Ensayo de reducción de ácido úrico en DT2 de inicio juvenil (ULTRA-T2D)
Estudio ULTRA-T2D: ensayo de reducción de ácido úrico en DT2 de inicio juvenil
Los adolescentes y adultos jóvenes con diabetes tipo 2 (T2D) de inicio en la juventud se ven afectados de manera desproporcionada por la hiperuricemia en comparación con sus compañeros no diabéticos y los jóvenes con diabetes tipo 1 (T1D). De hecho, el 50 % de los hombres con DT2 de inicio en la juventud tienen ácido úrico sérico (SUA) superior a 6,8 mg/dl. Los investigadores también demostraron recientemente que una SUA más alta confirió mayores probabilidades de desarrollar hipertensión y enfermedad renal diabética (DKD) en jóvenes con DT2 durante un seguimiento de 7 años. Se cree que la SUA elevada conduce a la enfermedad cardiovascular (CVD) y la DKD por inflamación, disfunción mitocondrial y efectos nocivos sobre la masa de las nefronas. Si bien hay estudios que demuestran los efectos beneficiosos de la reducción del ácido úrico (AU) sobre la salud vascular en la población general, no hay estudios sobre la DT2 de inicio en la juventud. La DT2 de inicio en la juventud conlleva un mayor riesgo de DKD y CVD en comparación con la DT2 y la DT1 de inicio en la edad adulta.
En consecuencia, se necesita un ensayo clínico que evalúe las terapias de reducción de AU en la DT2 de inicio en la juventud. Krystexxa (pegloticasa), una uricasa, reduce efectivamente el SUA y, por lo tanto, es prometedor como una terapia novedosa para impedir el desarrollo de CVD y DKD en la DT2 de inicio en la juventud. Esta propuesta describe un ensayo piloto y de factibilidad que evalúa el efecto de la reducción de AU por pegloticasa en los marcadores de CVD y DKD en diez (n = 10) jóvenes de 18 a 25 años con DT2 de inicio juvenil (diagnosticada <21 años de edad) durante 7 días. . La hipótesis general es que la pegloticasa mejora el marcador de salud cardiorrenal al reducir la UA.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres
- Edades 18-25
- DT2 de inicio en la juventud (diagnóstico <21 años)
- ácido úrico sérico ≥ 5 mg/dl
Criterio de exclusión:
- Deficiencia de glucosa-6-fosfato (G6P)
- Alergias a los mariscos o al yodo
- Contraindicaciones de MRI (claustrofobia severa, dispositivos implantables no compatibles con MRI, peso ≥ 450 lbs)
- HbA1C ≥ 12 %
- Diagnóstico reciente (1 mes antes) de cetoacidosis diabética (CAD) o hiperglucemia hiperosmolar
- Insuficiencia cardíaca congestiva
- Antecedentes de alergias múltiples y/o graves o reacciones anafilácticas
- Medicamentos para reducir el ácido úrico (es decir, alopurinol, febuxostat)
- Pegvisomant, pegvaliasa, peginterferón alfa 2b, peginterferón alfa 2a, pegfilgrastim, pegaspargasa, pegaptanib, pegademasa y certolizumab pegol
- Participación en otro estudio de investigación dentro de las 2 semanas anteriores al estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Pegloticase
Single administration of pegloticase (8 mg IV in 250 mL 0.9% normal saline)
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Se administrará una dosis única de pegloticasa.
Los participantes recibirán una infusión de pegloticasa durante dos horas en el centro de investigación clínica y traslacional para pacientes ambulatorios (CTRC, por sus siglas en inglés) del Children's Hospital Colorado, y serán monitoreados después de la infusión.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Systolic Blood Pressure
Periodo de tiempo: Baseline and 1 week post treatment
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Systolic blood pressure measured by sphygmomanometer
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Baseline and 1 week post treatment
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Diastolic Blood Pressure
Periodo de tiempo: Baseline and 1 week post treatment
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Diastolic blood pressure measured by sphygmomanometer
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Baseline and 1 week post treatment
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Mean Arterial Pressure
Periodo de tiempo: Baseline and 1 week post treatment
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Mean arterial pressure measured by sphygmomanometer
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Baseline and 1 week post treatment
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Pulse Wave Velocity (PWV)
Periodo de tiempo: Baseline and 1 week post treatment
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Measured by Aortic MRI renal MRI (4D Flow)
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Baseline and 1 week post treatment
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Wall Shear Stress (WSS)
Periodo de tiempo: Baseline and 1 week post treatment
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Measured by Aortic MRI renal MRI (4D Flow)
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Baseline and 1 week post treatment
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Renal Blood Flow
Periodo de tiempo: Baseline and 1 week post treatment
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Measured by 4D Flow renal MRI
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Baseline and 1 week post treatment
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Glomerular Filtration Rate
Periodo de tiempo: Baseline and 1 week post treatment
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Measured by Iohexol Clearance in Plasma
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Baseline and 1 week post treatment
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Urine Albumin-creatinine Ratio
Periodo de tiempo: Baseline and 1 week post treatment
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Measured by albumin and creatinine concentrations in urine
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Baseline and 1 week post treatment
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Serum Uric Acid (sUA)
Periodo de tiempo: Baseline and 1 week post treatment
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Measured by baseline sUA compared to sUA one week later
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Baseline and 1 week post treatment
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Procesos Patológicos
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Diabetes Mellitus, Tipo 2
- Hiperuricemia
- Diabetes mellitus
- Nefropatías diabéticas
- Complicaciones de la diabetes
- Peegloticasa
Otros números de identificación del estudio
- 18-1700
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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