Aivohalvauksen ehkäisy hydroksiurealla tutkimuksen ja koulutuksen kautta (SPHERE)
torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Aivohalvauksen ehkäisy hydroksiurealla, joka on mahdollista tutkimuksen ja koulutuksen kautta (SPHERE): Tuleva kokeilu primaarisen aivohalvauksen vähentämiseksi sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsilla
Tämä tutkimus 1) arvioi kohonneiden (ehdollisten tai epänormaalien) transkraniaalisten Doppler-nopeuksien (TCD) esiintyvyyttä Tansaniassa asuvien sirppisoluanemiaa (SCA) sairastavien lasten poikkileikkausanalyysissä; 2) Hanki pitkittäistiedot TCD-nopeuksista tässä populaatiossa; ja 3) Mittaa hydroksiureahoidon vaikutukset TCD:n nopeuksiin ja siihen liittyvään primaariseen aivohalvausriskiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Aivohalvauksen ehkäisy hydroksiurealla, joka on otettu käyttöön tutkimuksen ja koulutuksen kautta (SPHERE) on yhden keskuksen prospektiivinen vaiheen 2 pilottitutkimus.
Se rekisteröi mukavuusnäytteen SCA:ta sairastavista lapsista, hankkii poikkileikkausperustiedot ilmoittautumisen yhteydessä ja seuraa heitä tulevana kohorttina 24 kuukauden ajan.
Kohortti jaetaan kahteen haaraan alkuperäisen seulonnan TCD-tuloksen perusteella: 1) ne, joilla on normaali (alle 170 cm/s ajan keskimääräinen keskinopeus (TAMV)) ensimmäinen seulonta-TCD ja jotka ovat havainnointi-/kontrollikohortti; ja 2) ne, joilla on kohonnut alkuseulonta-TCD (joko ehdollinen (170-199 cm/s) tai epänormaali (suurempi tai yhtä suuri kuin 200 cm/s) TAMV) ja jotka ovat hoitokohortti, joka saa avointa hydroksiureahoitoa annostelu- ja antoaikataulun mukaan.
Niille, joilla todetaan olevan normaali TCD ilmoittautumisen yhteydessä ja jotka kuuluvat havainnointi-/kontrollikohorttiin, suoritetaan uusi TCD 12 kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta.
Jos TCD 12 kuukauden kohdalla on muuttunut kohonneeksi (ehdollinen tai epänormaali), tutkimukseen osallistuja voi aloittaa tutkimushoidon, mutta häntä ei sisällytetä ensisijaiseen päätepisteanalyysiin.
Ensisijainen hypoteesi on, että 12 kuukauden hydroksiureahoidon jälkeen lapset, joilla on ehdollinen TCD-nopeus, saavuttavat keskimäärin >15 cm/s:n laskun lähtötasonsa TCD TAMV:stä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
202
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Mwanza, Tansania
- Bugando Medical Centre
-
-
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukkuus allekirjoittaa tietoinen suostumus
- Halukkuus noudattaa kaikkia opiskelumenetelmiä
- Saatavilla opintovierailuille opiskelun ajaksi, eikä suunnitelmia muuttaa pois opintokeskuksesta.
- Hemoglobiinielektroforeesilla vahvistettu sirppisoluanemian (SCA) diagnoosi.
- Pystyy ottamaan suun kautta otettavia lääkkeitä ja noudattamaan hydroksiureahoitosuunnitelmaa.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistujilla ei ole pysyviä poissulkemiskriteerejä, jotta he voivat ilmoittautua SPHEREn seulonta-TCD-osaan. Seulonta-TCD-osan tilapäisiä, ajallisesti rajoitettuja poissulkemiskriteereitä ovat seuraavat:
- Kuumesairaus viimeisen kahden viikon aikana. (Tilapäinen poissulkeminen)
- Sairaalassa viimeisen kahden viikon aikana. (Tilapäinen poissulkeminen)
- Verensiirto viimeisen kahden viikon aikana. (Tilapäinen poissulkeminen)
Potilaat, jotka ilmoittautuvat seulontaosuuteen, joilla on ehdollinen tai epänormaali TCD ja jotka ovat kelvollisia aloittamaan hydroksiureahoidon, suljetaan pois tutkimushoidosta, jos he täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä:
- Poikkeavat laboratorioarvot ennen ilmoittautumista (väliaikainen poissulkeminen)
- Tunnettu sairaus, joka tekee osallistumisesta harkitsematonta.
- Tunnetut allergiset reaktiot hydroksiurean komponenteille.
- Aikaisempi aivohalvauksen historia.
- Tällä hetkellä raskaana tai imettävä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohonnut alkuseulonta TCD
Ne, joilla on kohonnut alkuseulonnan TCD (joko ehdollinen tai epänormaali TAMV) ja jotka ovat hoitokohortti, joka saa avoimen hydroksiureahoidon annostus- ja antoaikataulun mukaisesti.
|
Hydroksiureahoitoa tarjotaan aivohalvausriskin vähentämiseksi.
Hydroksiureahoito aloitetaan kiinteällä annoksella 20,0 ± 5,0 mg/kg/vrk, minkä jälkeen annos nostetaan maksimi siedettyyn annokseen (MTD).
TCD-tutkimus 2–16-vuotiaille lapsille, joilla on SCA, suoritetaan heidän aivohalvausriskinsä arvioimiseksi. Lapsille, joilla on kohonnut nopeus alkuseulonnassa tai 1 vuoden iässä, jotka saavat hydroksiureahoitoa, TCD-tutkimukset tehdään 6 ± 2 kuukauden välein. |
|
Kokeellinen: Normaali alkuseulonta TCD
Ne, joilla todetaan olevan normaali TCD ilmoittautumisen yhteydessä, kuuluvat havainnointi-/kontrollikohorttiin, ja heille tehdään uusi TCD 12 kuukauden välein ilmoittautumisen jälkeen.
Jos TCD 12 kuukauden kohdalla on muuttunut kohonneeksi (ehdollinen tai epänormaali), tutkimukseen osallistuja määrätään uudelleen kohonneen alkuseulonnan TCD-ryhmään ja hän voi aloittaa tutkimushoidon (hydroksiurea), mutta häntä ei sisällytetä ensisijaiseen päätepisteanalyysiin. .
|
TCD-tutkimus 2–16-vuotiaille lapsille, joilla on SCA, suoritetaan heidän aivohalvausriskinsä arvioimiseksi.
TCD-tutkimus tehdään kaikille osallistujille ensimmäisen seulonnan yhteydessä, vuonna 1 (12 ± 3 kuukautta) ja vuonna 2 (24 ± 3 kuukautta).
Lapsille, joiden TCD-nopeudet ovat normaalit alkuseulonnassa, suoritetaan uusi TCD 12 kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta.
Jos TCD 12 kuukauden iässä on muuttunut kohonneeksi (ehdollinen tai epänormaali), lapsi voi aloittaa tutkimushoidon (hydroksiurea).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohonneen TCD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: Perustaso
|
Määritä kohonneiden (ehdollisten tai epänormaalien) transkraniaalisten Doppler-nopeuksien (TCD) esiintyvyys Tansaniassa asuvien sirppisoluanemiaa (SCA) sairastavien lasten poikkileikkausanalyysissä
|
Perustaso
|
|
Muutos ensisijaisessa aivohalvausriskissä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta 12 kuukauden kohdalla
|
Transkraniaalista Doppler-ultraääntä (TCD) käytetään mittaamaan valtimon verenvirtauksen TAMV:n muutos neljässä suuressa kallonsisäisessä valtimossa kahdenvälisesti tutkimukseen ilmoittautumisesta 12 kuukauden kuluttua tutkimukseen ilmoittautumisesta.
|
Jopa 12 kuukautta 12 kuukauden kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Laboratorio- ja kliiniset korrelaatiot
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Tunnista kohonneiden TCD-nopeuksien laboratorio- ja kliiniset korrelaatit, kuten ikä, hemoglobiinipitoisuus, sikiön hemoglobiini, happisaturaatio, splenomegalia, aiempi akuutti rintasyndrooma ja aikaisempi malariainfektio
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Muutos hemoglobiinipitoisuudessa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Hydroksiureaa saavien hemoglobiinin muutos lähtötason hemoglobiinin ja seuranta hemoglobiinin välillä, kun osallistuja on saavuttanut suurimman siedetyn hydroksiureaannoksen.
|
6 kuukautta
|
|
Splenomegalian ja malariainfektioiden vaikutus
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Splenomegalian ja malariatartunnan ilmaantuvuus nopealla tai laboratoriomalariatestillä tehdään jokaiselle kuumetta kärsivälle lapselle.
Ilmaantuvuus ilmoitetaan tapausten lukumääränä 100 potilasvuotta kohden.
Vatsan ultraääni pernan tilavuudella tehdään vuosittain kaikille tutkimukseen osallistuneille.
Määritä hypersplenismin tai autoinfarktin aste ja mahdollinen yhteys SCA:n malariakomplikaatioihin analysoidaan.
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Samanaikaisesti periytyvän G6PD:n ja alfa-talassemian esiintyvyys
Aikaikkuna: Kerran perustilassa
|
DNA kerätään lähtötilanteessa samanaikaisten hematologisten sairauksien, kuten G6PD:n ja alfatalassemian, esiintyvyyden määrittämiseksi.
|
Kerran perustilassa
|
|
Käyrän alla oleva hydroksiurea-alue (AUC)
Aikaikkuna: Kerran 24 kuukauden kuluttua (opintojakso)
|
Hydroksiureaa saavien potilaiden AUC arvioidaan sen jälkeen, kun potilas on saavuttanut MTD:n.
|
Kerran 24 kuukauden kuluttua (opintojakso)
|
|
Yhden nukleotidin polymorfismit, jotka liittyvät muutokseen hydroksiurean hemoglobiini F:ssä
Aikaikkuna: Kerran 24 kuukauden iässä (opintojakso)
|
Niille, jotka saavat hydroksiureaa, tunnistamme yhden nukleotidin polymorfismit, jotka liittyvät hemoglobiinin F-prosentin suurempaan muutokseen vasteena hydroksureahoitoon.
|
Kerran 24 kuukauden iässä (opintojakso)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 24. huhtikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 5. syyskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. toukokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 14. toukokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 14. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SPHERE
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .