Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prevence mrtvice s hydroxymočovinou povolenou prostřednictvím výzkumu a vzdělávání (SPHERE)

16. července 2025 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Prevence mozkové mrtvice pomocí hydroxymočoviny umožněná prostřednictvím výzkumu a vzdělávání (SPHERE): Prospektivní pokus o snížení primární mozkové příhody u dětí se srpkovitou anémií

Tato studie bude 1) hodnotit prevalenci zvýšených (podmíněných nebo abnormálních) transkraniálních dopplerovských (TCD) rychlostí v průřezové analýze dětí se srpkovitou anémií (SCA) žijících v Tanzanii; 2) Získejte podélná data o rychlostech TCD v této populaci; a 3) Změřte účinky terapie hydroxymočovinou na rychlosti TCD a související riziko primární mrtvice.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Prevence mrtvice pomocí Hydroxyurea Enabled through Research and Education (SPHERE) je prospektivní pilotní studie fáze 2 v jediném centru. Zapíše vhodný vzorek dětí s SCA, získá průřezová výchozí data při zápisu a bude je sledovat jako prospektivní kohortu po dobu 24 měsíců. Kohorta bude rozdělena do dvou větví na základě výsledku počátečního screeningu TCD: 1) ti, kteří mají normální (méně než 170 cm/s, průměrná střední rychlost v čase (TAMV)) počáteční screeningový TCD a budou observační/kontrolní kohorta; a 2) ti, kteří mají zvýšenou počáteční screeningovou TCD (buď podmíněnou (170–199 cm/s) nebo abnormální (vyšší nebo rovnou 200 cm/s) TAMV) a budou tvořit léčebnou kohortu, která dostává otevřenou léčbu hydroxyureou podle schématu dávkování a podávání. Ti, kteří mají normální TCD při zařazení a jsou součástí pozorovací/kontrolní kohorty, podstoupí opakování TCD 12 měsíců po zařazení. Pokud se TCD po 12 měsících změnilo na zvýšenou rychlost (podmíněnou nebo abnormální), účastník studie může zahájit léčbu studie, ale nebude zahrnut do analýzy primárního koncového bodu. Primární hypotéza je, že po 12 měsících léčby hydroxyureou dosáhnou děti s podmíněnými rychlostmi TCD průměrného poklesu >15 cm/s od výchozí hodnoty TCD TAMV.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

202

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  • Tanzanie
      • Mwanza, Tanzanie
        • Bugando Medical Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota podepsat informovaný souhlas
  • Ochota dodržovat veškeré studijní postupy
  • K dispozici pro studijní pobyty po dobu studia a neplánujete se stěhovat ze studijního centra.
  • Potvrzená diagnóza srpkovité anémie (SCA) hemoglobinovou elektroforézou.
  • Schopný užívat perorální léky a dodržovat plán léčby hydroxyureou.

Kritéria vyloučení:

Neexistují žádná trvalá vylučovací kritéria, aby se účastníci mohli zapsat do screeningové TCD části SPHERE. Dočasná, časově omezená kritéria vyloučení pro screeningovou část TCD zahrnují následující:

  • Horečnaté onemocnění v posledních dvou týdnech. (Dočasné vyloučení)
  • Hospitalizován během posledních dvou týdnů. (Dočasné vyloučení)
  • Transfuze během posledních dvou týdnů. (Dočasné vyloučení)

Pacienti, kteří se zapíší do screeningové části, mají podmíněnou nebo abnormální TCD a jsou způsobilí pro zahájení léčby hydroxymočovinou, budou vyloučeni z podávání studijní léčby, pokud splní kterékoli z následujících kritérií:

  • Abnormální laboratorní hodnoty před registrací (dočasné vyloučení)
  • Známý zdravotní stav, kvůli kterému je účast nedoporučená.
  • Známé alergické reakce na složky hydroxymočoviny.
  • Předchozí historie mrtvice.
  • V současné době těhotná nebo kojící.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zvýšený počáteční screening TCD
Ti, kteří mají zvýšenou počáteční screeningovou TCD (buď podmíněnou nebo abnormální TAMV) a budou léčebnou kohortou, která dostává otevřenou terapii hydroxyureou podle dávkovacího a podávacího schématu.
Lék: Hydroxymočovina
Ke snížení rizika mrtvice bude poskytnuta léčba hydroxymočovinou. Léčba hydroxymočovinou bude zahájena fixní dávkou 20,0 ± 5,0 mg/kg/den s následnou eskalací na maximální tolerovanou dávku (MTD).
Diagnostický test: Vyšetření TCD elevated paže

Bude dokončeno vyšetření TCD u dětí s SCA ve věku od 2 do 16 let, aby se vyhodnotilo riziko cévní mozkové příhody.

U dětí se zvýšenými rychlostmi při počátečním screeningu nebo po 1 roce, které dostávají léčbu hydroxyureou, se vyšetření TCD bude provádět každých 6 ± 2 měsíce.
Experimentální: Normální počáteční screening TCD
Ti, u kterých bylo zjištěno, že mají normální TCD při zařazení, jsou součástí pozorovací/kontrolní kohorty a podstoupí opakování TCD každých 12 měsíců po zařazení. Pokud se TCD po 12 měsících změnilo na zvýšenou rychlost (podmíněnou nebo abnormální), bude účastník studie přeřazen do ramene se zvýšeným počátečním screeningem TCD a může zahájit léčbu studie (hydroxymočovina), ale nebude zahrnut do analýzy primárního cíle .
Diagnostický test: Vyšetření TCD normální paže
Bude dokončeno vyšetření TCD u dětí s SCA ve věku od 2 do 16 let, aby se vyhodnotilo riziko cévní mozkové příhody. Vyšetření TCD pro všechny účastníky proběhne při úvodním screeningu, v roce 1 (12 ± 3 měsíce) a v roce 2 (24 ± 3 měsíce). Děti s normálními rychlostmi TCD při počátečním screeningu podstoupí opakování TCD 12 měsíců po zařazení. Pokud se TCD ve 12. měsíci změnilo na zvýšenou rychlost (podmíněnou nebo abnormální), může dítě zahájit studijní léčbu (Hydroxyurea).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prevalence zvýšené TCD
Časové okno: Základní linie
Určete prevalenci zvýšených (podmíněných nebo abnormálních) transkraniálních dopplerovských (TCD) rychlostí v průřezové analýze dětí se srpkovitou anémií (SCA) žijících v Tanzanii
Základní linie
Změna rizika primární mrtvice
Časové okno: Až 12 měsíců v měsíci 12
Transkraniální dopplerovský ultrazvuk (TCD) bude použit k měření změny TAMV arteriálního průtoku krve ve 4 hlavních intrakraniálních tepnách bilaterálně od zařazení do studie do 12 měsíců po zařazení do studie.
Až 12 měsíců v měsíci 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Laboratorní a klinické koreláty
Časové okno: Až 24 měsíců
Identifikujte laboratorní a klinické koreláty zvýšených rychlostí TCD, jako je věk, koncentrace hemoglobinu, fetální hemoglobin, saturace kyslíkem, splenomegalie, anamnéza akutního hrudního syndromu a předchozí infekce malárie
Až 24 měsíců
Změna koncentrace hemoglobinu
Časové okno: 6 měsíců
U těch, kteří dostávají hydroxymočovinu, změna hemoglobinu mezi výchozím hemoglobinem a následným hemoglobinem, když účastník dosáhl maximální tolerované dávky hydroxymočoviny.
6 měsíců
Účinek splenomegalie a infekce malárie
Časové okno: Až 24 měsíců
Výskyt splenomegalie a infekce malárie rychlým nebo laboratorním testováním malárie bude proveden u každého dítěte s horečkou. Incidence bude uváděna v počtu případů na 100 pacientoroků. U všech účastníků studie bude každoročně prováděn ultrazvuk břicha s objemem sleziny. Kvantifikujte stupeň hypersplenismu nebo autoinfarktu a bude analyzována jakákoli souvislost s maláriovými komplikacemi SCA.
Až 24 měsíců
Prevalence ko-zděděné G6PD a alfa thalasémie
Časové okno: Jednou na Baseline
DNA bude odebrána na začátku studie, aby se určila prevalence ko-dědičných hematologických onemocnění, jako je G6PD a alfa talasémie.
Jednou na Baseline
Hydroxyurea Area Under the Curve (AUC)
Časové okno: Jednou za 24 měsíců (ukončit studium)
U těch, kteří dostávají hydroxymočovinu, bude AUC hodnocena poté, co pacient dosáhne MTD.
Jednou za 24 měsíců (ukončit studium)
Jednonukleotidové polymorfismy spojené se změnou procenta hemoglobinu F na hydroxymočovině
Časové okno: Jednou za 24 měsíců (ukončit studium)
U těch, kteří dostávají hydroxymočovinu, budeme identifikovat jednonukleotidové polymorfismy, které jsou spojeny s větší změnou procenta hemoglobinu F v reakci na terapii hydroyxureou.
Jednou za 24 měsíců (ukončit studium)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Bugando Medical Centre
The American Society of Hematology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. dubna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

14. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPHERE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie u dětí

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit