연구 및 교육을 통해 활성화된 Hydroxyurea를 통한 뇌졸중 예방(SPHERE)
2025년 7월 16일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 및 교육을 통해 활성화된 Hydroxyurea를 사용한 뇌졸중 예방(SPHERE): 낫적혈구 빈혈이 있는 어린이의 일차 뇌졸중을 줄이기 위한 전향적 시험
이 연구는 1) 탄자니아에 거주하는 겸상적혈구빈혈(SCA) 어린이의 단면 분석에서 상승된(조건부 또는 비정상) 경두개 도플러(TCD) 속도의 유병률을 평가합니다. 2) 이 모집단에서 TCD 속도에 대한 세로 데이터를 얻습니다. 3) 수산화요소 요법이 TCD 속도 및 관련 일차 뇌졸중 위험에 미치는 영향을 측정합니다.
연구 개요
상세 설명
연구 및 교육을 통해 활성화된 Hydroxyurea를 사용한 뇌졸중 예방(SPHERE)은 단일 센터 전향적 2상 파일럿 연구입니다.
SCA가 있는 아동의 편의 샘플을 등록하고 등록 시 단면 기준 데이터를 얻은 다음 24개월 동안 전향적 코호트로 이들을 추적할 것입니다.
코호트는 초기 스크리닝 TCD 결과에 따라 2개의 부문으로 나뉩니다: 1) 정상(170cm/초 미만의 시간 평균 평균 속도(TAMV)) 초기 스크리닝 TCD를 갖고 관찰/대조 코호트가 될 대상; 및 2) 상승된 초기 선별 TCD(조건부(170-199cm/초) 또는 비정상(200cm/초 이상) TAMV)가 있고 공개 라벨 수산화요소 요법을 받는 치료 코호트가 될 사람 투약 및 관리 일정에 따라.
등록 시 정상적인 TCD를 가지고 있는 것으로 밝혀지고 관찰/통제 코호트의 일부인 사람들은 등록 후 12개월에 반복 TCD를 받게 됩니다.
12개월에 TCD가 증가된 속도(조건부 또는 비정상)로 변경된 경우 연구 참가자는 연구 치료를 시작할 수 있지만 1차 종료점 분석에는 포함되지 않습니다.
1차 가설은 수산화요소 요법 12개월 후 조건부 TCD 속도를 가진 소아는 기준 TCD TAMV에서 >15cm/초의 평균 감소를 달성할 것이라는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
202
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 의지
- 모든 학습 절차를 따르려는 의지
- 연구 기간 동안 연구 방문이 가능하며 연구 센터에서 이동할 계획이 없습니다.
- 헤모글로빈 전기영동으로 낫적혈구빈혈(SCA) 진단 확인.
- 경구 약물을 복용하고 수산화요소 치료 일정을 따를 수 있습니다.
제외 기준:
참가자가 SPHERE의 스크리닝 TCD 부분에 등록하기 위한 영구적인 제외 기준은 없습니다. 스크리닝 TCD 부분에 대한 일시적이고 시간 제한적인 제외 기준은 다음과 같습니다.
- 지난 2주 이내의 열병. (임시 제외)
- 지난 2주 이내에 입원했습니다. (임시 제외)
- 지난 2주 이내에 수혈. (임시 제외)
스크리닝 부분에 등록하고 조건부 또는 비정상 TCD가 있으며 하이드록시우레아를 시작할 자격이 있는 환자는 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 연구 치료를 받지 못할 것입니다.
- 비정상적인 사전 등록 실험실 값(일시적 제외)
- 참여를 부적절하게 만드는 알려진 건강 상태.
- 하이드록시우레아 성분에 대한 알려진 알레르기 반응.
- 뇌졸중의 과거력.
- 현재 임신 중이거나 수유 중입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 상위 초기 스크리닝 TCD
초기 스크리닝 TCD(조건부 또는 비정상 TAMV)가 상승하고 투약 및 투여 일정에 따라 오픈 라벨 수산화요소 요법을 받는 치료 코호트가 될 사람.
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뇌졸중 위험을 줄이기 위해 Hydroxyurea 치료가 제공됩니다.
Hydroxyurea 치료는 20.0 ± 5.0 mg/kg/day의 고정 용량으로 시작하여 최대 내약 용량(MTD)으로 증량합니다.
뇌졸중의 위험을 평가하기 위해 2세에서 16세 사이의 SCA가 있는 어린이에 대한 TCD 검사가 완료됩니다. 초기 스크리닝 시 또는 수산화요소 요법을 받는 1년 시점에서 속도가 증가한 소아의 경우, TCD 검사는 6 ± 2개월마다 실시됩니다. |
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실험적: 일반 초기 스크리닝 TCD
등록 시 정상적인 TCD를 갖는 것으로 밝혀진 사람들은 관찰/통제 코호트의 일부이며 등록 후 12개월마다 반복 TCD를 받게 됩니다.
12개월에 TCD가 증가된 속도(조건부 또는 비정상)로 변경된 경우, 연구 참가자는 상승된 초기 선별 TCD 부문으로 재배정되고 연구 치료(수산화요소)를 시작할 수 있지만 1차 종료점 분석에는 포함되지 않습니다. .
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뇌졸중의 위험을 평가하기 위해 2세에서 16세 사이의 SCA가 있는 어린이에 대한 TCD 검사가 완료됩니다.
모든 참가자에 대한 TCD 검사는 1년차(12 ± 3개월) 및 2년차(24 ± 3개월)에 초기 스크리닝 시 실시됩니다.
초기 선별 검사에서 정상적인 TCD 속도를 가진 어린이는 등록 후 12개월에 반복 TCD를 받게 됩니다.
12개월에 TCD가 증가된 속도(조건부 또는 비정상)로 변경된 경우 소아는 연구 치료(하이드록시우레아)를 시작할 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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높은 TCD의 유병률
기간: 기준선
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탄자니아에 거주하는 겸상적혈구빈혈(SCA) 어린이의 단면 분석에서 상승된(조건부 또는 비정상) 경두개 도플러(TCD) 속도의 유병률을 확인합니다.
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기준선
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일차 뇌졸중 위험의 변화
기간: 12개월에 최대 12개월
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경두개 도플러 초음파(TCD)는 연구 등록부터 연구 등록 후 12개월까지 양측의 4개 주요 두개내 동맥에서 동맥 혈류의 TAMV 변화를 측정하는 데 사용될 것입니다.
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12개월에 최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실험실 및 임상 관련
기간: 최대 24개월
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연령, 헤모글로빈 농도, 태아 헤모글로빈, 산소 포화도, 비장 종대, 급성 흉부 증후군 병력 및 이전 말라리아 감염과 같은 상승된 TCD 속도의 실험실 및 임상 상관 관계 확인
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최대 24개월
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헤모글로빈 농도의 변화
기간: 6 개월
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수산화요소를 투여받는 사람의 경우, 참가자가 수산화요소의 최대 허용 용량에 도달했을 때 기준선 헤모글로빈과 후속 헤모글로빈 사이의 헤모글로빈 변화.
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6 개월
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비장종대 및 말라리아 감염의 영향
기간: 최대 24개월
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비장종대 및 말라리아 감염의 발생률은 신속 또는 실험실 말라리아 검사를 통해 열이 있는 모든 어린이에게 수행됩니다.
발병률은 환자 100년당 사례 수로 보고됩니다.
비장 용적이 포함된 복부 초음파는 모든 연구 참여자를 위해 매년 수행됩니다.
hypersplenism 또는 autoinfarction의 정도를 정량화하고 SCA의 말라리아 합병증과의 연관성을 분석합니다.
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최대 24개월
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공동 유전된 G6PD 및 알파 지중해빈혈의 유병률
기간: 기준선에서 한 번
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DNA는 G6PD 및 알파 지중해 빈혈과 같은 동시 유전성 혈액 질환의 유병률을 결정하기 위해 기준선에서 수집됩니다.
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기준선에서 한 번
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곡선 아래 수산화요소 면적(AUC)
기간: 24개월에 한 번(연구 종료)
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수산화요소를 투여받는 환자의 경우 AUC는 환자가 MTD에 도달한 후 평가됩니다.
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24개월에 한 번(연구 종료)
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Hydroxyurea에 대한 백분율 헤모글로빈 F의 변화와 관련된 단일 뉴클레오티드 다형성
기간: 24개월에 1회(연구 종료)
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수산화요소를 투여받는 사람들을 위해 우리는 수산화요소 요법에 대한 반응으로 헤모글로빈 F 퍼센트의 더 큰 변화와 관련된 단일 뉴클레오티드 다형성을 식별할 것입니다.
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24개월에 1회(연구 종료)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 4월 24일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 10일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 16일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
수산화요소에 대한 임상 시험
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Annick DesjardinsNovartis Pharmaceuticals완전한
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