Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zapobieganie udarom z hydroksymocznikiem możliwe dzięki badaniom i edukacji (SPHERE)

16 lipca 2025 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Zapobieganie udarom mózgu dzięki hydroksymocznikowi możliwe dzięki badaniom i edukacji (SPHERE): Prospektywna próba zmniejszenia pierwotnego udaru mózgu u dzieci z anemią sierpowatą

Badanie to będzie 1) oceniać częstość występowania podwyższonych (warunkowych lub nieprawidłowych) przezczaszkowych prędkości Dopplera (TCD) w analizie przekrojowej dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCA) żyjących w Tanzanii; 2) Uzyskać dane podłużne dotyczące prędkości TCD w tej populacji; oraz 3) Zmierzyć wpływ terapii hydroksymocznikiem na prędkości TCD i związane z tym pierwotne ryzyko udaru.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Profilaktyka udaru mózgu z hydroksymocznikiem możliwa dzięki badaniom i edukacji (SPHERE) to jednoośrodkowe prospektywne badanie pilotażowe fazy 2. Zarejestruje dogodną próbę dzieci z SCA, uzyska podstawowe dane przekrojowe podczas rejestracji i będzie je obserwować jako prospektywną kohortę przez okres 24 miesięcy. Kohorta zostanie podzielona na dwie grupy w oparciu o wynik wstępnego badania przesiewowego TCD: 1) ci, którzy mają normalną (mniej niż 170 cm/s uśredniona w czasie średnia prędkość (TAMV)) wstępną kontrolę TCD i będą kohortą obserwacyjną/kontrolną; oraz 2) osoby z podwyższonym początkowym wynikiem badania przesiewowego TCD (warunkowe (170-199 cm/s) lub nieprawidłowe (większe niż lub równe 200 cm/s) TAMV) i będą objęte kohortą leczoną, która otrzyma otwartą terapię hydroksymocznikiem zgodnie ze schematem dawkowania i podawania. Ci, u których stwierdzono normalny TCD podczas rejestracji i są częścią kohorty obserwacyjnej / kontrolnej, zostaną poddani powtórnemu TCD 12 miesięcy po rejestracji. Jeśli TCD po 12 miesiącach zmieni się na zwiększoną prędkość (warunkową lub anormalną), uczestnik badania może rozpocząć leczenie w ramach badania, ale nie zostanie uwzględniony w analizie pierwszorzędowego punktu końcowego. Podstawowa hipoteza jest taka, że ​​po 12 miesiącach leczenia hydroksymocznikiem dzieci z warunkowymi prędkościami TCD osiągną średni spadek >15 cm/s w stosunku do wyjściowego TCD TAMV.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

202

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  • Tanzania
      • Mwanza, Tanzania
        • Bugando Medical Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Gotowość do podpisania świadomej zgody
  • Gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badawczych
  • Dostępny na wizyty studyjne na czas trwania badania i nie planuje wyprowadzki z ośrodka badawczego.
  • Potwierdzona diagnoza niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCA) przez elektroforezę hemoglobiny.
  • Potrafi przyjmować leki doustne i przestrzegać schematu leczenia hydroksymocznikiem.

Kryteria wyłączenia:

Nie ma stałych kryteriów wykluczenia uczestników z udziału w części SPHERE dotyczącej badań przesiewowych TCD. Tymczasowe, ograniczone w czasie kryteria wykluczenia dla przesiewowej części TCD obejmują:

  • Choroba przebiegająca z gorączką w ciągu ostatnich dwóch tygodni. (tymczasowe wykluczenie)
  • Hospitalizowany w ciągu ostatnich dwóch tygodni. (tymczasowe wykluczenie)
  • Transfuzje w ciągu ostatnich dwóch tygodni. (tymczasowe wykluczenie)

Pacjenci, którzy włączą się do części przesiewowej, mają warunkową lub nieprawidłową TCD i kwalifikują się do rozpoczęcia podawania hydroksymocznika, zostaną wykluczeni z leczenia w ramach badania, jeśli spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne przed rejestracją (tymczasowe wykluczenie)
  • Znany stan zdrowia, który powoduje, że uczestnictwo jest niewskazane.
  • Znane reakcje alergiczne na składniki hydroksymocznika.
  • Poprzednia historia udaru.
  • Obecnie w ciąży lub w okresie laktacji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Podwyższony TCD wstępnego przesiewania
Osoby, które mają podwyższone początkowe TCD (albo warunkowe, albo nieprawidłowe TAMV) i będą kohortą leczoną, która otrzyma otwartą terapię hydroksymocznikiem zgodnie z harmonogramem dawkowania i podawania.
Lek: Hydroksymocznik
W celu zmniejszenia ryzyka udaru zostanie zapewnione leczenie hydroksymocznikiem. Leczenie hydroksymocznikiem rozpocznie się od ustalonej dawki 20,0 ± 5,0 mg/kg mc./dobę, a następnie zwiększy się ją do maksymalnej tolerowanej dawki (MTD).
Test diagnostyczny: Badanie TCD z uniesionym ramieniem

Badanie TCD dzieci z NZK w wieku od 2 do 16 lat zostanie zakończone w celu oceny ryzyka udaru.

W przypadku dzieci z podwyższonymi prędkościami podczas wstępnego badania przesiewowego lub w wieku 1 roku, które otrzymują terapię hydroksymocznikiem, badania TCD będą przeprowadzane co 6 ± 2 miesiące.
Eksperymentalny: Normalny TCD wstępnego przesiewania
Ci, u których stwierdzono normalny TCD podczas rejestracji, są częścią kohorty obserwacyjnej / kontrolnej i będą przechodzić powtórne TCD co 12 miesięcy po rejestracji. Jeśli TCD po 12 miesiącach zmieni się na zwiększoną prędkość (warunkową lub nienormalną), uczestnik badania zostanie ponownie przydzielony do grupy z podwyższonym początkowym badaniem przesiewowym TCD i będzie mógł rozpocząć leczenie badane (hydroksymocznik), ale nie zostanie uwzględniony w analizie pierwszorzędowego punktu końcowego .
Test diagnostyczny: Badanie TCD normalnej ręki
Badanie TCD dzieci z NZK w wieku od 2 do 16 lat zostanie zakończone w celu oceny ryzyka udaru. Badanie TCD dla wszystkich uczestników odbędzie się podczas wstępnej selekcji, w roku 1 (12 ± 3 miesiące) i roku 2 (24 ± 3 miesiące). Dzieci z normalnymi prędkościami TCD podczas wstępnego badania przesiewowego zostaną poddane powtórnemu badaniu TCD 12 miesięcy po włączeniu. Jeśli TCD w wieku 12 miesięcy zmieni się na zwiększoną prędkość (warunkową lub nieprawidłową), dziecko może rozpocząć badane leczenie (hydroksymocznik).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie podwyższonego TCD
Ramy czasowe: Linia bazowa
Określenie częstości występowania podwyższonych (warunkowych lub nieprawidłowych) przezczaszkowych prędkości Dopplera (TCD) w analizie przekrojowej dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (NZK) mieszkających w Tanzanii
Linia bazowa
Zmiana pierwotnego ryzyka udaru mózgu
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy w 12 miesiącu
Przezczaszkowe badanie ultrasonograficzne dopplerowskie (TCD) zostanie użyte do pomiaru zmiany TAMV przepływu krwi tętniczej w 4 głównych tętnicach wewnątrzczaszkowych obustronnie od włączenia do badania do 12 miesięcy po włączeniu do badania.
Do 12 miesięcy w 12 miesiącu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Korelaty laboratoryjne i kliniczne
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Zidentyfikuj laboratoryjne i kliniczne korelaty podwyższonej prędkości TCD, takie jak wiek, stężenie hemoglobiny, hemoglobina płodowa, wysycenie tlenem, splenomegalia, historia zespołu ostrej klatki piersiowej i przebyta infekcja malarią
Do 24 miesięcy
Zmiana stężenia hemoglobiny
Ramy czasowe: 6 miesięcy
W przypadku osób otrzymujących hydroksymocznik zmiana stężenia hemoglobiny między wartościami wyjściowymi a kontrolnymi, gdy uczestnik osiągnął maksymalną tolerowaną dawkę hydroksymocznika.
6 miesięcy
Wpływ splenomegalii i infekcji malarii
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Częstość występowania splenomegalii i zakażenia malarią za pomocą szybkiego lub laboratoryjnego testu na obecność malarii zostanie przeprowadzona u każdego dziecka z gorączką. Zapadalność będzie podana w liczbie przypadków na 100 pacjentolat. USG jamy brzusznej z badaniem objętości śledziony będzie wykonywane corocznie u wszystkich uczestników badania. Oceń ilościowo stopień hipersplenizmu lub autozawału i przeanalizowany zostanie każdy związek z powikłaniami malarii w SCA.
Do 24 miesięcy
Występowanie współdziedziczonej G6PD i talasemii alfa
Ramy czasowe: Raz w Baseline
DNA zostanie zebrane na początku badania w celu określenia częstości współdziedzicznych chorób hematologicznych, takich jak G6PD i talasemia alfa.
Raz w Baseline
Powierzchnia hydroksymocznika pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: Jednorazowo w wieku 24 miesięcy (wyjście ze studiów)
W przypadku osób otrzymujących hydroksymocznik AUC zostanie ocenione po osiągnięciu przez pacjenta MTD.
Jednorazowo w wieku 24 miesięcy (wyjście ze studiów)
Polimorfizmy pojedynczego nukleotydu związane ze zmianą procentowej hemoglobiny F na hydroksymoczniku
Ramy czasowe: Jednorazowo w wieku 24 miesięcy (wyjście ze studiów)
W przypadku osób otrzymujących hydroksymocznik zidentyfikujemy polimorfizmy pojedynczych nukleotydów, które są związane z większą zmianą procentu hemoglobiny F w odpowiedzi na terapię hydroksymocznikiem.
Jednorazowo w wieku 24 miesięcy (wyjście ze studiów)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Bugando Medical Centre
The American Society of Hematology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPHERE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata u dzieci

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj