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Schlaganfallprävention mit Hydroxyurea ermöglicht durch Forschung und Bildung (SPHERE)

16. Juli 2025 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Schlaganfallprävention mit Hydroxyurea ermöglicht durch Forschung und Bildung (SPHERE): Eine prospektive Studie zur Reduzierung des primären Schlaganfalls bei Kindern mit Sichelzellenanämie

Diese Studie wird 1) die Prävalenz erhöhter (bedingter oder abnormaler) transkranieller Doppler (TCD)-Geschwindigkeiten in einer Querschnittsanalyse von Kindern mit Sichelzellenanämie (SCA), die in Tansania leben, bewerten; 2) Längsschnittdaten zu TCD-Geschwindigkeiten in dieser Population erhalten; und 3) Messung der Wirkungen der Hydroxyurea-Therapie auf die TCD-Geschwindigkeiten und das damit verbundene primäre Schlaganfallrisiko.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Stroke Prevention with Hydroxyurea Enabled through Research and Education (SPHERE) ist eine prospektive Pilotstudie der Phase 2 an einem einzigen Zentrum. Es wird eine zweckmäßige Stichprobe von Kindern mit SCA einschreiben, Querschnittsbasisdaten bei der Einschreibung erhalten und sie als prospektive Kohorte über einen Zeitraum von 24 Monaten verfolgen. Die Kohorte wird basierend auf dem anfänglichen Screening-TCD-Ergebnis in zwei Arme unterteilt: 1) diejenigen, die eine normale (weniger als 170 cm/s zeitgemittelte mittlere Geschwindigkeit (TAMV)) anfängliches Screening-TCD haben und eine Beobachtungs-/Kontrollkohorte sein werden; und 2) diejenigen, die einen erhöhten anfänglichen Screening-TCD (entweder bedingt (170-199 cm/s) oder abnormalen (größer als oder gleich 200 cm/s) TAMV) haben und eine Behandlungskohorte sein werden, die eine offene Hydroxyurea-Therapie erhält gemäß dem Dosierungs- und Verabreichungsplan. Diejenigen, bei denen bei der Einschreibung eine normale TCD festgestellt wurde und die Teil der Beobachtungs-/Kontrollkohorte sind, werden 12 Monate nach der Einschreibung einer erneuten TCD unterzogen. Wenn sich die TCD nach 12 Monaten zu einer erhöhten Geschwindigkeit geändert hat (bedingt oder anormal), kann der Studienteilnehmer mit der Studienbehandlung beginnen, wird aber nicht in die primäre Endpunktanalyse aufgenommen. Die primäre Hypothese ist, dass Kinder mit bedingten TCD-Geschwindigkeiten nach 12 Monaten Hydroxyurea-Therapie eine mittlere Abnahme von > 15 cm/s von ihrem TCD-TAMV-Basiswert erreichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

202

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Tansania
      • Mwanza, Tansania
        • Bugando Medical Centre
  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereitschaft zur Unterzeichnung einer Einverständniserklärung
  • Bereitschaft, alle Studienverfahren zu befolgen
  • Verfügbar für Studienbesuche für die Dauer der Studie und keine Pläne, das Studienzentrum zu verlassen.
  • Bestätigte Diagnose einer Sichelzellenanämie (SCA) durch Hämoglobinelektrophorese.
  • Kann orale Medikamente einnehmen und den Hydroxyharnstoff-Behandlungsplan einhalten.

Ausschlusskriterien:

Es gibt keine dauerhaften Ausschlusskriterien für Teilnehmer, sich für den Screening-TCD-Teil von SPHERE anzumelden. Vorübergehende, zeitlich begrenzte Ausschlusskriterien für den Screening-TCD-Anteil sind u. a.:

  • Fieberhafte Erkrankung innerhalb der letzten zwei Wochen. (vorübergehender Ausschluss)
  • Krankenhausaufenthalt innerhalb der letzten zwei Wochen. (vorübergehender Ausschluss)
  • Transfusion innerhalb der letzten zwei Wochen. (vorübergehender Ausschluss)

Patienten, die sich für den Screening-Teil anmelden, eine bedingte oder abnormale TCD haben und für den Beginn der Hydroxyurea-Behandlung in Frage kommen, werden von der Studienbehandlung ausgeschlossen, wenn sie eines der folgenden Kriterien erfüllen:

  • Abnormale Laborwerte vor der Einschreibung (vorübergehender Ausschluss)
  • Bekannter medizinischer Zustand, der die Teilnahme nicht ratsam macht.
  • Bekannte allergische Reaktionen auf Bestandteile von Hydroxyharnstoff.
  • Schlaganfall in der Vorgeschichte.
  • Derzeit schwanger oder stillend.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Erhöhter anfänglicher Screening-TCD
Diejenigen, die einen erhöhten anfänglichen Screening-TCD (entweder bedingter oder abnormaler TAMV) haben und zu einer Behandlungskohorte gehören, die eine offene Hydroxyharnstofftherapie gemäß dem Dosierungs- und Verabreichungsplan erhält.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Eine Behandlung mit Hydroxyharnstoff wird bereitgestellt, um das Schlaganfallrisiko zu verringern. Die Behandlung mit Hydroxyharnstoff wird mit einer festen Dosis von 20,0 ± 5,0 mg/kg/Tag begonnen, gefolgt von einer Eskalation auf die maximal tolerierte Dosis (MTD).
Diagnosetest: Erhöhter Arm TCD-Untersuchung

Die TCD-Untersuchung bei Kindern mit SCA im Alter zwischen 2 und 16 Jahren wird durchgeführt, um ihr Schlaganfallrisiko zu bewerten.

Bei Kindern mit erhöhten Geschwindigkeiten beim ersten Screening oder nach 1 Jahr, die eine Hydroxyurea-Therapie erhalten, werden TCD-Untersuchungen alle 6 ± 2 Monate durchgeführt.
Experimental: Normales anfängliches Screening-TCD
Diejenigen, bei denen bei der Einschreibung eine normale TCD festgestellt wird, sind Teil der Beobachtungs-/Kontrollkohorte und werden alle 12 Monate nach der Einschreibung einer erneuten TCD unterzogen. Wenn sich der TCD nach 12 Monaten in eine erhöhte Geschwindigkeit (bedingt oder abnormal) geändert hat, wird der Studienteilnehmer dem erhöhten anfänglichen TCD-Screening-Arm zugewiesen und kann mit der Studienbehandlung (Hydroxyharnstoff) beginnen, wird jedoch nicht in die Analyse des primären Endpunkts einbezogen .
Diagnosetest: TCD-Untersuchung am normalen Arm
Die TCD-Untersuchung bei Kindern mit SCA im Alter zwischen 2 und 16 Jahren wird durchgeführt, um ihr Schlaganfallrisiko zu bewerten. Die TCD-Untersuchung für alle Teilnehmer erfolgt beim ersten Screening in Jahr 1 (12 ± 3 Monate) und Jahr 2 (24 ± 3 Monate). Kinder mit normalen TCD-Geschwindigkeiten beim anfänglichen Screening werden 12 Monate nach der Einschreibung einer erneuten TCD unterzogen. Wenn sich der TCD nach 12 Monaten zu einer erhöhten Geschwindigkeit geändert hat (bedingt oder anormal), kann das Kind mit der Studienbehandlung (Hydroxyharnstoff) beginnen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prävalenz von erhöhtem TCD
Zeitfenster: Grundlinie
Bestimmen Sie die Prävalenz erhöhter (bedingter oder abnormaler) transkranieller Doppler (TCD)-Geschwindigkeiten in einer Querschnittsanalyse von Kindern mit Sichelzellenanämie (SCA), die in Tansania leben
Grundlinie
Änderung des primären Schlaganfallrisikos
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate im 12. Monat
Transkranieller Doppler-Ultraschall (TCD) wird verwendet, um die Änderung des TAMV des arteriellen Blutflusses in den 4 intrakraniellen Hauptarterien bilateral von der Studieneinschreibung bis 12 Monate nach der Studieneinschreibung zu messen.
Bis zu 12 Monate im 12. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Labor- und klinische Korrelate
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Identifizieren Sie Labor- und klinische Korrelate erhöhter TCD-Geschwindigkeiten wie Alter, Hämoglobinkonzentration, fötales Hämoglobin, Sauerstoffsättigung, Splenomegalie, akutes Thoraxsyndrom in der Vorgeschichte und frühere Malariainfektion
Bis zu 24 Monate
Änderung der Hämoglobinkonzentration
Zeitfenster: 6 Monate
Für diejenigen, die Hydroxyharnstoff erhalten, die Änderung des Hämoglobins zwischen dem Ausgangshämoglobin und dem Follow-up-Hämoglobin, wenn ein Teilnehmer die maximal tolerierte Dosis von Hydroxyharnstoff erreicht hat.
6 Monate
Wirkung von Splenomegalie- und Malariainfektionen
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Das Auftreten von Splenomegalie und Malariainfektion mit Schnell- oder Labor-Malariatests wird für jedes Kind mit Fieber durchgeführt. Die Inzidenz wird in der Zahl der Fälle pro 100 Patientenjahre angegeben. Abdominal-Ultraschall mit Milzvolumen wird jährlich für alle Studienteilnehmer durchgeführt. Quantifizieren Sie den Grad des Hypersplenismus oder Autoinfarkts und jede Assoziation mit Malariakomplikationen von SCA wird analysiert.
Bis zu 24 Monate
Prävalenz von co-erblicher G6PD und Alpha-Thalassämie
Zeitfenster: Einmal bei Baseline
DNA wird zu Studienbeginn gesammelt, um die Prävalenz von co-erblichen hämatologischen Erkrankungen wie G6PD und Alpha-Thalassämie zu bestimmen.
Einmal bei Baseline
Hydroxyharnstoff-Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: Einmal nach 24 Monaten (Studienende)
Bei Patienten, die Hydroxyharnstoff erhalten, wird die AUC bestimmt, nachdem der Patient die MTD erreicht hat.
Einmal nach 24 Monaten (Studienende)
Einzelne Nukleotid-Polymorphismen, die mit einer Änderung des Hämoglobin-F-Prozentsatzes auf Hydroxyharnstoff assoziiert sind
Zeitfenster: Einmal nach 24 Monaten (Studienende)
Für diejenigen, die Hydroxyharnstoff erhalten, werden wir Einzelnukleotid-Polymorphismen identifizieren, die mit einer größeren Veränderung des Hämoglobin-F-Prozentsatzes als Reaktion auf die Hydroxyharnstoff-Therapie verbunden sind.
Einmal nach 24 Monaten (Studienende)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

Bugando Medical Centre
The American Society of Hematology

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. April 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Mai 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPHERE

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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