Pulse Wave Velocity (PWV)
Aikaikkuna: Baseline and 1 week post treatment
|
Measured by Aortic MRI renal MRI (4D Flow)
|
Baseline and 1 week post treatment
|
|
Wall Shear Stress (WSS)
Aikaikkuna: Baseline and 1 week post treatment
|
Measured by Aortic MRI renal MRI (4D Flow)
|
Baseline and 1 week post treatment
|
|
Renal Blood Flow
Aikaikkuna: Baseline and 1 week post treatment
|
Measured by 4D Flow renal MRI
|
Baseline and 1 week post treatment
|
|
Glomerular Filtration Rate
Aikaikkuna: Baseline and 1 week post treatment
|
Measured by Iohexol Clearance in Plasma
|
Baseline and 1 week post treatment
|
|
Urine Albumin-creatinine Ratio
Aikaikkuna: Baseline and 1 week post treatment
|
Measured by albumin and creatinine concentrations in urine
|
Baseline and 1 week post treatment
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Serum Uric Acid (sUA)
Aikaikkuna: Baseline and 1 week post treatment
|
Measured by baseline sUA compared to sUA one week later
|
Baseline and 1 week post treatment
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Patologiset prosessit
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Metaboliset sairaudet
- Glukoosiaineenvaihduntahäiriöt
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Diabetes mellitus, tyyppi 2
- Hyperurikemia
- Diabetes mellitus
- Diabeettiset nefropatiat
- Diabeteksen komplikaatiot
- Peglootti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 18-1700
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .