Interventiotutkimus hESC-peräisen RPE:n implantaatiosta potilaille, joilla on RP monogeenisen mutaation vuoksi
maanantai 27. marraskuuta 2023 päivittänyt: Centre d'Etude des Cellules Souches
STREAM: Vaihe 1/2, avoin, turvallisuus-, siedettävyys- ja alustava tehotutkimus hESC-peräisen RPE:n implantoinnista yhteen silmään potilailla, joilla on monogeenisen mutaation aiheuttama retinitis pigmentosa
Vaiheen I/II avoin, turvallisuus-, siedettävyys- ja alustava tehokkuustutkimus hESC-peräisen RPE:n (Human Embryonic Stem Cell Derived Retinal Pigment Epithelium (RPE)) implantoinnista toiseen silmään potilailla, joilla on monogeenisen mutaation aiheuttama retinitis pigmentosa.
Tutki satunnaistettua yhden ryhmän jakoa, joka koostuu kahdesta peräkkäisestä potilasryhmästä:
- Ensimmäinen kohortti 2 potilaasta, joilla on erittäin pitkälle edennyt näöntarkkuuden menetys (laillisesti sokea)
- Toinen 10 potilaan kohortti, joilla on vähemmän edennyt näöntarkkuuden menetys:
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Yksikeskinen tutkimus (15-20 hengen sairaala Pariisissa), kesto 106 viikkoa.
Yhteensä 12 arvioitavaa potilasta otetaan mukaan ja jaetaan kahteen kohorttiin, kuten yllä lyhyessä yhteenvedossa on kuvattu.
Yhden potilaan odotettu seuranta on noin 64 viikkoa, mukaan lukien 8 viikkoa seulonta- ja lähtötilannejaksoa sekä 56 viikkoa hESC-peräisen RPE:n implantoinnin jälkeen.
56 viikon seurannan jälkeen potilaat otetaan mukaan pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen neljän lisävuoden ajan.
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida tutkimuslääkevalmisteen (ISTEM-01) implantoinnin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on retinitis pigmentosa.
Toissijaiset tavoitteet ovat:
- Arvioi laastarin sijoitusta ja sijaintia
- Arvioida alustava tehokkuus perustuen:
- Visuaalisen toiminnan arviointi
- Silmänpohja
- Fotoreseptorin eloonjäämisen arviointi
Visuaalisen toiminnan arviointi Diagnosys-Full-field stimulus threshold (D-FST) -menetelmällä on ainoa tutkiva tavoite.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
7
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75012
- •Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu retinitis pigmentosa -diagnoosi, joka perustuu geneettiseen testiin, joka vahvistaa monogeenisen mutaation, joka vaikuttaa visuaaliseen signalointiprosessiin osallistuvaan geeniin erityisesti RPE:iden tasolla, nimittäin RPE65 tai LRAT tai MerTK
- 18 vuotta vanha ≤ Ikä ≤ 65 vuotta vanha
Ensimmäisen kohortin potilaalle:
Näöntarkkuus ≤ 20/200 parhaassa silmässä (laillisesti sokea)
- Toisen kohortin potilaalle:
- 20/63 > Näöntarkkuus > 20/200 pahimmassa silmässä Ja
- Näkyvä fotoreseptorin ulompi ydinkerros (ONL) spektrialueen optisessa koherenssitomografiassa (OCT)
Kahdelle kohortille:
- Negatiivinen seerumin raskaustesti hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (naista, joka on kaksi vuotta menopaussin jälkeen lääkärin vahvistama tai kirurgisesti steriili, ei pidetä hedelmällisessä iässä)
- Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat (jos ovat seksuaalisesti aktiivisia), ovat sitoutuneet käyttämään kahta ehkäisymenetelmää ilmoittautumisesta alkaen, mycophenolate mofetil (MMF) -hoidon aikana ja 6 viikon ajan viimeisen MMF-annoksen jälkeen
- Seksuaalisesti aktiiviset miehet (myös vasektomoidut miehet), jotka ovat sitoutuneet käyttämään kondomia MMF-hoidon ensimmäisestä päivästä alkaen ja vähintään 90 päivää hoidon lopettamisen jälkeen
- Potilaan tai laillisen huoltajan allekirjoittama tietoinen suostumus. Jos potilas ei pysty antamaan suostumusta, lupa tutkimukseen osallistumiseen kerätään heidän laillisesti valtuutetun edustajansa läheltä
- Terveydenhuoltojärjestelmän jäsen tai edunsaaja
Poissulkemiskriteerit:
- - Potilas, joka ei pysty tai ei halua noudattaa protokollan vaatimuksia
- Aiempi allergia tai herkkyys jollekin tutkimuksen aikana käytetylle tuotteelle
- Potilaat, joiden tiedetään olevan vakavia allergioita fluoreseiinille
- Potilaat, joilla on vasta-aihe yleisanestesialle
- Aiempi hoito geeni- tai soluterapiatuotteella
- Potilaat, joilla on krooninen B- tai C-hepatiitti eli positiivinen hepatiitti B:n pinta-antigeeni tai hepatiitti C:n RNA-viruskuorma positiivinen
- Potilaat, jotka ovat saaneet ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tartunnan
- Anti-HLA-vasta-aineet positiivisia seulonnassa
- Raskaus tai imetys
- Mikä tahansa silmäsairaus tai silmän median sameus, joka tutkijan mielestä estää tarkan arvioinnin
- Osallistuminen toiseen lääke- tai laitekliiniseen tutkimukseen viimeisten 6 kuukauden aikana ennen lähtötasoa
- Potilaat, joilla tiedetään olevan patologioita, joiden oireet tai niihin liittyvät hoidot voivat muuttaa näkötoimintoa ja/tai vaikuttaa verkkokalvoon
- Systeeminen kortikosteroidihoito tai muut immunosuppressiiviset/immunomoduloivat tai antiretroviraaliset lääkkeet 2 kuukauden sisällä ennen lähtötasoa
- Potilaat, joilla on vasta-aihe immunosuppressiiviselle/immunomoduloivalle hoidolle (MMF), kuten vaikea krooninen munuaisten vajaatoiminta, vakava ruoansulatuskanavan sairaus, Lesch-Nyhanin tauti, Kelley-Seegmillerin oireyhtymä…
- Akuutti sairaus tai infektio 4 viikon sisällä odotetusta tutkimuslääkityksen antamisesta, mikä saattaa häiritä tutkimusarviointia ja immunosuppressiivista/immunomoduloivaa hoitoa
- Mikä tahansa muu tila tai historia, joka tutkijan mielestä voi vaarantaa potilaan turvallisuuden tai hoitomyöntyvyyden tai estää potilasta suorittamasta tutkimusta onnistuneesti
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Terapeuttisen laastarin istutus
Kaikki potilaat saavat yhden ihmisen alkion kantasoluista peräisin olevan verkkokalvon pigmentoituneen epiteelin (hESC-peräinen RPE) yksikerroksisen intraretinaalisen istutuksen yhteen silmään.
Implantoitu silmä on se, jolla on huonoin näöntarkkuus.
|
HESC-peräisen RPE:n (Human Embryonic Stem Cell Derived Retinal Pigment Epithelium (RPE)) istuttaminen yhteen silmään
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 56
|
Turvallisuus ja siedettävyys mitattuna haittatapahtumien tai vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella koko tutkimuksen ajan
|
Perustasosta viikkoon 56
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Terapeuttisen laastarin sijainti
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 56 asti
|
Terapeuttisen laastarin sijainti sarjakuvien arvioinnin perusteella
|
Lähtötilanteesta viikkoon 56 asti
|
|
Terapeuttisen laastarin asettaminen
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 56
|
Terapeuttisen laastarin sijoittaminen sarjaspektridomeenin silmän koherensitomografian (OCT) skannauksen perusteella lähtötilanteessa ja tutkimuskäynnillä
|
Perustasosta viikkoon 56
|
|
Muutos vuodossa tai perfuusiossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikoilla 24, 48 ja 56
|
Muutos vuodossa tai perfuusiossa normaalissa pohjan verisuonistoon ja epänormaalin verisuoniston esiintyminen silmänpohjan fluoreseiiniangiografialla
|
Lähtötilanteessa ja viikoilla 24, 48 ja 56
|
|
Muutos RPE-kerroksen paksuudessa
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 16, 24, 36, 48 ja 56
|
Muutos RPE-kerroksen paksuudessa B-moodin kiertoradan ultraäänellä
|
Viikoilla 4, 8, 16, 24, 36, 48 ja 56
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Stéphane BERTIN, MD, Centre des 15-20
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 19. elokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 22. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 15. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 22. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. toukokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 24. toukokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 28. marraskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. marraskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STREAM
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .