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Ensaio de redução de ácido úrico em DM2 com início na juventude (ULTRA-T2D)

7 de fevereiro de 2023 atualizado por: University of Colorado, Denver

Estudo ULTRA-T2D: Estudo de redução do ácido úrico em DM2 com início na juventude

Adolescentes e adultos jovens com diabetes tipo 2 (DM2) com início na juventude são desproporcionalmente afetados pela hiperuricemia em comparação com pares não diabéticos e jovens com diabetes tipo 1 (DM1). De fato, 50% dos homens com DM2 de início na juventude têm ácido úrico sérico (SUA) maior que 6,8 mg/dl. Os pesquisadores também demonstraram recentemente que o AUS mais alto conferiu maiores chances de desenvolver hipertensão e doença renal diabética (DRD) em jovens com DM2 ao longo de 7 anos de acompanhamento. Acredita-se que o AUS elevado leve a doenças cardiovasculares (DCV) e DKD por inflamação, disfunção mitocondrial e efeitos deletérios na massa de néfrons. Embora existam estudos demonstrando os efeitos benéficos da redução do ácido úrico (AU) na saúde vascular na população em geral, não há estudos sobre o DM2 de início na juventude. O DM2 com início na juventude carrega um risco maior de DKD e DCV em comparação com o DM2 e o DM1 com início na idade adulta.

Consequentemente, um ensaio clínico avaliando as terapias de redução de AU é necessário no DM2 de início juvenil. Krystexxa (pegloticase), uma uricase, efetivamente reduz o AUS e, portanto, é promissora como uma nova terapia para impedir o desenvolvimento de DCV e DKD em DM2 de início juvenil. Esta proposta descreve um estudo piloto e de viabilidade avaliando o efeito da redução de AU por pegloticase em marcadores de DCV e DKD em dez (n = 10) jovens de 18 a 25 anos com DM2 de início juvenil (diagnosticado <21 anos de idade) durante 7 dias . A hipótese abrangente é que a pegloticase melhora o marcador de saúde cardiorrenal ao diminuir o AU.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 25 anos (ADULTO)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens
  • Idade 18-25
  • DM2 de início na juventude (diagnóstico <21 anos)
  • ácido úrico sérico ≥ 5 mg/dl

Critério de exclusão:

  • Deficiência de glicose-6-fosfato (G6P)
  • Alergias a frutos do mar ou iodo
  • Contra-indicações de ressonância magnética (claustrofobia grave, dispositivos implantáveis ​​não compatíveis com ressonância magnética, peso ≥ 450 lbs)
  • HbA1C ≥ 12%
  • Diagnóstico recente (1 mês antes) de cetoacidose diabética (CAD) ou hiperglicemia hiperosmolar
  • Insuficiência cardíaca congestiva
  • História de alergias múltiplas e/ou graves ou reações anafiláticas
  • Medicamentos para baixar o ácido úrico (ou seja: alopurinol, febuxostate)
  • Pegvisomant, pegvaliase, peginterferon alfa 2b, peginterferon alfa 2a, pegfilgrastim, pegaspargase, pegaptanib, pegademase e certolizumab pegol
  • Participação em outro estudo investigativo dentro de 2 semanas antes do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Pegloticase
Administração única de pegloticase (8 mg IV em 250 mL de solução salina normal a 0,9%)
Será administrada uma dose única de pegloticase. Os participantes receberão uma infusão de pegloticase durante duas horas no centro de pesquisa clínica e translacional ambulatorial (CTRC) no Children's Hospital Colorado e serão monitorados após a infusão.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Marcadores Cardiovasculares
Prazo: 5 minutos
Medido pela pressão arterial sistólica (PAS), pressão arterial diastólica (PAD), pressão arterial média (PAM)
5 minutos
Velocidade da Onda de Pulso (PWV)
Prazo: 2 horas (x2 visitas de estudo)
Medido por RM aórtica RM renal (Fluxo 4D)
2 horas (x2 visitas de estudo)
Tensão de cisalhamento da parede (WSS)
Prazo: 2 horas (x2 visitas de estudo)
Medido por RM aórtica RM renal (Fluxo 4D)
2 horas (x2 visitas de estudo)
Fluxo Sanguíneo Renal
Prazo: 1 hora (x2 visitas de estudo)
Medido por ressonância magnética renal 4D Flow
1 hora (x2 visitas de estudo)
Taxa de filtração glomerular
Prazo: 4 horas (x2 visitas de estudo)
Medido pela depuração de Iohexol no plasma
4 horas (x2 visitas de estudo)
Taxa de Excreção de Albumina (AER)
Prazo: 4 horas (x2 visitas de estudo)
Medido pelas concentrações de albumina e creatinina na urina
4 horas (x2 visitas de estudo)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetros calculados da função hemodinâmica intrarrenal
Prazo: 1 hora
Medido usando cálculos hemodinâmicos renais existentes
1 hora
Alteração no ácido úrico sérico (sUA)
Prazo: 1 hora
Medido pela linha de base sUA em comparação com sUA uma semana depois
1 hora

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de janeiro de 2020

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

30 de junho de 2023

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

30 de junho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de março de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de março de 2019

Primeira postagem (REAL)

2 de abril de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

9 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]

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